本周重要成果（速览）：

1.斯坦福研发“干细胞免疫系统重置”策略：成功在小鼠中逆转自身免疫性1型糖尿病

2.重症SR-aGvHD治疗迎来关键三期试验：干细胞疗法联合标准方案将接受评估

3.15万/次，干细胞新药VUM02注射液治疗肝硬化正式落地博鳌乐城

4.干细胞领军人物邓宏魁、程涛教授当选2025两院院士

5.全球首个人体试验表明干细胞或可恢复老年黄斑变性患者的视力

6.iPSC衍生卵巢支持细胞助力体外成熟卵子，实现首例妊娠

接下来，我们将系统梳理2025年11月18日至24日这一周内干细胞治疗领域的重点动态，从政策动向到临床进展，再到科研突破，带您快速掌握本周最值得关注的核心变化。

11.18-11.24全球干细胞动态 | 聚焦肝硬化新疗法、院士当选与视力恢复新进展

01.斯坦福研发“干细胞免疫系统重置”策略：成功在小鼠中逆转自身免疫性1型糖尿病

11月18日，斯坦福大学医学院发表的一项研究显示，通过“重置免疫系统”并联合移植供体的血液干细胞和胰岛细胞，研究团队成功在小鼠中预防或治愈了自身免疫性糖尿病（1型糖尿病）。^[1]

在实验中，研究人员先为小鼠建立由“供体＋受体”共同组成的混合免疫系统，使其既不会排斥移植的胰岛细胞，也不再攻击自身的胰岛β细胞。所有小鼠均未出现移植物抗宿主病，也无需使用免疫抑制剂或外源胰岛素，最长观察6个月均保持正常血糖。

相比过去针对“诱导糖尿病”的研究，这项新研究解决了更复杂的问题：如何在自身免疫持续攻击胰岛细胞的情况下重建耐受性。最终，研究人员在19只易患自身免疫糖尿病的小鼠中全部成功阻止了疾病发生，并在9只已有长期糖尿病的小鼠中完全逆转病情。

该方法最大的优势在于使用的抗体、药物和低剂量辐射均已在临床中应用于造血干细胞移植，因此具有向人类试验推进的可行性。

研究团队指出，未来仍有挑战，如胰岛细胞来源有限、供体须统一、能否满足人体胰岛需求等。不过，随着多能干细胞制备胰岛细胞等技术的发展，这种“免疫系统重置＋细胞替代”的策略有望成为治疗 1 型糖尿病、自身免疫病甚至器官移植排斥的新路径。

02.重症SR-aGvHD治疗迎来关键三期试验：干细胞疗法联合标准方案将接受评估

11月20日，全球领先的炎症性疾病细胞治疗公司Mesoblast Limited宣布，将与美国国立卫生研究院（NIH）支持的血液和骨髓移植临床试验网络（BMT CTN）合作，开展一项关键性三期试验。^[2]

评估其间充质干细胞疗法Ryoncil®（remestemcel-L） 用于成人重症糖皮质激素难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD） 的一线治疗效果。该网络覆盖了美国约80%的异体骨髓移植中心。

当前，重症SR-aGvHD成人患者对现有标准治疗鲁索替尼的响应不足，失败患者的百日生存率仅 20–30%。而在Mesoblast的扩大用药项目中，使用Ryoncil®的难治患者百日生存率达到76%，显示出潜在的显著生存获益。

最新试验将比较两种方案：鲁索替尼单药vs.鲁索替尼联合Ryoncil®，并将在患者出现激素耐药后尽早入组，以最大化生存希望。Mesoblast计划在2026年一季度启动招募。

公司表示，成人市场需求远超儿科治疗范围，而Ryoncil®已获FDA批准用于儿童SR-aGvHD。若三期试验成功，有望填补重症成人SR-aGvHD长期未满足的治疗缺口。

03.15万/次，干细胞新药VUM02注射液治疗肝硬化正式落地博鳌乐城

2025年11月21日，海南博鳌乐城首届全球创新药械博览会盛大开幕。在这场以“精准聚焦创新，合作共享未来”为主题的盛会上，最引人注目的发布之一，莫过于 “人脐带源间充质干细胞（VUM02注射液）治疗肝硬化技术” 的正式亮相。^[3]

这不仅是一款新药的上市，更标志着一种颠覆性的治疗策略开始进入临床应用，为数百万陷入困境的肝硬化患者点燃了生命的新灯塔。

根据备案信息，该技术适用于肝硬化患者，采取在标准治疗基础上联合MSC静脉输注的方案：

用法：标准治疗+VUM02注射液静脉输注；

用量：每次输注1.5×10⁸个脐带间充质干细胞，每7天1次，共3次；

价格：备案价格15万元/次，单一疗程总费用45万元。

这一疗法的核心理念在于利用脐带间充质干细胞的免疫调节和修复功能，帮助肝脏受损区域再生、减轻纤维化，从而改善肝功能和患者生活质量。相比传统内科治疗或肝移植，VUM02注射液提供了更温和、可控的治疗选择，并且为那些无法等待肝源或手术风险过高的患者提供了新的治疗途径。

详情请浏览：一次15万！干细胞新药VUM02为肝硬化患者带来新希望，但是一疗程45万元值吗？

04.干细胞领军人物邓宏魁、程涛教授当选2025两院院士

2025年11月21日，中国科学院与中国工程院正式公布了新一届院士增选结果，共144位杰出专家当选。其中，中国科学院新增院士73位，中国工程院新增院士71位。^[4]

值得关注的是，在生命科学与医学领域，前沿科技的突破与转化日益成为院士团队攻关的重点。

在此次当选者中，北京大学的邓宏魁院士与中国医学科学院血液病医院的程涛院士，两位在干细胞研究领域作出重要贡献的学者双双入选，尤为引人瞩目，这也标志着我国在再生医学这一战略方向获得重要突破。

邓宏魁院士在多能干细胞基础研究及化学重编程技术方面开创全球先例，并推动胰岛β细胞临床转化，实现1型糖尿病患者功能性治愈。

程涛院士在造血干细胞异质性研究、脐带血保存与临床应用方面取得系统成果，为血液病患者提供新治疗选择。

两位院士的入选不仅体现了我国干细胞研究在基础理论与临床转化上的重大突破，也展示了再生医学在治疗糖尿病、血液病等疑难疾病中的广阔应用前景。

详情请浏览：2025院士增选名单出炉 ：干细胞领军人物邓宏魁、程涛当选2025两院院士

05.全球首个人体试验表明干细胞或可恢复老年黄斑变性患者的视力

近日，美国密歇根大学医学中心牵头在国际期刊《Cell Stem Cell》上发表了全球首个干细胞治疗干性年龄相关性黄斑变性患者的人体试验，为这一“不可逆”的结论画下了问号。^[5]

研究团队从捐献眼组织中分离出仅能分化为RPE细胞的RPESC，培养成RPESC-RPE-4W后，通过微创手术注入患者黄斑区域，旨在支撑光感受器、延缓退化甚至恢复部分视力。

在6名晚期患者中，移植效果超出预期：

• 安全性良好，无显著炎症、免疫排斥或异常增生。
• 重度受损患者视力平均提升约21个字母，且12个月保持稳定。
• 视力较好患者病情被有效延缓，未治疗眼则出现下降。
• OCT影像显示治疗眼局部视网膜轻度增厚，结构稳定，符合功能恢复趋势。
• 部分患者提前停用免疫抑制药也未出现排斥或视力下降，提示低免疫原性。

科学家初步认为，移植细胞可部分接管RPE功能，改善局部代谢和微环境，支持光感受器恢复功能。临床试验已进入中、高剂量阶段，并获得FDA再生医学先进疗法（RMAT）指定，为后续更大规模验证奠定基础。

结论：这一研究首次为晚期干性AMD提供了功能性逆转的证据，显示干细胞精准补充缺失RPE细胞可能成为未来治疗的重要方向。

06.iPSC衍生卵巢支持细胞助力体外成熟卵子，实现首例妊娠

11月24日，澳大利亚《Herald Sun》上报道了首例通过 iPSC（诱导多能干细胞）衍生卵巢支持细胞完成体外卵子成熟并成功妊娠的个例。该技术由Fertilo项目开发，利用患者自身或供体细胞诱导生成卵巢支持细胞（iPSC-derived ovarian support cells），在体外环境中促进卵子成熟，从而减少传统体外受精（IVF）所需的激素刺激。

据悉本次澳大利亚个例则标志着其在实际妊娠方面的可行性进一步得到验证。该方法的优势包括：

• 减少激素负担：无需或减少高剂量促排卵药物，可降低激素副作用和身体压力。
• 体外精准控制：通过 iPSC 衍生的卵巢支持细胞，优化卵子成熟环境，提高成熟卵子质量。
• 潜在扩大受益人群：为卵巢功能受损或不适合传统 IVF 的患者提供新的生育选择。

此次报道不仅展示了干细胞技术在辅助生殖领域的突破，也为未来体外成熟卵子（IVM）技术的临床应用提供了重要参考。随着后续更多个例和临床验证，这一策略有望成为改善不孕症治疗的新方向。

结语

本周干细胞领域多项成果集中亮相，从基础研究到临床应用均取得突破：小鼠模型的免疫系统重置策略显示治疗1型糖尿病的潜力；重症血液病和肝硬化的干细胞疗法进入关键临床阶段；干细胞在老年黄斑变性和辅助生殖领域也首次展现了实际功能性改善。

整体来看，干细胞技术正在从实验室探索逐步走向可及的临床应用，为糖尿病、血液病、肝病、眼科疾病和不孕症患者带来新的希望。

参考资料：

[1]https://med.stanford.edu/news/all-news/2025/11/type-1-diabetes-cure.html?utm_source=chatgpt.com

[2]https://www.biospace.com/press-releases/mesoblast-and-bmt-ctn-to-initiate-pivotal-trial-of-ryoncil-as-part-of-first-line-regimen-in-adults-with-severe-acute-gvhd-refractory-to-steroids?utm_source=chatgpt.com

[3]https://www.chinanews.com/jk/2025/11-22/10520078.shtml

[4]中国科学院、中国工程院

[5]Safety and tolerability of RPESC-RPE transplantation in patients with dry age-related macular degeneration: Low-dose clinical outcomesRao, Rajesh C. et al.Cell Stem Cell, Volume 32, Issue 11, 1659 – 1670.e4

[6]https://www.heraldsun.com.au/subscribe/news/1/?sourceCode=HSWEB_WRE170_a_GPT&dest=https%3A%2F%2Fwww.heraldsun.com.au%2Fhealth%2Ffamily-health%2Ffertility%2Ffirst-woman-in-australia-become-pregnant-via-eggs-matured-in-new-stem-cell-culture%2Fnews-story%2F24a88aef56581245987c0236bae0f2ee&memtype=anonymous&mode=premium&v21=GROUPA-Segment-1-NOSCORE

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