1型糖尿病（T1D）其实就是自身免疫把身体“自己的”胰岛β细胞当成敌人给清掉了，结果就是胰岛素不够用。确诊后大多数人都得靠每天打胰岛素或用泵来维持血糖，稍不留神就可能发生低血糖，长期下来还会面临失明、肾衰竭等并发症，很多患者形容生活像踩钢丝一样紧张。

近年来，随着干细胞技术的不断进步，科学家们看到了前所未有的希望。凭借其独特的再生和分化能力，干细胞有望重建功能性胰岛β细胞，或者通过调节异常的免疫反应，从根本上改变1型糖尿病的治疗模式。

不过放眼全球，这一领域的发展并不均衡。不同国家和地区在技术突破、临床试验和应用落地上存在明显差距，而这些差距决定了患者能否尽快用上这项革命性疗法。

那么，同样是研究干细胞治疗1型糖尿病，2025年了，国内外技术到底谁更靠谱？咱们是跟国外差一大截，还是偷偷弯道超车了变成我们领先了？接下来我们就从双方的最新的临床研究进展和突破，来看看双方的技术差距究竟有哪些？

深度调查：2025国内外干细胞治疗1型糖尿病技术有差距吗？究竟是谁领先？

一、国际前沿：资本推动，快速临床转化

1.1 美国Vertex：全球首个冲击上市的干细胞疗法

美国Vertex制药公司在干细胞治疗1型糖尿病领域处于全球领先地位。其VX-880（也称zimislecel）疗法取得了显著进展。

目前正处于一项针对伴有严重低血糖事件 (SHE) 和低血糖意识受损的1型糖尿病 (T1D) 患者的1/2/3期临床研究的3期阶段。这项关键性试验进展顺利，预计于2026年提交全球监管机构。

2025年6月20日，福泰制药（Vertex）在美国糖尿病协会（ADA）科学年会上震撼发布FORWARD-101临床试验的1/2/3期的最新研究结果，并更新了1/2期试验的最新临床数据，相关结果发表在国际期刊《新英格兰医学杂志》上。^[1]

在这项FORWARD-101试验中，12名接受单次全剂量Zimislecel输注的1型糖尿病患者被随访至少一年。

结果显示，所有受试者的内源性胰岛素分泌均出现恢复，严重低血糖事件彻底消失，血糖控制达到临床目标（糖化血红蛋白HbA1c<7%，血糖在目标范围时间占比TIR>70%）。

并且治疗后，受试者的外源性胰岛素使用量显著降低，平均减少约92%，其中10人（83%）完全停用胰岛素注射。治疗相关的不良事件主要与胰岛输注过程及常规免疫抑制方案一致，未出现新的严重安全问题。

总体而言，这项随访研究提供了颇具希望的初步证据：干细胞疗法能够在一年内大幅减少甚至终结胰岛素依赖，同时改善血糖稳定性。

1.2 瑞士联合以色列联合研发1型糖尿病新疗法

2025年2月25日，瑞士苏黎世的Kadimastem公司与以色列耐斯茨奥纳的iTolerance公司联合宣布，其在研糖尿病疗法iTOL-102已通过美国食品药品监督管理局（FDA）B类临床试验前会议的讨论。此次会议为iTOL-102的开发路径提供了关键指导，标志着该疗法向临床转化迈出重要一步。^[2]

iTOL-102是一种用于治疗和潜在治愈1型糖尿病的在研生物制剂，由以下成分组成： Kadimastem的同种异体人类干细胞衍生的胰岛（IsletRx细胞）与iTolerance的免疫调节剂（iTOL-100）相结合。是一种潜在的糖尿病治愈药物，无需终身慢性免疫系统抑制。

iTOL-100作为新型免疫耐受诱导剂，可调节免疫系统以实现对移植细胞的长期耐受，从而避免排斥反应。在迈阿密大学医学院糖尿病研究所（DRI）的快速通道测试中，iTOL-102被认定为1型糖尿病的潜在突破性疗法。动物模型研究表明，其组合疗法实现了功能性胰岛素释放和疾病逆转，且IsletRx细胞与iTOL-100在临床前实验中展现出完全兼容性。

iTOL-100在iTolerance设计的糖尿病啮齿动物模型中已验证其与IsletRx细胞的协同作用，能够有效抑制免疫攻击并保护移植细胞。Kadimastem的IsletRx细胞具备无限扩增能力，可替代传统胰岛移植对供体器官的依赖，为规模化生产提供了可能。这一创新疗法不仅简化了治疗流程（无需终身免疫抑制），还通过免疫调节策略显著降低了并发症风险。

iTOL-102的研发获得了FDA的关键支持，其首席执行官Anthony Japour博士表示：“此次会议的成功印证了我们致力于为1型糖尿病患者提供颠覆性疗法的承诺。这一创新方法有望推动再生医学与免疫调控技术的深度融合，为患者带来功能性治愈的希望。”

1.3 日本iPS细胞临床研究稳步推进，京都大学已开展首例移植

2025年4月15日，日本京都大学医院成功将由诱导性多能干细胞 (iPS) 制成的胰腺细胞片移植到糖尿病患者体内，实现了日本首次此类细胞片的临床应用。医院公布了治疗结果，称这名40多岁的患者已经出院，预后良好。^[3]

这是该院通过移植由iPS细胞制成的胰腺细胞片治疗1型糖尿病的临床试验中首例移植手术。该患者于2001年被诊断出患有1型糖尿病，并于2025年2月接受了手术。术后医院对她进行了一个月的观察，确认没有安全问题。

此次临床试验的对象是包括接受手术的病人在内的3名年龄在20岁至64岁之间的1型糖尿病患者。医院正在准备进行第二次移植手术。

接下来，研究团队将持续对患者进行为期5年的监测，重点评估血糖和胰岛素水平的变化。2026年起，研究还将扩展到海外临床试验，最终目标是在2030年代实现更大范围的临床应用。

1.4 加拿大多中心试验表明“可控、有效”的早期证据

2023年11月，加拿大不列颠哥伦比亚大学 (UBC) 和温哥华沿岸卫生局 (VCH) 的最新临床试验结果，一种基于干细胞的创新型1型糖尿病治疗方法可以有效调节血糖水平并减少对每日胰岛素注射的依赖。^[4]

该疗法旨在取代1型糖尿病患者缺乏的、能够产生胰岛素的β细胞。这款名为VC-02的小型医疗植入物含有数百万个实验室培养的胰岛细胞，其中包括源自多能干细胞系的β细胞。

该装置大约有创可贴大小，厚度不超过信用卡，被植入到患者的皮下，希望能够长期稳定地提供自持胰岛素供应。

临床试验在温哥华总医院进行，并在比利时和美国设有其他地点。十名参与者在研究开始时均未检测到胰岛素产生，他们接受了手术，每人植入了多达10个装置。

六个月后，三名参与者的胰岛素分泌指标显著升高，并在为期一年的剩余研究中保持了这一水平。这些参与者在最佳血糖范围内维持的时间更长，并减少了外用胰岛素的摄入量。

尤其是一名参与者，其血糖水平有了显著改善，其血糖处于目标范围内的时间从55%增加到了85%，每日胰岛素注射量减少了44%。

这项源自干细胞的植入装置在部分患者中展现出减少胰岛素依赖、改善血糖控制的潜力，可惜截至2025年暂无进一步突破性进展。

二、国内进展：个案突破显著，临床探索创新

2.1 全球首例功能性治愈1型糖尿病患者

2024年9月，南开大学医学院天津第一中心医院器官移植中心移植医学研究所的王树森联合北京大学、昌平国家实验室邓宏魁教授在国际顶尖期刊《细胞》（Cell）上发表了一项里程碑式研究成果：完成了全球首个通过干细胞疗法实现1型糖尿病患者的功能性治愈的临床案例。^[5]

团队采用自体诱导多能干细胞（iPSC）分化出的胰岛样细胞进行移植，报告称这一策略使部分患者实现了脱离外源胰岛素的目标。首位接受治疗的是一名25岁女性患者：在移植后3个月内，她的胰岛功能逐步恢复，最终停止了胰岛素注射。

随访显示，这位患者在移植后数月开始出现稳定的内源性胰岛素分泌，血糖多数时间维持在目标区间，相关良好状态在随后的随访中已维持了一年。

这也是世界首例“功能性治愈”的1型糖尿病患者，这次成功表明化学重编程有望成为高效制备各种功能细胞类型的通用底层技术，这将为细胞治疗在重大疾病治疗上的广泛应用开辟新的途径。

2.2 全球第二个、中国首个进入临床试验阶段的异体通用型再生胰岛产品获批

2025年4月18日，上海长征医院器官移植科主任殷浩教授团队研发的 “异体人再生胰岛注射液（E-islet 01）” 正式获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验默示许可，这是全球第二个、中国首个进入临床试验阶段的异体通用型再生胰岛产品。^[6]

这是全球第二个、中国首个获批临床试验的通用型再生胰岛疗法，标志着我国在糖尿病再生医学领域实现了从“跟跑”到“领跑”的跨越。并且殷浩与合作团队先后利用自体和异体再生胰岛移植，成功治愈多例1型糖尿病患者！

殷浩介绍，E-islet 01是利用细胞重编程和定向分化等前沿技术将健康供体来源的血液细胞转化为内胚层干细胞，再以内胚层干细胞为原材料定向制备的再生胰岛，其具备与健康胰岛一致的结构和功能，能够通过实时感知血糖变化精准分泌包括胰岛素、胰高血糖素、生长抑素等一系列内分泌激素，从而维持血糖稳态。

长征医院的临床研究表明，E-islet 01经微创操作输注到患者肝门静脉内，可实现胰岛功能衰竭糖尿病(1型和严重2型)患者的治愈。

据介绍，目前E-islet 01已经实现了标准化及规模化制备，产品从生产到临床应用全流程可追溯、质量稳定均一，为临床试验的高效推进及未来规模产业化落地夯实了技术基础。

2.3 化学重编程与多能干细胞技术的接连突破

2025年1-8月，北京大学、昌平国家实验室邓宏魁教授连续发表多项突破。

首先进一步优化了快速化学重编程技术，将人成体细胞诱导为多能干细胞的时间从30天压缩至最短10天，标志着该领域的重要里程碑。^[7]

这一成果不仅为干细胞治疗（如I型糖尿病）提供了高效、低成本的细胞来源，也为破解细胞命运调控难题提供了新靶点，标志着我国科研团队在干细胞领域迈入国际领先行列，加速了再生医学向临床转化的步伐。

然后，研究团队又首次利用人多能干细胞（iPSC）分化技术，成功构建出包含全部内分泌细胞类型的完整胰岛。这些干细胞来源的胰岛不仅能灵敏感应血糖变化，发挥有效的降血糖作用，更具备以往缺失的关键升血糖功能。^[8]

此次最新发表的成果，是在多年研究积累上的一次飞跃。研究团队对hPSCs的分化体系进行了精细化调整，经过多个阶段的诱导，最终构建出内分泌亚型齐全的人工胰岛（hiHIs）。

研究团队随后将这一成果带入动物实验，以验证hiHIs的实际功能。移植手术完成后，糖尿病小鼠的血糖水平在短时间内得到了明显改善，原本持续的高血糖状态被有效控制，相关症状也大幅缓解。

这种对血糖的双向精准调节，以前在人工培育的胰岛细胞中从未实现过，其表现与人体天然胰岛的功能几乎无差，意味着hiHIs已经能够在生理调控层面与天然胰岛相媲美。

三、技术与产业差距分析：全方位对比

对比维度	国际前沿 (美国、瑞士、日本等)	国内进展 (中国)
技术路线	多元化：Vertex的VX-880、瑞士/以色列的iTOL-102、日本京都大学的iPS细胞片移植。	快速跟进与创新：以化学重编程制备iPSC和异体再生胰岛为主，技术路径相对集中但具有自身特色。
临床进展阶段	领先且进入后期：Vertex疗法已处于III期关键试验阶段，预计2026年提交上市申请；但日本、瑞士的疗法才进入早期人体试验。	突破与追赶：实现了全球首例功能性治愈的个案报道，首个异体通用型产品刚获临床试验默示许可，进入I期阶段。
监管与审批体系	路径清晰：FDA对细胞治疗产品已有相对成熟的评审通道（如RMAT），与药企沟通紧密，审批流程可预测性强。	快速完善中：NMPA审批在加速，但整体框架和审评经验仍在积累和探索阶段。海南博鳌乐城可作为“先行先试”的特区。
产业化与资本推动	资本强力驱动：由大型上市药企（Vertex） 或获得充足风险投资的生物技术公司主导，投入巨大，目标明确指向全球市场上市。	科研驱动为主：主要依靠顶尖高校和研究机构推动，虽有企业参与，但资本投入规模和产业链整合能力与国际巨头相比有差距。
创新策略与解决方案	着力解决根本痛点：关注细胞替代，更前瞻性地布局免疫豁免方案，旨在彻底克服免疫排斥难题。	聚焦于细胞来源与分化：创新点主要集中在细胞制备技术的突破，在免疫调控方面的综合性解决方案布局较少。
国际合作与影响力	高度全球化：大型临床试验（如Vertex、加拿大）为全球多中心研究，数据具有全球代表性，并与各国监管机构密切沟通，旨在满足全球标准。	以国内研究为主：目前报道的重大进展主要基于国内团队和国内患者，国际多中心合作和全球影响力仍在建设初期。

尽管存在差距，但国内研究在化学重编程等底层技术上实现了全球首创，并且成功完成了首例治愈病例，证明了巨大的发展潜力和“弯道超车”的可能性。未来的竞争关键在于能否将先进的实验室技术，转化为可大规模生产、经严格审批、并能有效解决临床痛点的标准化产品。

四、追赶与超越：我国的机遇与挑战

综上所述，暂时国外就美国在干细胞治疗1型糖尿病领域比我国仍保持阶段性领先，但差距不大，国内也并非没有逆袭的可能。

技术上，iPS细胞等特色路线或许能避开传统技术短板；政策上，博鳌先行区的经验正在向全国推广，审批流程有望提速；资本也开始关注干细胞赛道，越来越多的企业愿意“押注”糖尿病治疗。

所以，短期内我们更像是在“快速追赶并打好基础”；要实现真正的超越，需要把握三件事：把技术做标准化并可放大生产、构建覆盖全国的临床试验网络以及加强国际合作与数据互认。只要这些环节都跟上，国内有很大机会在某些技术路径上实现弯道超车，把研究成果更快、更安全地惠及患者。

结语：这场科研竞赛，患者是最终赢家

对1型糖尿病患者来说，纠结国内外技术差距多大意义不大 —— 重要的是，全球科学家都在拼命攻关。美国的Vertex可能先一步商业化，国内团队也在加速追赶，无论谁先突破，最终受益的都是千千万万渴望摆脱胰岛素的患者。这场科研竞赛没有终点，但每一次技术进步，都在把 “治愈糖尿病” 的梦想往现实拉近一点。

参考资料：

[1]https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2506549

[2]https://www.prnewswire.com/news-releases/kadimastem-and-itolerance-successfully-complete-pre-ind-meeting-with-the-fda-for-its-type-1-diabetes-treatment-302384761.html

[3]https://www.asahi.com/ajw/articles/15711029?utm_source=chatgpt.com

[4]Keymeulen, B., De Groot, K., Jacobs-Tulleneers-Thevissen, D. et al. Encapsulated stem cell–derived β cells exert glucose control in patients with type 1 diabetes. Nat Biotechnol 42, 1507–1514 (2024). https://doi.org/10.1038/s41587-023-02055-5

[5]Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patientWang, Shusen et al.Cell, Volume 187, Issue 22, 6152 – 6164.e18

[6]https://export.shobserver.com/baijiahao/html/897258.html

[7]Wang, Y., Peng, F., Yang, Z. et al. A rapid chemical reprogramming system to generate human pluripotent stem cells. Nat Chem Biol 21, 1030–1038 (2025). https://doi.org/10.1038/s41589-024-01799-8

[8]Reconstruction of endocrine subtype-complete human pluripotent stem cell-derived islets with capacity for hypoglycemia protection in vivoMeng, Gaofan et al.Cell Stem Cell, Volume 0, Issue 0

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