“有人靠干细胞治疗两年没打胰岛素了，这是不是意味着糖尿病要被治愈了？” 当越来越多干细胞治愈1型糖尿病患者的故事传开，给全球1型糖尿病患者都带来了前所未有的希望。那些每天扎手指测血糖、吃饭前计算胰岛素单位的日子，真的能在干细胞这块画上句号吗？真的能彻底告别胰岛素吗？

告别胰岛素？干细胞疗法能否为1型糖尿病治愈带来新希望？

1型糖尿病的困境与新希望

1型糖尿病原名胰岛素依赖型糖尿病，是一种自身免疫性疾病。我们的免疫系统本应保护大家身体免受病毒和细菌的侵害，但对于1型糖尿病患者来说，免疫系统却错误地攻击并破坏了胰腺中产生胰岛素的细胞，导致胰岛素分泌缺乏。

胰岛素就像一把钥匙，帮助血液中的葡萄糖进入细胞，为身体提供能量。没有胰岛素，葡萄糖就会在血液中积聚，导致高血糖，从而引发一系列健康问题。1型糖尿病发病年龄较早，多见于青少年，需要一直依赖胰岛素治疗。

每日多次注射、血糖波动、低血糖风险，让患者生活在”血糖警报”中。尽管胰岛素泵和连续血糖监测系统（CGM）进步显著，但这些方法只能控制症状，无法根治疾病，也不能阻止自身免疫进程。

干细胞疗法之所以备受关注，是因为它试图从根本上解决问题：要么重建能分泌胰岛素的β细胞，要么通过免疫调节减轻对胰岛细胞的攻击。换句话说，这不是单纯替代胰岛素，而是想恢复身体本来的调节能力。正因如此，世界各地的研究团队和公司都把大量精力放在这条路上

干细胞治疗1型糖尿病的作用机制

干细胞主要是通过以下三大类机制协同作用，实现对1型糖尿病的根本性修复：

1.免疫调节：调控紊乱的免疫系统，抑制对β细胞的自身免疫攻击，从根源上阻止疾病进展。

2.细胞替代：通过定向分化功能性胰岛β细胞，直接替代被破坏的细胞，重建内源性胰岛素分泌系统。

3.微环境与旁分泌：通过分泌多种生物活性因子，改善胰岛局部微环境，促进血管新生和组织修复，为细胞存活和功能恢复提供支持。

详情请浏览：重磅解读：干细胞如何修复1型糖尿病？3大核心作用机制全解析

真实案例分享：技术突破的曙光

案例1：胰岛与干细胞联合治疗，6例患者3年内实现胰岛素独立

2022年8月18日，四川省医学科学院联合四川省人民医院在期刊《中国普外基础与临床杂志 》上发表了一篇关于《同种异体胰岛联合自体外周血干细胞移植治疗1型糖尿病：随访3年的临床研究》的临床研究成果。^[1]

本次研究回顾性收集2017年1月至2019年12月期间我院实施的同种异体胰岛细胞联合（或不联合）自体外周血干细胞移植受者的临床病理资料。随访3年，分析移植术后受者的胰岛素使用、C肽水平及糖化血红蛋白浓度情况。

本次研究共纳入完成同种异体胰岛细胞移植10例，其中单独同种异体胰岛细胞移植（简称单独组）受者5例，同种异体胰岛细胞联合自体外周血干细胞移植（简称联合组）受者5例。（见表1）

移植胰岛和干细胞数量及胰岛素使用情况

移植胰岛和干细胞使用情况：10例受者的移植胰岛数量和自体干细胞移植数量（见表2）。

• 移植胰岛数量在单独组为47.0×10⁴～53.0×10⁴IEQ、（50.60±2.51）×10⁴IEQ，在联合组为42.5×10⁴～55.0×10⁴IEQ、（48.70±4.76）×10⁴IEQ。
• 干细胞移植数量为5.6×10⁷～12.8×10⁷个、（9.2±2.6）×10⁷个。

胰岛素使用情况：10例受者术后在正常饮食下严格控制血糖在7.8mmol/L 以下，其术前（图表中以“0”表示）及术后36个月内不同时间点所需胰岛素用量（见表2和图2a）。

• 从表2可见，单独组和联合组受者术后第12个月时分别均有3例撤除胰岛素，至术后第36个月时单独组和联合组受者分别有2例和3例撤除胰岛素。
• 从图2a可见，术后不同时间点的胰岛素用量均较术前下降，2组的变化趋势基本一致，在术后12个月内，联合组胰岛素用量呈现出低于单独组的趋势。

术后糖代谢情况

术后C肽水平的变化：术后3年内10例患者的空腹和餐后2h的C肽水平（见表3及图2b）。

• 术后36个月内，10例患者的C肽水平均为阳性（空腹或餐后2h>0.6μg/L）。空腹及餐后2h的C肽水平在术后不同时间点均较术前升高。
• 空腹C肽水平，单独组在术后第24个月时达最高、联合组于术后第12个月时达最高，然后开始下降，且单独组下降趋势更明显而联合组下降趋势更平稳且逐步上升。
• 餐后2h的C肽水平，2组均于术后第12个月时达最高，然后开始下降，单独组下降趋势更明显而联合组下降趋势更平稳且逐步上升。

术后糖化血红蛋白（HbA1c）的变化：术后36个月内10例受者的HbA1c（见表3及图2c）。术后不同时间点均较术前下降，至术后第6个月后基本维持正常平稳水平，2组的变化趋势基本一致。

糖尿病相关并发症及手术相关并发症情况

肾脏与眼底方面多数患者呈改善趋势：

24h尿蛋白变化：在24小时尿蛋白方面，单独组中病例2和4的初始定量分别为2.36g和1.2g，在术后36个月时分别降至1.06 g和0.6g。联合组中，病例8、9和10的初始24小时尿蛋白定量为1.88g、1.0g和1.46g；至术后36个月时，这些数值分别下降至0.5g、小于0.15g和0.82g；

眼底病变改善：眼底病变方面，单独组的病例1和5从术前的Ⅱ级病变在术后36个月时好转至Ⅰ级，而病例2的Ⅳ级病变未见明显改善。联合组中，病例9由术前的Ⅰ级病变恢复至正常，病例8从Ⅳ级好转至Ⅲ级，病例10则从Ⅱ级改善到Ⅰ级；

手术相关并发症：两组受者在整个住院及随访期间，通过彩色多普勒超声检查均未发现肝脏或门静脉系统的异常，肝肾功能保持正常，且没有出现酮症酸中毒、严重低血糖等症状。此外，术后也未观察到急性排斥反应或感染等移植相关的并发症。

综上所述，随访3年，6例患者完全撤除胰岛素治疗，4例患者胰岛素用量较术前减少60%以上。术后血糖稳定维持在正常水平，C肽均在正常范围内，糖化血红蛋白基本正常，肝肾功能稳定维持正常，无胰岛移植并发症发生。

案例2：334例1型糖尿病研究，干细胞疗法显著降低HbA1c和胰岛素用量

2025年2月4日，埃及本哈大学医学院在期刊《Expert Review of Endocrinology & Metabolism》上发表了一篇关于《脐带间充质干细胞治疗1型和2型糖尿病的安全性和有效性：系统评价和荟萃分析》的研究成果。^[2]

检索PubMed、Cochrane、WOS、Embase和Scopus数据库中截至2024年1月关于UCMSCs治疗1型和2型糖尿病的随机对照试验(RCT)。共纳入334例患者（172例实验组和162例对照组）的8个CT。

基于8项对照试验（共334例患者）的系统性分析显示，间充质干细胞（MSCs）在1型糖尿病（T1DM）治疗中展现出显著疗效：

1.糖化血红蛋白（HbA1c）显著下降

• MSCs组与安慰剂组相比，HbA1c平均差异为−1.24%，表明MSCs能有效改善血糖控制。
• 亚组分析显示，6项针对T1DM的研究均支持这一结论，且研究间无显著异质性。

2.胰岛素需求量显著减少：MSCs组每日胰岛素需求量平均减少0.24 U/kg/d，提示MSCs可能部分恢复胰岛功能，降低外源性胰岛素依赖。

3.空腹C肽水平变化整体分析显示MSCs组与安慰剂组空腹C肽水平差异无统计学意义，但亚组分析发现部分研究显示MSCs可轻微提升C肽水平，表明其可能促进残存β细胞功能或新生β细胞生成。

研究表明，MSCs治疗1型糖尿病在降低HbA1c、减少胰岛素用量方面具有明确优势，部分研究提示其可能改善β细胞功能，但对C肽的影响仍需更大样本验证。

案例3：zimislecel干细胞疗法突破，83%重症糖尿病患者完全停用胰岛素

2025年6月20日，福泰制药（Vertex）在美国糖尿病协会（ADA）科学年会上震撼发布FORWARD-101临床试验的1/2/3期的最新研究结果，并更新了1/2期试验的最新临床数据，相关结果发表在国际期刊《新英格兰医学杂志》上。^[3]

该研究聚焦于zimislecel（原名VX-880），一种基于干细胞的完全分化胰岛细胞疗法，旨在治疗伴有低血糖意识障碍和严重低血糖事件（SHE）的1型糖尿病（T1D）患者。

FORWARD-101试验跟踪了12名1型糖尿病患者，他们接受单次Zimislecel治疗后随访超1年，效果相当亮眼：

12名患者自身胰岛素分泌都恢复了（通过C肽检测能看出来），严重低血糖再也没发生过，血糖也控制得挺好（糖化血红蛋白低于7%，达标时间超70%）。最关键的是，患者用的胰岛素量平均减少了92%，其中10个人完完全全消除了外源胰岛素的使用需求。治疗过程中出现的副作用和平时用免疫药、做胰岛移植的反应差不多，没发现新的安全问题。

这说明Zimislecel不光能让患者少打甚至不打胰岛素，还把血糖稳住了，低血糖风险也没了，10个人彻底摆脱针管，安全性也过关。对1型糖尿病患者来说，这简直是告别每天扎针的新希望，以后可能会成为重要的治疗选择。

综上所述，干细胞治疗1型糖尿病已经在临床上展现出恢复胰岛功能、部分患者实现长期胰岛素独立的突破性成果，被认为正逐步接近“功能性治愈”。可惜的是，现在的试验都是处于小规模的试验，还需要更多中心、大规模、长期的临床试验来支撑。

相关阅读：2025年干细胞治疗1型糖尿病最新临床进展，治愈已触手可及（截至8月）

干细胞治疗1型糖尿病的临床研究进展

截止2025年9月2日，在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗1型糖尿病的临床研究项目有23项，已完成的到达7项。

专家提醒：理性看待临床试验成果

专家强调，干细胞治疗1型糖尿病仍处于科研探索阶段，而非成熟疗法。尽管取得了令人鼓舞的进展，但仍需要更大规模和更长期的临床试验来验证安全性和有效性。

专家建议患者：

1.不要迷信”完全治愈”的宣传：警惕”包治愈””一针见效”等绝对化宣传；

2.认准正规临床试验/获批机构：通过ClinicalTrials.gov等平台查询注册信息，选择有资质、能说清细胞来源的机构；

3.结合经济能力与病情，理性决策：考虑自身经济承受能力，评估病情是否适合。

结语

干细胞治疗1型糖尿病代表了医学前沿的重要突破，为患者带来了摆脱胰岛素依赖的希望。临床案例都表明干细胞疗法确实可能为1型糖尿病治愈带来新希望。但同时它也是一个在发展的技术，对于患者来说，保持理性期待，在专业医生指导下做出决策，是面对这一新兴治疗方式最明智的态度。

真正的科学突破正在实验室和临床研究中发生，但它需要时间、严谨和透明来兑现承诺。在期待干细胞疗法带来革命性变化的同时，把握好现有的治疗手段，保持血糖良好控制，才是应对1型糖尿病的务实之道

参考资料：

[1]姚豫桐,赖春友,冯天航,等.同种异体胰岛联合自体外周血干细胞移植治疗1型糖尿病：随访3年的临床研究[J].中国普外基础与临床杂志,2022,29(09):1189-1194.

[2]https://www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/17446651.2025.2457474?scroll=top&needAccess=true

[3]https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2506549

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