渐冻症，学名为肌萎缩侧索硬化症（ALS），是一种残酷的神经退行性疾病，它无情地侵蚀着患者的身体，逐渐剥夺他们的运动能力，最终导致呼吸衰竭。面对这一医学难题，科学家们一直在探索有效的治疗方法，而干细胞治疗作为一种新兴的治疗手段，为渐冻症患者带来了一线希望。然而，随着研究的深入，干细胞治疗的长期安全性问题也逐渐浮现，成为我们必须认真面对和解决的关键问题。

干细胞治疗渐冻症长期安全性的背后藏着哪些因素?

一、干细胞的来源与特性

干细胞的来源是决定治疗长期安全性的首要因素。目前，用于渐冻症治疗研究的干细胞主要有胚胎干细胞、诱导多能干细胞（iPS 细胞）以及成体干细胞，如骨髓间充质干细胞等。不同来源的干细胞具有各自独特的生物学特性，这些特性直接影响着它们在体内的长期行为。

二、治疗方案与给药途径

干细胞移植到患者体内的技术细节对长期安全性起着举足轻重的作用。首先，移植途径的选择影响着干细胞的分布与存活。常见的移植途径包括静脉注射、鞘内注射以及局部注射等。

三、疾病的进展

渐冻症作为一种进行性神经退行性疾病，本身的疾病进程复杂多变，这给干细胞治疗的长期安全性评估增添了重重困难。随着病情的发展，患者体内的神经系统不断退化，神经元大量死亡，神经胶质细胞功能紊乱，这些变化营造出一种愈发恶劣的机体微环境。在这样的环境下，干细胞的存活、分化以及与周围组织的相互作用面临巨大挑战。

本文将会通过临床研究在论述，干细胞治疗渐冻症的长期安全性到底如何。

干细胞治疗渐冻症：长期安全性的临床研究与展望

临床案例：脂肪间充质干细胞治疗，治疗后已健康 7 年，从发病到现在已经健康 10 多年

2021年6月1日，日本京都国立医院组织南京都医院在国际期刊《European Review of Medicine and Pharmacology》上发布了一篇《接受自体脂肪间充质干细胞移植的肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者实现了长期生存》的研究结果，本研究报告了一例接受自体脂肪间充质干细胞 (ADSC) 治疗的 ALS 病例，并进行了 7 年的随访。

临床结果显示：给药后不久，患者发现在交谈或进食时没有咳嗽。虽然下楼梯有困难，但身体状况良好，没有咳嗽、构音障碍或吞咽困难。他的 ALSFS-R 升高至 45。在检查的任何肌肉（包括斜方肌和股直肌）中均未检测到束状电位。截至本文撰写时，患者在接受 ADSC 治疗后已健康 7 年，从发病到现在已经健康 10 多年。

结论：本病例表明，自体脂肪间充质干细胞可以安全给药。

临床案例：干细胞疗法不仅安全，还可以在移植后长达42个月内为渐冻症患者延缓病情进展

2022年9月5日，美国加利福尼亚州洛杉矶雪松西奈脊柱中心在国际期刊《Nature Medicine》上发表了一篇关于《将分泌GDNF的人类神经祖细胞移植到ALS患者的脊髓中：一项1/2a期临床试验》的研究成果。

临床结果显示：在注射移植后，研究团队对患者进行了一年的随访，以测量治疗和未治疗腿的力量，结果显示，与未治疗的腿相比，细胞移植治疗没有对腿的肌肉力量产生负面影响。此外，研究团队对13名因疾病进展而去世的参与者的检测中发现这些移植的细胞持续存在且有GDNF蛋白的产生。

一次工程神经祖细胞的注射可以在移植后长达42个月内为渐冻症患者脊髓提供新的支持细胞和 GDNF输送。参与者的渐冻症功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 评分平均进步速度为每月1.2分，这是渐冻症试验参与者的典型特征。这表明该疗法不仅安全，还能在较长时间内延缓病情进展。

临床案例：骨髓间充质干细胞治疗后，安全性评估中未发现严重的药物不良反应，首次注射后持续一年

2023年4月12日，首尔 CORESTEMCHEMON 公司中央研究中心在国际期刊《Frontiers in Aging Neuroscience》上发布了一篇《鞘内自体骨髓间充质干细胞（Neuronata-R®：lenzumestrocel）治疗 ALS 的长期生存益处：倾向评分匹配对照、监测研究》的研究结果。

临床研究表示：与 PROACT 数据库中的外部对照组相比，BM-MSC 组的存活概率显著更高。多变量 Cox 比例风险分析显示，BM-MSC 组的死亡风险比显著较低，表明多次注射更有效。此外，在安全性评估中未发现严重的药物不良反应，首次注射后持续一年。

总结：本研究结果表明，lenzumestrocel 治疗对现实世界的 ALS 患者具有长期生存益处。

总结

综上所述，干细胞治疗渐冻症的长期安全性比较稳定，未发现严重不良事件。展望未来，攻克干细胞治疗渐冻症长期安全性难题需多管齐下。科研端应深化对干细胞特性研究，优化移植技术、模拟体内环境以提升细胞存活率与分化精准度；临床操作要精细规范，严守免疫防控底线，为患者定制个性化方案；管理层面，强化监测随访体系建设，保障数据收集与问题反馈及时性。唯有如此，干细胞治疗才能穿越迷雾，以坚实的长期安全性为基石，为渐冻症患者点亮重生希望，助力他们挣脱渐冻枷锁，迈向新生。

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