干细胞治疗神经系统疾病已进入临床突破年，全球530项临床试验展示其巨大潜力。

神经系统疾病（ND）是一大类由神经系统结构或功能异常引发的疾病，包括中风、多发性硬化症、肌萎缩侧索硬化症和脊髓损伤等，给全球带来了重大健康和经济负担。

基于530项临床试验，深度剖析干细胞治疗神经系统疾病的现状与趋势

近几十年来，通过对ND发病机制的深入了解，推动了基于干细胞疗法等新型治疗策略的快速发展。《Stem Cell Research & Therapy》上发表的一篇综述研究，深度剖析了1998年至2023年全球临床试验概况，探讨了当前研究热点和未来趋势。

01 全球临床试验概况：规模与状态分析

研究人员利用Informa Trialtrove数据库和ClinicalTrials.gov汇总了58000个数据，运用特定检索词筛选出干细胞治疗ND的临床试验。截至2023年12月31日，经初步检索、人工筛选及与其它平台数据交叉引用后，最终确定530项试验。

在这些试验中，有299项（56.4%）已完成，其中72项（24.1%）报告积极结果，15项（5.0%）为负面结果，212项结果不确定或未说明。另外，127项（24.0%）处于计划或进行中，65项（12.3%）被终止。终止原因包括入组率低、商业决策、资金不足和效率低下等（图a）。

02 时间趋势：持续增长的研究兴趣

从时间趋势来看（图b），1998-2007年相关临床试验数量较少，2008-2012年开始显著上升，并持续增长至2018-2022年。这表明近十年来，科研人员对干细胞疗法的研究兴趣和投入不断增加。

2025年被业内称为干细胞治疗的 “临床突破年” ，中国在北戴河召开的细胞治疗临床研究研讨会上，专家们一致认为干细胞技术已跨越基础科研阶段，进入临床验证与转化的关键期。

03 试验阶段分布：仍处早期探索阶段

从试验阶段分布看（表1），II期临床试验占比最高（32.8%），其次是I期（28.9%）和I/II期（26.8%），III/IV期试验较少。这说明干细胞治疗神经系统疾病仍处于早期探索阶段。

从基础研究到广泛临床应用的转化面临诸多挑战，包括治疗效果的稳定性、安全性评估等。然而，近期的一些成功案例提供了令人鼓舞的证据：

• 帕金森病治疗：日本京都大学团队将iPSC来源的多巴胺神经前体细胞移植入帕金森病患者脑内，患者术后恢复良好，病情显著改善且未出现排异反应
• 脊髓损伤修复：中国科学家开发出利用三氧化二铁纳米颗粒调节细胞内三价铁离子浓度调控NSCs定向分化为运动神经元的方法，促进了脊髓损伤小鼠的运动与感觉功能恢复

04 地域分布：明显的地域差异

在地域分布上，美国开展的研究最多，有123项（23.2%）。中国以93项（17.5%）成为亚洲开展此类试验最多的国家。西班牙在欧洲居首位，开展了25项（4.7%）此类试验。非洲仅有埃及参与。

这些数据凸显出不同国家和地区在研究能力、资金、基础设施和监管框架等方面存在较大差异。未来国际合作或可有助于改善这一现状，促进研究和治疗机会的公平性，使更多患者受益。

值得注意的是，中国在干细胞治疗领域正迅速崛起。2025年9月，中国在北戴河召开的细胞治疗临床研究研讨会上，首次系统性披露了30余项人体临床数据，表明中国干细胞治疗正从实验室迈向临床。

05 疾病焦点：主要神经系统疾病类型

在530项临床试验中（图d），主要聚焦于以下疾病领域：

• 中风（100项，18.9%）
• 多发性硬化症（97项，18.3%）
• 肌萎缩侧索硬化症（60项，11.3%）
• 脊髓损伤（54项，10.2%）

这些疾病目前治疗效果有限，患者存在大量未满足的医疗需求，推动了干细胞治疗的研究热情。

06 细胞类型：间充质干细胞主导

这些试验应用了多种类型干细胞，包括：

• 间充质干细胞(MSCs)：占比51.7%（274项）
• 造血干细胞
• 神经干细胞(NSCs)
• 胚胎干细胞(ESCs)
• 诱导性多能干细胞(iPSCs)

间充质干细胞应用最为广泛，这可能得益于其免疫抑制特性和易获取性。它们不仅来源于骨髓，还可从脐带、脂肪等多种组织中获取。

近年来，胚胎干细胞（ESCs）和诱导性多能干细胞（iPSCs） 衍生的干细胞相关研究也逐渐增多。日本和美国已批准了相关临床试验，它有望实现个性化治疗，降低免疫排斥风险和伦理问题，提高治疗效果。

07 技术创新与组合策略

干细胞治疗领域正在经历技术创新的浪潮：

基因增强型干细胞：通过对干细胞进行基因编辑或导入特定功能基因，使其获得更强的增殖、分化或分泌能力。例如，研究人员通过转导klotho基因增强脂肪间充质干细胞，显著提升了其促进少突胶质细胞分化成熟和髓鞘再生的能力。

生物材料结合：科学家开发了微纳贴片并将其锚定于细胞膜表面，以精准调控动态迁移干细胞命运。还有团队制备了具有正交反应活性的透明质酸微球，通过生物正交反应将其共价结合在神经干细胞膜表面，实现长期稳定锚定。

3D生物打印与类器官：将干细胞与3D生物打印技术结合，是再生医学的又一飞跃。科学家已能够利用干细胞作为”生物墨水”，打印出具有复杂三维结构的神经组织。

08 临床应用与疗效评估

干细胞治疗在多种神经系统疾病中显示出潜力：

帕金森病：日本京都大学团队开展了全球首批将iPSC来源的多巴胺神经前体细胞移植入帕金森病患者脑内的临床研究。初步结果显示，移植的细胞存活并成功分泌多巴胺，部分患者的运动功能得到了显著且长期的改善。

脊髓损伤：研究表明，通过移植神经前体细胞或诱导多能干细胞（iPSCs）可以促进神经元分化与突触重建。基因编辑技术CRISPR-Cas9被用于调控轴突生长相关基因（如PTEN、SOCS3）的表达，增强内在再生能力。

多发性硬化：研究表明，通过基因工程技术改造MSCs能提升其对神经退行性疾病的治疗效果。携带分泌型klotho(s-KL)基因的MSCs在实验性自身免疫性脑脊髓膜炎(EAE)小鼠模型中显示出比普通MSCs更好的促进少突胶质细胞分化成熟及髓鞘再生的治疗潜力。

09 挑战与局限性

尽管干细胞治疗前景广阔，但仍面临多项挑战：

安全性问题：虽然大多数研究显示干细胞治疗安全性良好，但长期安全性仍需进一步评估。肿瘤形成风险、免疫排斥反应和细胞迁移至非靶组织等问题仍需关注。

标准化难题：如何确保不同机构、不同批次产品的疗效一致性，是行业亟待解决的问题。这包括细胞来源、培养条件、输注剂量和频率等方面的标准化。

监管框架：干细胞治疗的监管框架仍在不断发展中。不同国家和地区对干细胞产品的分类、审批路径和市场准入要求存在差异，这增加了全球研发的复杂性。

成本与可及性：干细胞治疗研发成本高，生产过程复杂，可能导致治疗费用昂贵，影响其可及性。

10 未来发展方向与展望

干细胞治疗神经系统疾病的未来发展方向包括：

精准医疗：利用多组学生物标志物（包括基因组学、转录组学和蛋白质组学）助力患者分层和治疗响应预测。计算模型模拟个体损伤特征，优化神经调控参数或药物递送策略。

联合治疗策略：将干细胞治疗与其他先进技术结合，如基因编辑、脊髓神经调控和脑机接口系统，可能会产生协同效应，提高治疗效果。

标准化与规模化：建立细胞生产、质量控制和临床应用的标准化流程，实现干细胞治疗的规模化生产，降低成本，提高可及性。

国际合作：加强国际合作，共享数据和经验，促进干细胞治疗领域的快速发展。

结语：从实验室到临床的转化之旅

干细胞治疗神经系统疾病已经从理论探索逐步走向临床实践。基于全球530项临床试验的分析显示，这一领域正处于快速发展阶段，在多种神经系统疾病治疗中展现出潜力。

随着技术的不断进步和临床经验的积累，干细胞治疗有望为神经系统疾病患者提供新的治疗选择。然而，从实验室到广泛临床应用的转化仍面临诸多挑战，需要科学家、医生、监管机构和患者组织的共同努力。

未来几年将是干细胞治疗神经系统疾病的关键时期，随着更多临床数据的积累和治疗策略的优化，我们有望见证这一领域的重要突破，为神经系统疾病患者带来新的希望。

【1】Jiang, S., Bao, X., Zhong, C. et al. Mapping the global clinical landscape of stem cell therapies for neurological diseases from 1998 to 2023: an analysis based on the Trialtrove database. Stem Cell Res Ther 16, 41 (2025). DOI:10.1186/s13287-024-04096-2.

【2】Kevin S Chen, Emily J Koubek, Stacey A Sakowski, Eva L Feldman Affiliation.Stem cell therapeutics and gene therapy for neurologic disorders .DOI: 10.1016/j.neurot.2024.e00427.

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