干细胞疗法治疗1型糖尿病的成功率有多高？真实临床数据为您揭晓答案

1型糖尿病（T1D）是一种自身免疫性疾病，患者的免疫系统攻击并破坏胰岛β细胞，导致胰岛素分泌不足，血糖波动剧烈。长期依赖胰岛素不仅难以完全控制血糖，还容易引发低血糖、肾病、视网膜病变等并发症，严重影响生活质量。

近年来，干细胞疗法作为再生医学的核心，为彻底治愈1型糖尿病带来了前所未有的希望。那么，干细胞疗法治疗1型糖尿病的成功率究竟如何？本文将结合全球临床研究和实践，为您详细解析。

一、什么是干细胞疗法？

干细胞疗法利用干细胞的自我复制、多向分化及免疫调节能力，对受损组织进行修复和功能恢复。

在具体机制上，干细胞疗法在T1D中发挥双重作用：

1. 免疫调节：干细胞可以抑制过度活跃的免疫反应，同时增加Treg细胞数量，减轻β细胞被免疫系统攻击的风险。
2. 胰岛修复：干细胞分泌生长因子，改善胰腺微环境，促进β细胞再生和存活，从而逐步恢复胰岛功能。

因此，干细胞疗法不仅关注血糖管理，更直击疾病根源，为患者带来长期获益的可能。

二、先看结论：干细胞疗法成功率概览

综合国内外多家干细胞研究机构和临床试验的数据，干细胞疗法在治疗糖尿病中的总体成功率约为80%。

这一成功率的评估不仅基于血糖和胰岛素依赖的改善，还参考了炎症标志物的下降、胰腺及相关器官功能的增强，以及患者生活质量（通过 PAR-Q 问卷等指标评估）的提升。^[1]

三、理解干细胞疗法成功率的关键维度

在评估干细胞疗法的”成功率”时，需要认识到它不仅仅是”能否停用胰岛素”这个单一指标。临床医生和研究者通常从以下几个关键维度来综合考量：

1.胰岛功能恢复：这是衡量治疗是否成功的核心生物学指标。通过检测空腹C肽水平或混合餐耐量试验刺激下的C肽水平，可以客观评估患者自身胰岛素分泌能力的恢复情况。FORWARD试验中所有患者C肽转阳，证明干细胞衍生胰岛细胞成功实现了功能重建。

2.血糖控制改善：糖化血红蛋白（HbA1c） 的下降幅度和血糖在目标范围内时间（TIR） 是重要指标。成功的治疗后，HbA1c应稳定在7%以下，TIR应超过70%。

3.胰岛素用量减少：患者对外源性胰岛素依赖的降低程度是直观的疗效体现。从用量减少到完全停用，是不同层次的疗效标准。

4.并发症预防与生活质量提升：成功的治疗应能显著减少严重低血糖事件的发生，并对糖尿病肾病、视网膜病变等并发症起到积极的防治效果。同时，通过专业的生命质量问卷进行评估，患者的生活质量应有显著提升。

值得注意的是，干细胞疗法的成功率并非固定值，而是受到患者年龄、病程长短、干细胞来源和治疗方案等因素的影响。

四、从临床研究与案例分析成功率

多项国际临床研究为干细胞疗法的疗效提供了有力证据：

MSC移植I/II期随机对照试验：1型糖尿病缓解率可达70%以上

2022年6月20日，行业期刊《干细胞研究与治疗》上发表了一篇名为《间充质干细胞移植治疗新诊断的1型糖尿病患者：一项I/II期随机安慰剂对照临床试验》的临床成果。^[2]

该项临床试验在经过严格的纳入及排除标准后，最终共有21名患者 （年龄：8至40岁）参加了这项研究。参与者被随机分配在第0周和第3周接受剂量为每公斤体重1×10⁶自体来源的MSCs或安慰剂。

患者在首次输注后随访1年，以评估该疗法安全性和有效性。在此期间，患者在第1、2和4周以及第2、3 、6、9和12个月进行随访。

临床试验结果显示：

安全性高：MSC移植在临床中显示出良好安全性，未出现严重不良事件，仅有轻微注射部位反应。同时，移植显著减少低血糖事件，与安慰剂组相比，I级和II级低血糖总数明显下降。

代谢指标改善：移植后患者的血糖控制明显改善：HbA1c在12个月后显著下降，早期移植组C肽水平高于晚期移植组，提示β细胞功能部分恢复。外源性胰岛素需求和血糖波动也有所下降，结合运动的早期移植患者改善最明显。两组整体缓解率和成功率可达70%以上。

免疫调节作用：MSC移植可改善免疫环境：抗炎因子IL-4、IL-10显著升高，促炎因子TNF-α下降。外周血调节性T细胞（Treg）数量和FOXP3表达增加，显示移植能将免疫状态由促炎向抗炎转化。

生活质量改善：患者生活质量随移植改善：DQOL问卷显示担忧下降，SF-36问卷显示身体健康和生理角色得分提升。早期移植及结合运动的患者在代谢和生活质量上的改善更为显著。

移植时机影响疗效：早期移植（确诊1年内）相比晚期移植，HbA1c、C肽及免疫指标改善更明显，提示新诊断患者干细胞治疗更有利于β细胞功能恢复，同时早期治疗患者的整体缓解率更高，可达80%以上。

总体来看，MSC移植在1型糖尿病患者中安全性高、疗效显著，能够改善血糖控制、β细胞功能、免疫环境及生活质量，总体可达到70%以上的缓解率和成功率，为临床提供了可行且有效的新型干预方案。

突破性干细胞疗法Zimislecel：83%重症糖尿病患者停用胰岛素超一年

2025年6月，在美国糖尿病协会（ADA）科学会议上，Vertex公司公布了令人振奋的FORWARD研究最新成果。

研究结果显示，其开发的VX-880干细胞疗法帮助83%的1型糖尿病参与者摆脱了胰岛素依赖，并维持至少一年的稳定血糖水平，这一突破为T1D的“功能性治愈”再次带来希望。^[3]

此次公布数据的I/II期研究是一项开放标签、单臂临床试验，共纳入了14例低血糖感知受损（IHA）且每年至少发生两次严重低血糖（SHE）事件的1型糖尿病成人患者，评估了单次输注全剂量Zimislecel（0.8*109个细胞）后至少随访1年的疗效和安全性。

在针对14例伴有低血糖无知觉的重症1型糖尿病患者的试验中，12例接受全剂量（0.8×10⁹个细胞）治疗的患者在至少1年随访期内显示出显著疗效：

疗效数据：随访1年时，所有患者实现血糖控制双重达标：HbA1c稳定降至＜7%，血糖目标范围时间（TIR）达93.3%，远超ADA推荐标准70%的底线，实现了血糖控制的“双重达标”。

治疗第90天起，疗效呈现“三重清零”：严重低血糖事件（SHE）完全消失，外源性胰岛素平均使用量下降92%，其中83%的患者（10/12）在随访期间完全停用胰岛素，显著改善了患者的生活质量。

这一结果显示，干细胞治疗在重症T1D患者中不仅能显著改善血糖控制，还能极大降低低血糖风险并显著减少胰岛素依赖。综合国内外研究数据来看，这类疗法的整体成功率约为80%，为患者带来了切实可见的治疗益处。

五、影响成功率的关键因素

干细胞治疗1型糖尿病的疗效受多种因素共同影响。

首先，细胞来源与类型至关重要：人胚干细胞衍生的胰岛细胞疗法在改善血糖和β细胞功能方面显示出较高效性，而间充质干细胞（MSC）则在免疫调节和减少低血糖事件方面更为突出。

其次，治疗方案会直接影响成效，包括单次足量输注与多次分次输注的差异、以及输注途径（如肝门静脉输注）对细胞存活率和功能建立的影响。

最后，患者自身条件同样关键：早期诊断、胰岛残存功能较好的患者通常响应更佳；血糖管理状况、自身免疫状态及年龄等也会显著影响治疗效果。整体来看，这些因素共同决定了干细胞疗法的缓解率和成功率。

六、成功的关键：选择顶尖科研平台的重要性

因此，选择有资质的正规医疗机构至关重要，这些机构具备严格的质量控制体系，能确保细胞制备质量和治疗安全性。

其中像吉林中科这样的领先机构。成立于2007年，是国家级高新技术企业，总部位于长春，拥有6000多平方米多功能实验楼及GMP标准实验室，是中国最先进的胚胎组织干细胞储存、制备和研发基地之一。公司汇聚国内外顶尖科研人才，与院士及国际知名学者合作，建立了干细胞研发、生产及临床应用平台，拥有十余项自主技术专利。

在临床应用方面，吉林中科干细胞产品在肿瘤、糖尿病、神经损伤及自身免疫性疾病等领域取得显著疗效，累计为全球一万多名患者完成胚胎干细胞移植，并开展国际合作和学术交流，为患者提供安全、高效的治疗方案。选择这样的顶尖科研平台，可以显著提升干细胞治疗的成功率和长期疗效。

结语

展望未来，干细胞疗法治疗1型糖尿病的成功，正从”概念验证”阶段稳步迈向”个体化治愈方案”的探索。尽管通往普惠性治疗的道路上仍有免疫抑制、长期安全性、成本等挑战需要克服，但这些医学突破无疑正将”摆脱胰岛素依赖”的梦想，一步步照进现实。

对于患者和家庭而言，保持对权威科研进展的关注，并在专业医生的指导下审慎决策，是当前最明智的选择。

参考资料：

[1]https://www.dvcstem.com/post/can-stem-cells-treat-diabetes

[2]Izadi, M., Sadr Hashemi Nejad, A., Moazenchi, M. et al. Mesenchymal stem cell transplantation in newly diagnosed type-1 diabetes patients: a phase I/II randomized placebo-controlled clinical trial. Stem Cell Res Ther 13, 264 (2022). https://doi.org/10.1186/s13287-022-02941-w

[3]Reichman TW, Markmann JF, Odorico J, Witkowski P, Fung JJ, Wijkstrom M, Kandeel F, de Koning EJP, Peters AL, Mathieu C, Kean LS, Bruinsma BG, Wang C, Mascia M, Sanna B, Marigowda G, Pagliuca F, Melton D, Ricordi C, Rickels MR; VX-880-101 FORWARD Study Group. Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. N Engl J Med. 2025 Sep 4;393(9):858-868. doi: 10.1056/NEJMoa2506549. Epub 2025 Jun 20. PMID: 40544428.

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