回望2025年，医学领域迎来了一个激动人心的突破之年。
那些曾存在于理论中的前沿科技，正以前所未有的速度走进现实：致命的遗传病看到了被根治的曙光，帕金森等慢性病实现了症状的显著逆转，部分患者得以告别终身服药，癌症患者的生存期也在不断延长……这些里程碑的背后，是无数科研与临床工作者经年累月的探索，让一篇篇深奥的论文，最终化作拯救生命的新疗法。
在这辞旧迎新之际，我国“医学界”编辑部延续传统，精心遴选出 “2025年度十大临床突破” 。从中可以清晰看到，中国在医疗创新领域成果显著，尤其在细胞与基因治疗、再生医学等前沿方向，已逐步走在世界前列。
接下来，就让我们一起走近2025年医学界的十大临床突破，看看它们究竟带来了哪些改变，又将如何影响未来的医学发展与患者生活。
以下为“十大临床突破”（按时间顺序）：
- 中国医生将基因编辑猪肝植入人体
- 肿瘤疫苗硬刚“癌症之王”
- 定制基因编辑疗法治疗婴儿遗传病
- 干细胞疗法成功治疗帕金森病
- 长效降脂的新时代
- 无须免疫抑制的胰岛移植治疗1型糖尿病
- 全球唯一可降解房间隔缺损封堵器
- CAR-NK疗法治疗红斑狼疮
- 中国团队破解“外科打结”难题
- 疱疹疫苗提供全方位保护
2025年全球十大临床突破揭晓：3项细胞疗法上榜，聚焦帕金森、1型糖尿病与红斑狼疮治疗
01.中国医生将基因编辑猪肝植入人体
2025年1月7日，空军军医大学西京医院窦科峰院士团队完成全球首例“原位猪全肝”人体移植：将一只经过基因编辑的猪肝，原位植入一名脑死亡患者体内。手术恢复血流后，猪肝迅速开始分泌胆汁，并承担起正常肝脏的生理功能，验证了其在人体内工作的可行性。[1]
这是全球首次实现猪肝在人体内的原位替代，为猪肝作为急性肝衰竭“过渡治疗”提供了关键医学证据，受到国际学界高度关注。此前，全球20余例异种器官移植主要集中在心脏和肾脏领域，中美处于领先位置，而此次突破填补了肝脏领域的空白。
与此同时，异种移植的生存纪录不断刷新。2025年，美国团队创造了猪肾在人体内工作271天的全球最长纪录；随后，西京医院完成的亚洲首例异种肾移植患者生存261天，位居全球第二。
器官短缺是移植医学的核心难题——全球每年约有200万人需要器官移植，但不到10%能等到合适器官。学界普遍认为，经过基因编辑的猪器官有望成为可规模化供应的替代来源。
随着2025年11月美国启动首例猪肾人体移植临床试验，异种器官移植正从“特殊救治”迈向规范化临床应用。有专家预测，未来5年内，猪肾移植有望成为常规手术之一。
02.18个月无复发，肿瘤疫苗硬刚“癌症之王”
2025年2月，《自然》杂志发表了一项关于个体化mRNA肿瘤疫苗BNT122的重要研究。该疫苗旨在降低胰腺导管腺癌（PDAC）患者手术后的复发风险。[2]
胰腺癌被称为“癌症之王”，其中PDAC占大多数，即使成功手术，超过60%的患者也常在一年内复发，5年生存率不足10%。
BNT122是一种为患者量身定制的疫苗。治疗时先对肿瘤样本进行基因测序，找出癌细胞的特有突变，据此设计并合成mRNA疫苗，以此激活患者自身的免疫系统精准攻击肿瘤。
研究显示，8名产生免疫应答的术后患者，在18个月内均未复发。随访3.2年时，其中6人仍无复发迹象，且中位无复发生存期尚未达到。疫苗激发的T细胞免疫应答强劲，部分T细胞可能存活超过10年，提示其具有长期保护潜力。
不仅是BNT122，2025年以来，全球多款mRNA肿瘤疫苗研发进展迅速，在胰腺癌、卵巢癌等以往难以应对的“冷肿瘤”中展现出新的治疗希望。
03.定制基因编辑疗法治疗婴儿遗传病
2025年2月25日，全球首个为个体定制的体内碱基编辑疗法成功应用于临床，挽救了一名6个月大男婴的生命。这项发表于《新英格兰医学杂志》的案例，为罕见遗传病的精准治疗开辟了新路径。[3]
该婴儿患有罕见的“CPS1缺乏症”，传统治疗需严格限制饮食或进行肝移植，婴儿期死亡率高达50%。一支多国科学家团队迅速响应，在短短6个月内，专门为他开发出一款碱基编辑疗法，精准修复致病基因，创造了基因疗法从研发到应用的最快纪录。
此次治疗展示了在紧迫临床需求下，国际科研团队高效协作、将前沿技术快速转化为救命方案的强大能力。尽管该技术要广泛应用仍面临编辑效率、持久性及成本等挑战，但它首次验证了为危重遗传病快速开发定制化基因疗法的可行性。
目前，美国已启动新的研究项目，旨在将此类精准治疗从“拯救一个婴儿”推广到“挽救成千上万的孩子”。
04.干细胞疗法成功治疗帕金森病
2025年4月16日，《自然》发布日本京都大学医院团队“干细胞治疗帕金森病”的两年随访结果，6名患者中有4人停药期的运动功能改善，5人用药期间改善，均未出现严重的不良事件。[4]
这是全球首次在临床中尝试使用基于诱导多能干细胞（iPSC）的细胞移植疗法治疗帕金森病。
据统计，全球约800万帕金森病患者目前无法被根治，传统药物仅能缓解症状而无法阻止病情恶化。干细胞疗法则提供了新的可能。该疗法基于2006年诺贝尔奖得主山中伸弥教授开创的iPSC技术，这类细胞能无限增殖并分化为包括关键的多巴胺能神经元在内的各类细胞，从而有望从根源上修复神经损伤。
在我国，相关临床探索也已取得实质性进展。今年4月初，上海瑞金医院刘军教授团队通过类似技术路径，在临床试验中使一名病程长达14年的帕金森病患者出现明显运动功能恢复。10月，安徽省立医院副院长施炯教授团队完成治疗，全球首例被报道为实现“功能性治愈”的早发型帕金森病（EOPD）患者由此诞生。
放眼全球，干细胞治疗帕金森病的研究正在加速推进，已有十余项相关临床试验同步开展。同时，干细胞疗法也被拓展至糖尿病、眼科疾病、心力衰竭等多个领域。随着临床证据不断积累，这些长期被视为不可逆的疾病，或许正迎来被重新定义的治疗可能。
05.长效降脂新时代
2025年7月31日，美国FDA批准了长效降脂药英克司兰（Inclisiran）拓展新适应证，允许其作为单一疗法，每年注射两次即可用于降低血脂。这为高脂血症患者提供了无需每日服药的新选择。[5]
我国心血管病患者超3亿，防治形势严峻。长期以来，每日口服他汀类药物是控制血脂、预防心血管事件的基石疗法。英克司兰则是一种小干扰RNA药物，通过“基因沉默”机制长效降低“坏胆固醇”，此前获批时需与他汀联用。
今年5月公布的关键III期研究显示，英克司兰单药降脂效果与他汀相当，从而直接推动了此次适应证变更。这意味着符合条件的患者可实现从“每日服药”到“一年两针”的转变，有望显著提高治疗依从性，并可能影响全球治疗指南。
当然，该药单用对心血管结局的长期影响仍有待最终数据证实，且其年治疗费用远高于他汀，目前可及性有限。尽管如此，英克司兰仍标志着一个重要趋势：以核酸药物为代表的“长效甚至一次性”慢性病治疗模式，正在逐步走向现实。
06.无须免疫抑制的胰岛细胞移植治疗1型糖尿病
2025年8月4日，瑞典乌普萨拉大学等机构研究人员在《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表重磅研究，全球首次通过基因编辑改造的异体胰岛β细胞，在不使用免疫抑制剂的情况下，成功治疗了一名病史长达37年的1型糖尿病患者。[6]
全球约有920万1型糖尿病患者，传统上，移植从捐献者胰腺中提取的胰岛组织是潜在的“治愈”手段，但移植后患者需终身使用具有毒副作用的免疫抑制剂来对抗排斥反应。
这项名为UP421的新疗法则通过基因编辑，敲除了供体胰岛细胞中引发免疫排斥的关键基因，并增强了其免疫逃逸能力，从细胞本源上解决了排斥问题。
治疗后的数据显示，即便在不使用任何免疫抑制剂的情况下，移植的“新胰岛”在患者体内成功存活并持续分泌胰岛素，这一效果至少维持了半年。这标志着，几十年来器官移植领域追求的“免疫耐受”目标取得了关键进展。
这项研究的深远意义在于，它将移植的免疫挑战从术后的“长期管理问题”，前移至细胞制备时的“工程化设计问题”。未来的竞争核心不再是简单的细胞移植，而是能否通过可验证、可迭代的基因工程模块，一劳永逸地解决免疫排斥。
该疗法已计划推进更大规模的临床试验，其最终目标是让患者无需终身医疗干预，即可实现稳定的血糖控制。正如专家所言，糖尿病治疗的“范式转变”已经到来。
07.全球唯一可降解的房间隔缺损封堵器
2025年10月23日，我国团队在《美国医学会杂志》（JAMA）上发表了全球首款生物可降解房间隔缺损（ASD）封堵器的临床应用研究。该器械不仅能在植入后安全有效地闭合心脏缺损，还能在两年内完全降解，并促进自身组织再生。[7]
房间隔缺损是一种常见的先天性心脏病。过去二十多年，微创介入植入金属封堵器是标准疗法，但患者体内会永久留有异物，可能带来远期并发症。
让封堵器在完成使命后自然降解，是全球该领域的追求目标。我国科学家成功攻克了可降解材料在术中显影等技术难题，结合创新的“无辐射”介入技术，实现了可降解封堵器的精准植入。
这项研究是JAMA创刊近150年来首次刊登中国原创医疗器械的临床研究，标志着我国在高端医疗装备领域，已完整掌握了从材料研发、器械制造到临床验证的全链条创新能力。国际评审专家评价，这是该领域近三十年来“最具里程碑意义的突破”。
08.治疗红斑狼疮，CAR-NK疗法破局
2025年11月13日，上海长海医院风湿免疫科团队在《柳叶刀》（The Lancet）发表重磅研究，全球首次系统性报道CAR-NK（嵌合抗原受体NK细胞）疗法用于治疗难治性系统性红斑狼疮（SLE），并取得令人瞩目的临床效果。[8]
目前，全球约有800万名SLE患者。该病可累及多器官系统，导致长期疲劳、皮疹、关节疼痛，严重者甚至危及生命。尽管 CAR-T疗法曾让人们首次看到治愈SLE的可能，但其高昂费用以及细胞因子风暴、严重感染等安全风险，限制了在自身免疫病中的广泛应用。
长海医院赵东宝、高洁团队将目光转向CAR-NK疗法。该技术可直接清除体内致病的浆细胞，虽然杀伤强度相对CAR-T更为温和，但安全性更可控，同时具备“现货型”生产潜力，理论上可将治疗成本降至自体CAR-T的十分之一。
研究结果显示，治疗后6个月内所有患者病情均得到控制：
- 13名患者维持低疾病活动状态
- 10名患者实现完全临床缓解
在随访超过1年的9名患者中，6人保持完全缓解或疾病低活动度，且无一例复发。
《柳叶刀》随刊评论指出：“这标志着 CAR 细胞疗法在自身免疫病转化研究中迈出了关键一步。”
其临床意义已经十分清晰：随着细胞疗法的发展，SLE等自身免疫病实现长期缓解乃至治愈，正逐步从设想走向现实。
09.中国院士团队破解“外科打结”难题
2025年11月27日，浙江大学杨卫院士与蔡秀军院士的跨学科团队在《自然》杂志发表封面论文，创新性地提出并应用了“Sliputure”——一种能自动感知并锁定最佳张力的活结智能缝线，成功解决了外科缝合中长期存在的张力控制难题。[9]
在外科手术中，打结的松紧度至关重要：过松可能导致伤口裂开，过紧则可能阻碍局部供血，造成组织损伤。传统外科结一旦打牢便无法调整。
研究团队独辟蹊径，没有依赖复杂的电子传感系统，而是回归力学本质，通过材料学、医学、数学与机械工程的深度交叉，设计出这种特殊的缝线。其核心是一个巧妙的“活结”结构：当外科医生或机器人拉紧缝线时，活结会在达到理想张力的瞬间自动解开，并转化为一个牢固的“死结”，精准锁定最佳力度。
实验显示，使用该技术能让经验不足的年轻医生将缝合精确度提升121%，达到资深专家水平。《自然》杂志以封面形式报道了这项“四两拨千斤”式的创新，它用简洁而智慧的跨学科方法，成功攻克了一个长期困扰外科临床的精细操作难题。
10.疱疹疫苗提供全方位保护
2025年12月11日，《细胞》发布带状疱疹疫苗重磅研究成果，表明其能显著降低轻度认知障碍的发生风险，减缓疾病进程，降低痴呆导致的死亡风险。今年早些时候，《自然》《美国医学会杂志》《自然·医学》等也发布了类似结果。
此外，5月《欧洲心脏杂志》、2025年欧洲心脏病学会年会的研究，则全面评估疱疹疫苗接种与心血管事件的关联。其中一项百万人分析表明，接种疱疹疫苗能使心血管病总体风险降低23%，保护效果可持续8年之久。
这些突破性发现将慢性病预防的思路引向了一个充满潜力的新方向——“感染与免疫”干预。随着人口老龄化，我国面临沉重的痴呆与心血管疾病负担，同时50岁以上人群带状疱疹年新发超150万例。如果其多重保护效果得到最终确认，这意味着通过接种一种安全性已知的疫苗，可能为数亿面临相关疾病风险的成年人，提供一条兼具成本效益的预防新路径。
结语
2025年的这些突破，不仅彰显了医学研究与临床实践的惊人速度，也让曾被视为不可逆的疾病、难治的病症迎来了新的可能。每一项进展，背后都是科学家们日复一日的探索与创新，是技术、临床与患者需求的完美结合。
展望未来，随着基因编辑、干细胞、个性化疫苗和智能医疗器械等前沿技术不断成熟，我们有理由相信，更多“无法治愈”的疾病将被重新定义，更多患者将享受到精准、安全、可持续的治疗方案。医学的边界正在被不断拓展，2026年，新的希望与突破也必将接踵而至。
参考资料：
[1]https://www.nature.com/articles/s41586-025-08799-1
[2]Sethna, Z., Guasp, P., Reiche, C. et al. RNA neoantigen vaccines prime long-lived CD8+ T cells in pancreatic cancer. Nature 639, 1042–1051 (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-024-08508-4
[3]https://www.nejm.org/doi/abs/10.1056/NEJMoa2504747#tab-citations
[4]Sawamoto, N., Doi, D., Nakanishi, E. et al. Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease. Nature 641, 971–977 (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-025-08700-0
[5]https://www.novartis.com/us-en/news/media-releases/novartis-twice-yearly-leqvio-inclisiran-receives-fda-approval-new-indication-enabling-first-line-use
[6]https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2503822
[7]Ouyang W, Jiang H, Yan X, et al. Bioresorbable vs Metallic Occluders for Transcatheter Atrial Septal Defect Closure: A Randomized Clinical Trial. JAMA. 2025;334(19):1740–1749. doi:10.1001/jama.2025.17639
[8]https://www.thelancet.com/article/S0140-6736(25)01671-X/abstract
[9]https://www.chinanews.com.cn/jk/2025/11-27/10522322.shtml?utm_source=chatgpt.com
[10]The effect of shingles vaccination at different stages of the dementia disease courseXie, Min et al.Cell, Volume 188, Issue 25, 7049 – 7064.e20
免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系我。
浙公网安备 33010202002429号
扫码添加官方微信
