12月15日，国际权威期刊杂志《nature》发表了一篇名为“Eleven clinical trials that will shape medicine in 2026”（11项将影响2026年医学发展的临床试验）的特别报道。[1]
《Nature》此次邀请了全球顶尖研究者和临床专家，共同评选出11项最具潜力的临床试验，覆盖细胞与基因治疗、再生医学、精准药物研发等前沿方向，其中4项细胞治疗临床试验入围。
下面，我们就来详细了解这11项即将塑造医学新图景的临床试验，看看它们是如何影响2026年医学发展的。
01.M72/AS01E：针对成年人的持久结核疫苗
传统的卡介苗仅在儿童期有效，导致青少年和成年这一结核病传播的主要群体长期处于无保护状态。
如今，由GlaxoSmithKline（GSK）主导的一项正在非洲和东南亚开展的大型3期临床试验带来了新希望。这项名为M72/AS01E疫苗的试验，旨在填补这一关键的免疫空白。[2]
它并非全新设计，而是通过优化佐剂系统，重新“唤醒”并强化人体对结核杆菌的特异性免疫记忆。在2b期研究中，它已将潜伏感染者发展为活动性肺结核的风险降低了约50%。
该试验已提前完成2万名志愿者的招募，预计2026年后获得关键数据。若成功，这将是近一个世纪以来，全球结核病防控最重大的突破，为数亿成年人提供保护。
02.RIO试验：HIV长效抗体“药物假期”方案
虽然每日服用的抗逆转录病毒药物能将HIV抑制到检测不到的水平，但一旦停药，病毒便会迅速反弹，这意味着患者必须终身治疗。
现在，由美国ViiV Healthcare发起的一项名为RIO的临床试验正在测试一种“按需治疗”的新可能。它使用两种广谱中和抗体组成的长效注射液，一次输注可在体内维持有效浓度长达六个月。[3]
这种疗法不仅能中和游离病毒，还可能帮助免疫系统识别并清除被感染的细胞。早期结果显示，75%的参与者在停药五个月后，仍能成功抑制病毒，无需恢复日常用药。
这为HIV感染者实现长期的“药物假期”甚至功能性治愈铺平了道路，极大地提升了生活质量与尊严。
03.英国UCL：长新冠疲劳症候干预
新冠长期症状（长新冠）中最令人衰弱的极度疲劳，其成因一直成谜，传统康复手段对此收效甚微。
由英国科学家领导的这项大型临床试验，正系统性地探索其生物学根源并测试针对性药物。研究团队假设，微循环障碍和持续炎症是导致“劳累后不适”的关键。[4]
因此，试验中纳入了抗凝药物和抗炎药，旨在改善全身的微血管血流和抑制异常的免疫反应。该研究采用了创新的患者共同设计模式，确保了研究直击患者最迫切的需求。
目前全部临床试验已经完成，结果计划于2026年正式公布。这有望为全球数千万长新冠患者提供首个经严格验证的药物治疗方案。
04.LASSARAB：拉沙热-狂犬病双重疫苗
在医疗资源匮乏的西非，拉沙热和狂犬病都是致命却常被忽视的威胁，分别通过啮齿动物和犬只传播，传统上需要分别接种，覆盖率极低。
一项开创性的CVD 1000试验正在测试一种“一箭双雕”的疫苗。候选疫苗LASSARAB将拉沙病毒蛋白与狂犬病病毒载体结合，激发对两种疾病的同步免疫。[5]
这种设计不仅高效，更能大幅降低接种成本和物流难度。早期临床试验显示，所有受试者在接种两剂后均产生了强有力的双重抗体反应。
这项首次人体试验将于2026年5月完成，若成功，将成为全球公共卫生领域的一项典范，用最经济的投入解决最严峻的地区性健康威胁。
05.Ziltivekimab：心血管炎症新靶点
胰腺癌素有“癌王”之称，近95%的病例由KRAS基因突变驱动，但该靶点因其表面光滑，四十年来一直被认为是“不可成药”的。
目前全球正在开展三项主要临床试验：[6]
- ZEUS试验：在动脉粥样硬化、慢性肾病及高敏 C 反应蛋白（hsCRP）升高的患者中，评估 IL-6 抑制剂是否能降低心血管事件发生率。该试验已完成约 6300 名患者入组，预计 2026 年底完成。
- HERMES 2试验：针对射血分数保留型心力衰竭患者，测试 IL-6 抑制剂在残余炎症风险患者中的疗效。
- ARTEMIS试验：在急性心肌梗死患者入院后立即用药，观察快速阻断炎症是否改善康复并降低未来心血管事件风险。
美国心脏病学会2025年科学声明指出，治疗心血管疾病不仅要关注胆固醇，还应普遍筛查炎症标志物（hsCRP）。联合降脂与抗炎疗法有望形成协同作用，为心血管疾病提供更全面的防护策略，突破单纯降胆固醇的传统治疗观念。
06.RMC-6236：广谱KRAS抑制剂抗胰腺癌
对于已经转移、尤其出现脑转移的乳腺癌，传统疗法常常力不从心，患者面临无药可用的困境。
一项全球性临床试验正在评估RMC-6236（daraxonrasib），这是一种口服、每日一次的广谱KRAS抑制剂。与传统仅对罕见G12C突变有效的药物不同，RMC-6236能靶向最常见的G12D、G12R和G12V突变，几乎覆盖所有胰腺癌患者。[7]
RMC-6236的作用机制独特：它并非直接阻断KRAS，而是与辅助蛋白环孢亲和素 A 结合，将其“粘”在KRAS上，从而阻止癌细胞的生长信号。副作用相对可控，包括皮疹、口腔炎、恶心和腹泻，通常轻于传统化疗。
该试验共招募460名患者，随机分为接受化疗或RMC-6236的两组，双重终点为无进展生存期和总生存期，结果预计2026年公布。
试验结果将回答，这种个体化细胞免疫疗法能否真正延长最难治乳腺癌患者
07.利用mRNA靶向治疗重症肌无力
重症肌无力是一种慢性自身免疫性疾病，会干扰神经与肌肉之间的信息传递，导致虚弱和疲劳。传统治疗依赖广谱免疫抑制剂，需要数月才能起效，并常伴严重副作用，尤其是类固醇。
由Cartesian Therapeutics主导的Descartes-08试验探索了一种创新疗法：mRNA嵌合抗原受体（CAR）T细胞。与癌症CAR-T疗法不同，它通过暂时性编程细胞，降低长期风险如细胞因子释放综合征。疗法包括每周短期输注一次，共六次，部分患者治疗一年或更久后仍无症状。[8]
2b期数据显示，约57%的患者在治疗6个月时症状几乎完全消失，并持续至12个月。疗法靶向表达BCMA的浆细胞——产生有害抗体的特定细胞群——精准性高，避免广泛免疫抑制引发的副作用。
如果成本降低，这种疗法有望成为门诊一线方案。更重要的是，它的应用前景不仅限于重症肌无力，还可能扩展至其他自身免疫性疾病，如狼疮和类风湿性关节炎，标志着精准、持久免疫疗法的重大进步。
08.慢性肉芽肿病（CGD）基因编辑疗法
慢性肉芽肿病（CGD）等单基因遗传病，如同生命源代码中一个致命的“拼写错误”，传统治疗只能治标，骨髓移植则风险高昂。
Prime Medicine公司的临床试验带来了“修订源代码”的可能。研究人员提取患者自身的造血干细胞，在体外用精准的“基因剪刀”修复致病突变，再将健康的细胞回输。[9]
由于使用的是患者自己的细胞，彻底避免了排异反应。首批两位患者在接受治疗后，其免疫细胞功能已恢复正常，达到“功能性治愈”的标准。
这项1/2期研究若持续推进成功，其技术范式将为上千种遗传病提供可复制的根治蓝图。
09.转移性乳腺癌免疫疗法（Bria-IMT）
治疗自身免疫病如重症肌无力，传统免疫抑制剂好比让防御系统“全面休眠”，副作用大且需终身用药。
Descartes-08试验采用了更巧妙的策略：利用mRNA技术对患者的T细胞进行短期重编程，为其装上识别致病B细胞的“导航头”（CAR）。[10]
mRNA的瞬时表达特性，使细胞在完成任务后即恢复原状，大幅降低了长期安全性风险。2b期数据显示，约57%的患者症状基本消失，疗效持续超过一年。
目前该疗法已进入3期试验。它代表的“精准纠错”模式，有望推广至狼疮、关节炎等多种自身免疫病。
10.神经功能改善干细胞疗法（NEST）
面对阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性损伤，药物往往只能延缓衰退，无法促进修复。
NEST试验另辟蹊径，旨在调动人体自愈潜力。从患者骨髓中提取的干细胞，经简单处理后，通过静脉和鼻腔双途径回输，使其能循生理路径向脑部损伤区域归巢。[11]
这些细胞主要发挥“支援”作用，通过分泌营养因子、调节免疫来改善局部微环境，促进神经自我修复。已有约200名患者接受治疗，部分人在数周内运动、语言能力得到改善。
虽然并非根治，但它为诸多“无药可医”的神经疾病提供了改善生活质量的现实路径。
11.Lp(a)靶向疗法（pelacarsen）
即使坏胆固醇（LDL-C）已达标，高水平的脂蛋白(a) [Lp(a)] ——一种主要由遗传决定的“坏胆固醇plus”——仍是心脑血管事件的独立高危因素，且此前无药可医。
Lp(a) HORIZON试验正是为此而生。它测试一种名为Pelacarsen的靶向药物，能像“特洛伊木马”一样，通过干扰mRNA翻译，在肝脏内高效抑制Lp(a)的合成，平均降幅达80%。[12]
这项涉及全球7000人的大型结局试验，将直接验证降低Lp(a)能否减少心梗、中风等硬终点事件。结果于2026年揭晓，有望为心血管预防开启一个全新的靶点时代。
结语
2026年即将到来，这11项临床试验不仅展示了医学科研的前沿方向，更揭示了精准、创新疗法正在逐步改变疾病治疗格局。从持久疫苗、长效抗体，到基因编辑和mRNA CAR‑T细胞疗法，每一项研究都承载着改善患者生活质量的潜力，也为全球重大疾病的防控、治疗和根治提供了新的希望。随着这些试验关键数据的陆续公布，我们有理由期待，一个以个体化、精准和可持续为特征的医学新时代正悄然到来。
参考资料：
[1]May, M. Eleven clinical trials that will shape medicine in 2026. Nat Med 31, 3943–3947 (2025). https://doi.org/10.1038/s41591-025-04083-x
[2]https://clinicaltrials.gov/study/NCT06062238
[3]https://riotrial.org/
[4]https://www.ucl.ac.uk/population-health-sciences/health-informatics/research/stimulate-icp?utm_source=chatgpt.com
[5]https://biotechhunter.com/trials/NCT06546709?utm_source=chatgpt.com
[6]https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06118281
[7]https://clinicaltrials.gov/study/NCT06625320
[8]https://ir.cartesiantherapeutics.com/news-releases/news-release-details/cartesian-therapeutics-announces-first-participant-enrolled
[9]https://clinicaltrials.gov/study/NCT06559176
[10]https://clinicaltrials.gov/study/NCT06072612
[11]https://clinicaltrials.gov/study/NCT02795052
[12]https://clinicaltrials.gov/study/NCT04023552
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