本周重要成果（速览）：
1.男子接受干细胞移植后意外治愈艾滋病，实现6年无药缓解
2.我国自主创新！hNPC01获FDA快速通道资格，加速用于中风运动功能障碍
3.唐都医院细胞治疗研发中心启用：布局细胞治疗与CAR-T创新转化
4.美国明星凯莉·詹娜分享干细胞治疗后，困扰3年的产后慢性背痛明显缓解
5.全球首个干细胞入脑治疗阿尔茨海默病Ⅰ期临床显示突破性进展
6.ASH 2025最新研究：不完全配型的无关供体干细胞移植同样安全，可让更多患者获得治疗机会
7.国家医保局发布首份“商保目录”：新增114个品种，5款百万级CAR-T疗法首次纳入
接下来，我们将系统梳理2025年12月1日至8日这一周内干细胞治疗领域的重点动态，从政策动向到临床进展，再到科研突破，带您快速掌握本周最值得关注的核心变化。
01.男子接受干细胞移植后意外治愈艾滋病，实现6年无药缓解
12月1日，德国柏林健康研究所牵头在《nature》上发表了一篇名为《杂合子CCR5Δ32干细胞移植后HIV-1持续缓解》的研究成果。[1]
研究报道一名HIV感染并合并急性髓系白血病的患者，在接受来自杂合CCR5Δ32基因供体的干细胞移植后，实现了超过6年无需抗逆转录病毒治疗（ART） 的持续缓解，被视为继“柏林病人”之后全球极少数成功病例之一。
这例患者（B2）于2015年接受异基因外周血干细胞移植，供体仅为CCR5Δ32杂合突变（而非此前认为必须的纯合突变）。随后的长期随访显示：
- 病毒库几乎完全清除，血液与肠道组织中均未检测到具复制能力的HIV
- 自2018年停药后始终未发生病毒反弹
- 白血病持续完全缓解，整体健康状态良好
研究揭示，HIV治愈并非必须依赖纯合CCR5Δ32突变。杂合突变可能通过降低CCR5受体表达、增强免疫清除机制和移植物抗储库效应（GVR）共同促进病毒根除。这一突破显著扩大了潜在供者范围，也为非移植治愈策略（如增强ADCC免疫功能）提供了全新方向。
研究为全球数百万HIV感染者带来新的希望，标志着艾滋病走向真正可治的时代又迈出了重要一步。
02.我国自主创新！hNPC01获FDA快速通道资格，加速用于中风运动功能障碍
12月2日，霍德生物宣布，公司自主研发的国际首款人前脑神经前体细胞注射液（hNPC01）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格（Fast Track Designation, FTD），用于治疗缺血性脑卒中导致的长期运动功能障碍。[2]
这一认定意味着该疗法在神经修复领域的临床潜力与创新价值，首次得到国际权威监管机构的高度认可，并将加速其临床研发与上市进程。
FDA快速通道资格主要授予具有创新性、能够解决重大未满足医疗需求的治疗手段。获得该资格后，hNPC01将在临床设计指导、滚动提交上市申请、优先审评以及同情用药（Expanded Access）等方面享受政策加速，有望更快惠及患者。
hNPC01基于iPSC定向分化技术开发，用于促进神经细胞替代和神经环路重建。临床I期试验结果显示：
- 23例缺血性脑卒中偏瘫长期后遗症患者均表现出良好安全性；
- 12个月随访运动功能显著改善，平均上肢FMA-UE提升可达11.3–13.7分；
- 92%的患者达到临床显著改善标准，并观察到下肢与语言能力提升；
- 近70%患者残疾等级（mRS）改善，且改善趋势持续至18个月。
与目前全球唯一获批的VNS神经调控治疗相比，hNPC01在运动功能改善幅度与综合获益方面显示更明显优势。
霍德生物表示，将借由快速通道优势推进国际多中心确证临床试验，并计划拓展至脑出血、脑外伤、脑瘫等更多神经损伤适应症，为长期缺乏有效修复手段的群体提供新选择。
03.唐都医院细胞治疗研发中心启用：布局细胞治疗与CAR-T创新转化
12月3日，空军军医大学唐都医院举办了“细胞治疗研发中心启动仪式暨第三届唐都长缨肿瘤综合治疗学术年会”，汇聚国内肿瘤领域顶级专家，探讨肿瘤及细胞免疫治疗的最新进展和未来发展方向。[3]
会议汇聚国内肿瘤治疗与细胞免疫领域的权威专家，重点围绕CAR-T、TCR-T、NK等前沿细胞疗法的最新进展与临床转化展开交流。
其中，唐都医院细胞治疗研发中心正式启用成为最大亮点。该中心前身为2014年成立的生物治疗中心，长期深耕细胞免疫治疗，在血液肿瘤及实体瘤临床研究中积累了丰富经验，为众多患者带来治疗机会。2022年扩建升级后，新中心依托先进GMP制备体系和一体化科研转化平台，将进一步推进创新疗法从基础研究到临床落地。
中国工程院陈志南院士在致辞中指出，细胞治疗是攻克恶性肿瘤的重要突破口，新中心的成立将有效打通“科研成果走向临床的最后一公里”，并助力我国在细胞治疗赛道实现突破发展。
未来，中心将重点布局实体瘤细胞治疗、通用型细胞产品、联合治疗策略和产业化路径，同时加强多机构协同与开放合作，推动更多创新疗法尽早惠及患者，助力我国肿瘤防治能力全面提升。
04.美国明星凯莉·詹娜分享干细胞治疗后，困扰3年的产后慢性背痛明显缓解
12月4日，美国网红明星凯莉·詹娜（Kylie Jenner）在社交平台上分享了自己接受干细胞治疗并缓解产后慢性腰痛的经历，引发广泛讨论。[4]
她表示，自二胎生产后一直饱受腰背疼痛折磨，持续近3年，尝试过物理治疗、训练、药物、支具等多种方式，但效果有限，总是反复发作。
在动态里，Kylie 这样形容这三年：
生完小儿子 Aire 后，腰背一直在痛，差不多三年都没真正消停过。能想到的办法都试了一圈：理疗、训练、药物、护具……多少有点缓解，但总觉得“一松懈就又卷土重来”。
这点，很多生过孩子的读者应该都很有共鸣：
抱娃、弯腰、半夜起身喂奶，腰背承受的压力肉眼可见。时间一长，疼痛就从“偶尔酸一下”，变成“伴随在生活里的背景噪音”。
真正推动她做出改变的，是她姐姐Kim Kardashian。
Kim 之前因为肩颈和背部疼痛，尝试过一次干细胞治疗，效果让她震惊！ Kim原话是 “life-changing（改变人生）”。
看到姐姐的真实变化，Kylie终于心动了。也开始认真地去了解干细胞疗法：它在做什么？大概有哪些选择？适不适合自己？
在和医生团队详细沟通、完成评估之后，她决定试一试。
经过医生评估后，Kylie选择接受治疗并分享了全过程照片，包括术后腰部贴敷的小绷带。她表示，治疗后疼痛明显缓解，这是“康复道路上的重要一步”，并希望能给遭遇类似困扰的人带来启发。
05.全球首个干细胞入脑治疗阿尔茨海默病Ⅰ期临床显示突破性进展
12月1日至4日，美国加利福尼亚州圣地亚哥举行的第18届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）大会上。美国再生生物医学公司（Regeneration Biomedical, Inc.，简称RBI）公布了全球首个用于治疗阿尔茨海默病的自体干细胞接脑内注射疗法的I期临床试验完整结果。[5]
研究显示，在早期的1期临床试验中，7名接受了这种治疗的轻中度阿尔茨海默病患者，83%的人认知能力得到改善，同时与疾病相关的脑部“垃圾蛋白”水平也明显降低。
这一结果，让长期难以突破的阿尔茨海默病治疗领域出现新的曙光。
在已完成的第一阶段试验中，共有9名患者参与，其中7名的数据在CTAD大会上公布。这些患者年龄均在80岁以下，处于阿尔茨海默病的中期阶段。
治疗过程分三步：首先从患者腹部抽取少量脂肪；其次通过简单手术在头皮下植入一个小型储液装置；最后将准备好的干细胞注入大脑。整个过程耐受性良好，主要不良反应仅为抽脂部位的轻微不适和切口疼痛。
结果显示：
安全性良好： 治疗总体耐受性良好，主要不良反应仅限脂肪抽取部位的轻微不适和植入部位的短暂疼痛。在干细胞被注入大脑后，长达25周的观察期内，未报告任何与该步骤直接相关的不良事件。
生物标志物改善：83%的患者脑脊液中有害的磷酸化tau蛋白水平下降；66%的患者大脑中的淀粉样蛋白沉积在PET影像上呈现减少趋势。
关键认知指标提升： 最令人鼓舞的是，83%的患者在阿尔茨海默病评估量表认知子量表上的得分出现改善，中位数得分从基线的53分下降到治疗12周后的38分（分值越低表示认知功能越好）。
这一系列结果让科学家们看到了真正改善认知功能的可能——这是现有药物无法做到的。基于一期试验的积极数据，美国FDA已批准开展二期临床试验，计划招募约115名患者。
06.不完全配型的无关供体干细胞移植同样安全，可让更多患者获得治疗机会
12月6日，在2025年美国血液学会（ASH）大会上公布的ACCESS研究显示：即使患者与无关供体之间存在 多个基因位点不匹配，仍然可以安全接受干细胞移植，并获得与传统完全匹配供体相近的生存率和并发症风险。这一突破有望让几乎所有血液癌症患者，无论其种族背景如何，都找到适合的干细胞供体。[6]
该研究由迈阿密大学米勒医学院和多家中心共同完成。研究团队对268名血液癌症患者进行临床试验，采用“移植后环磷酰胺（PTCy）”方案保护免疫系统，结果显示：
- 一年生存率：4-6个位点配型组为 86%；7个位点配型组为 79%
- 严重急性GVHD（移植物抗宿主病）发生率相近且较低
- 种族差异带来的供体短缺问题显著改善
研究者指出，传统模式要求几乎完美匹配的供体，导致许多非欧洲血统患者难以获得移植机会。而ACCESS研究证明：匹配不再是移植的最大障碍，通过新方案，医生可以安全选择更多类型的供体，供体来源几乎覆盖所有患者。
这意味着：近99%的患者现在都有机会找到合适的供体，移植治疗的门槛将被彻底改变。
研究者表示，目前正在进一步探索适用范围及更优化的策略，但这项成果将成为移植治疗领域的重要里程碑，为患者带来更加公平的治疗机会。
07.国家医保局发布首份“商保目录”：新增114个品种，5款百万级CAR-T疗法首次纳入
12月7日，国家医保局在广州正式发布《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年版）》以及首份《商业健康保险创新药品目录》。[7]
新版国家医保目录新增114种药品，其中50种为1类原研创新药，谈判成功率达88%，覆盖恶性肿瘤、慢性病、罕见病和儿童用药等重点领域，进一步提升了临床可及性与费用可负担性。
更具突破意义的是，首份商保目录纳入19种临床价值高但价格昂贵的超高值创新药，包括5款单针价格在百万级的CAR-T细胞免疫疗法，通过商业保险分层支付机制解决了长期存在的“天价药难支付”问题，为患者使用全球前沿治疗技术打开了现实通道。
这一政策创新不仅为患者带来“用得上、用得起”的实际利好，也为创新药产业带来强力激励，推动中国医疗保障体系迈向更高质量的发展阶段。
详情请浏览：国家医保局发布首份“商保目录”：新增114个品种，5款百万级CAR-T疗法首次纳入
结语
回顾本周全球干细胞与细胞治疗领域的动态，我们看到的不仅是科研论文与政策发布的数字变化，更是无数患者对“可以更好生活”的真实期盼。从HIV长期缓解的突破案例、阿尔茨海默病认知改善的初步成果，到不完全配型移植的新路径，再到创新支付机制让千万级疗法不再遥不可及，这些进展共同勾勒出再生医学正在从实验室走向临床、从高端走向普惠的清晰轨迹。
虽然许多疗法仍处于研究与探索阶段，仍需更严格的验证，但趋势明确——治疗手段正在变得更精准、更安全、更可获得。每一次突破，都可能为一个家庭带来新的希望。
期待未来更多创新疗法真正落地，为曾被宣告“无能为力”的疾病打开一扇窗。让科学，真正改变生命。
参考资料：
[1]Gaebler, C., Kor, S., Allers, K. et al. Sustained HIV-1 remission after heterozygous CCR5Δ32 stem cell transplantation. Nature (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-025-09893-0
[2]霍德生物工程有限公司
[3]https://mp.weixin.qq.com/s/mKIF6EUhk7SK3BhqGF4gXQ
[4]https://nypost.com/2025/12/04/health/kylie-jenner-seeks-stem-cell-therapy-in-mexico/
[5]https://fox59.com/business/press-releases/ein-presswire/871494470/rbi-inc-to-present-their-phase-1-first-in-human-direct-to-brain-autologous-stem-cell-therapy-results-at-ctad-2025/
[6]https://www.eurekalert.org/news-releases/1108426?utm_source=chatgpt.com
[7]中华人民共和国中央人民政府
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