83%患者认知显著改善：全球首个干细胞入脑治疗阿尔茨海默病Ⅰ期临床显示突破性进展

12月1日至4日，美国加利福尼亚州圣地亚哥举行的第18届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）大会上。美国再生生物医学公司（Regeneration Biomedical, Inc.，简称RBI）公布了全球首个用于治疗阿尔茨海默病的自体干细胞接脑内注射疗法的I期临床试验完整结果。^[1]

研究显示，在早期的1期临床试验中，7名接受了这种治疗的轻中度阿尔茨海默病患者，83%的人认知能力得到改善，同时与疾病相关的脑部“垃圾蛋白”水平也明显降低。

这一结果，让长期难以突破的阿尔茨海默病治疗领域出现新的曙光。

一、阿尔茨海默病的治疗困境

要理解干细胞疗法突破的意义，首先需要认识到当前阿尔茨海默病治疗所面临的现实局限。

目前，FDA已批准的与阿尔茨海默病相关的药物，多属于靶向淀粉样蛋白或tau蛋白的抗体类药物，如 Leqembi和Kisunla。这些药物的确能够减少大脑内的淀粉样斑块沉积，但在改善患者认知功能方面的成效有限，并且伴随明显的安全风险，包括脑肿胀和微出血等严重不良事件。^[2]

与此同时，全球药企在该领域的研发进展也不断遇阻。强生的抗tau抗体项目以及诺和诺德基于GLP-1的阿尔茨海默病研究均未能证明明确的临床获益，这进一步凸显了行业对于全新治疗机制的迫切需求。

也正是在这样的背景下，干细胞疗法提出了一条与传统截然不同的思路——不再单纯关注“清除病理蛋白”，而是尝试激活大脑自身的修复潜能，推动神经再生。

二、什么是“干细胞直接脑内注射”？和其他干细胞治疗有什么区别？

RBI公司开发的干细胞直接入脑疗法名为RB-ADSC，其核心是一种自体Wnt富集干细胞疗法。听起来复杂，其实原理很直接：从患者腹部抽取约50毫升脂肪，从中提取并培养患者自己的干细胞。

这些细胞经过特殊处理后，能高表达一种叫做“Wnt”的关键信号分子，这种分子与唤醒大脑内沉睡的干细胞有关。准备好细胞后，通过一个植入头皮下的小型储液装置，将细胞直接输送到充满脑脊液的脑室系统中。

“我们的疗法利用富含Wnt表达的自体干细胞，旨在刺激休眠的脑室干细胞群，”RBI创始人、神经外科医生克里斯托弗·杜马博士解释道。

与其他干细胞治疗有何不同？

传统干细胞治疗（静脉 / 鞘内注射）	RBI 干细胞直接脑内注射（RB-ADSC）
干细胞进入血液后分布在全身，仅有极少部分能到达大脑	直接进入脑室系统，作用靶点更精准
治疗机制多为抗炎、改善微环境	激活沉睡的神经干细胞、促进再生
效果往往局限于改善症状与炎症	目标在于重建神经网络、改善认知功能
多用于中风后遗症、脑损伤等	首次针对阿尔茨海默病明确设计的入脑疗法

三、Ⅰ期临床成果：83%患者认知能力得到显著改善

在已完成的第一阶段试验中，共有9名患者参与，其中7名的数据在CTAD大会上公布。这些患者年龄均在80岁以下，处于阿尔茨海默病的中期阶段。

治疗过程分三步：首先从患者腹部抽取少量脂肪；其次通过简单手术在头皮下植入一个小型储液装置；最后将准备好的干细胞注入大脑。整个过程耐受性良好，主要不良反应仅为抽脂部位的轻微不适和切口疼痛。

结果显示：

安全性良好： 治疗总体耐受性良好，主要不良反应仅限脂肪抽取部位的轻微不适和植入部位的短暂疼痛。在干细胞被注入大脑后，长达25周的观察期内，未报告任何与该步骤直接相关的不良事件。

生物标志物改善：83%的患者脑脊液中有害的磷酸化tau蛋白水平下降；66%的患者大脑中的淀粉样蛋白沉积在PET影像上呈现减少趋势。

关键认知指标提升： 最令人鼓舞的是，83%的患者在阿尔茨海默病评估量表认知子量表上的得分出现改善，中位数得分从基线的53分下降到治疗12周后的38分（分值越低表示认知功能越好）。

这一系列结果让科学家们看到了真正改善认知功能的可能——这是现有药物无法做到的。

四、未来之路，二期试验启动，验证疗效的关键一步

基于一期试验的积极数据，美国FDA已批准开展二期临床试验。

这项研究计划招募约115名患者，采用随机、双盲、安慰剂对照的严谨设计，旨在进一步评估疗法的安全性和有效性。患者将接受不同剂量的干细胞治疗或安慰剂。

除了继续监测认知功能变化，研究还将通过脑脊液检测、脑部MRI和PET成像等多种手段，全面评估疗法对大脑的影响。

“进入二期试验，标志着我们向开发一种能够恢复神经功能的再生疗法迈出了关键一步。”再生生物医学公司首席执行官比尔·米勒表示。

五、对于患者和家属：该如何看待这条新路？

对于正在与阿尔茨海默病抗争的家庭而言，每一个新的研究进展都意味着希望。然而，面对早期研究，我们更需要理性看待它的位置与意义。

1. 它不是“最后一根救命稻草”，但确实是一个新的认真选项

从已经公布的一期临床试验结果来看，无论是自体干细胞直接进入大脑脑室，还是其他在研的间充质干细胞或神经干细胞方向，都有一部分患者的认知能力、情绪状态或生活能力出现了改善；脑脊液和影像标志物也在往更健康的方向走。

对于那些：

• 已经规律使用现有药物（如抗淀粉样蛋白、胆碱酯酶抑制剂）；
• 但病情仍在逐渐进展；
• 家属长期处于焦虑、无力与希望之间拉扯的患者家庭；

干细胞疗法至少提供了一个新的信号：“还有人在向前探索，而且已经有人在真实世界看到了初步的积极变化。”

2. 它代表一种“从控制衰退到激活修复”的全新治疗范式

目前AD治疗的主流路线仍以延缓退化、减少有害物质为核心。而干细胞路线的共同目标是：

• 不只是盯着记忆下降分数本身；
• 更关注大脑整体修复机制、神经网络稳定性、炎症状态、突触功能与生活能力。

这意味着，如果研究继续获得成功，未来阿尔茨海默病的治疗图景，有可能变成这样：

• 一端，是现在已经成熟的药物和认知干预，负责尽量减缓衰退；
• 另一端，是干细胞、外泌体等“修复型工具”，帮助大脑重建更健康的神经网络；
• 中间，是更加精细的影像、生物标志物和功能评估，实现长期管理与个体化治疗。

对于患者来说，这不再只是“能不能再加一种药”的问题，而是有机会多一个真正朝着修复方向努力的新工具。

3. 它在提醒我们：阿尔茨海默病不是完全不可逆的，大脑仍然有“恢复窗口”

干细胞研究给出的一个重要启发是：大脑不是静止的，即便进入退行性阶段，也仍然存在被激活、被修复、被重建的可能性。

在合适的时间窗口、合适的方式使用合适的细胞帮助大脑：

• 可能不仅能减慢退化；
• 还能让记忆、语言、行动能力、情绪等慢慢向更好的地方挪动一点。

对于已经在阿尔茨海默病中坚持了很久的家庭来说，这句话本身就是一种力量——我们努力守住当下的生活，同时，还有人在为“可能更好的一天”开路。

结语

阿尔茨海默病的治疗探索，正在经历一场从“治标”到试图“治本”的深刻转变。干细胞直接脑内注射疗法，正是这一转变中的前沿代表。

尽管前路依然漫长，二期、三期试验的重重验证仍在后方，但一期试验点燃的这簇“改善”之火，已足够照亮新的方向——那就是不再仅仅满足于让衰退慢一点，而是勇敢探索让功能好一点的可能。对于在漫长病程中坚守的患者与家庭，这份来自科学前沿的、务实的希望，或许正是坚持下去的重要力量之一。

参考资料：

[1]https://fox59.com/business/press-releases/ein-presswire/871494470/rbi-inc-to-present-their-phase-1-first-in-human-direct-to-brain-autologous-stem-cell-therapy-results-at-ctad-2025/

[2]https://apnews.com/press-release/ein-presswire-newsmatics/exclusive-safe-direct-to-brain-autologous-stem-cell-therapy-shows-promise-in-alzheimers-03607a5b073acbbff29a6e18ca7841cd

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