803例临床患者揭秘：干细胞治疗急性肝衰竭的效果怎么样？

急性肝衰竭（Acute Liver Failure, ALF）是一种进展迅速的严重肝脏疾病，通常由病毒感染、药物毒性、毒素或免疫反应引起。其特点是肝功能在短时间内急剧下降，伴随凝血功能障碍和多器官功能损伤。尽管现代医学提供了肝移植等治疗手段，但高昂的费用、器官供给不足以及术后并发症仍限制了其广泛应用。

近年来，干细胞治疗作为一种新兴疗法，因其潜在的肝脏修复能力和免疫调节作用，受到学术界和临床医生的高度关注，为急性肝衰竭的救治提供了新的可能性。

下面，让我们一起深入了解干细胞在急性肝衰竭中的作用原理、科研进展，以及临床应用效果与安全性。

一、急性肝衰竭的治疗困境

急性肝衰竭的治疗，是一场与时间的赛跑。目前，内科综合治疗和人工肝支持系统旨在稳定患者生命体征、清除毒素，为肝脏自我再生或进行肝移植争取时间。然而，肝脏自我修复的能力在如此严重的打击下往往不足。

因此，肝移植被视为目前唯一可能根治的手段。但这条生命通道面临着巨大现实障碍：首先，合适的捐献肝脏极为稀缺，许多患者在等待中不幸离世；其次，移植手术本身创伤大、风险高、费用极其昂贵；最后，成功移植后，患者需要终身服用抗排异药物，并面临感染、代谢紊乱等长期并发症的风险。

这些困境迫切呼唤着一种能够有效促进肝脏自身修复、避免或延缓移植的新疗法。

二、干细胞治疗是如何帮助患者修复肝脏的？

干细胞治疗的核心思路，不是直接提供一个新器官，而是为受损的肝脏输送一批“修复工程师”和“和平调解员”。这些干细胞，主要通过以下几种精妙的方式发挥作用：

1.强大的“免疫调解”作用：急性肝衰竭时，体内免疫系统会过度反应，引发严重的炎症“风暴”，误伤大量健康的肝细胞。干细胞能够分泌特殊的信号物质，有效抑制这种过度的炎症反应，为肝脏创造一个“休养生息”的稳定环境。

2.分泌“营养因子”：干细胞就像一个天然的生物药厂，能分泌多种促进细胞生长的因子。这些因子能够保护濒临死亡的肝细胞免于凋亡，并刺激肝脏内潜在的祖细胞（可以理解为肝脏的“备用种子”）活化、增殖，分化成新的功能肝细胞。

3.抗纤维化：它们还能抑制导致肝组织纤维化（瘢痕化）的细胞活性，减缓肝硬化的进程，保护肝脏的正常结构。

4.促进血管新生：通过改善肝脏受损区域的血液供应，为修复工作输送充足的氧气和养分。

此外，科学家们也在研究更前沿的路径，例如在实验室中将胚胎干细胞或诱导多能干细胞定向分化为肝细胞样细胞，以期未来能直接移植，更直接地补充功能肝细胞。

三、干细胞治疗急性肝衰竭的临床效果

全球范围内的研究，从基础实验到临床实践，已为干细胞治疗急性肝衰竭积累了许多令人鼓舞的证据。以下三个不同侧重点的研究案例，可以帮助我们更具体地理解其潜力。

案例1：证据汇总，干细胞治疗显著提高患者生存率

2024年8月25日，湖北文理学院附属医院联合襄阳市中心医院在期刊《临床肝胆病杂志》上发表了一篇名为《间充质干细胞对慢加急性肝衰竭治疗效果的Meta分析》的研究成果。^[1]

该研究系统整合了此前11项临床研究、共803名患者的数据，以评估间充质干细胞对“慢加急性”肝衰竭（一种更为复杂的肝衰竭）的疗效。

分析结果给出了有力支持：

• 显著提升生存率：干细胞治疗组患者的生存率在治疗后的8周、12周、24周及48周均表现出优势。
• 有效改善肝功能：患者的血清白蛋白（ALB，反映肝脏合成功能）水平在治疗后显著提升，总胆红素（TBil，反映黄疸水平）等关键指标也得到改善。
• 安全性良好：分析中涉及的不良事件均为轻微可控，未发生与治疗相关的严重安全问题。

该结论表明，干细胞治疗不仅能改善肝功能，更能为危重患者带来宝贵的生存获益，且具备良好的临床应用安全性基础。

案例2： 前沿探索，用干细胞外泌体实现精准修复

2025年2月7日，中国人民解放军总医院在行业期刊《干细胞研究与治疗》上发表了一篇关于《源自肝衰竭患者血浆的外泌体刺激间充质干细胞缓解急性肝衰竭》的研究成果。^[2]

本研究探讨了经肝衰竭患者血浆预刺激的间充质干细胞（MSC）来源外泌体（LF-Exos）在急性肝损伤中的治疗潜力。

通过纳米粒子追踪分析、透射电镜及miRNA测序等方法，发现LF-Exos在形态和分子特征上与未处理外泌体（NC-Exos）存在显著差异，且其miRNA表达谱可调控PI3K-AKT信号通路。实验表明，LF-Exos能有效激活肝细胞和小鼠急性肝衰竭模型中的AKT磷酸化，抑制D-GalN/LPS诱导的细胞凋亡，减轻肝组织病理损伤。

进一步分析揭示，LF-Exos可能通过抑制NLRP3炎症小体活性并激活PI3K-AKT通路发挥保护作用。研究证实，疾病微环境刺激可增强MSC外泌体的治疗效能，为急性肝损伤的再生医学治疗提供了新策略。

研究表明，该方法具有免疫排斥风险低、安全性高的优势，为肝衰竭患者提供了无需肝移植的替代方案，同时为个体化炎症与再生调控开辟了新方向。

案例3：疗效确认，临床试验数据揭示治疗潜力

2025年4月20日，我国干细胞临床转化分中心在行业期刊《干细胞研究与治疗》上发表了一篇关于《间充质干细胞治疗急性加慢性肝衰竭的疗效和安全性：随机对照临床试验的系统评价和荟萃分析》的研究成果。^[3]

本次研究纳入7篇符合条件的文章，采用随机效应模型进行荟萃分析，以ALB和MELD评分为主要指标，以ALT、TBIL、AST和INR为次要指标，以衡量MSC对ALCF的有效性，并以AE为安全性指标。

分析结果显示，间充质干细胞治疗能带来多方面的积极变化：

• 核心功能改善：代表肝功能综合水平的MELD评分在治疗后显著下降，同时代表肝脏合成能力的白蛋白（ALB）水平稳步上升。
• 肝损伤减轻：反映肝细胞损伤的转氨酶（ALT、AST）指标在短期内明显下降。
• 安全耐受：治疗相关的不良事件同样轻微且可管理。

敏感性分析显示，排除血浆置换联合治疗的研究后，ALB结果异质性降低，提示研究设计差异可能影响结论稳定性。总体而言，MSC治疗对ACLF患者的肝功能恢复具有显著疗效。

四、那么干细胞治疗的安全性如何呢？

对于任何新疗法，安全性是首要考量。根据目前多数临床研究的结果：

总体安全性良好：无论是自体还是异体来源的干细胞，在治疗肝衰竭的临床应用中，都表现出了较高的安全性。最常见的不良反应是输注过程中或之后一过性的发热，通常易于控制。

低免疫原性与低排斥风险：干细胞表面免疫原性分子表达很低，机体不易对其产生强烈的排斥反应，因此使用前通常不需要进行严格的配型。

远期风险待观察：未发现严重的致瘤等风险。

五、未来展望

干细胞治疗急性肝衰竭正在从实验室研究走向临床实践，其潜力包括：

• 提供肝脏自我修复的新途径，可能减少对肝移植的依赖。
• 个性化治疗方案的发展，如利用外泌体、定向分化干细胞，实现精准修复。
• 联合现有人工肝支持或药物治疗，探索多模式协同疗法，提高疗效和生存率。

未来，随着临床试验的不断完善和机制研究的深入，干细胞有望成为急性肝衰竭治疗的重要组成部分，为更多患者带来生命曙光。

结语

干细胞治疗为急性肝衰竭这一绝境带来了破晓的曙光。它代表着医学思维从“器官替代”到“激发再生”的范式转变。虽然前路仍有科研难关需要攻克，但它无疑为无数患者和家庭提供了一个充满希望的新选择。

随着科学技术的稳步前进，我们有理由期待，这种利用生命自身修复潜力的智慧，将在不远的未来，更可靠地守护人类的肝脏健康。

参考资料：

[1]丁航,李小芬,熊艳,等.间充质干细胞对慢加急性肝衰竭治疗效果的Meta分析[J].临床肝胆病杂志,2024,40(08):1646-1652.

[2]Wang, Z., Ling, J., You, S. et al. Exosomes derived from liver failure patients’ plasma stimulated mesenchymal stem cells alleviate acute liver failure. Stem Cell Res Ther 16, 48 (2025). https://doi.org/10.1186/s13287-025-04163-2

[3]Lu, W., Yan, L., Peng, L. et al. Efficacy and safety of mesenchymal stem cell therapy in acute on chronic liver failure: a systematic review and meta-analysis of randomized controlled clinical trials. Stem Cell Res Ther 16, 197 (2025). https://doi.org/10.1186/s13287-025-04303-8

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