帕金森病作为一种进行性神经退行性疾病，已困扰全球数千万患者 —— 震颤、僵硬、运动迟缓等症状逐渐剥夺患者的自主能力，传统药物与手术治疗虽能缓解症状，却难以阻止疾病进展。近年来，随着神经科学、基因工程与再生医学的交叉突破，帕金森病治疗正从 “对症控制” 迈向 “精准修复” 的全新阶段。

本文梳理了截至2025年10月帕金森病治疗领域7项前沿治疗成果，涵盖了：基因疗法、闭环深部脑刺激、磁波刀、新型药物、干细胞疗法、非侵入性脑刺激、音乐疗法以及无创神经调控技术这8个治疗方向。从“精准修复神经环路”到“疾病逆转”的科学路径，展现了医学科技如何通过跨学科融合重塑神经系统疾病的诊疗范式。

2025帕金森病治疗指南：8项最新治疗方法你都了解吗？

一、基因疗法：精准修复神经环路

1.1 全球首个获得FDA再生医学先进疗法认定的帕金森病基因疗法

2025年2月19日，拜耳旗下基因治疗公司AskBio Inc宣布，用于治疗帕金森病（PD）的研究性基因疗法AB-1005已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定，这也是是全球首个获得FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定的帕金森病基因疗法。^[1]

FDA认定AB-1005是一种旨在减缓PD患者疾病进展和改善运动预后的实验性基因疗法，符合RMAT认定标准。

2024年年初，AskBio公布了在轻度和中度PD患者中开展的Ib期研究随访36个月的数据显示：

AB-1005的给药耐受性良好，没有与产品相关的严重不良事件。

此外，与基线相比，中度PD队列在36个月时在几个PD相关临床量表上显示出改善或稳定的趋势，包括运动障碍协会统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 和自我报告的 PD 运动日记，以及帕金森药物减少的趋势（左旋多巴等效日剂量 [LEDD]）。

轻度PD队列中的大多数参与者表现出总体稳定的临床状态，MDS-UPDRS、自我报告的PD运动日记或LEDD几乎没有变化。

1.2 华山医院“双靶点”帕金森病基因治疗项目，获FDA快速通道

2025年6月25日，由复旦大学附属华山医院神经内科王坚教授、神经外科陈亮教授、临床药理研究中心张菁教授联合牵头作为主要研究者，上海天泽云泰生物医药公司申办的“评价纹状体内注射VGNR09b在帕金森病患者中的耐受性、安全性和有效性的 I/Ⅱ期临床研究“，成功获得了美国FDA授予的“快速通道资格认定（Fast Track Designation）。^[2]

这是全球首个实现“双靶点”机制、同时获中美临床批件的帕金森基因治疗药物。它使用重组腺相关病毒载体（rAAV）进行靶向递送，精准调控与帕金森病密切相关的两大病理靶点，从源头干预疾病机制，而不仅仅是缓解症状。

目前，VGN-R09b处于1/2期临床阶段，也是我国最早进入注册临床阶段的用于治疗帕金森病的基因治疗药物。

本研究项目已经完成I期剂量探索阶段的所有患者给药：

安全性数据显示，该产品安全性良好，未发生与VGN-R09b明确相关的不良反应。

有效性数据显示，VGN-R09b起效迅速，给药后两周即可观察到患者关期步态明显改善；给药后1个月MDS-UPDRS Part III 关期评分即显著降低，6个月时均值下降25分（较基线改善近50%）；综合获益，Hoehn-Yahr（H-Y）分级逐步下降，伴随口服药物剂量呈减少趋势。

1.3 AB-1005帕金森病基因治疗II期试验启动

9月22日，北卡罗来纳州AskBio Inc.公司宣布，REGENERATE-PD 的首批欧洲参与者已随机分组，这是一项针对中度帕金森病 (PD) 患者的2期临床试验。 

这是首个同时在美国和欧洲招募并随机分配患者的帕金森病神经外科基因治疗试验，目标人群为45至75岁的中度帕金森病患者。试验评估研究性基因疗法AB-1005注入壳核后的安全性与疗效，计划在德、波、英、美等地共招募约87名受试者。该疗法旨在延缓疾病进展、改善运动功能，被视为潜在的神经修复新策略。

AB-1005已于今年获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定，可享受加速审评与指导支持。目前其疗效与安全性尚待进一步验证。

除帕金森病外，AskBio还在开展AB-1005针对多系统萎缩症帕金森型（MSA-P）的Ⅰ期试验，以探索其对快速进展性疾病的治疗潜力。

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二、闭环深部脑刺激（DBS）：动态调节神经信号

2.1 全球首个获批的闭环DBS系统：美敦力BrainSense™系统

2025年1月13日，美敦力宣布其BrainSense™自适应脑深部刺激系统及BrainSense™电极识别器获批欧盟和英国的CE认证，成为全球首个获批的闭环DBS系统在欧洲上市。并于2月24日，其BrainSense自适应脑深部刺激（aDBS）平台也获得美国FDA批准，同时BrainSense电极识别器（EI）也获得批准。^[3]

这些技术共同使用一种微创、手术植入的神经刺激器，向受神经系统疾病影响的大脑特定部位传输电信号，用于治疗帕金森病。

该系统通过实时监测丘脑底核（STN）的局部场电位（LFP），自动调整刺激参数，对帕金森病患者的震颤、肌肉僵硬和运动迟缓等症状有显著改善作用。

传统的DBS系统通过持续电刺激干预大脑活动，但无法根据患者实时的大脑活动作出反应，因此有时需要频繁调整。这也意味着患者可能需要多次就医，以确保治疗参数的最佳设置。

美敦力推出的BrainSense™自适应脑深部刺激（aDBS）系统，与传统的DBS系统相比，在治疗原理和治疗效果上均有显著创新。

该系统的最大亮点在于其闭环设计，即系统能够实时监测患者的大脑活动，并自动调整脑刺激参数。这种实时调节能力使得治疗更加个性化，并且能够随着患者的病情变化自动调整，减少了传统DBS治疗中需要频繁人工干预的局限。

2.2 基于药物与运动状态的闭环调控

2025年5月30日，浙江大学申请了一项关于基于帕金森病患者药物与运动状态的闭环神经调控系统专利，这项发明是一种新型的帕金森病治疗系统，能根据患者是否服药和是否在走路，自动调整脑部电刺激的强度。^[4]

相比传统方法的优势：

更精准：传统方法仅监测单一脑电波，容易混淆正常活动和疾病状态；而本系统通过比值分析，能准确区分患者是否服药、是否在运动。

更高效：计算过程简化（每秒只做几次分析），适合植入式设备的低功耗需求，同时避免因脑电波短暂波动导致的误判。

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三、磁波刀：无创精准干预

磁波刀技术治疗帕金森病是一种非侵入性的神经调控疗法，通过磁共振引导的高强度聚焦超声（MRIgFUS），精准破坏大脑中与震颤相关的异常神经回路，从而缓解帕金森病患者的运动症状（如震颤、僵直等）。

该技术已获美国FDA、欧盟CE、中国NMPA等权威认证，在全球百余家医疗机构用于治疗帕金森病和特发性震颤。

2025年4月27日，西安交通大学附属第一医院“磁波刀”中心正式启用，标志着该院成为西北地区首家引入磁共振引导聚焦超声脑部治疗系统的医疗机构。^[5]

在首例临床应用中，72岁的徐女士因长期右侧肢体严重震颤，仅用一个半小时的手术治疗，震颤症状即显著改善。术后，徐女士激动地表示：“太神奇了！我的右手和右脚震颤减轻了很多，现在都能用右手喝水了！”这一案例充分体现了磁波刀技术在精准干预和快速见效方面的优势。

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四、新型药物：双重机制突破

4.1 甲磺酸沙非胺片（悉达可）

甲磺酸沙非胺片（悉达可）是意大利赞邦制药研发的抗帕金森病药物，2024年12月正式在中国获批。它通过双重机制（B型单胺氧化酶抑制剂 + 离子通道阻滞剂）发挥作用，适用于原发性帕金森病伴症状波动（如剂末恶化、开 – 关现象）的成人患者，可与左旋多巴等药物联合使用。

甲磺酸沙非胺片在中国III期临床试验（XINDI研究）结果显示：^[6]

该药显著缩短“关”期时间1.1小时、延长“开”期时间1.07小时；降低UPDRS III评分3.8分，对运动迟缓、肌强直、震颤等运动症状均有改善。

此外，多项研究显示甲磺酸沙非胺片可缓解情绪障碍（HAMD评分降低0.57分）、睡眠障碍（ESS和PSQI评分分别改善24.7%和19.8%），并减少疼痛治疗次数23.6%（其中79.7%的缓解源于药物直接作用）。

安全性上，该药耐受性良好，不良事件发生率与安慰剂无显著差异。

4.2 ONAPGO（盐酸阿扑吗啡）注射液（原名SPN-830）

2025年2月4日，Supernus Pharmaceuticals公司宣布，FDA批准该公司的ONAPGO（盐酸阿扑吗啡）注射液（原名SPN-830）作为第一种也是唯一一种阿扑吗啡皮下输注设备，用于治疗晚期帕金森病（PD）成人的运动波动。^[7]

Onapgo是一种皮下设备，允许持续输注多巴胺激动剂盐酸阿波吗啡，以减少 “关期” 发作。关期是指在白天和夜晚服药间隔期间，左旋多巴药物效果减退，不良运动功能症状（运动障碍）加重的时期。

在3期临床试验中，Onapgo（原名SPN-830）与安慰剂治疗相比，Onapgo治疗可显著减少每日平均“关期”时间，与安慰剂相比，Onapgo还显著增加了每日“开期”时间，且没有出现麻烦的运动障碍。

此外，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受Onapgo治疗的患者中，报告总体健康状况改善（以患者整体变化印象量表衡量）的比例显著更高。Onapgo最常见的不良反应是输液部位结节、恶心、嗜睡、输液部位红斑、运动障碍、头痛和失眠。

4.3 其他药物治疗

左旋多巴制剂

• 缓释剂：相比速释剂，能维持更稳定的血药浓度，减少“关期”时间，主要不良反应为恶心。
• 肠凝胶（LCIG）：通过胃空肠造瘘管持续输注，稳定血药浓度，适用于中晚期患者运动并发症，但需密切监测胃造瘘相关风险。
• 吸入剂（CVT-301）：2018年FDA获批，用于“关期”间歇性治疗，无需注射，使用便捷。

多巴胺受体激动剂

• 罗替戈汀缓释微球（LY03003）：中国首创长效制剂，2024年获批，安全性良好，不良反应与贴片类似。
• 阿扑吗啡：舌下含服/注射/输注，用于中晚期疗效减退，但口服生物利用度低，大剂量可能引发呕吐、低血压等副作用。

MAO-B/COMT抑制剂

• 沙芬酰胺：抑制谷氨酸释放，延长“开期”时间，改善生活质量，作为左旋多巴的辅助治疗。
• 奥匹卡朋：FDA批准的COMT抑制剂，增强左旋多巴疗效，外周作用为主，副作用较少。
• 唑尼沙胺：仅在中国用于癫痫治疗，与帕金森无关。

靶向α-突触核蛋白药物

• 主动免疫疗法（PD01A/PD03A）：诱导抗体针对α-突触核蛋白寡聚体，探索性治疗手段。
• 抑制聚集药物（UCB0599/NPT200-11）：口服小分子化合物，阻止α-突触核蛋白异常折叠和聚集，可穿透血脑屏障。

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五、干细胞疗法：再生医学新范式

5.1 自体干细胞移植治疗

2025年4月8日，国内首例接受GCP级自体干细胞移植治疗的帕金森病患者沈女士现身上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科科普活动现场，首次向公众分享其术后1个月的康复成果。^[8]

沈女士接受的是微创手术：通过移植自体诱导多能干细胞分化的多巴胺能神经前体细胞入脑，手术于 3 月 1 日实施。如今一个多月过去，她已能全天自主行走，康复效果显著。

据她回忆，术前病情严重：药效波动明显，每晚仅能睡2-3小时，肢体僵硬、尿失禁，最困扰的是 “粘步现象”—— 从家门口到电梯的短距离，常因身体僵直被迫停顿，甚至走不出电梯。

2025年3月1日手术后，沈女士的康复速度远超预期：  

• 术后当天：清醒后即可在床上活动肢体；  
• 术后次日：下地行走；  
• 术后一个月：实现全天自主行走，睡眠时间延长至6小时，肢体僵硬和震颤显著减轻，甚至能完成太极拳、八段锦等复杂动作。  

“每天都能感受到细微进步，这种“一天比一天好”的状态让我充满希望。”沈女士在瑞金医院的科普活动中分享道。

据沈阿姨介绍，此前震颤、失眠、迟缓、尿频尿急等问题困扰了她数十年，尝试了多种治疗方式却并未好转，甚至曾奔赴日本寻求干细胞治疗却被告知「干细胞治疗刚起步并不成熟」。乘兴而往败兴而归的沈阿姨在此后几年持续关注这一创新疗法，并最终接受了干细胞治疗，目前多项症状都得到了显著缓解。

据了解，沈阿姨所接受的干细胞药物是自体诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞治疗候选产品UX-DA001注射液。旨在取代帕金森病中丢失的多巴胺产生神经元。

UX-DA001注射液是国内首款、全球第二款获批临床试验默示许可的针对帕金森病的自体iPSC衍生细胞治疗候选药物，并于2月22日，获得美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准，成为全球首款同时在中美获批进入临床阶段的iPSC来源帕金森病自体细胞治疗药物，其临床进展备受关注。

5.2 诱导多能干细胞治疗

2025年7月3日，中国生物医药领域迎来里程碑时刻——一位年轻的早发型帕金森病患者在中外专家团队的注视下，成功接受了我国自主研发的iPSC衍生的多巴胺能神经前体细胞（iDAP）注射液治疗。^[9]

令人惊叹的是，患者术后当天即能下床行走、正常交流，且无任何不适反应。术后7天CT复查显示大脑无水肿或出血，患者顺利出院。

这项创新疗法通过机器人辅助立体定向技术，将实验室培养的“多巴胺能神经前体细胞”精准移植入患者大脑纹状体区域，直接补充缺失的多巴胺能神经元。

临床数据显示，接受NCR201治疗的患者在半年后获得了前所未有的改善：

• 每日“良好状态”时间平均延长89.5%（“良好状态”指不伴麻烦性运动障碍的开期）
• 多名患者实现“关期消失”的突破性效果
• 关期MDS-UPDRS III评分最高改善52.9%
• Hoehn-Yahr疾病分期最高下降2级，实现疾病逆转.

相关阅读：干细胞治疗帕金森效果能维持多久？长期、短期随访数据深度分析

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六、非侵入性脑刺激：安全便捷选择

6.1 经颅直流电刺激治疗

经颅直流电刺激（tDCS）治疗帕金森病是一种非侵入性神经调控技术，通过在头皮放置电极并施加微弱直流电流（1~2 mA），调节大脑皮层神经元的兴奋性，从而改善帕金森病患者的运动功能、认知能力及生活质量。

复旦大学附属华山医院曾在《中国康复医学杂志》上发表过该院进行的多靶点交替经颅直流电刺激联合康复训练治疗青年型帕金森病报告。^[10]

结果表明，没有发生与tDCS治疗相关的不良事件。与基线值相比，疗程结束之后，运动功能的几个方面有轻到中度的改善。

• 行为学评估的变化：治疗后STEF测试有明显改善，左手STEF评分增加到99分，说明左手的灵活性得到较大的改善，达到正常水平。双任务TUG显示出了轻度的改善，完成测试的速度快了11%。BBS、FTSTS和6WMT无显著临床差异。
• 步态参数的变化：步态得到轻度改善，行走速度增快了11%。患者的步长和步幅比基线评估的有所增加。跌倒风险从2.4%下降到1.3%。在步频的变化上，前后无明显差异。
• 运动皮层兴奋性的变化：治疗2周后，患者的RMT从30% MSO降低到21% MSO。MEP振幅增加了212%，达到1.42mV。MEP的增加与临床行为评估的改善相一致。

本研究的结果表明，多靶点交替tDCS方案结合康复训练对YOPD患者是安全、可行、耐受性良好和有效的。YOPD患者运动功能改善，第二次评估中TUG、三维步态分析、STEF测试的表现均优于基线评估，结果与既往研究一致。患者还自诉左手静止性震颤的症状得到改善，震颤的幅度变小。

6.2 虚拟现实（VR）治疗

虚拟现实（VR）治疗帕金森病是一种非侵入性、沉浸式康复技术，通过计算机模拟三维虚拟环境，结合交互性训练和实时反馈，帮助帕金森病患者改善运动功能、认知能力、情绪障碍及生活质量。

成都中医药大学护理学院曾在期刊《中国康复理论与实践》上发表过一项虚拟现实技术对帕金森病患者认知功能和生活质量影响的Meta分析成果。^[11]

Meta分析显示：VR技术可以有效改善帕金森病患者蒙特利尔认知评估(MoCA)评分、连线测试(TMT)-A评分、抑郁评分，但对TMT-B评分、统一帕金森病综合评定量表第二部分(UPDRS-Part II)评分、帕金森病患者生活质量问卷评分效果不明显。VR技术对MoCA评分、UPDRS-Part II评分和PDQ-39评分的证据等级为低级，TMT评分和抑郁评分为中等。

研究结果表明，VR技术可以有效改善帕金森病患者的认知功能和抑郁，但在改善日常生活活动能力和生活质量方面效果不显著。

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七、音乐疗法：执行功能障碍的新治疗方法

在帕金森病的临床进展中，认知功能障碍是一个普遍存在且严重影响生活质量的核心问题。据国际帕金森与运动障碍学会（MDS）统计，约60%至80%的患者在疾病不同阶段会出现不同程度的认知减退，主要表现为执行功能障碍、注意力涣散、工作记忆受损及信息处理速度减缓。这些认知缺陷不仅限制患者的独立生活能力，还可能加速疾病向痴呆阶段的进展，形成恶性循环。

2025年6月，北京协和医院神经内科联合青岛大学附属医院神经内科在国际期刊《神经科学》上发表了一项基于音乐的干预作为帕金森病执行功能障碍的新治疗方法。^[12]

研究表明，音乐的干预（MBI）对帕金森病患者的认知、心理健康和行为有积极的影响。声音环境能够激活大脑两侧的网络连接，增强感觉和听觉皮层功能，从而提高记忆力、注意力和学习能力。与单纯的体能训练环境相比，丰富的听觉环境更有利于提升认知功能。

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八、无创神经调控技术

2025年10月举办的国际帕金森病和运动障碍大会（MDS）上，一个研究团队公布了一项3期临床试验（NCT04728295）数据，显示分阶段双侧磁共振引导聚焦超声（MRgFUS）苍白球丘脑束切开术可显著改善帕金森病（PD）伴运动并发症患者的运动功能。

该前瞻性开放标签试验在9个中心招募了84位中至重度帕金森病患者。经过单侧MRgFUS治疗3个月后，患者在MDS-UPDRS评分（关期）中平均改善了50%（运动评分）和56.3%（运动并发症评分）。随后40位患者接受了双侧治疗，3个月后运动评分进一步改善33.9%，且效果可持续至少12个月。

治疗期间不良事件以轻中度为主，如平衡障碍、构音障碍和疲劳，大部分在后续随访中逐渐缓解。

值得注意的是，美国FDA已于今年7月批准了Insightec公司的Exablate Neuro系统，用于无创双侧MRgFUS苍白球丘脑束切开术，为晚期帕金森病患者提供了一种无需开颅、无植入物的精准治疗方案。

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结语

帕金森病治疗的2025年，是技术突破与人文关怀交织的一年：基因疗法从实验室走向临床快车道，闭环DBS让大脑调控如“智能恒温器”般精准，干细胞移植实现神经再生的“活体修复”，连音乐疗法都能通过激活脑网络改善认知功能。这些进展不仅打破了 “神经退行性疾病不可逆转” 的固有认知，更重新定义了治疗的目标 —— 从“减少症状” 到“恢复生活质量”，从“延缓进展”到“逆转病程”。

这些突破不仅为患者个体化治疗开辟了新路径，更预示着未来帕金森病诊疗将走向“多模态联合”“数据驱动”“长期监测”的精准医疗时代。随着人工智能、脑机接口等技术的深度整合，帕金森病从“不可逆”到“可干预”甚至“可治愈”的愿景，正在科学探索的浪潮中逐步照进现实。

参考资料：

[1]https://www.bayer.com/en/us/news-stories/designation-for-parkinsons-disease

[2]http://www.vitalgen.com/index.php?c=show&id=67

[3]https://www.163.com/dy/article/JP88KU4905340BZM.html

[4]https://www.brainmed.com/info/detail?id=52586

[5]http://www.dyyy.xjtu.edu.cn/info/1261/149421.htm

[6]https://m.163.com/dy/article/JV7D3VBD053438SI.html

[7]https://ir.supernus.com/news-releases/news-release-details/supernus-announces-fda-approval-onapgotm-apomorphine

[8]附属瑞金医院创新帕金森病疗法，国内首例接受该疗法的患者“走”向康复交大智慧上海交通大学新闻学术网

[9]重磅！国内iPS细胞疗法新突破：首例早发型帕金森病成功给药，当天即可行走患者临床_治疗

[10]https://med.wanfangdata.com.cn/Paper/Detail/PeriodicalPaper_zgkfyxzz202309020

[11]吕美玲,王洁,曾维斯,等. 虚拟现实技术对帕金森病患者认知功能和生活质量影响的Meta分析[J]. 中国康复理论与实践,2024,30(6):648-656. DOI:10.3969/j.issn.1006-9771.2024.06.004.

[12]Zihan Wang, Yumei Liu, Chengqian Li, Kunpeng Qin, Xiaofei Yu, Anmu Xie,Music-based intervention as a new therapeutic treatment for executive dysfunction in Parkinson’s disease,Neuroscience,Volume 580,2025,
Pages 306-314,ISSN 0306-4522,https://doi.org/10.1016/j.neuroscience.2025.06.057.

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