中国细胞与基因疗法商业化新路径：818号令“双轨制”全面解读（2026）

描述：2026年5月1日，国务院令第818号正式生效，为中国细胞与基因治疗（CGT）开辟了除传统药品审批外的第二条商业化路径——通过国家卫健委备案的合格医院实现转化应用与合规收费。本文深度解析“双轨制”框架、对国内外生物技术企业的影响、医院周边制造趋势、外商投资限制及战略意义，附常见问题解答。

中国细胞与基因疗法商业化新路径：818号令“双轨制”全面解读（2026）

我国针对先进生物医学技术的新框架，正重新定义细胞与基因疗法惠及患者的方式——尤其是在这个全球最活跃的生物技术市场之一。

2026年5月1日，国务院令第818号（下称“818号令”）正式生效。这是我国首个覆盖细胞疗法、基因疗法、基因编辑、干细胞技术、组织工程及其他新兴医学方法的全国性临床研究与转化应用框架。

商业化：CGT企业的核心变量

对我国细胞与基因疗法（CGT）企业而言，最深刻的变化落在商业化层面。818号令并未取代国家药监局的传统药品审批路径，而是与之并行，构成“双轨制”：产品仍可选择标准药品路线；部分技术则可通过国家卫健委认定的合格医院，完成临床开发与转化应用。

新加坡长寿基金Immortal Dragons创始人王博洋教授指出：“中国首次为无需成为上市药品的CGT，提供了一条合法的商业化路径。”

这一框架回应了我国生物技术生态中长期存在的结构性难题：先进疗法的临床研究十分活跃，但向国内商业应用转化的合法通道却极为有限。对海外企业而言，这进一步触发了关于合作模式、本地申办主体、数据流动、生产制造等一系列现实拷问——中国是否正在为CGT构建一条有别于美欧标准药物开发路径的商业化模式？

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一、第818号令：中国CGT商业化的框架？

我国的CGT生态发展速度，长期快于制度框架的完善进程。先进疗法研究活跃，但从医院临床工作走向商业化的路径始终模糊。

不少疗法继续走国家药监局的传统药品审批路径。也有一部分，通过研究者发起的试验、医院项目及地方试点推进——这些活动长期处于监管灰色地带。对于试图围绕高度个性化疗法建立长期业务的企业而言，这样的环境格外艰难。

818号令的出台改变了这一局面。具备资质的医院，现可在国家卫健委监管下开展新型生物医学技术的临床研究。这对那些难以作为大规模上市药品进行标准化的CGT尤为关键。传统的国家药监局药品审批路径通常需要漫长的时间，从临床试验申请到最终获批上市，平均耗时十到二十年。且并不总能适应与医院基础设施紧密相关、生产周期短的个体化疗法。

王教授将此前的问题概括为“有创新无转化”。他指出，过去十年中国在全球CGT临床研究中占据了相当可观的份额，但缺少合法的国内商业化路径，迫使大量创新走向对外许可或在海外成立公司。同时，818号令也意在收紧对零散细胞疗法领域的监管。

该领域此前充斥着未经证实的抗衰老和干细胞疗法，这些疗法通过美容诊所和私人机构提供。韩坤教授也指出 ，818号令将显著收紧围绕干细胞和体细胞疗法研究者发试试验的监管环境。

根据新规，具备资质的机构主要限定于顶级医院，并引入了申办方住所地要求及对违法活动更严厉的处罚。王教授认为：“这与其说是创设新特权，不如说是终结长期存在的监管模糊状态——那种模糊，曾使合法发展陷入瘫痪。”

除监管与执法外，他看到了更广泛的产业目标：“生物技术是我国指定的国家重点领域。818号令正是为实现更高质量的生物技术发展而搭建的监管基础设施。”

二、中国细胞与基因疗法的新路径

818号令并未取代传统药品审批体系，而是为那些难以完全套入标准制药模式的技术另辟蹊径。

有些产品可以标准化、规模化生产，像常规药品一样开发。另一些则更具个体化特征，需要在极短的时间窗口内处理，并通过专业临床中心给药。

王教授对比道，在818号令之前，我国细胞和基因疗法（CGT）企业事实上只有一条路可走——国家药监局完整的药品审批流程。他形容这条流程“耗时、成本高昂，而且不太适合高度个性化的疗法”。他指出，在新框架下，“标准化产品仍然走NMPA的审批流程，而难以大规模生产的个性化疗法则被引导至国家卫生健康委员会（NHC）的审批流程。” 

第818号法令为作用于细胞或分子水平的技术（包括个性化细胞疗法和基因编辑应用）创建了一条平行的商业化途径。这将使细胞基因疗法能够通过合格医院，从临床研究直接进入临床应用，而无需等待完整的国家药品审批流程。

根据摩根路易斯律师事务所的说法，第818号法令不允许公司在临床研究期间向参与者收费，但一旦某项技术获得临床转化批准，医院就可以向患者收取使用该技术的费用。 

医院由此成为这一商业模式的核心环节，而不仅仅是试验场所。对于活性维持时间短、操作要求复杂或需要个体化生产的疗法而言，将临床中心、GMP生产及患者给药三者连接起来，本身就是一种商业优势。

王教授预计，这将推动行业走向“医院周边制造”。“CGT产品短暂的细胞活性窗口，有利于形成医院—GMP—合同研发生产组织的一体化集群，正如成都、上海和海南正在兴起的那样。”

这一趋势或将重塑我国CGT企业对产品开发的思考方式。今后需要判断的，是产品更适合传统药品路径，还是更偏向以医院为中心的临床转化模式。

“我国CGT企业面临的不再是‘我们能多快提交申请’，而是‘哪条路径能最大化我们具体产品的生物学特性和商业潜力’。”王教授说。

这也是该框架备受海外关注的原因。若这一路径按预期运行，可能为某些先进疗法开发者提供一条更快或更现实的途径，在我国产生临床使用、收入及真实世界证据。然而，对外国企业而言，同一套体系也带来了本地申办资质、合作模式、生产制造以及现有许可协议是否围绕正确的监管里程碑构建等现实问题。

两条路径的核心区别

维度	传统药品路径（NMPA）	新技术路径（NHC）
审批机构	国家药品监督管理局（NMPA）	国家卫生健康委员会（NHC）
适用产品类型	可标准化、规模化生产的CGT产品	高度个体化、生产窗口短、需与医院紧密配合的CGT
商业化模式	作为上市药品全国销售	通过合格医院转化应用，合规收费
时间与成本	平均10-20年，成本高昂	相对更快，更适于个性化疗法
核心机构	药企	备案三甲医院

三、这对生物技术商业模式意味着什么

对于我国生物技术企业而言，818号令出台之际，正值全球对源自中国的资产兴趣急剧上升的时候。2025年，大中华区企业签署的对外授权协议价值较2021年增长近十倍，达到1377亿美元。诺华、默克、葛兰素史克、阿斯利康、艾伯维和辉瑞等全球制药巨头，纷纷将目光投向中国研发的资产。

这一繁荣验证了我国生物技术行业的实力，但也引发了一个核心问题：多少价值留在了我国？王教授认为，此前创新被迫向海外许可，部分源于结构性原因。“创新者被结构性地推向对外许可或离岸成立公司，因为国内商业化路径要么太慢，要么法律上过于模糊。”

如果我国开发者能通过医院路径将先进疗法推向临床，他们在决定国际合作之前，就有更多空间生成数据和获得商业验证。“若该框架能促成医院与生物技术企业之间的高效协作，且时间表可预测，创新就有理由留下来。”王教授说。

当然，授权许可不会消失。恰恰相反，近期的一些交易表明，跨境合作仍在加码。就在数日前，辉瑞宣布与信达生物达成一项价值高达105亿美元的协议，获得12个早期癌症项目的授权许可。信达生物主导I期临床试验，之后由辉瑞接手全球开发。该交易延续了跨国药企从中国获取实验性药物的普遍趋势——尤其是在大型制药公司面临专利到期与研发成本双重压力之际。

但818号令可能影响我国企业寻求此类交易的时间与方式。随着国内商业化前景逐渐明朗，一些企业可能不再过早进行授权许可，而是先在本土创造更大价值。

对外国生物技术企业而言，局面更为复杂。中国可能成为一个结构更规范、商业吸引力更强的CGT市场，但这并不意味着直接进入更容易。

王教授将其描述为“两者兼有”：依赖“监管套利、跨境数据流动或全资运营控制”的企业，在华开展业务的难度“显著增加”；而对于愿意致力于本地化生产、中国临床数据生成及合作模式的开发商而言，市场则更具吸引力——监管不确定性大幅降低，灰色市场的整顿可能扩大机遇窗口。

摩根路易斯律所的分析指出，818号令第十条规定，临床研究申办方必须是在中国设立的法人实体。该所同时警告，由于我国的“负面清单”继续限制外商投资人类干细胞和基因诊断及治疗技术的研发和应用（特定试点区域除外），外商投资企业面临不确定性。该所建议，在等待更明确指导意见期间，跨国公司可能需要依靠向中国境内实体授权、中方控股合资企业或国家药监局产品注册等策略。

在数据层面，我国的人类遗传资源管理规定限制外国组织在无中方合作伙伴和监管部门批准的情况下，收集、保藏或将中国人类遗传资源转移出境。与之呼应，美国食品药品监督管理局于2025年6月宣布，暂停涉及将美国患者活体细胞转移至中国等“敌对国家”进行基因工程改造后回输的新临床试验。

四、第818号行政命令揭示了中国在生物技术领域的雄心壮志

818号令折射出我国成为生物技术强国的战略意图。围绕许可交易的强劲势头，使我国作为候选药物来源地的地位更加突出。818号令表明，我国正在构建必要的监管与临床基础设施，用于在国内开发、测试并最终实现先进疗法的商业化。

王教授谨慎地表示，他并未将此解读为中国在生物技术领域全面超越美国。“在首创靶点发现或基础科学突破方面，中国不太可能取代美国——美国的学术体系在这些领域仍然具有结构性优势。”

相反，他认为我国在规模、基础设施和执行力尤为重要的领域具备潜在优势：临床研究规模、招募速度、真实世界数据生成、制造成本结构以及亚洲特有的表型数据等。

地缘政治环境为此增添了复杂性。中美生物技术领域的紧张关系日益加剧，监管机构对生物技术领域依赖中国合作伙伴的程度也更加关注。然而，跨境合作并未停止。

818号令可能使寻求直接控制或简单跨境发展战略的企业在华经营更加困难。但它也可能使中国对那些愿意携手本地伙伴、获取中国临床数据并融入医院相关研发与生产网络的企业更具吸引力。

对王教授而言，成功的标准在于该框架能否切实落地。所谓成功，意味着首批项目将完成从申报到转化审批的全流程；随着灰色地带运营商的退出，市场环境将更加规范；同时，连接医院与国内生物技术企业的生态系统也将更加稳定。 

他预计，五年之内，我国有望成为“全球临床最活跃的CGT研发市场”，涌现出更多具备跨境商业潜力的本土疗法。失败的标志则是：纸面上的框架因医院资源瓶颈、执行不力或审批时间过长而进展缓慢，最终导致新疗法不如其原本旨在补充的药物疗法有效。

或许，这种不确定性正是我们暂时搁置判断的恰当之处。818号令并未彻底确立我国在全球CGT领域的最终地位。但它确实表明：我国正试图塑造细胞与基因疗法的研发、商业化及其在自身生态系统中长期发展的基本规则。

五，常见问题

内容来源：labiotech

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