干细胞治疗膀胱炎：1次输注病灶缩小或消失，改善率较安慰剂提升66.8%

间质性膀胱炎（Interstitial Cystitis, IC）是一种慢性泌尿系统疾病，主要表现为盆腔疼痛、尿急、尿频和夜尿，严重影响患者生活质量。临床观察发现，许多IC患者还伴随多种合并症，如子宫内膜异位症、肠易激综合征（IBS）、纤维肌痛、类风湿性关节炎，甚至哮喘。

研究认为，这些共病的潜在机制可能与尿路上皮屏障功能受损、神经源性炎症、自身免疫异常以及不同盆腔器官之间的相互作用密切相关。

目前的IC治疗方法主要集中在症状管理，包括口服药物、膀胱灌注、神经刺激以及尿道电灼等手段。然而，这些疗法往往只能短期缓解症状，且复发率高，许多患者仍长期遭受慢性疼痛、频繁排尿等困扰。

因此，开发能够针对间质性膀胱炎病理机制的创新疗法已成为医学研究的重点。近年来，干细胞疗法因其免疫调节和组织再生潜力，被认为是治疗IC等慢性炎症和组织损伤疾病的有前景选择。

干细胞治疗膀胱炎：1次输注病灶缩小或消失，改善率较安慰剂提升66.8%

最新研究显示，《Stem Cells Translational Medicine》报道了一项基于人类胚胎干细胞来源的间充质干细胞疗法（MR-MC-01）的临床研究。结果提示，该疗法不仅在安全性方面表现良好，还可能通过修复膀胱黏膜、抑制炎症反应，从而改善IC患者的疼痛及泌尿症状，为未来IC治疗提供了新的思路。

患者筛选：共纳入22名IC患者（均伴有Hunner病变），其中6名参与I期研究，16名参与IIa期研究（6名参与者退出原因均非不良反应）。在16名IIa期参与者中，12名被分配至MR-MC-01组，4名被分配至安慰剂组。

研究设计（图AB）：I期试验中，3名患者接受低剂量MR-MC-01（2.0*107）治疗，未观察到剂量限制性毒性（DLT）后，另3名患者接受高剂量（5.0*107）治疗；IIa期试验中，12名患者接受MR-MC-01治疗，4名患者接受安慰剂治疗。

治疗方法（见下图）：使用膀胱镜通过黏膜下将MR-MC-01注射至Hunner病变周围膀胱壁20个部位。安慰剂组以相同方式注射等量生理盐水，以确保盲法，每位受试者共注射10 cc。

安全性结果：I期临床试验中，6名受试者均出现了轻微不良事件（TEAE），包括膀胱疼痛和手术不适，这些症状均无需干预即可缓解，调查显示均与研究药物无关，未观察到DLT。

IIa期临床试验中，MR-MC-01组发生了5起TEAE，未观察到严重的药物相关不良事件。安慰剂组发生了4起TEAE，其中1起为严重TEAE（移行细胞癌），该病例经经尿道切除术成功治愈，与研究药物无关。

IC问卷(ICQ)评分：术后6个月，MR-MC-01组的ICQ评分较基线平均下降了-5.50±6.93分，安慰剂组则下降了-3.00±7.35分，与安慰剂组相比有显著改善（图3A）。

疼痛和尿频(PUF)量表评分结果：术后6个月，MR-MC-01组PUF评分较基线平均下降了-4.75±5.53分，安慰剂组仅下降了-2.25±4.43分，与安慰剂组相比有显著改善（图3B）。

这些改善表明，MR-MC-01移植可以更明显地缓解IC临床症状。

夜间排尿频率：6个月时，MR-MC-01组患者夜间排尿频率平均减少-0.64±1.20次，安慰剂组患者夜间排尿频率平均增加+1.42±1.10次。夜尿次数减少反映了膀胱功能显著改善（图3C）。

整体反应评估(GRA)：6个月时，MR-MC-01组 41.67%患者报告显示中度至显著改善，而安慰剂组仅有25%。这一改善表明，MR-MC-01可能为IC患者，尤其是对常规疗法无反应患者，带来显著的症状缓解益处（图3D）。

膀胱镜检查结果：MR-MC-01组12名患者中，有8名在6个月时Hunner病变减少或完全消退，安慰剂组则无显著变化。表明MR-MC-01可能有助于IC患者膀胱病变部位的愈合或缓解，相对于标准治疗具有潜在治疗优势（图4）。

总 结：上述研究证实，MR-MC-01不仅安全且耐受性良好，还显著改善了IC患者临床症状和生活质量，尤其是对常规治疗无效的Hunner病变患者。未来应深入探索其潜在作用机制，并侧重于更大规模的多中心试验，以证实这些发现并优化治疗方案。

参考资料：

【1】Lori A Birder.Pathophysiology of interstitial cystitis.First published:30 May 2019.10.1111/iju.13985.

【2】Yoon Soo Kyung et al.A single-center, phase 1/2a trial of hESC-derived mesenchymal stem cells (MR-MC-01) for safety and efficacy in interstitial cystitis patients.Stem Cells Translational Medicine, Volume 14, Issue 5, May 2025, szaf018,https://doi.org/10.1093/stcltm/szaf018.

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