近年来，干细胞治疗脑瘫（Cerebral Palsy, CP）在技术路径优化、临床试验突破及创新递送方式等方面取得了显著进展。2025年，随着多项关键研究结果的发布和新型技术的应用，干细胞治疗正逐步从实验室走向临床实践，为全球数百万脑瘫患者带来新希望。
本文基于全球多项最新的临床研究，系统梳理2025年1月至12月干细胞治疗脑瘫的最新临床进展有哪些，为患者呈现从实验室到病床的完整创新突破。
2025年1-12月干细胞治疗脑瘫临床进展汇总
2025年2月干细胞治疗脑瘫临床进展
2月13日，《Monash Health》杂志上发表了一篇名为《自体干细胞输注用于治疗脑瘫》的临床研究结果。[1]
本次研究纳入了29项相关研究。临床研究显示，干细胞治疗对脑瘫在疗效上有希望但并非定论。
多数试验表明，经过合理给药（尤其是足够剂量的脐带血或特定类型的间充质/多能干细胞）后，部分儿童的粗大运动功能（GMFM 等量表）和脑连接性出现可测量的改善，长期随访也有个别病例表现出持续受益。总体上，不同细胞来源、剂量和给药途径造成结果差异较大，疗效受试验设计影响明显。
安全性方面报道普遍令人安心，大多数研究未见与输注直接相关的严重不良事件，轻微或短暂的不良反应较常见。
2025年3月干细胞治疗脑瘫临床进展
3月4日，巴基斯坦化学与生物技术中心牵头在《Biological Times》杂志上发表了一篇名为《脑瘫治疗中的生物技术:探索干细胞疗法和通过纳米颗粒递送药物》的研究成果。[2]
研究表示，临床上，接受干细胞治疗的脑瘫儿童常被报告在认知、粗大与精细运动、流涎控制、情绪稳定和语言等方面有不同程度的改善。
注入体内后，移植细胞会向损伤区域“聚集”，通过多种途径帮忙修复：它们既能抑制更多神经元死亡、促进受损组织修复，也通过旁分泌释放营养因子、促进神经新生和突触可塑性来改善功能。
对于以脑室周围白质受损为主的病变（少突胶质细胞、轴突和小胶质细胞受累），干细胞还能帮助重建髓鞘、调节炎症反应并促进血管生成，从而支持长期恢复。
由于婴幼儿期神经可塑性更强，越小的孩子往往越容易受益。常见的不良反应多为短暂的发热、恶心、呕吐、注射部位疼痛或张力下降，总体安全性较好，但疗效会受细胞来源、剂量、给药途径和治疗时机等多种因素影响，还需更多研究来确定最优方案。
2025年4月干细胞治疗脑瘫临床进展
4月10日，值“我国首批备案干细胞治疗小儿脑瘫临床研究项目”启动8周年暨“0411大连行动——小儿脑瘫公益行”开展6周年之际，大连医科大学附属第一医院干细胞临床研究机构迎来了一位特殊的“老朋友”——13岁的脑瘫患儿毛毛（化名）。这位从6岁起接受干细胞治疗的孩子，从曾经的无法站立到如今独立行走，直至今年将升入初中。[3]
治疗历程：2017年入组时，6岁的毛毛因脑瘫无法站立，通过3次神经干细胞移植（间隔1个月）及康复训练，逐步恢复行走能力。2025年，13岁的毛毛即将升入初中，这标志着干细胞治疗为他带来了全新的生活希望。
数据见证：治疗24个月后，毛毛的GMFM-88评分从基线的32分提升至68分，ADL评分从45分增至82分，睡眠质量显著改善。
在周年纪念活动现场，刘晶教授与毛毛亲切互动。“最近走路还顺利吗？在学校适应得如何？”刘晶教授关切地询问。毛毛现场展示了自己书写的《静夜思》，并分享了学习生活的点滴。
刘晶教授向毛毛赠送AR地球仪，寓意“从不会走到走得稳，从大连走向世界”。毛毛的父母感慨：“干细胞治疗不仅给了孩子双腿，更给了他拥抱世界的勇气。”
4月11日，澳大利亚脑瘫联盟研究所在国际期刊《PEDIATRICS》上发表了一篇关于《脑瘫儿童脐带血治疗：个体参与者数据荟萃分析》的研究成果。[4]
本次研究共纳入了11项研究共获取498份受试者数据记录。分别对170名接受脐血治疗的受试者和171名对照受试者的主要分析。临床研究显示以下关键结论：
1.总体疗效：UCB治疗在6个月和12个月随访中显著改善运动功能，但1个月和3个月无明显效果。敏感性分析（排除偏倚研究）显示结果稳定，异质性仅在短期随访中显著。（图1）
2.剂量越高效果越显著：3个月和12个月时，总核细胞（TNC）计数≥50×10⁶/kg的治疗组效果更佳。低剂量（<50×10⁶/kg）效果接近不明显，提示需明确最低有效剂量。（图2）
3.CP严重程度差异：轻度患者（GMFCS I-III）在3、6、12个月均获益更明显，调整基线年龄后差异仍显著。重度患者（GMFCS IV-V）对任何剂量均无显著反应，提示治疗需分层管理。（图3）
4.年龄越小疗效越强：6个月和12个月随访中，年轻患者对UCB更敏感。
5.安全性：UCB治疗安全，仅1例严重不良事件（冷冻保护剂反应），其他不良事件（如过敏反应）轻微且非UCB直接相关。
综上所述，UCB治疗对CP的长期疗效显著，且安全性良好，但需根据严重程度、年龄、剂量制定个体化方案。
2025年5月干细胞治疗脑瘫临床进展
5月12日，行业期刊《Cells》上发表了一篇关于《间充质基质细胞治疗脑瘫的临床证据：范围审查及对粗大运动疗效的荟萃分析》的研究成果。[5]
本次研究共纳入30份已发表的报告和10份已注册的试验，涉及1292名接受间充质干细胞治疗的CP患者。
1.核心发现：治疗后 3-12 个月显著改善运动功能
短期疗效不明显：治疗1个月后，患者粗大运动功能评分（GMFM）无显著变化。
长期效果显著：治疗3个月后，GMFM评分开始显著提升；6个月和12个月后，改善效果持续（评分提升幅度达0.97-1.05），效果达到 “较大” 水平。不过，不同研究间的效果差异较大（异质性指数 I² 达 64%-90%） 。（见图5）
2.亚组分析：多种因素不影响疗效
给药方案：无论是单次还是多次注射，MSC 治疗效果无显著差异。
注射途径：静脉注射和鞘内注射（腰椎注射）在改善运动功能上效果相似。
细胞来源：骨髓和脐带组织提取的 MSC，治疗3个月后的效果无明显区别。
3.安全性：总体安全，副作用轻微可控
不良反应：静脉注射可能引发发热、腹泻等短期反应；鞘内注射可能导致头痛、呕吐等症状，多与脑脊液压力变化有关。所有副作用均在数天内消退。
严重风险：未出现严重不良事件。
5月20日，云南中医药大学在期刊《中医康复》上发表了一篇关于《骨髓间充质干细胞外泌体在推拿治疗脑瘫中的作用》的研究成果。[6]
研究表明，中医理论认为脑瘫与肾精不足、脑髓空虚密切相关，推拿治疗通过作用于督脉、膀胱经等经络，实现调补肾气、填补肾精、沟通肾脑，从而充养脑髓、改善功能。现代研究发现，骨髓间充质干细胞外泌体（BMSCs-exo）在脑瘫治疗中具有广阔前景，其作用机制与“肾精”的生物学功能高度契合，可能为“肾脑相济”理论提供科学解释。
推拿治疗脑瘫的机制是多通路、多水平的复杂网络调控：
- 物理刺激→化学信号转化：推拿手法通过局部穴区刺激，激活神经感受器，释放化学物质（如细胞因子、生长因子），实现物理信息向化学信息的转换；
- 外泌体介导效应：穴区外泌体携带化学信号，调控BMSCs-exo的释放与分子表达，进而通过外泌体中关键分子（如miRNA、蛋白质）发挥神经保护与修复作用；
- 肾脑理论验证：从BMSCs-exo角度切入，可揭示推拿对“肾主骨生髓、通于脑”理论的生物学基础，为中医推拿治疗脑瘫及神经系统疾病提供现代科学依据，填补外泌体机制研究的空白。
该研究将传统中医“肾脑相济”理论与干细胞外泌体技术结合，为脑瘫治疗开辟了中西医协同创新路径，推动再生医学与中医理论的深度融合。
2025年6月干细胞治疗脑瘫临床进展
6月2日，伊朗德黑兰科研人员在国际期刊《神经修复学杂志》上发表了一篇关于《反复鞘内注射自体骨髓间充质干细胞治疗痉挛性脑瘫：单组安全性和初步疗效临床试验》的临床研究结果。[7]
本研究对16名2至12岁痉挛型脑性瘫痪（CP）患儿进行了一项前瞻性、单组、开放标签的I期临床试验。患者接受4次鞘内MSC注射，每次间隔一个月。研究结果发现：
1.运动功能改善（GMFCS分级）：
12个月随访中，50%（8/16）患者GMFCS分级提升。
具体而言，GMFCS II 级患者比例从6.2%上升至18.75%，III 级患者比例从12.5%上升至18.75%。GMFCS V级患者比例从62.5%下降至43.75%。总体比例变化具有统计学意义，表明参与者的运动功能得到了显著改善。所有IV级和III级患者以及30%的V级患者的GMFCS分级均有所改善。（见图6）
2.粗大运动功能（GMFM-88评分）：
12个月后总分显著提高，各领域均改善。平均从47.01±21.45提高至54.69±22.62。
具体来说，躺着从70.47提升到81.37；坐着从56.77提升到67.92；爬行/站立/行走，分别提升7.6%、6.7%、3.8%。这些结果表明，干预后运动能力有统计学上显著的提高。（见图7）
3.平衡与痉挛控制（BBS&MAS）
治疗后12个月，BBS评分从平均值6.75提高至9.88，表明参与者的平衡能力和稳定性得到了增强。通过MAS评估，肌肉痉挛明显减少，平均评分从2.25降至1.62，表明肌肉紧张度降低，运动控制改善。（见图8）
4.功能独立性（FIM/FAM）
使用FIM/FAM评估功能独立性。运动分量表得分从38.63提高至47.44，提示运动独立性有所提高。认知分量表得分也显著提高，从57.06提高至70.88，提示干细胞治疗后认知功能有所改善。（见图8）
综上所述，这些结果表明，MSC疗法可改善功能结局和生活质量，并且反复鞘内注射自体MSC是安全的，能够显著改善痉挛型脑性瘫痪患儿的运动功能、平衡能力和痉挛状态。
2025年7月干细胞治疗脑瘫临床进展
7月3日，澳大利亚科研人员在《JAMA网络公开赛》上发表了一项名为《接受自体脐带血细胞治疗的极早产儿的早期神经发育：非随机临床试验的二次分析》的研究成果。[8]
本次研究纳入了23名接受自体脐带血细胞治疗的婴儿，并与93名未接受自体脐带血细胞治疗的婴儿进行了二次分析。
研究把23名接受UCBC治疗的极早产儿与同期93名未接受治疗的极早产儿进行了比较。UCBC 组的中位输注剂量为 42.3×10^6 细胞/千克。
值得一提的是，UCBC组在随访到校龄相当的52–54周时，没有一例被评估为“脑瘫高风险”，而同期队列中87名被评估的婴儿有6名（6.8%）被评为高风险。
研究表示，自体脐带血细胞治疗的极早产儿，可能能够大大减少极早产儿患上脑瘫的风险。
2025年9月干细胞治疗脑瘫临床进展
9月16日，日本多家医院联合在《Brain Dev》上发表了一篇名为《异体同胞脐带血输注治疗日本脑瘫患儿的安全性和可行性：一项单中心试点研究》的临床研究成果。[9]
本次研究在五名日本脑瘫患者（5.0-6.3岁）中开展，研究对象为单次静脉注射HLA匹配或部分匹配（至少4/6个HLA分子匹配）的干细胞移植（SCB）。主要终点是评估安全性，次要终点是评估运动功能和神经发育行为。
研究表明，所有患者在6个月时，粗大运动功能测量-66（GMFM-66）评分平均提高4.89±4.01分，优于根据年龄和疾病严重程度预测的结果。
此外，1年和2年时，GMFM-66评分分别进一步平均提高6.49 ± 3.58分和7.93 ± 4.26分。
一例患者的发育商（DQ）总分和语言/社交量表评分有所提高，另一例患者的韦氏儿童智力量表第四版（WISC-IV）总分和语言能力有所提高。
GMFM-66评分、DQ量表评分、WISC-IV评分与HLA匹配度或输注细胞数量之间均未发现显著相关性。
研究结果表明，异体干细胞移植对日本慢性胰腺炎患者安全可行，并可能具有临床治疗潜力。未来需要开展更多研究以阐明一些尚不明确的问题。
2025年10月干细胞治疗脑瘫临床进展
10月17日，伊朗克尔曼沙赫医科大学研究中心牵头在《Orphanet J Rare Dis》上发表了一篇名为《脐带血干细胞疗法治疗脑瘫患者的安全性和有效性：系统评价》的研究成果。[10]
本次研究系统评价纳入了7项研究。基于这些研究，有报道称脐带血是目前成人干细胞的最佳来源之一，其中包含具有广泛治疗潜力的细胞。
这些研究表明，异体脐带血干细胞疗法具有治疗脑瘫的潜力，同时使用具有神经营养特性的重组人促红细胞生成素（EPO）可能增强脐带血的疗效。
这些研究指出，肺炎和烦躁是脐带血输注的并发症。这些研究还报告称，干细胞的输注可显著改善运动功能。所有纳入的研究均报告了使用异体脐带血干细胞治疗脑瘫患者的安全性和有效性。
综上所述，这项系统评价为脑瘫干细胞治疗提供了新的科学依据。随着更多高质量临床试验的推进，脐带血干细胞疗法有望成为脑瘫康复领域的一项突破性选择，为患者带来更持久、更稳定的功能改善与生活质量提升。
10月21日，大连理工大学精细化工国家重点实验室牵头在《材料化学杂志》上发表了一篇名为《用于脑瘫神经干细胞治疗的仿生海藻酸钠/丝素蛋白双交联导电注射水凝胶》的研究成果。[11]
这项研究针对目前脑瘫缺乏有效神经再生疗法的难题，开发了一种新型可注射导电水凝胶（MS-gel），用于提升神经干细胞（NSC）移植的存活率和修复效果。
该水凝胶可在60秒内快速原位成胶，具备与脑组织相似的导电性能，可为干细胞提供稳定、活性的生长环境。
实验结果显示，MS-gel 能维持90%以上的干细胞存活，并显著促进神经元分化。在脑瘫大鼠模型中，负载干细胞的水凝胶有效改善了运动与认知功能，运动能力提升约88%，学习记忆表现提高约80%。
机制研究表明，这一疗法通过修复突触、维持髓鞘完整和调节细胞稳态来促进神经功能重建。整体来看，这一创新平台为脑瘫及其他神经系统疾病带来了新的治疗思路和应用前景。
2025年11月干细胞治疗脑瘫临床进展
在2025年11月17日世界脐带血日之际，脑瘫联盟（CPA）庆祝了在脐带血和干细胞疗法方面取得的最新突破。CPA的研究人员和合作团队正积极推动干细胞科学向安全有效的临床治疗转化，为脑瘫儿童带来新希望。[12]
这些进展主要包括：CPA的研究专家受邀在国际顶级医学大会上发表演讲，分享了支持脐带血疗法的科学证据；更重要的是，在CPA的支持下，澳大利亚于成功完成了首例脑瘫儿童（6岁的Zara）自体脐带血输注治疗，证明了该疗法在当地医院环境中实施的可行性。
总体而言，CPA正致力于将干细胞科学研究转化为安全、有效的临床治疗。其核心目标是让更多脑瘫患者能在澳大利亚获得这种已被证明安全、并能改善部分儿童运动功能的新疗法，为实现预防、治疗脑瘫的使命迈出坚实一步。
2025年12月干细胞治疗脑瘫临床进展
12月1日，中国大连理工大学精细化工国家重点实验室牵头在《ACS Appl Mater Interfaces》上发表了一篇名为《一种用于脑瘫患者神经干细胞递送的动态银硫/席夫碱水凝胶》的研究成果。[13]
研究团队开发了一种新型可注射水凝胶，用于改善脑瘫的干细胞治疗。
传统神经干细胞移植存在细胞容易流失、存活率低的问题。该研究创新地制备出一种导电、可注射的动态水凝胶（TT-gel），它像一个柔软且能传导电信号的微型3D支架，不仅能高效装载、保护干细胞（培养5天后细胞活力仍超过93%），还能促进干细胞分化为神经元。
在脑瘫模型大鼠实验中，使用这种水凝胶递送干细胞，取得了显著的功能恢复效果：大鼠的运动协调耐力提高了2.6倍，学习记忆能力也有大幅改善。
分析表明，治疗促进了大脑的神经修复。这项研究突破了传统干细胞递送的技术瓶颈，为脑瘫治疗提供了一种极具潜力的新工具。
2025年干细胞治疗脑瘫进展总结
综上所述，2025年的示范研究表明，干细胞脑瘫在运动功能、认知能力及生活质量提升方面表现出显着治疗，且安全性良好。是干细胞移植、喉带血治疗，还是鞘内注射间充质干细胞，均证实了其长期改善潜力，尤其在早期干预和轻中度患者中效果更佳。此外，干细胞外泌体与中医理论的结合为传统治疗提供了科学依据，推动了中西医良好创新。
这一系列成果不仅为脑瘫患者带来了新的康复希望，也为神经系统疾病的再生医学研究提供了重要方向，进而干细胞治疗逐步从实验走向临床规范化应用，进而产生社会价值和医学意义。
挑战与未来方向
现有研究存在较大差异，不同的干细胞类型、剂量和给药方式让结果难以直接比较，同时长期安全性仍需关注，特别是潜在的致瘤风险和免疫排斥问题。
未来的发展趋势包括精准治疗，通过基因编辑优化干细胞功能，实现针对不同脑损伤机制的定制化疗法；以及联合方案，将干细胞与康复训练、神经电刺激或其他疗法结合，提升功能恢复效果。
政策方面，中、美、欧等国家正推动监管标准统一，预计到 2030 年前，更多干细胞疗法有望获得批准并进入临床应用。
相关阅读：脑瘫治疗选间充质还是神经干细胞？机制、疗效和安全性的全面对比
结语
2025年，干细胞治疗脑瘫的临床成果标志着医学从“替代治疗”向“疾病修正”的范式转变。随着技术优化、政策完善与全球协作，这一创新疗法将为数百万脑瘫患者及其家庭带来“功能重建”的希望，真正实现“从瘫痪到行走”的生命奇迹。
参考资料：
[1]https://repository.monashhealth.org/monashhealthjspui/bitstream/1/53223/1/Autologous%20cord%20blood%20infusion%20for%20cerebral%20palsy%20-%20Evidence%20report%20-%2020250212%20_watermark.pdf
[2]Batool A, B Sadia, I Azam, A Zafar, M Asif & S Tahir. Biotechnology in Cerebral Palsy Treatment: Exploring Stem Cell Therapy,and Drug Delivery Through Nanoparticles. Biological Times. 2025. March 4(3): 14-15.
[3]https://www.sohu.com/a/887410630_120088173
[4]Megan Finch-Edmondson, Madison C. B. Paton, Annabel Webb, Mahmoud Reza Ashrafi, Remy K. Blatch-Williams, Charles S. Cox, Kylie Crompton, Alexandra R. Griffin, MinYoung Kim, Steven Kosmach, Joanne Kurtzberg, Masoumeh Nouri, Mi Ri Suh, Jessica Sun, Morteza Zarrabi, Iona Novak; Cord Blood Treatment for Children With Cerebral Palsy: Individual Participant Data Meta-Analysis. Pediatrics April 2025; 155 (5): e2024068999. 10.1542/peds.2024-068999
[5]Paton, M.C.B.; Griffin, A.R.; Blatch-Williams, R.; Webb, A.; Verter, F.; Couto, P.S.; Bersenev, A.; Dale, R.C.; Popat, H.; Novak, I.; et al. Clinical Evidence of Mesenchymal Stromal Cells for Cerebral Palsy: Scoping Review with Meta-Analysis of Efficacy in Gross Motor Outcomes. Cells 2025, 14, 700. https://doi.org/10.3390/cells14100700
[6]李敏,陈塑宇,杨留映,等.骨髓间充质干细胞外泌体在推拿治疗脑瘫中的作用[J].中医康复,2025,2(06):21-24.DOI:10.19787/j.issn.2097-3128.2025.06.004.
[7]Mohammadhosein Akhlaghpasand, Maede Hosseinpoor, Bardia Hajikarimloo, Atieh Hajarizadeh, Maryam Golmohammadi, Roozbeh Tavanaei, Ida Mohammadi, Nastaran Ansari Noghlebari,NiloofarMohammadEbrahim, Alireza Zali, Saeed Oraee-Yazdani,Repeated intrathecal injections of autologous bone marrow-derived mesenchymal stem cells for spastic cerebral palsy: Single-arm safety and preliminary efficacy clinical trial,Journal of Neurorestoratology,Volume 13, Issue 4,2025,100207,ISSN 2324-2426,https://doi.org/10.1016/j.jnrt.2025.100207.
[8]Zhou L, Razak A, McDonald CA, Yawno T, McHugh DT, Whiteley G, Connelly K, Sackett V, Miller SL, Jenkin G, Novak I, Hunt RW, Malhotra A. Early Neurodevelopment of Extremely Preterm Infants Administered Autologous Cord Blood Cell Therapy: Secondary Analysis of a Nonrandomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. 2025 Jul 1;8(7):e2521158. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2025.21158. PMID: 40608334; PMCID: PMC12232180.
[9]Saitoh S, Kikuchi H, Marukane T, Tsuno T, Hosoda R, Baba N, Wang F, Kuroiwa Y, Nagai R, Tsuda M, Maeda N, Sagara Y, Fujieda M. Safety and feasibility of allogeneic sibling cord blood infusion in Japanese children with cerebral palsy: A single-center pilot study. Brain Dev. 2025 Oct;47(5):104443. doi: 10.1016/j.braindev.2025.104443. Epub 2025 Sep 16. PMID: 40961743.
[10]Salari, N., Morddarvanjoghi, F., Hosseinian-Far, A. et al. Safety and efficacy of umbilical cord-derived stem cell therapy for the treatment of cerebral palsy patients: a systematic review. Orphanet J Rare Dis 20, 518 (2025). https://doi.org/10.1186/s13023-025-04029-z
[11]Yu S, Liu C, Pan Y, Tang G, Qiao W. Bioinspired sodium alginate/silk fibroin dual-crosslinked conductive injectable hydrogel for neural stem cell therapy in cerebral palsy. J Mater Chem B. 2025 Oct 21. doi: 10.1039/d5tb01938a. Epub ahead of print. PMID: 41117194.
[12]https://cerebralpalsy.org.au/news-stories/celebrating-world-cord-blood-day-2025/?utm_source=chatgpt.com
[13]Yu S, Liu C, Pan Y, Lou Z, Qiao W. A Dynamic Silver-Sulfur/Schiff Base Hydrogel for Delivering Neural Stem Cells in Cerebral Palsy. ACS Appl Mater Interfaces. 2025 Dec 10;17(49):66358-66377. doi: 10.1021/acsami.5c16747. Epub 2025 Dec 1. PMID: 41325558.
免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系我。
浙公网安备 33010202002429号
扫码添加官方微信
