近年来，“干细胞治疗”逐渐走进大众视野，其中间充质干细胞（MSCs）因其来源广泛、安全性较高、免疫相容性好，被认为是再生医学和临床转化中最具潜力的细胞类型之一。间充质干细胞凭借其免疫原性低、安全性较高（不易引起排异反应）以及强大的自我更新和多向分化潜能，MSCs已成为临床研究的热点。本文将深入解析MSCs在八大疾病领域中的应用原理与研究进展，为您揭开其神奇的治疗面纱。
间充质干细胞能治疗哪些疾病？详解在糖尿病、卵巢早衰等8大领域的应用
间充质干细胞如何发挥作用？
MSCs的治疗效果并非直接替代所有受损细胞，而是主要通过以下机制实现：
免疫调节：精准调节T细胞、B细胞、巨噬细胞等免疫细胞的功能，将过激的免疫反应拉回平衡状态。
抗炎作用：分泌各种细胞因子，有效抑制炎症反应，减轻组织炎症损伤。
促进组织修复与再生：通过“旁分泌效应”释放各种生长因子，刺激内源性的祖细胞增殖分化，修复受损组织。
抗纤维化：抑制成纤维细胞的过度活化，延缓或阻止器官组织的纤维化进程（如肝纤维化、肺纤维化）。
促进血管生成：分泌血管内皮生长因子（VEGF）等，帮助形成新的血管，为受损组织提供营养和氧气。
间充质干细胞治疗八大领域疾病的详解
1. 间充质干细胞治疗糖尿病
背景：Ⅰ型糖尿病是自身免疫系统攻击胰岛β细胞所致，Ⅱ型糖尿病则存在胰岛素抵抗和β细胞功能减退。
原理：MSCs可通过归巢至胰腺损伤部位，调节胰岛局部的免疫微环境，减少对β细胞的攻击；同时，其分泌的多种营养因子能促进残存β细胞的再生与功能恢复，并改善外周组织的胰岛素抵抗。
进展：近日，来自西哈萨克斯坦马拉特奥斯帕诺夫医科大学与台北医学大学等机构的研究团队，在《世界干细胞杂志》发表了一篇系统评价和荟萃分析，汇总了2000~2025年间的临床与临床前研究，对自体与异体间充质干细胞（MSC）治疗糖尿病的安全性和效果进行了全面分析[1]。
研究发现
血糖控制改善
- 自体MSC：显著降低HbA1c和空腹血糖，并减少胰岛素需求；
- 异体MSC：降低空腹血糖和胰岛素用量，但对HbA1c和C-肽水平的影响不如自体来源明显；
β细胞功能提升：部分研究中，患者的 C-肽水平有所上升，提示 β 细胞分泌功能可能改善。
安全性良好：不良反应少见，且大多为短暂的低热、注射部位不适等自限性症状；未报告死亡事件。
2. 间充质干细胞治疗卵巢早衰（POF）
背景：卵巢功能衰竭导致女性40岁前闭经、不孕，雌激素水平低下。
原理：MSCs能归巢至受损卵巢，通过分化成卵巢细胞样细胞、分泌血管生长因子改善卵巢血流、抑制颗粒细胞凋亡等多种方式，修复卵巢微环境，促进卵泡发育，从而恢复部分卵巢功能和雌激素水平。
进展：2025年5月14日，国家药监局药品审评中心（CDE）公布，人脐带间充质干细胞注射液（CXSL2500146）正式获批开展治疗卵巢早衰（无生育需求）的临床试验。这是我国首次明确针对卵巢早衰的脐带干细胞药物项目。
研发企业：该药物由汉密顿生物自主研发申报。此次批准是汉密顿生物继膝骨关节炎、糖尿病肾病后获得的第三项IND批件。膝关节骨性关节炎于2023年9月27日获得国家药监局的临床试验默示许可，糖尿病肾病于2025年5月8日获批。目前膝关节骨性关节炎于2025年7月已启动II期临床试验。
临床试验：目前处于获批初期，具体试验方案（如分期、入组标准）尚未公布。
2025年8月30日，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区公布了第三批获批的细胞与基因治疗（CGT）新技术项目及定价细节，涵盖抗EB病毒感染、肺纤维化以及早发性卵巢功能不全三大适应症。
脐带间充质干细胞治疗早发性卵巢功能发育不全
技术核心：脐带间充质干细胞
医疗团队：慈铭博鳌国际医院孙海翔教授团队
治疗机制：通过干细胞再生与调节作用，改善卵巢功能
参考价格：8万元/次
3. 间充质干细胞治疗脑卒中/神经损伤
背景：脑卒中后神经元死亡，导致运动、认知等功能障碍，且神经再生极其困难。
原理：MSCs能分泌脑源性神经营养因子（BDNF）、神经生长因子（NGF）等，保护濒死神经元，促进神经突触再生和轴突髓鞘化，同时调节炎症反应，减轻脑部二次损伤。
进展：2023年6月底，hNPC01注射液治疗缺血性脑卒中偏瘫后遗症获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床默示许可，2024年3月获得美国FDA的临床默许。这不仅是中国首个获批IND和进入注册临床的神经类细胞产品，也是国际首个进入临床的iPSC前脑神经前体细胞产品，同时也是中国首个自主研发获得FDA临床默许的多能干细胞衍生细胞治疗产品，具有重要的里程碑意义。
2024年6月，hNPC01注射液顺利完成了在中南大学湘雅医院进行的1期注册临床及国家重大项目支持的在301第7医学中心的临床研究总共23名发病6个月至5年之间的缺血性脑卒中偏瘫后遗症患者的入组和颅内移植给药，其中20名患者为1年以上偏瘫患者。
所有随访的患者已到达12个月的安全性随访终点，部分患者已达到18个月观察。除两例脱组外，所有随访的患者在接受治疗后均有不同程度的运动功能、语言、生活自理能力、肌肉力量、痉挛/肌张力、功能评分、睡眠等改善，并且大部分患者在治疗12个月时仍有进一步的持续改善。
4. 间充质干细胞治疗心脏病（心肌梗死/心衰）
背景：心梗后心肌细胞大量死亡，被纤维疤痕组织替代，导致心功能下降，最终心力衰竭。
原理：MSCs可分化成心肌样细胞，但更主要的是通过旁分泌作用抑制心肌细胞凋亡、促进血管新生，改善心脏血流，抑制纤维化，从而改善心脏射血分数，逆转心脏重塑。
进展：近日，印度尼西亚雅加达UIN Syarif Hidayatullah大学心内科团队，在权威医学期刊《Open Heart》（2025年6月，隶属国际知名医学出版集团BMJ）上发表了一项重要的全球荟萃分析研究[2]。
他们系统回顾了截至2025年5月公开发表的15项随机对照试验（RCT），共涉及1218例急性心肌梗死（AMI）患者，揭示了干细胞治疗在安全性和有效性方面的真实表现。
安全性如何？关键数据告诉你
在长达数年的随访中，接受干细胞治疗的患者总体不良事件风险降低了约34%（OR=0.66），包括死亡、再次心梗和心衰再住院等重要临床终点。更令人放心的是，研究中并未报告与干细胞治疗直接相关的肿瘤病例，初步证实干细胞疗法在短中期是相对安全可靠的。
心功能改善如何？“慢热式”改善，幅度温和长期获益
对于疗效，干细胞疗法并非即时见效的“特效药”。研究显示，患者心脏左室射血分数（LVEF）在6个月内的提升仅约1.23%，尚未达到统计学显著水平。然而，随着随访时间延长至12个月以上，心功能的改善幅度逐渐明显，LVEF平均提高了约2.63%。
5. 间充质干细胞治疗肝病（肝硬化/肝衰竭）
背景：各种慢性肝病最终发展为肝纤维化、肝硬化，功能肝细胞大量减少。
原理：MSCs通过归巢至肝脏，分化为肝样细胞；同时通过强大的抗炎和抗肝星状细胞活化作用来逆转肝纤维化；并能分泌因子促进内源性肝细胞再生。
进展：对于肝硬化患者，MSCs治疗可显著改善肝功能指标（如白蛋白、胆红素），降低Child-Pugh评分，延缓疾病进程。
6. 间充质干细胞治疗骨关节疾病（骨关节炎）
背景：骨关节炎以软骨磨损、缺失和关节炎症为特征，传统治疗无法逆转。
原理：MSCs可直接分化为软骨细胞，填补软骨缺损；同时通过分泌营养因子和调节免疫，创造良好的软骨修复环境，并有效抑制关节腔内的炎症反应。
进展：近日发表在《协和医学杂志》（2025年第16卷第1期）的一篇综述文章，系统总结了人脐带间充质干细胞（hUC-MSCs）在膝骨关节炎（KOA）治疗中的研究进展。该文由新疆医科大学和新疆军区总医院的研究团队撰写，从作用机制、临床疗效、安全性到未来发展方向，勾勒出这一疗法的科学全景，也为临床应用提供了重要的参考视角。
7. 间充质干细胞治疗肺部疾病（COPD/肺纤维化）
背景：慢性阻塞性肺病（COPD）和肺纤维化（如IPF）以不可逆的肺组织结构和功能损伤为特征。
原理：MSCs通过归巢至肺部，通过免疫调节和强大的抗炎作用，抑制肺泡炎症；同时通过抗纤维化特性，抑制成纤维细胞增殖，延缓肺纤维化进程；并能促进血管再生，修复肺组织。
进展：早期临床研究显示，MSCs输注对COPD和IPF患者是安全的，可在一定程度上减缓肺功能（FEV1、DLCO）的下降速度，改善生活质量。
8. 间充质干细胞治疗自身免疫性疾病（系统性红斑狼疮）
背景：自身免疫系统错误攻击自身组织，导致多器官损伤。
原理：MSCs发挥其核心的免疫调节功能，抑制的T、B细胞活化，促进调节性T细胞（Treg）生成，重建免疫耐受，从而从根源上减轻对自身器官的攻击。
进展：在难治性系统性红斑狼疮（尤其是狼疮肾炎）的治疗中，MSCs移植已显示出令人鼓舞的效果，能诱导疾病长期缓解，并减少激素和免疫抑制剂的用量。
间充质干细胞治疗的风险与挑战
尽管前景广阔，我们必须清醒认识到：
研究阶段：MSCs治疗多数疾病仍处于临床研究阶段，尚未成为全球范围内的标准疗法。
标准化难题：最佳细胞来源（脐带、脂肪还是骨髓？）、最佳输注剂量、次数和途径尚未统一。
长期安全性：长期的安全性、细胞的体内存活率及远期疗效仍需更大规模、更长周期的临床试验来证实。
监管与伦理：全球各国对细胞治疗的监管政策不一，需在严格规范的框架下开展。
总结与展望
间充质干细胞以其来源广泛、易于获取、免疫原性低和多重治疗机制的优势，在再生医学领域展现出巨大的应用潜力。它像一把多功能的“生物钥匙”，有望开启治疗多种难治性疾病的新大门。
未来的研究将更加注重精准化治疗，例如利用基因工程技术改造MSCs以增强其靶向性和疗效，或直接使用其分泌的外泌体作为“无细胞疗法”。随着更多高质量临床数据的出炉和治疗方案的标准化，间充质干细胞有望从研究走向临床，为更多患者带来重生希望。
[1]:Aringazina RA, Zare A, Mousavi SM, Abenova N, Mussin NM, Tamadon A. Autologous and allogeneic mesenchymal stem cell-based therapies for diabetes mellitus: A systematic review and meta-analysis. World J Stem Cells 2025
[2]:Dede Moeswir, Putri Nurbaeti, Hari Hendarto, Muhammad Farhan Abdul Rahman – Safety and efficacy of stem cell therapy in acute myocardial infarction: a systematic review and meta-analysis of adverse events, infarct size and LV ejection fraction assessed by CMRI: Open Heart 2025;12:e003301.
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