脑瘫（Cerebral Palsy, CP）是一组由于大脑在发育过程中受到非进行性的损伤或缺陷所导致的永久性神经发育障碍，主要影响个体的肌肉张力、运动功能、运动和姿势。这种损伤发生在胎儿期、新生儿期或婴儿早期阶段，即大脑发育的关键时期。

脑瘫并不是单一的一种疾病，而是一系列症状的集合体，其表现形式多样，严重程度各异，取决于受损的大脑区域及其范围。

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在脑瘫的治疗中，常规疗法如物理治疗、运动功能训练、言语治疗、矫形器具的应用、选择性脊神经背根切断术以及肌肉注射A型肉毒毒素（BoNT-A），虽然可以在一定程度上缓解症状，提高患者的生活质量，但这些干预措施主要针对的是症状管理，并不能直接修复受损的大脑组织或恢复正常的神经系统功能。因此，对于中重度脑瘫患者而言，现有的治疗方法未能从根本上改善其脑损伤状况。

近年来，干细胞移植作为一种创新且极具潜力的治疗策略，逐渐成为研究热点。多种类型的干细胞被考虑作为治疗脑瘫的理想候选细胞，包括但不限于：人胚胎神经干细胞、嗅鞘细胞、脐带间充质干细胞和骨髓间充质干细胞。

值得注意的是，前期研究表明，人类骨髓间充质干细胞具有向神经元样细胞分化的倾向，在体外实验条件下可表现出神经表型特征。更重要的是，无论是动物模型还是初步的人体临床试验都显示，椎管内注射干细胞疗法已经为某些神经系统疾病提供了更为理想的治疗效果。

因此，我们推测椎管内输注自体干细胞衍生的神经干细胞样细胞可能成为中度至重度脑瘫患者的一种新治疗方法。在一项对照临床研究中，我们调查了30名接受神经干细胞样细胞移植并随访6个月的脑瘫患者的临床结果。

干细胞治疗脑瘫患者60例，运动功能得到显著改善

2013年1月26日，国际期刊《转化医学杂志》刊载了一项由浙江军医院完成的重要临床研究进展。该研究聚焦于使用自体骨髓间充质干细胞（BM-MSCs）衍生的神经干细胞样细胞（NSC-like cells）治疗中重度脑瘫患者，并展示了其在改善患者运动功能方面的潜力。

本研究为一项开放性、非随机、观察者盲法对照临床研究。研究经浙江省武警总医院伦理委员会和科学委员会批准，并在中国临床试验注册中心注册（ChiCTR-TRC-12002056）。

方法：2010年6月至2011年6月，共60例粗大运动功能分类系统（GMFCS，对应GMFCS E&R 2007）Ⅲ-Ⅴ级的脑瘫患者纳入本研究。其中，移植组30例患者接受常规方法和干细胞移植治疗，对照组30例脑瘫患者仅接受常规方法治疗。（见图1）

结果

01.运动功能的结果分析

为了评估治疗效果，研究人员记录了患者在接受治疗前以及治疗后1、3和6个月的GMFM评分变化情况。（见图2）

• 数据显示，实验组患者的GMFM评分在治疗后的3个月和6个月内显著增加，分别达到了统计学上的显著性水平。
• 相比之下，对照组患者的评分虽然有所上升，但并未达到统计学上的显著差异。
• 特别地，实验组患者在治疗后6个月的GMFM评分相较于基线增加了58.6分，这表明干细胞移植对于改善运动功能具有明显的效果。进一步分析显示，IV级和V级的实验组患者在移植后的运动功能恢复更为显著。

02.语言发展的结果分析

关于语言发展方面，尽管两组患者的语言发育商在治疗后6个月内都有所提升，但这些变化并不具备统计学意义。（见图3）

此外，实验组与对照组之间的语言发育商也没有显示出明显的区别。因此，根据目前的数据，神经干细胞样细胞移植似乎并未加速语言功能的恢复进程。

03.安全性评估

安全性方面，实验组中的所有患者接受了至少6个月以上的随访观察。

结果显示，没有患者报告出现发烧、头痛、异常疼痛、呕吐或其他严重的不良事件。后续进行的MRI复查也未发现任何新的缺血性、出血性或肿瘤性病变。仅有一例患者报告了短暂性的哭闹频率增加，但该症状在两天内自行消失，无需额外处理。

总体而言，这项研究表明NSC样细胞移植疗法对脑瘫患者来说是安全可行的。

讨论

随着围产期急救医学进步，新生儿死亡率降低，缺氧缺血性脑病与早产脑瘫发病率却呈上升态势，常规脑瘫康复治疗对中重度慢性脑瘫患者运动功能改善效果不佳。在此背景下开展相关研究：

治疗效果：

• 对照组运动功能未见显著提升，移植组则在治疗3个月后，GMFM评分较基线显著升高，显示运动恢复加快，且 GMFCS级别IV、V的患者恢复优势明显，为MSC衍生的NSC样细胞移植治疗中重度慢性脑瘫提供有力依据。
• 语言功能方面，移植组未现恢复加快情况，因脑瘫患儿语言障碍由脑损伤致言语器官运动障碍引发，且本研究对象均错过出生后7-24个月语言信号通路建立关键期，提示早期干细胞与语言训练联合有望提升语言能力。

作用机制：

• NSC促进运动功能恢复机制存争议，虽有研究表明移植的NSC可塑性强，可与宿主细胞整合、建突触连接，化身替代神经细胞，还可能产神经营养因子助力脑区组织恢复，本研究也发现MSC自体NSC样细胞能体外分化为神经元与神经胶质细胞谱系，但NSC在体内作用机制有待后续实验探究。

安全性考量：

• 基于NSC的细胞疗法安全性待解，人类MSCs经多代培养有染色体畸变等风险，本研究选用3-4代正常核型与端粒酶活性的MSCs诱导NSC样细胞，每次治疗前经多检测确保安全，临床暂无自体MSC接种致肿瘤数据，裸鼠长期研究及6个月患者随访均未现肿瘤、异常疼痛等不良情况，不过仍需更多长期随访确证NSC样细胞安全性。

结论

综上所述，研究的数据表明，移植干细胞衍生的神经干细胞样细胞对于治疗慢性脑瘫是安全有效的。移植3个月后，运动功能（而非语言能力）显示出最佳改善。同时，该疗法的安全性良好，为进一步探索其临床应用奠定了基础。

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参考资料：

Chen, G., Wang, Y., Xu, Z. et al. Neural stem cell-like cells derived from autologous bone mesenchymal stem cells for the treatment of patients with cerebral palsy. J Transl Med 11, 21 (2013). https://doi.org/10.1186/1479-5876-11-21

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