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探索干细胞疗法:如何提升脑瘫患者的精细动作能力?

脑瘫(Cerebral Palsy, CP)是由产前或围产期脑损伤引起的运动功能障碍疾病,其中精细动作能力(如抓握、书写、系扣等)的缺失严重影响患者生活质量。传统康复治疗虽能部分改善功能,但难以修复受损的神经结构。近年来,干细胞疗法通过促进神经再生与重塑,为脑瘫患者精细动作的恢复提供了新方向。

本文结合多项临床研究,解析其疗效与机制,探讨干细胞其如何为这些脑瘫患儿带来新的希望。

探索干细胞疗法:如何提升脑瘫患者的精细动作能力?

探索干细胞疗法:如何提升脑瘫患者的精细动作能力?

案例一:神经干细胞移植对重症脑瘫儿童精细运动的影响

2012年,中国北京海军总医院儿科在行业期刊《细胞移植》上发表了一篇关于《神经干细胞移植对重症脑瘫儿童的影响》的临床研究成果。

神经干细胞移植对重症脑瘫儿童的影响

本次研究对45例重度脑瘫儿童患者实施了神经干细胞移植手术,将来自流产胎儿组织的NPC注射到侧脑室。采用皮博迪发育运动量表-精细运动(PDMS-FM)测试对患者的神经功能进行评估。

  • 大部分患者在术后1个月出现临床改善。术前康复训练改善较小的患者,治疗后头部控制得到改善,思维亢进和异常姿势得到部分纠正,肢体功能恢复较好。智力低下患者的认知能力提高,语言理解和交流能力提高,对简单指令和面部表情的理解能力提高。
  • 手术前精细运动测量表每月进步的评分为2.22±3.54(PDMS-FM),手术后1个月内每月进步的评分为2.17±3.27(PDMS-FM),均显著提高,提示细胞移植加速了运动功能发育。(见图1)
图1:一年观察期内精细运动功能的进展
图1:一年观察期内精细运动功能的进展

案例二:干细胞对患者肌肉控制和精细动作能力的提升

在国内,大连医科大学附属第一医院是首家通过备案尝试进行干细胞治疗脑瘫临床实验的医院,项目领头人刘晶教授表示,目前通过近两年的临床研究初步证明,干细胞移植治疗使得脑瘫患儿在粗大运动、精细运动以及精神症状等方面均均有不同程度改善

其中一例患儿承泽在2018年接受采访时,完成了第一阶段神经干细胞治疗。据介绍,承泽手部以前经常保持拇指外翻、其余四指并拢弯曲的“解剖位”姿势。

现在承泽可以拇指随意内收内旋,四指可以张开自如,术语称可以切换成“功能位”。此外,承泽已能完成抓握等动作,初步完成开盖、拿笔、搭积木、套圈、投币等活动

患儿承泽

这些进步表明,干细胞疗法可能通过修复受损的神经系统,促进了肌肉控制和精细动作能力的提升,从而极大地提高了患者的自理能力和生活质量。

案例三:神经干细胞对患者精细运动功能的长期改善效果

2023年,国内三甲医院在国际期刊《Stem Cell Research & Therapy》上发表了一篇关于《脑瘫患者鼻腔内注射神经干细胞的安全性和有效性结果:一项随机1/2期对照试验》的研究成果。

共招募了25名3至12岁的脑瘫患者。在精细运动功能量表(FMFS)方面:

  • 与对照组患者比较,治疗组患者FMFS评分呈稳步上升趋势
  • 与治疗前比较,治疗组患者24个月FMFS量表评分较治疗前明显升高
  • 并且研究发现鼻腔注射神经干细胞可改善患者的运动、语言、认知、自理能力等临床症状,甚至改善睡眠质量。

为探讨NSCs对CP患者临床症状改善的起效时间及其治疗效果的稳定性,我们进一步分析了治疗组患者不同时间点的FMFS量表数据,发现在不同随访时间点均有统计学意义的提高。

  • 患者的自我护理能力(ADL,从34.54±20.90到45.85±24.34)在治疗后1个月就开始显示出显著改善。
  • 而最复杂的手部精细运动需要对小肌肉、肌肉张力和手眼协调能力有很高的控制能力,而这种改善从24个月开始(FMFS,从24.00±15.85到36.56±17.86)。治疗组所有显著改善均持续至移植后24个月。(见图2)
图2:注射后患者各项指标比较
图2:注射后患者各项指标比较

小结

综上所述,尽管干细胞疗法仍处于研究和发展阶段,但现有的临床证据强烈支持它作为改善脑瘫患者尤其是他们精细动作能力的有效手段之一。未来的研究需要进一步优化干细胞来源的选择、给药途径以及剂量标准,以确保安全性和疗效的最大化。

相信在不久的将来,干细胞疗法将成为脑瘫治疗的重要手段,为更多的脑瘫患者带来康复的希望,让他们能够像正常人一样,自由地使用双手,拥抱美好的生活。

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信息来源:

Luan Z, Liu W, Qu S, et al. Effects of Neural Progenitor Cell Transplantation in Children with Severe Cerebral Palsy. Cell Transplantation. 2012;21(1_suppl):91-98. doi:10.3727/096368912X633806

Lv, Z., Li, Y., Wang, Y. et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther 14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y

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