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干细胞疗法,能否成为脑瘫患者融入社会的 “钥匙”?

脑瘫,作为一种因脑部损伤导致的神经发育障碍性疾病,给患者的生活带来了诸多挑战,其中社会适应能力的受限严重影响着他们融入社会的进程。认知功能的异常,如注意力不集中、学习能力低下等,也阻碍了他们接受教育和职业培训,限制了未来的就业机会和社会角色的扮演。这些因素相互交织,导致脑瘫患者在家庭、学校、社区等社会环境中难以顺利适应,容易产生自卑、孤僻等心理问题,进一步加剧了他们与社会的隔离。。

目前传统治疗手段在改善脑瘫患者社会适应能力方面存在一定局限性,而干细胞疗法作为一种新兴的治疗途径,近年来在医学研究领域备受关注,为提升脑瘫患者社会适应能力带来了新的曙光。

本文聚焦于干细胞疗法在改善脑瘫患者社会适应能力方面的临床成果,探讨干细胞其如何为这些患者带来新的希望。

干细胞疗法,能否成为脑瘫患者融入社会的 "钥匙"?

干细胞疗法,能否成为脑瘫患者融入社会的 “钥匙”?

案例一:干细胞联合康复治疗助力脑瘫患儿重获新生

2015年,湖北某三甲医院在国际期刊《全球儿科健康》上发表了一篇关于《人脐血间充质干细胞移植联合基础康复治疗治疗脑瘫一例》的临床研究成果。

人脐血间充质干细胞移植联合基础康复治疗治疗脑瘫一例

患者为6岁女孩,6个月时因“神经发育迟缓”被首次诊断为脑性瘫痪。患者足月出生,无难产、窒息等围产期风险史,无家族或遗传病史。4个月左右时,父母发现孩子各项正常发育指标明显延迟。6个月时孩子来院就诊时无法抬头,无法坐起。

干细胞移植治疗后:

  • 2岁时坐、爬、跪、躺、翻滚功能基本恢复正常,4岁时站立功能恢复,5岁时走、跑、跳功能恢复。此外,GMFM总分显示粗大运动功能明显改善,5岁时完全恢复,临床表现在第一个疗程后6个月即有明显改善。
  • 并且移植后运动功能和语言能力发育良好,2岁起基本恢复正常自理能力、认知能力、社会适应能力均有明显提高,5岁基本恢复正常(图1)。移植后2岁时功能影响状态为中度,3岁起综合功能评估总分恢复为轻度(图2)。
图1:综合功能评估子评分。
图1:综合功能评估子评分。
图2:综合功能评估总分。
图2:综合功能评估总分。

综上所述,根据量表评估,治疗后脑瘫患者运动功能恢复到正常水平、语言功能明显改善以及社会适应能力进一步改善。并且住院期间或术后随访中没有出现任何不良反应。结果表明,hUC-MSCs联合基础康复治疗的临床应用对改善脑性瘫痪患者的运动和综合功能是有效和安全的。

案例二:随机对照试验揭示干细胞疗法对脑瘫儿童社会适应能力的积极影响

2021年,伊朗德黑兰医科大学儿童医学中心在行业期刊《干细胞研究与治疗》上发表了一篇名为《脑瘫患者脐带组织间充质干细胞鞘内注射后的临床和影像学结果:一项随机双盲假对照临床试验》的临床研究结果。

本次研究共纳入72名脑瘫患者。

儿童生活功能评估量表(PEDI)数据分析显示,UCT-MSC组的自我护理和活动能力维度以及PEDI总分均较治疗前显著增加(图3C),且均显著高于对照组,效果显著(表1)。

脑瘫患者生活质量(CP-QoL)方面,朋友和家人、活动参与、沟通和总分等领域的平均变化均高于对照组,效果显著(图4)

图3:主要终点分析
图3:主要终点分析
图4:PEDI和CP-QoL组内平均差异(相对于基线)和组间差异
图4:PEDI和CP-QoL组内平均差异(相对于基线)和组间差异

案例三:神经干细胞鼻内给药开启脑瘫治疗新篇章

2023年,刘晶教授团队在《StemCell Research &Therapy》期刊杂志上发表了一篇关于《脑瘫神经干细胞鼻内给药后的安全性和有效性结果:一项随机1/2期对照试验》的临床研究结果。

脑瘫神经干细胞鼻内给药后的安全性和有效性结果:一项随机1/2期对照试验

共有25名3-12岁的脑瘫患者被随机分配到治疗组(n=15),接受鼻内输注装载鼻贴的神经干细胞(NSCs)和康复治疗。

与对照组相比,治疗组患者在治疗后24个月的GMFM-88和ADL均有明显改善。与基线相比,治疗组治疗后24个月精细运动功能、社交能力、生活适应能力、表达能力、GMFM-88、ADL量表评分显着升高,而SDSC评分显着降低。与基线相比,FBN分析显示脑网络能量大幅下降。

为探讨NSCs对CP患者临床症状改善的起效时间及其治疗效果的稳定性,我们进一步分析了治疗组患者不同时间点的评定量表数据,发现除LAS和GMFM-88-A外,其余量表在不同随访时间点均有统计学意义的提高。(图5)

  • 患者的自我护理能力(ADL,从34.54±20.90到45.85±24.34)、站立(GMFM-88-D,从15.86±10.33到22.85±11.51)和步行/跑步/跳跃(GMFM-88-E,从14.29±13.60到21.77±15.24)等活动早在治疗后1个月就开始显示出显著改善
  • 治疗后3个月,表达能力(EAS,从29.29±21.41到36.92±19.86)和粗大运动整体功能(GMFM-88-TOTAL,从 52.41±24.44到71.45±22.29)均有显著改善
  • 治疗后6个月,患者的社交技能(SS,从26.68±18.65到32.82±17.82)得到改善,并且先前的其他改善均得以维持。
图5:治疗组从治疗前基线至治疗后24个月量表变化情况
图5:治疗组从治疗前基线至治疗后24个月量表变化情况

综上所述,与对照组相比,治疗组的患者表现出明显的粗大运动能力和自理能力改善。与基线相比,神经干细胞移植治疗后患者的粗大运动、精细运动、自理能力、表达能力、社交技能和睡眠质量均有显着改善。

小结

干细胞疗法为改善脑瘫患者社会适应能力提供了一种全新的治疗思路,其在修复神经组织、调节免疫反应、促进神经再生等方面的独特作用,为提升脑瘫患者的社会适应能力带来了希望。尽管目前仍面临诸多挑战,但随着研究的不断深入和技术的不断进步,相信在不久的将来,干细胞疗法能够在脑瘫治疗领域取得更大的突破,帮助更多的脑瘫患者改善社会适应能力,更好地融入社会,实现自身的价值。

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信息来源:

Zhang C, Huang L, Gu J, Zhou X. Therapy for Cerebral Palsy by Human Umbilical Cord Blood Mesenchymal Stem Cells Transplantation Combined With Basic Rehabilitation Treatment: A Case Report. Global Pediatric Health. 2015;2. doi:10.1177/2333794X15574091

Amanat, M., Majmaa, A., Zarrabi, M. et al. Clinical and imaging outcomes after intrathecal injection of umbilical cord tissue mesenchymal stem cells in cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial. Stem Cell Res Ther 12, 439 (2021). https://doi.org/10.1186/s13287-021-02513-4

Lv, Z., Li, Y., Wang, Y. et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther 14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y

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