脑性瘫痪(Cerebral Palsy, CP),简称脑瘫,是一种由于大脑发育过程中受到损伤或异常导致的运动障碍综合征。这种病症不仅影响患者的肌肉控制和协调,还可能伴随认知、感知、沟通和其他方面的障碍。对于许多脑瘫患者而言,日常生活自理能力的丧失是他们面临的主要挑战之一。
脑瘫患者生活自理能力受限的原因是多方面的。运动功能障碍是最为显著的因素之一,患者往往存在肌肉痉挛、肌力减退、运动协调性差等问题,这使得他们在控制肢体运动时困难重重。在传统治疗手段效果有限的情况下,干细胞疗法作为一种新兴的治疗方式,正逐渐成为改善脑瘫患者生活自理能力的新希望。
本文将探讨干细胞疗法在改善脑瘫患者自我护理方面的潜力,分析现有临床证据。通过深入研究这一领域,我们希望能够揭示干细胞疗法如何帮助脑瘫患者自我护理能力,从而改善他们的生活质量。
从依赖到独立:干细胞疗法助力脑瘫患者提高自我护理能力
案例一:6岁脑瘫患儿获改善!4次脐带间充质干细胞输入让患者摆脱轮椅
2018年,在《International Journal of Stem Cells》期刊上发表的一则案例报告中,一名6岁的脑瘫患儿在接受4次脐带间充质干细胞(UC-MSCs)治疗后,上肢和下肢活动能力得到一定的改善,平衡能力及沟通能力都得到提高,可以摆脱轮椅,采用助行器行走。
治疗前以及首次治疗6个月时检测患者的FIM(功能独立测量)、GMFCS(粗大运动功能分类系统88)、Tardieu量表、TCMS(躯干控制测量量表)、MACS(手动能力分类量表)、CFS(通信功能分类系统),患者在接受治疗后并接受强化康复,一共随访18个月。
- 相比于治疗前,首次脐带间充质干细胞治疗后6个月后患者的多项功能出现改善,其中,患儿粗大运动功能得到了一定的提高,可以摆脱轮椅,采用助行器行走;上肢可以进行一些简单的操作,虽然速度还有待提高;坐姿平衡及运动控制得到较大程度的改善,并且患者生活自理能力接近正常儿童水平。
- 整体量表评估总分从原来的5/58升高至31/58,表明间充质干细胞治疗能够极大改善脑瘫患者整体生活质量以及生活自理能力。(见图1)
综上所述,干细胞治疗6个月后多项功能改善,患儿粗大运动功能提升,能借助助行器行走,上肢可进行简单操作,坐姿平衡和运动控制明显改善,生活自理能力接近正常儿童水平。表明间充质干细胞治疗可显著提升脑瘫患者生活质量与自理能力。
案例二:间充质干细胞带来生活质量与自给自足的新希望
2019年,波兰干细胞研究中心在《Stem Cells International》上发表了一篇关于“沃顿果冻间充质干细胞治疗可改善脑瘫儿童的生活质量和自给自足能力:一项回顾性”的研究成果。
研究显示,54名脑瘫患者中,48例(88.9%)生活质量显著提高,21例(38.9%)生活自理能力明显改善。治疗后6个月至1年随访显示,患者运动功能持续改善,肌张力降低,仅1例因癫痫恶化中断治疗。(见图2)
案例三:鼻腔内注射神经干细胞开启脑瘫生活自理康复新篇章
2023年,国内三甲医院在国际期刊《Stem Cell Research & Therapy》上发表了一篇关于《脑瘫患者鼻腔内注射神经干细胞的安全性和有效性结果:一项随机1/2期对照试验》的研究成果。
共有25名3至12岁的脑瘫患者被随机分配到治疗组(n=15),该组接受鼻腔内输注负载神经干细胞的鼻贴和康复治疗,或对照组(n=10)仅接受康复治疗。
与对照组患者比较,治疗后24个月,治疗组患者日常生活活动(ADL)和儿童粗大运动功能的标准化量表量表评估的自我护理能力及粗大运动功能均较治疗前明显改善。(见图3)
- 患者的自我护理能力(ADL,从34.54±20.90到45.85±24.34)、站立(GMFM-88-D,从15.86 ±10.33到22.85±11.51)步行/跑步/跳跃(GMFM-88-E,从14.29±13.60到21.77±15.24)等活动早在治疗后1个月就开始显示出显著改善。
- 治疗后3个月,表达能力(EAS,从29.29±21.41到36.92±19.86)和粗大运动整体功能(GMFM-88-TOTAL,从52.41±24.44到71.45±22.29)均有显著改善。
- 治疗后6个月,患者的社交技能(SS,从26.68±18.65到32.82±17.82)得到改善,并且先前的其他改善均得以维持。
- 复杂的手部精细运动需要对小肌肉、肌肉张力和手眼协调能力有很高的控制能力,而这种改善直到24个月开始(FMFS,从24.00±15.85到36.56±17.86)。治疗组所有显著改善均持续至移植后24个月。结果提示NSCs鼻腔给药可为脑瘫患者带来长期改善,且在粗大运动早期效果更为明显。
综上所述,神经干细胞治疗脑瘫患者的试验显示,这种疗法能显著改善患者的自我护理能力。治疗组在治疗后1个月即显示出自我护理能力和站立功能的提升,并且一直维持到移植后的24个月。
小结
干细胞疗法通过多靶点修复神经功能,为脑瘫患者生活自理能力的提升提供了生物学基础。随着细胞制备标准化与给药策略的优化,这一疗法有望在未来5-10年内成为脑瘫康复的核心手段之一,助力患者实现从“依赖生存”到“自主生活”的跨越。
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信息来源:
https://synapse.koreamed.org/articles/1159131
Boruczkowski, Dariusz, Zdolińska-Malinowska, Izabela, Wharton’s Jelly Mesenchymal Stem Cell Administration Improves Quality of Life and Self-Sufficiency in Children with Cerebral Palsy: Results from a Retrospective Study, Stem Cells International, 2019, 7402151, 13 pages, 2019. https://doi.org/10.1155/2019/7402151
Lv, Z., Li, Y., Wang, Y. et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther 14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y
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