脑瘫,即脑性瘫痪,是一组持续存在的中枢性运动和姿势发育障碍、活动受限症候群,常伴随肌肉痉挛等症状,严重影响患者的生活质量。多年来,传统治疗方法在应对脑瘫患者的肌肉痉挛时存在一定局限性,这些方法往往只能暂时缓解症状,而无法提供根本性的治愈。那么,是否存在一种更为有效的治疗手段呢?
随着医学技术的发展,干细胞疗法以其潜在的再生能力,正逐渐成为改善脑瘫患者症状的新希望。干细胞具有分化成多种细胞类型的能力,可以替代受损组织,促进神经修复,并可能通过分泌生长因子和其他生物活性分子来调节炎症反应和免疫系统。这不禁让我们思考,干细胞疗法能否为那些饱受肌肉痉挛困扰的脑瘫患者带来真正的改变?
接下来,本文将深入剖析干细胞疗法在缓解脑瘫患者肌肉痉挛方面的实际应用效果。通过详尽分析现有的临床案例与科研数据,我们将评估这种前沿治疗方法的有效性,探讨其如何为患者带来实质性的改善。
脑瘫痉挛怎么治?干细胞疗法能否缓解脑瘫肌肉痉挛问题?
案例一:脐带间充质干细胞治疗脑瘫51例疗效观察
2011年,解放军第四六三医院神经外科在期刊《中国全科医学》上发表了一篇关于《脐带间充质干细胞治疗脑瘫51例疗效观察》的临床研究成果。
该院神经外科团队对51例无智力障碍的脑瘫患者进行脐带间充质干细胞治疗(21~28天内完成4次移植)。
结果显示,患者日常生活活动能力(ADL)评分显著提高,步行动作、床上运动及认知交流能力均有改善,并且肌肉痉挛和运动功能得到缓解。(见图1)
案例二:多种细胞疗法结合神经康复治疗痉挛性双瘫脑瘫患儿
2020年,据《创新临床神经科学》杂志中一篇文章报道,多种细胞疗法以及神经康复可能是促进痉挛性双瘫脑瘫患者康复的一种安全、可行的新选择。
在这项研究中,我们介绍了一名患有痉挛性双侧瘫痪脑瘫的4岁男孩的病例,他接受了两次自体BMMNC鞘内移植(间隔7个月)以及神经康复计划。
第一次细胞治疗后
- 不良事件:插入部位轻微疼痛,24小时内消退,后续无其他不良事件与癫痫发作。
- 身体功能改善:站立、行走平衡能力提升,“W” 坐姿和剪刀式步态减少,保护性与平衡反应增强。体重转移在矢状面和额状面改善,头、躯干、骨盆排列变好,双侧腿筋和小腿肌肉的紧绷感减轻,肌肉痉挛情况得到初步缓解,开始执行双手任务。
- 认知改善:因定期上学,注意力持续时间和坐姿耐受力提高。
- 评分变化:GMFM分数从60.67升至67,GMFCS等级从3级升为2级,FIM评分从97分提高到99分。脑部PET CT扫描有变化(涉及前扣带回叶等部位)。
第二次细胞治疗后6个月:
- 功能提升:坐姿、站立平衡和协调性进一步改善,“W” 坐姿和剪刀步态继续减少。
- 行走进步:能在不平坦地面及最小支撑下行走并保持平衡。
- 肌肉痉挛缓解:肌肉痉挛程度进一步减轻,肢体活动更加灵活。
- 评分情况:GMFM 评分从 67.75 提高到 73.33,GMFCS 和 FIM 评分不变。
第二次细胞治疗后9个月:
- 姿势与步态:“W” 坐姿和剪刀步态消失,坐姿、头躯骨盆排列良好,步态正常。
- 功能突破:能在不平坦表面独立行走,在最小栏杆支撑下独立爬楼梯。
- 肌肉痉挛情况:肌肉痉挛基本消失,双腿活动自如,能够完成较为复杂的动作。
- 评分进展:GMFM评分从73.33提高至81.78,GMFCS和FIM评分保持不变。(见图2)
案例三:伊朗研究团队揭示干细胞疗法在缓解肌肉痉挛中的潜力
2024年,伊朗的研究团队在行业期刊《当代干细胞研究与治疗》上发表了一篇关于《干细胞治疗和脑瘫:系统评价和荟萃分析》的研究成果。
研究人员广泛检索了Scopus、PubMed、EMBASE、Web of Science及Google Scholar等数据库,初筛出1194项研究用于荟萃分析。经再次审查与筛选,重点剖析了其中35项研究,核心结论如下:
干细胞治疗脑瘫的效果与安全性:
- 治疗效果:当前脑瘫临床治疗手段有限,而干细胞治疗反馈积极,潜力凸显。多项研究显示,干细胞在减轻脑瘫患者肌肉痉挛方面成效显著。部分接受干细胞治疗的患者,肌肉紧张度明显下降,原本因肌肉痉挛导致的肢体僵硬、活动受限等问题得到缓解,肢体活动灵活性有所提升。同时,荟萃分析表明,干细胞能改善多项运动指标,如 GMFM、CFA、GMPM 及 WeeFIM 。
- 安全性:干细胞组与对照组不良事件(AE)发生率无显著差异,证实了干细胞用于脑瘫临床研究的安全性。
干细胞衍生物与外泌体优势:
- 外泌体优势:相较于全细胞疗法,外泌体耐受性佳、免疫原性低。
- 干细胞衍生物潜力:借助基因治疗与基因编辑技术,可培育功能、特异性及反应性更强的干细胞衍生物。比如,过表达神经营养因子、抗炎细胞因子或血管生成因子的干细胞,能推动受损组织愈合与恢复,进一步助力肌肉痉挛等症状的缓解。
综上所述,干细胞治疗脑瘫呈现积极效果且安全性良好。并且干细胞治疗在减轻患者肌肉痉挛方面成效显著,能改善多项运动指标,且与对照组相比,不良事件发生率无显著差异,安全性有保障。
小结
这一系列案例及研究充分表明,干细胞治疗脑瘫在改善患者肌肉痉挛状况方面展现出显著成效。从具体案例来看,无论是大规模的患者群体治疗,还是单个典型病例,均体现出干细胞治疗对肌肉痉挛缓解、运动功能提升、认知能力改善等多方面的积极作用。
不过,尽管取得了令人鼓舞的结果,但未来仍需更多的研究来优化治疗方案,确保其长期安全性和有效性。随着科学技术的进步,我们有理由相信,干细胞疗法将在未来的医疗实践中扮演更加重要的角色。
信息来源:
王金刚,尹忠民,闻华,等.脐带间充质干细胞治疗脑瘫51例疗效观察[J].中国全科医学,2011,14(21):2446-2447.
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Motavaf M, Dehghan S, Ghajarzadeh M, Ebrahimi N, Zali A, Safari S, Mirmosayyeb O. Stem Cell Treatment and Cerebral Palsy: A Systematic Review and Meta-Analysis. Curr Stem Cell Res Ther. 2024;19(2):210-219. doi: 10.2174/1574888X18666221201114756. PMID: 36464870.
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