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探索干细胞疗法:能否成为缓解脑瘫症状的新希望?

脑瘫(Cerebral Palsy, CP)是一种由胎儿期或婴幼儿期脑损伤导致的永久性运动障碍,患者常面临肌肉痉挛、运动协调性丧失甚至癫痫发作等症状。

目前,传统治疗手段如物理康复、药物干预和手术虽能部分缓解症状,却无法修复受损的神经组织。在这一背景下,干细胞疗法凭借其再生和修复潜力,成为医学界瞩目的新方向。然而,这种前沿技术真的能够改写脑瘫患者的症状吗?其效果是否经得起科学验证?

接下来我将带您了解干细胞疗法在改善脑瘫患者症状方面的实际效果,通过多维度剖析,探寻其是否能真正成为改变患者命运的有力武器。

探索干细胞疗法:能否成为缓解脑瘫症状的新希望?

探索干细胞疗法:能否成为缓解脑瘫症状的新希望?

案例一:间充质干细胞治疗显著提升脑瘫患者生活能力与痉挛症状

2011年,解放军第四六三医院神经外科在期刊《中国全科医学》上发表了一篇关于《脐带间充质干细胞治疗脑瘫51例疗效观察》的临床研究成果。

脐带间充质干细胞治疗脑瘫51例疗效观察

该院神经外科团队对51例无智力障碍的脑瘫患者进行脐带间充质干细胞治疗(21~28天内完成4次移植)。

  • 研究结果表明,接受治疗后,患者的日常生活活动能力(Activities of Daily Living, ADL)评分显著提升。具体而言,患者的步态动作、床上移动以及认知交流能力均得到了明显的改善
  • 此外,患者的肌肉痉挛症状有所缓解,运动功能也得到了相应的恢复

这些发现提示,脐带间充质干细胞治疗可能为脑瘫患者提供了一种有效的干预手段,有助于提高他们的生活质量,改善缓解脑瘫患者的症状。

案例二:自体骨髓单核细胞显著提升脑瘫患者运动功能与临床症状

2017年,越南文梅克国际医院康复科的临床研究人员在行业专业期刊《BMC Pediatr》上发表了题为《自体骨髓单个核细胞治疗脑性瘫痪的结果:一项开放性非对照临床试验》的临床报告。

自体骨髓单个核细胞治疗脑性瘫痪的结果:一项开放性非对照临床试验

在这项非对照的临床研究中,40名脑瘫患者接受了自体骨髓单核细胞的移植后,他们的运动功能、肌张力以及症状都比治疗前有了明显的改善

1.运动功能改善

粗大运动功能(GMFM)

  • 总体提升:治疗后 GMFM-88 总分及各领域评分均显著提高,具体表现为:
    • 躺和翻滚(A):100%患者改善
    • 坐(B):100%患者改善
    • 爬行/跪(C):71%患者改善
    • 站立(D):64%患者改善
    • 行走/跑/跳(E):38%患者改善
  • 相对运动能力:GMFM-66 百分位数从基线 31.7%提升至:
    • 3个月:82.3%
    • 6个月:84.6%

肌张力改善

  • 改良Ashworth评分从基线3.4(严重痉挛)降至:
    • 第3个月:2.1(轻度痉挛)
    • 第6个月:2.0(接近正常)

2.临床症状关联改善

  • 运动功能
    • 躺卧/坐姿改善:提升日常生活自理能力(如翻身、独坐)
    • 行走能力提升:38%患者实现行走/跑跳功能改善
  • 肌肉张力
    • 肌肉僵硬程度显著降低,关节活动度增加,痉挛性步态改善

本研究证实干细胞移植可显著改善脑瘫患者的运动功能、肌张力以及临床症状,尤其在基础运动能力(躺卧、坐姿)方面效果突出。

案例三:干细胞大幅降低脑瘫患者癫痫发作频率与时长

2024年,行业期刊《Stem Cell Reviews and Reports》期刊发表的一项研究显示,152名脑瘫(CP)患者在输注10次人脐带间充质干细胞(hUC-MSCs)后,运动功能、病情严重程度和癫痫症状得到了明显改善

脐带间充质干细胞对脑瘫儿童运动功能的影响:真实世界、同情使用研究的结果

研究招募152名脑瘫患者,平均年龄5岁,男84名、女68名,多数患者伴有自闭症、智力障碍等合并症。

  • 干细胞治疗后脑瘫患者癫痫症状发作情况得到改善。对存在癫痫发作症状的患者进行跟踪,数据显示,治疗前这些患者平均每月癫痫发作4次左右。经过hUC-MSCs治疗后,到第5次访视时,癫痫发作频率显著降低,平均每月发作次数减少至1.5次左右
  • 发作持续时间也明显缩短,之前每次发作平均持续约3分钟,治疗后缩短至1分钟以内。这种改善在统计学上具有显著意义,表明hUC-MSCs治疗对脑瘫患者的癫痫发作情况有积极的缓解作用。

综上所述,经多维度评估,干细胞治疗后脑瘫患者的运动功能、病情严重程度改善显著,有癫痫症状者发作频率与时长降低,且全程无严重不良反应 。

小结

干细胞疗法为脑瘫患者提供了改善脑瘫症状和生活质量的新希望,尤其在儿童及青少年中效果更显著(因其神经可塑性较高)。然而,其临床应用仍需克服技术、伦理和标准化难题。随着研究的深入,干细胞疗法或将成为脑瘫综合治疗的重要一环,但现阶段患者需在专业指导下审慎选择,并配合传统康复手段以最大化获益。

信息来源:

王金刚,尹忠民,闻华,等.脐带间充质干细胞治疗脑瘫51例疗效观察[J].中国全科医学,2011,14(21):2446-2447.

Nguyen, L.T., Nguyen, A.T., Vu, C.D. et al. Outcomes of autologous bone marrow mononuclear cells for cerebral palsy: an open label uncontrolled clinical trial. BMC Pediatr 17, 104 (2017). https://doi.org/10.1186/s12887-017-0859-z

Chrościńska-Kawczyk, M., Zdolińska-Malinowska, I. & Boruczkowski, D. The Impact of Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells on Motor Function in Children with Cerebral Palsy: Results of a Real-world, Compassionate use Study. Stem Cell Rev and Rep 20, 1636–1649 (2024). https://doi.org/10.1007/s12015-024-10742-2

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