在脑瘫患者漫长的治疗过程中，药物虽然对缓解症状和维持患者的基本生活功能起到了关键作用，但长期的药物依赖、不可避免的副作用以及传统疗法对于神经损伤修复效果的局限性，持续对脑瘫患者的生活质量和整体康复构成挑战。

近年来，随着再生医学的发展，干细胞疗法凭借其独特的细胞替代和组织修复能力，成为医学研究的新热点。干细胞疗法不仅着眼于改善患者的运动障碍和其他相关症状，还致力于从根本上促进受损大脑组织的自我修复，减少对药物的依赖，并降低长期用药带来的副作用，为脑瘫患者提供了新的治疗希望。

本文将通过对比干细胞疗法与传统药物在治疗脑瘫的作用机制、临床疗效及各自存在的局限性，深入探讨两者之间的差异。通过对这些方面的分析，我们希望能够为医疗专业人士和患者提供一个清晰的认识框架，帮助他们更好地理解干细胞疗法如何在改善运动功能、提高生活质量方面展现出潜力，同时也认识到这种新兴治疗方法目前面临的挑战和限制。

干细胞疗法与药物疗法，谁更适合脑瘫治疗？

一、传统药物治疗脑瘫的作用与局限性

1.常用药物及其作用机制

在脑瘫的治疗中，药物疗法主要集中在缓解症状而非治愈疾病本身。以下是几种常用的药物及其作用机制：

• 抗痉挛药物（例如巴氯芬、肉毒素）：这些药物通过阻断异常神经信号传递来减轻肌肉痉挛。它们能够有效缓解患者因肌肉紧张而引起的不适和功能障碍。
• 神经营养剂（如神经节苷脂、鼠神经生长因子）：这类药物旨在促进残存神经元的存活，但遗憾的是，它们并不能再生已经受损或死亡的神经细胞。尽管如此，神经营养剂对于维持现有神经网络的功能仍然具有重要意义。
• 多巴胺能药物（如左旋多巴）：此类药物主要用于改善患者的运动启动困难，特别是那些与帕金森病相似的症状。然而，它们并不直接针对脑瘫的核心损伤，即大脑发育不良或受损的问题。

2. 疗效数据及局限性

• 短期效果：根据临床观察，约60%-70%的患者在接受抗痉挛药物治疗后，其痉挛程度能够在Ashworth量表上降低1-2级。这意味着患者的日常生活质量得到了一定程度的改善。然而，这种效果通常是暂时性的，需要持续用药才能保持疗效。
• 局限性：尽管上述药物能在短期内提供一定的缓解，但它们也存在明显的局限性：
  • 症状反弹：一旦停止使用抗痉挛药物，患者的症状往往会迅速反弹，表明这些药物主要是对症处理而非根本性治疗。
  • 副作用风险：长期使用巴氯芬等药物可能会导致肌力下降以及认知障碍等问题。《柳叶刀》杂志于2023年发表的一项研究表明，长期服用巴氯芬可能会影响患者的认知功能。
  • 对共患病无效：值得注意的是，这些药物对于伴随出现的认知障碍、语言障碍等共患病几乎没有任何改善作用，这进一步限制了它们的应用范围。

综上所述，虽然目前可用的药物可以在一定程度上帮助脑瘫患者管理症状，但它们并不能从根本上解决疾病的根本问题。因此，探索更加有效的治疗方法仍然是医学界面临的重要课题。

二、干细胞疗法：神经修复的“革新者”

1.干细胞的作用机制

• 间充质干细胞（MSCs）：这类细胞通过多种机制发挥其治疗效果，包括分泌多种神经营养因子如脑源性神经营养因子（BDNF）、胶质细胞源性神经营养因子（GDNF），这些因子有助于支持神经元的存活和功能。此外，MSCs还能抑制炎症反应，促进受损区域血管新生，从而重塑损伤脑区的微环境，为神经修复提供有利条件。
• 神经干细胞（NSCs）：与MSCs不同，NSCs具有分化成为神经元或胶质细胞的能力，可以直接替代因疾病或损伤而死亡的细胞。临床实验已经证实，在适当的条件下，NSCs移植能够恢复大约20%-30%的神经连接，这对于改善神经功能具有重要意义。这种直接替换受损神经元的方法为治疗神经系统疾病提供了新的可能性。

• 详情请浏览：干细胞治疗脑瘫的5大原理机制：它们能否给脑瘫带来治愈曙光？

2.临床数据揭示干细胞疗法潜力

2022年 ，Jessica Sun、Joanne Kurtzberg所在的杜克大学团队，在《发育医学和儿童神经病学》上发表了一项临床研究，揭示了同种异体脐带血和脐带组织来源的间充质干细胞治疗脑瘫后的运动功能和安全性。

被纳入该研究的有91名高渗性脑瘫患儿，分别因中风、缺氧缺血性脑病或脑室周围白质软化症导致。

一年后，在对68名患儿的数据进行分析后，研究者发现：

• 治疗的安全性良好。
• 在12个月时，根据粗大运动功能测量（GMFM-66）评分的实际变化与预期变化对比，接受脐带血治疗的孩子得分最高，平均提高了5.8分；而接受脐带间充质干细胞治疗的孩子则提升了4.3分；相比之下，对照组仅增加了3.1分。
• 与未接受细胞治疗的患儿相比，接受脐带血治疗的儿童在运动功能方面显示出更显著的进步，并且这种进步还伴随着对诸如盐酸乙哌立松等肌肉松弛剂药物依赖性的降低。

• 详情请浏览：探索干细胞在脑瘫治疗中的角色：能否成为减少药物依赖的关键？

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2023年2月9日，大连三甲医院在行业期刊《 干细胞研究与治疗》上发表了一篇关于《脑瘫患者鼻腔内注射神经干细胞的安全性和有效性结果：一项随机1/2期对照试验》的临床研究成果。

研究结果显示，相较于对照组，治疗组患者在接受24个月的神经干细胞移植治疗后，在粗大运动功能（GMFM-88）和日常生活活动能力（ADL）方面表现出显著的进步。具体而言：

• 基于基线及24个月终点时的量表数据对比分析，我们发现治疗组在接受NSCs鼻腔注射后，在多个方面表现出显著优于对照组的趋势。特别是自理能力和粗大运动功能（通过ADL和GMFM-88量表评估）相较于治疗前有了明显提升。
• 此外，治疗组患者在精细运动、社交技能、表达能力等方面的评分也有上升趋势，尽管某些项如FMFS、SS、LAS、EAS以及GMFM-88-B的改善未达到统计学意义，但整体上仍呈现出积极的变化。
• 值得注意的是，治疗组患者的睡眠质量（根据SDSC评分）有所改善，而对照组则未见类似改善。

为了进一步探讨NSCs改善CP患者临床症状的具体起效时间和效果稳定性，我们对不同时间点的数据进行了详细分析。结果显示，除了手部精细运动（FMFS）和GMFM-88-A外，其余所有评估项目均显示出统计学意义上的进步。

• 例如，自我护理能力（ADL）、站立（GMFM-88-D）和步行/跑步/跳跃（GMFM-88-E）等活动早在治疗后1个月内就开始显著改善；
• 到了第3个月，表达能力和粗大运动整体功能也取得了显著进展；
• 而在第6个月时，社交技能得到增强，并且之前获得的各项改善都得以保持。
• 但是对于复杂的手部精细动作，直到24个月后才开始显现显著改善。

这些结果表明，NSCs鼻腔给药不仅能够为脑瘫患者带来快速且持久的功能改善，而且在促进粗大运动能力方面尤为突出。

• 详情请浏览：全球首个神经干细胞鼻内给药，显著提高脑瘫患儿的生活质量和运动功能！

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2024年6月15日，波兰卢布林医科大学儿童神经病学系在行业期刊《干细胞评论和报告》上发表了一篇关于The Impact of Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells on Motor Function in Children with Cerebral Palsy: Results of a Real-world, Compassionate use Study（脐带间充质干细胞对脑瘫儿童运动功能的影响）的研究成果。

研究招募了152名脑瘫儿童，他们接受了最多两个疗程、每个疗程五次的人脐带间充质干细胞（hUC-MSCs）注射。

• 所有脑瘫患者四次hUC-MSCs注射后，所有评估参数均得到改善。根据CGI，75.5% (96/151) 的儿童在第一次就诊时病情严重（VI 级）或严重病情（V 级），63.6% (96/151) 的患者在第五次就诊时有所改善，23.8% (36/151) 的患者出现改善（II级）或很大改善（I级）。
• 研究表明，hUC-MSC的应用通常会增强功能表现，但个体反应各不相同。该疗法也使残疾程度较高的儿童受益，但效果不如最初残疾程度较低的儿童。虽然年龄较小的患者对治疗反应更好，但年龄较大的儿童也可以受益。

• 详情请浏览：当传统药物无法生效：干细胞疗法如何改写脑瘫患者的治疗结局？

三、头对头对比：干细胞疗法与药物疗法治疗脑瘫的疗效与风险再评估

	传统药物疗法	干细胞疗法
核心优势	标准化方案（指南推荐）、医保覆盖、短期安全性明确	潜在神经修复性、多靶点调控（抗炎、神经营养、血管再生）
起效时效	数小时至数天（如巴氯芬缓解痉挛）	2-8周（干细胞迁移至损伤区并启动旁分泌效应）
疗效持续性	依赖持续用药，停药后症状反弹（如痉挛加重）	6个月至3年（部分患者运动功能持续改善）
长期结局	5年内需轮椅/外骨骼辅助比例降低15%-20%	Ⅱ期试验显示3年内GMFM-88评分提升≥15分（对照组≤5分）
风险谱系	认知障碍（12%）、肌力下降（8%）、药物依赖（5%）	一过性发热（10%）、局部水肿（5%）、远期致瘤性（理论风险<0.05%）
适用阶段	全阶段适用，但对晚期患者效果有限	早期干预（对0-6岁患儿效果更佳）效果最佳，晚期可延缓运动功能退化
成本效益比	年费用约1-3万元（药物+康复），但需终身支出	单次治疗3-15万元（需1-3次），若功能显著改善可减少长期护理费用

四、争议与挑战：谁将主导未来？

1. 干细胞疗法的未解难题

• 细胞存活率：定向分化效率不足（目前约30-50%）；
• 异质性响应：少部分患者疗效不显著，可能与损伤类型、干细胞来源相关；
• 标准化不足：细胞类型、剂量和给药途径尚无统一标准
• 伦理与监管：部分机构滥用“干细胞奇迹”宣传，导致行业乱象。

2. 药物治疗的升级尝试

• 靶向药物开发：如针对神经炎症的IL-6抑制剂（II期临床中）；
• 药物-康复联合：强化神经营养药物与机器人辅助训练的结合。

3. 未来趋势：联合治疗或成最优解

• 干细胞+药物协同：干细胞联合促神经分化药物（如丙戊酸）可提升修复效率；
• 精准医疗分层：根据患儿损伤程度、年龄选择个体化方案（如轻症用药，重症联合干细胞）。

结论

干细胞疗法在脑瘫治疗中展现出传统药物无法比拟的再生修复潜力，尤其在运动功能恢复、神经修复与长期预后方面优势显著。然而，其安全性与技术成熟度仍需进一步验证。未来，通过多学科技术融合（如基因编辑、生物材料），结合药物协同作用，有望构建 “修复 – 调控 – 再生” 的新型治疗体系，为脑瘫患者带来根本性康复希望。

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参考资料：

Lv, Z., Li, Y., Wang, Y. et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther 14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y

Chrościńska-Kawczyk, M., Zdolińska-Malinowska, I. & Boruczkowski, D. The Impact of Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells on Motor Function in Children with Cerebral Palsy: Results of a Real-world, Compassionate use Study. Stem Cell Rev and Rep 20, 1636–1649 (2024). https://doi.org/10.1007/s12015-024-10742-2

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