脑瘫又称小儿脑性瘫痪（CP），是以慢性、非进行性运动功能障碍为特征的一组症候群，患儿常伴有不同程度的认知障碍。其病因复杂，包括围产期缺氧、感染、脑出血或遗传因素，导致大脑运动控制区域的永久性损伤。传统治疗手段如物理康复、药物干预和外科手术虽能部分改善症状，但难以实现神经组织的再生修复。
随着再生医学的突破性进展，干细胞疗法逐渐成为脑瘫治疗的新希望。干细胞凭借其多向分化潜能、免疫调节功能及分泌神经营养因子的能力，为神经修复提供了全新的可能性。但是不同给药方式（静脉、鞘内、局部与鼻腔）因其作用机制、靶向性及安全性差异，对脑瘫患者的疗效也有所不同。
本文聚焦静脉、鞘内、局部与鼻腔四种主流干细胞治疗脑瘫的输注方法，系统对比其疗效，旨在为临床决策提供科学依据。
干细胞治疗脑瘫：不同输注方式疗效对比，哪种方式效果更好？
一、主要输注方式及其特点
1. 静脉输注：通过血液循环将干细胞扩散至全身，操作简便、创伤小，适用于全身性治疗或需多器官协同修复的病例。
2. 鞘内输注（脊椎注射）：将干细胞直接注入蛛网膜下腔，使其更易穿透血脑屏障，靶向中枢神经系统。该方式常用于脊髓损伤或脑瘫等神经系统疾病，能提高局部干细胞浓度。
3. 局部注射（如脑内靶向输注）：通过立体定向技术将干细胞精准植入脑损伤区域，直接促进神经元再生。
4.鼻腔给药：鼻内输注通过嗅神经通路绕过血脑屏障，使药物或细胞直接经鼻腔黏膜吸收后进入中枢神经系统，具有操作简便、快速起效、精准靶向及患者依从性高等优势。
二、不同输注方式的疗效对比
2.1 静脉输注
2014年，哥伦比亚科研人员在行业期刊《Journal of Cell Science & Therapy》上发表了一篇关于《人类胚胎干细胞疗法在患有皮质视觉障碍的脑瘫儿童中的应用:40例患者的病例系列》的临床研究。
本次研究纳入了40名伴有视力障碍的脑性瘫痪（CP）患者，分为四个治疗阶段，每个治疗阶段在1周内接受两次静脉注射的胚胎干细胞，并进行了12年的随访。研究结果发现：
1.视力得到极大改善：331天后结果显示：39人（97.5%）视力明显改善（NFS评分提升1级及以上），仅1人无变化。其中27人视力恢复正常（可看清远距离），10人能看清25cm内物体，3人仍有模糊或光感。一名13岁患者从几乎失明（NFS 1级）恢复到能阅读15cm以上文字，并同步改善了认知、发音和协调能力。
2.SPECT检查显示：23名患者治疗前存在大脑额叶/枕叶供血不足，治疗后2人恢复正常供血，18人改善超过60%，3人改善30-60%。
所有严重供血不足患者均观察到血流恢复，表明干细胞可能通过改善脑部供血促进神经功能和视力修复。
综上所述，这项研究跟踪了40名脑瘫伴视力障碍儿童12年，结果显示97.5%的患者在接受胚胎干细胞治疗后视力明显改善，部分甚至恢复到能看清远处物体。治疗还改善了大脑供血，说明干细胞可能通过修复脑部血管和神经功能发挥作用。
2.2 鞘内输注
2016年，浙江大学发表了一项关于《自体骨髓间充质干细胞转化神经干细胞移植治疗脑瘫30例》的临床研究。本次研究共纳入了30例脑瘫患儿，采用常规腰椎穿刺经蛛网膜下腔注射自体骨髓间充质干细胞转化神经干细胞悬液。每间隔3周治疗1次总疗程4次。移植组同步康复治疗。
研究结果发现：
1.总体运动功能恢复比较：干细胞移植组在治疗后1个月（GMFM1）、3个月（GMFM3）和6个月（GMFM6）的GMFM评分均显著高于对照组，且各时间点与治疗前的评分提升幅度均优于对照组。
此外，移植组在3个月至6个月期间的GMFM评分持续上升，表明干细胞移植的长期疗效优于短期改善，提示其具有持续促进运动功能恢复的作用。
2.GMFCS分级患者的疗效差异：在不同GMFCS分级患者中，IV级患者在治疗后1个月与治疗前的GMFM评分上升值显著高于III级和V级患者。同时，IV级患者在治疗后1、3、6个月的GMFM评分增长均显著优于II级患者，表明IV级患者对干细胞移植的响应更强烈，且长期改善效果更为显著。
这一结果提示，GMFCS IV级患者可能是干细胞治疗中的重点受益群体。（见图2、3、4）
综上所述，本研究表明，神经干细胞鞘内注射可显著提升脊髓损伤患者的运动功能恢复速度与持续改善幅度，尤其对GMFCS IV级（中重度功能障碍）患者效果更优，提示该疗法在修复严重神经损伤中的潜在价值。
2.3 局部注射（如脑内靶向输注）
2012年，中国海军总医院在《细胞移植》发表的研究显示，神经干细胞（NPC）移植对青少年重度脑瘫儿童具有显著疗效与安全性。该研究纳入45例重症脑瘫儿童，通过未闭合的囟门或囟门闭合的患者在颅骨上钻孔，缓慢注入一侧侧脑室。结果显示：
1.早期响应：1例患者术后3天即出现改善，表现为睡眠质量提升（入睡时间缩短、整夜睡眠）、易激惹缓解及异常姿势（扭转痉挛、角弓反张）部分纠正；大部分患者在1个月内改善明显，包括头部控制增强、肢体功能恢复及认知能力提升（语言理解、指令执行能力改善）。
2.长期疗效：干细胞治疗后，患者粗大运动功能（GMFM）和精细运动功能（PDMS-FM）总评分显著且持续提高，术后1个月内运动发育速度大幅加快，但3-6个月改善速度回落至术前水平；然而，1年后粗大运动、精细运动及认知功能评分仍显著高于对照组。
此外，智力低下患者语言交流能力、对指令和表情的理解能力明显提升，部分患者在2-3个月后出现延迟改善，但未观察到功能逆转，表明干细胞治疗对认知与行为功能具有长期稳定促进作用。
综上所述，该研究通过局部注射的神经干细胞的方法改善脑瘫患者的运动与认知功能，显著提升了生活质量，并且安全性良好。
2.4 鼻腔给药
2023年，国际期刊《Stem Cell Research & Therapy》上发表了一篇我国研究人员进行的《脑瘫患者鼻腔内注射神经干细胞的安全性和有效性结果：一项随机1/2期对照试验》的临床研究成果。
共有25名3至12岁的脑瘫患者被随机分配到治疗组(n=15)，该组接受鼻腔内输注负载神经干细胞的鼻贴和康复治疗，或对照组(n=10)仅接受康复治疗。临床前期发现：
疗效显著：治疗组在自理能力（ADL评分提升32.7%）和粗大运动功能（GMFM-88总分提升36%）方面显著优于对照组，且改善迅速。
治疗1个月后站立、步行及日常能力明显提升；3个月后语言表达和整体运动功能进一步提高；6个月后社交能力增强，早期获益持续；而手部精细动作功能在24个月后才显著改善，表明干细胞治疗对不同功能领域的恢复存在时间差异。
其他获益：治疗组睡眠质量（SDSC评分）改善，而对照组无变化。
综上所述，研究结果表明，神经干细胞移植治疗脑瘫1个月后自理、站立及行走能力明显提升；3个月时语言表达和大动作（如抓握、坐姿保持）显著改善；6个月后社交能力提高且效果持续稳定，表明该疗法能长期改善患儿运动、语言及生活能力。
三、不同输注方式干细胞治疗脑瘫疗效总结
综上所述，静脉输注疗效覆盖范围广但靶向性弱，鞘内注射直接作用于中枢神经系统且运动功能改善显著，局部注射精准修复但创伤大，鼻腔给药无创且长期效果稳定但起效较慢。鞘内注射和局部注射对运动功能恢复更直接有效（尤其是中重度脑瘫患者），静脉输注和鼻腔给药则兼顾安全性与长期改善潜力，需根据患者病情与治疗目标选择。
结语
不同输注途径在脑瘫治疗中各具优劣：静脉注射适用于广泛调节，鞘内注射靶向性强，局部注射疗效显著但风险高，鼻腔给药长期效果稳定但起效较慢。临床选择需结合患者病情、技术成熟度及安全性综合评估。未来随着递送技术的突破，干细胞治疗有望成为脑瘫康复的核心手段之一。
相关阅读：
参考资料：
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