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干细胞移植治疗脑瘫有成功的吗?科学依据与临床实证的双重解答

脑瘫,是因为胎儿或婴幼儿在发育阶段,大脑受到一次性损伤,导致中枢神经系统受影响,从而出现运动障碍。它不仅让孩子的生活变得困难,也给家庭带来沉重的压力。长期以来,人们最常用的康复训练、药物、手术等传统治疗方式,虽然能缓解一些症状,却很难真正修复已经受损的神经。

不过近年来,干细胞移植作为一种新兴的治疗方式,给脑瘫治疗带来了新的希望。很多人会问:干细胞移植治疗脑瘫真的有成功案例吗?答案是,有的。

接下来,本文会通过分析权威医学期刊上的临床数据、典型的康复案例以及背后的作用机制,系统评估干细胞治疗脑瘫的成功可能性和现实中面临的挑战,为患者家庭提供科学的决策参考。

干细胞移植治疗脑瘫有成功的吗?科学依据与临床实证的双重解答

干细胞移植治疗脑瘫有成功的吗?科学依据与临床实证的双重解答

一、成功案例:从临床数据到真实案例的康复奇迹

案例1:自体干细胞移植治疗脑瘫患儿的突破性进展

2012年,国外研究团队在期刊《Case Reports in Transplantation》上发表了一篇关于《自体干细胞移植治疗脑瘫的潜力》的临床研究成果。

自体干细胞移植治疗脑瘫的潜力

治疗后观察到:

1.运动功能改善:治疗后的半年里,患者最大的变化就是能自己走路了,虽然脚还带着轻微的外翻。慢慢地,她的动作越来越灵活,现在能稳稳握住蜡笔、铅笔,画出横线、竖线,甚至简单的图形。原本吃饭需要别人喂,如今已经能自己把食物送到嘴边。按照GMFCS-E&R的分级,她的运动能力从III级提升到了I级,这对她和家人来说是个巨大的突破。

2.感官功能改善:并且患者的眼神交流比以前更主动了,能更自然地看着别人说话。听力也有所改善,这让她在日常沟通和学习中更容易理解别人说的话。

3.认知及社交技能提高:现在,患者能准确叫出家里每个人的名字;玩拼图时能自己找出正确的位置,还学会了自己解决一些小问题。她的注意力也比以前更集中,这让她在学习上进步明显,顺利升到了更高年级。

4.言语表达的进步:说话的清晰度有了很大提升,已经能用完整的句子流畅表达。语言上的进步让患者更愿意参与交流,也让与同龄人的相处变得更轻松。

从这个案例可以看到,自体干细胞移植让她在运动、感官、语言、认知等方面都有明显改善——从需要别人照顾,到能独立行走、吃饭、交流,这种全方位的进步突破了传统康复方法的局限,也为脑瘫的神经功能修复带来了新的可能。


案例2:干细胞疗法联合康复治疗成功治疗脑瘫患儿的5年随访记录

2015年,湖北三甲医院在国际期刊《全球儿科健康》上发表过一篇关于《人脐血间充质干细胞移植联合基础康复治疗治疗脑瘫一例》的临床研究成果,对一名6个月大的脑瘫患者进行了人脐血间充质干细胞移植并长达5年的长期安全随访记录。

人脐血间充质干细胞移植联合基础康复治疗治疗脑瘫一例

患者6个月龄时移植前不能抬头,不能坐,移植后运动功能和语言能力发育良好,2岁起基本恢复正常自理能力、语言能力、认知能力、社会适应能力均有明显提高,5岁基本恢复正常(图1)。

移植后2岁时功能影响状态为中度,3岁起综合功能评估总分恢复为轻度(图2)。

图1:综合功能评估子评分
图1:综合功能评估子评分
图2:综合功能评估总分
图2:综合功能评估总分

综上所述,人脐带间充质干细胞移植联合基础康复治疗对于婴幼儿期脑瘫患儿来说是一个安全有效的治疗选择。它不仅促进了患儿的运动功能恢复正常,还对其语言能力和整体生活质量产生了积极的影响。此外,5年长期随访结果显示,这种方法具有良好的耐受性和持久的效果,为脑瘫儿童提供了一个有希望的新治疗方向。


案例3:我国首个神经干细胞移植治疗脑瘫患儿的临床研究项目

2017年,中国启动了第一个神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床研究项目。证明接受神经干细胞治疗的患儿在运动功能、精细运动以及精神症状等方面均均有不同程度改善,特别是精细运动和行走能力尤为明显。

福建厦门患儿锦轩的治疗历程

其中一个案例来自福建厦门的锦轩出生5个月时即被发现头无法竖立,确诊为精神运动发育迟缓,辗转上海、北京等地治疗一年多未见明显改善。2018年因脑炎病情加重,出现无法站立、流涎、语言及认知障碍。经专家推荐,其家人通过国家卫计委备案的干细胞临床研究项目,选择国内医院接受神经干细胞治疗。

神经干细胞移植治疗脑瘫

目前锦轩已完成一个治疗疗程,即3次神经干细胞输注,历时3个月。至于疗效,锦轩的叔叔这样描述,“应该说每一次的变化都不一样,第一次做完之后就可以走路,虽然走得不是很稳。第二次输注完左肢有力,第三次以后左肢力量明显加大。另外之前有明显的流口水的现象,现在已经基本上不流口水。也会有意识地发一些音节出来,发病的时候是没办法的。”

项目组负责功能评估的李颖、李晓艳等医护人员表示,“目前看治疗效果明显,表现为已经可以独立行走50米以上,能借助围栏自主完成爬楼梯等动作,自主单音节发音,成功摘掉了以往寸步不离的口水巾,能与他人进行简单的情感沟通。”

宁夏患儿承泽的治疗经历

宁夏患儿承泽的治疗经历

患病与求医治前状况:宁夏的承泽,5个月大时被发现抬头不稳、肌张力高、运动发育迟缓,经诊断为小儿脑瘫。辗转北京、上海等多家医院,药物等一些列治疗方法都尝试过,基本没有作用。患者仍无法站立、行走,双手手指持续屈曲,无法完成持物、对指等精细动作。

治疗过程与效果:截至2018年采访,承泽完成第一阶段治疗。治疗前,其手部常呈拇指外翻、其余四指并拢弯曲的 “解剖位”;干细胞治疗后,拇指可随意内收内旋,四指灵活张开,实现 “功能位” 转换,还能完成抓握动作,做到开盖、拿笔、搭积木、套圈、投币等活动


案例4:韩国间充质干细胞成功治疗脑瘫患儿临床成果

2020年,韩国首尔细胞治疗研究所在期刊《Journal of Case Reports: Open Access》上发表了一篇关于《人脐带同种异体间充质干细胞治疗脑瘫》的临床研究。

人脐带同种异体间充质干细胞治疗自闭症

患者一:患者1是一名5岁男孩,体重15公斤,身高98厘米。18个月大时,呼叫响应、眼神接触和注意力明显落后于同龄儿童。18 个月大时,他在大学医院儿科精神病学部被诊断出患有脑瘫。

2019年11月22日至2020年1月8日共进行6次UC-MSC静脉注射。病例1患者在UC-MSC移植前无法进行社交,眼神接触时没有眼神接触,对父母没有感情。

治疗后,通过与同龄人交往,社交能力增强,身体能力和情绪反应得到改善

患者的表达性语言增加,言语和非言语交流能力得到改善患者能够像同龄儿童一样积极表现。(见图3)。

图3:移植前后的社会交往、情感行为和表达语言
图3:移植前后的社会交往、情感行为和表达语言

患者二:患者2是一名6岁男孩,体重17公斤,身高120厘米。2岁时,患者无法掌握语言,认知能力与同龄人相比较差。他经常尖叫,失控。

2019年9月19日至2019年11月28日共进行4次UC-MSCs 1×106/kg静脉注射。

治疗后,人际交往、情绪反应、身体反应明显改善,患者能够模仿他人唱歌等。患者眼神交流改善,能够与他人顺畅交流,言语和非言语交流能力提高,表达性语言增强(见图4)。

由于与朋友的人际关系改善,患者现在就读于普通小学。根据自闭症谱系商数测试结果,随着自闭症症状的明显改善,分数迅速下降并保持在一定水平。

图4:移植前后的社交互动、情绪行为和表达性语言
图4:移植前后的社交互动、情绪行为和表达性语言

案例5:大连干细胞成功治疗脑瘫患儿八年回访

2025年4月10日,值“我国首批备案干细胞治疗小儿脑瘫临床研究项目”启动8周年暨“0411大连行动——小儿脑瘫公益行”开展6周年之际,大连医科大学附属第一医院干细胞临床研究机构迎来了一位特殊的“老朋友”——13岁的脑瘫患儿毛毛(化名)。这位从6岁起接受干细胞治疗的孩子,从曾经的无法站立到如今独立行走,直至今年将升入初中。

大连医科大学附属第一医院干细胞临床研究机构

治疗历程:2017年入组时,6岁的毛毛因脑瘫无法站立,通过3次神经干细胞移植(间隔1个月)及康复训练,逐步恢复行走能力。2025年,13岁的毛毛即将升入初中,这标志着干细胞治疗为他带来了全新的生活希望

数据见证:治疗24个月后,毛毛的GMFM-88评分从基线的32分提升至68分ADL评分从45分增至82分,睡眠质量显著改善。

在周年纪念活动现场,刘晶教授与毛毛亲切互动。“最近走路还顺利吗?在学校适应得如何?”刘晶教授关切地询问。毛毛现场展示了自己书写的《静夜思》,并分享了学习生活的点滴。

刘晶教授向毛毛赠送AR地球仪,寓意“从不会走到走得稳,从大连走向世界”。毛毛的父母感慨:“干细胞治疗不仅给了孩子双腿,更给了他拥抱世界的勇气。”


二、为什么干细胞可以治疗脑瘫呢?

干细胞能治疗脑瘫,是因为它们像一批会“变身”的修复工,不但能分化成神经细胞,替补受损的那一部分,还会释放各种营养因子,给大脑创造一个更适合自我修复的环境。它们还能帮忙清除长期存在的炎症,促进新的血管和神经连接形成,就像为受损的“神经线路”重新布线,让大脑功能慢慢恢复,孩子的动作、语言和认知都有机会得到改善。

三、干细胞移植治疗脑瘫总结

这些案例只是干细胞治疗脑瘫众多临床实践中的冰山一角。越来越多的研究和长期观察表明,干细胞疗法确实在脑瘫康复中带来了突破性的进展。很多孩子在接受治疗后,不仅行动更灵活——从原本站不稳到能独立走路、完成抓握和写字这样的细微动作,还在注意力、解决问题等认知方面有了进步;说话更清楚,可以组织完整的句子表达想法;与人对视的次数增多,情绪也更积极。

更令人鼓舞的是,有些孩子在治疗多年后依然保持着这些改善,运动功能和生活质量的提升并没有随着时间消失。这意味着,干细胞移植可能为脑瘫康复打开了一条不同于传统康复的全新通路——不只是缓解症状,而是真正为受损的神经功能“重启”希望。

四、干细胞治疗的潜在风险与争议

虽然干细胞移植治疗脑瘫已经有了不少成功案例,但目前这种治疗方法还处在临床研究阶段,并没有成为能广泛应用的成熟疗法,在推广和使用过程中还面临一些挑战:​

治疗方案标准化是个难题:不同研究里用的干细胞类型不一样,比如间充质干细胞、神经干细胞、脐带血干细胞这些;移植的途径也有差别,像静脉输、鞘内注射、脑内注射等;就连剂量和疗程也差得挺多。这就导致研究结果没法直接比较,很难形成统一、规范的治疗标准,在一定程度上拖慢了干细胞移植治疗脑瘫的临床推广脚步。​

个体差异影响治疗效果:每个脑瘫患者的病因、病情轻重、身体状况都不一样,对干细胞移植治疗的反应自然也存在差别。怎么根据每个人的特点制定专属的治疗方案,让治疗效果更好,是未来研究需要重点解决的问题。

结语

干细胞移植已经让不少脑瘫孩子看到了新希望,也为他们的家庭带来了久违的笑容。虽然有成功的案例,但这并不意味着它适合每一个人。家长在做决定前,还是要多了解相关信息,权衡好可能的效果和风险,并听取专业医生的意见。未来,随着研究的深入和技术的成熟,这项疗法或许会更安全、更高效,让更多脑瘫患儿有机会走向康复。

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参考资料:

Purandare, Chaitanya, Shitole, D. G., Belle, Vaijayantee, Kedari, Aarti, Bora, Neeta, Joshi, Meghnad, Therapeutic Potential of Autologous Stem Cell Transplantation for Cerebral Palsy, Case Reports in Transplantation, 2012, 825289, 6 pages, 2012. https://doi.org/10.1155/2012/825289

Zhang C, Huang L, Gu J, Zhou X. Therapy for Cerebral Palsy by Human Umbilical Cord Blood Mesenchymal Stem Cells Transplantation Combined With Basic Rehabilitation Treatment: A Case Report. Glob Pediatr Health. 2015 Mar 5;2:2333794X15574091. doi: 10.1177/2333794X15574091. PMID: 27335947; PMCID: PMC4784638.

Sang Yeon Lee, Hyunjun Ahn, Won-ju Jung, Jihye Ahn, Kye Ho Lee (2020) A Case Study on Autism Spectrum Disorder
Treatment Using Allogenic Mesenchymal Stem Cells Derived from the Human Umbilical Cord. Case Reports: Open Access 5: 1-7.

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