脑瘫，这个困扰着全球超过1700万患儿的神经系统疾病，真真切切成了无数家庭的沉重负担。它带来的运动障碍、认知迟缓，还有一辈子的照护压力，压得不少家庭喘不过气。传统的医学手段，像康复训练、药物治疗这些，往往只能缓解一下表面症状，很难真正触及神经修复的核心问题。
不过近年来，随着干细胞技术有了不少突破，大家开始反复追问：干细胞治疗脑瘫真的有希望吗？这个疑问背后，藏着科学界几十年的探索，还有临床实践中慢慢透出来的希望之光。
本文将从科学原理、临床研究、成功案例及潜在风险等方面进行深入解析干细胞治疗脑瘫患儿的可能性。
干细胞治疗脑瘫可能吗？从全球临床数据到真实案例的全面解答
一、治疗机制：再生医学的科学基础
脑瘫是因为胎儿期或婴幼儿期脑部出现非进行性损伤，导致运动功能障碍的疾病。传统治疗手段没法修复已经受损的神经组织，而干细胞能通过多种协同作用，直击神经修复的核心环节：
细胞替代与神经分化：干细胞能够沿着体内信号的指引，迁移到受损的脑区，并分化成神经元或胶质细胞，像“补丁”一样填补受损区域。
营养因子分泌与微环境重塑：干细胞会释放脑源性神经营养因子（BDNF）、血管内皮生长因子（VEGF）这些有生物活性的物质，激活身体自身的修复机制，促进突触重塑和血管新生。
免疫调节与抗炎：干细胞还能抑制TNF-α、IL-6等炎症分子的释放，缓解脑部的慢性炎症状态，从而减少继发性损伤，让神经修复有一个更稳定的环境。
详情请浏览：干细胞治疗脑瘫的5大原理机制：它们能否给脑瘫带来治愈曙光？
二、临床证据：国内外干细胞治疗脑瘫临床研究进展
2.1 国内案例：从首例到规模化应用
2005年全球首例
2005年，中国军事医学科学院的情报部门检索确认，在北京海军总医院进行的全球首例使用神经干细胞脑移植治疗缺血缺氧性脑瘫的方法取得了巨大成功。
当时接受治疗的是一个出生才90多天的女婴，她患有小儿脑性瘫痪。在做完神经干细胞移植手术后，经过一段时间的观察和测评，大家发现这个宝宝的智力发育慢慢追赶上了同龄孩子。入院时她的智力运动评估还不足1月龄水平，治疗后基本达到了3月龄的正常标准。
2013年临床研究验证
2013年，武警浙江总医院在国际期刊《转化医学杂志》发表了一项重要研究——《自体骨髓间充质干细胞来源的神经干细胞样细胞用于治疗脑瘫患者》。这项研究是在2010年6月到2011年6月之间开展的，一共纳入了60例运动功能严重受限的运动障碍型脑瘫患儿，按照粗大运动功能分类系统来分，这些孩子都属于Ⅲ-Ⅴ级。
经过6个月的临床观察，研究显示脐带间充质干细胞移植对改善这类患儿的粗大运动功能效果很明显。治疗后3个月，孩子们的粗大运动功能评分比治疗前的基线水平显著提升了42.6分；到6个月的时候，这个分数又进一步增加到了58.6分。
2017年国家项目启动
2017年4月11日，国家卫生健康委首批备案的“神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪临床研究”项目在该院正式启动，代号“0411大连行动” 。该项目旨在以大连为起点，推动干细胞技术惠及全国脑瘫患儿。
这些年，团队在刘晶教授的带领下，一步步攻克了神经干细胞的制备、质量控制以及临床转化等难题，搭建出一套符合国际标准的闭环式治疗体系，为治疗脑瘫打下了坚实基础。
2022年干细胞移植治疗脑瘫疗效临床观察
2022年3月，赣南医学院干细胞临床转化工程技术研究中心牵头在国际期刊《美国转化医学杂志》上发表了一篇关于《脂肪间充质干细胞移植治疗脑瘫五例疗效观察：病例报告》的研究成果。
共5名脑瘫患者在常规体格检查后，每14天静脉输注一次脂肪间充质干细胞（ADMSC），3次输注为1个疗程。同时进行常规康复训练，并随访6个月至1年。治疗后，儿童粗大运动功能量表（GMFM-88）、脑瘫儿童综合功能评估量表和精细运动功能量表（FMFM）的评分均得到改善。
不过其中1名之前得过结核性胸膜炎的患者，在治疗期间病情复发了，好在经过适当的医疗干预后，症状很快就消失了。另外4名受试者的常规血液检查参数都保持正常。
这项研究说明，静脉注射ADMSCs后，脑瘫儿童的运动功能和言语功能都能得到改善，尤其是重度脑瘫儿童效果更明显。而且整个治疗过程中，没有发现明显的安全性问题。
2023年鼻腔贴片技术突破
2023年，国际期刊《Stem Cell Research & Therapy》上发表了一篇我国研究人员进行的《脑瘫患者鼻腔内注射神经干细胞的安全性和有效性结果：一项随机1/2期对照试验》的临床研究成果。
研究招募了25名3～12岁的脑瘫患儿，随机分为两组：15名孩子接受神经干细胞鼻腔给药联合康复训练，另10名只做康复训练。
结果显示，干细胞组在自理能力（ADL评分提升约32.7%）、粗大运动功能（GMFM-88提升约36%）以及睡眠质量等方面都优于单纯康复组。而且改善是分阶段出现的，治疗1个月后，站立和行走更稳了；到3个月时，语言表达和整体运动协调明显进步；6个月后，社交互动更自然；到了24个月，手部精细动作也有了显著提升。
整个研究过程中，没有发现与干细胞移植直接相关的严重不良反应，这说明这种方法在安全性和长期效果上都有可观的前景。
2025年脑瘫患儿干细胞治疗8年后的回访
值“我国首批备案干细胞治疗小儿脑瘫临床研究项目”启动8周年暨“0411大连行动——小儿脑瘫公益行”开展6周年之际，大连医科大学附属第一医院干细胞临床研究机构迎来了一位特殊的“老朋友”——13岁的脑瘫患儿毛毛（化名）。这位从6岁起接受干细胞治疗的孩子，从曾经的无法站立到如今独立行走，直至今年将升入初中。
自2017年入组时，6岁的毛毛因脑瘫无法站立，通过3次神经干细胞移植（间隔1个月）及康复训练，逐步恢复行走能力。2025年，13岁的毛毛即将升入初中，这标志着干细胞治疗为他带来了全新的生活希望。
治疗24个月后，毛毛的GMFM-88评分从基线的32分提升至68分，ADL评分从45分增至82分，睡眠质量显著改善。
2.2 国际研究突破
2012年自体干细胞移植潜力验证
2012年，国外研究团队在期刊《Case Reports in Transplantation》上发表了一篇关于《自体干细胞移植治疗脑瘫的潜力》的临床研究成果。
该案例通过自体干细胞移植治疗脑瘫的成功实践，验证了干细胞疗法在改善运动功能、认知能力及社交互动方面的显著潜力。患者从运动功能依赖他人（GMFCS III级）到实现独立行走并提升精细动作能力，同时伴随感官、语言及学习能力的全面进步，表明干细胞治疗可突破传统干预手段的局限性，为神经功能重建提供新路径。
2019年干细胞对脑瘫儿童生活质量的改善效果
2019年5月，波兰干细胞研究中心在《Stem Cells International》上发表了一篇关于《沃顿果冻间充质干细胞治疗可改善脑瘫儿童的生活质量和自给自足能力：一项回顾性研究的结果》的研究成果。
研究表明在54名分析的脑瘫患者中，有48名 (88.9%) 的健康状况有所改善。 48名 (88.9%) 患者的生活质量有所提高，21名 (38.9%) 患者的生活自理能力有所提高。患者17个方面均有所改善。除一例癫痫恶化导致治疗中断外，其他患者不良事件轻微且短暂。
2022年干细胞疗法对脑瘫患儿运动功能的疗效
2022年7月，美国马库斯细胞治疗中心在《发育医学与儿童神经病学》上发表了一篇关于《间充质干细胞治疗脑瘫后的运动功能和安全性：一项开放标签、随机试验》的临床试验。
共纳入了91名因缺氧缺血性脑病、中风或脑室周围白质软化症而患有脑性瘫痪的儿童（52名男性、39名女性）。对GMFM-66探索性结果的事后分析表明，接受脐带血和干细胞治疗的参与者的运动功能改善程度比未接受细胞治疗的儿童更大。并且输注耐受性良好，未发生严重不良反应。
2024年干细胞疗法对脑瘫患儿的多维度改善效果
2024年6月，波兰卢布林医科大学在行业期刊《干细胞评论和报告》上发表了一篇关于The Impact of Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells on Motor Function in Children with Cerebral Palsy: Results of a Real-world, Compassionate use Study（脐带间充质干细胞对脑瘫儿童运动功能的影响）的研究成果。
研究招募了152名脑瘫儿童，他们接受了最多两个疗程、每个疗程五次的人脐带间充质干细胞（hUC-MSCs）注射。研究发现所有脑瘫患者四次hUC-MSCs注射后，所有评估参数均得到改善。
根据CGI，75.5% (96/151) 的儿童在第一次就诊时病情严重（VI 级）或严重病情（V 级），63.6% (96/151) 的患者在第五次就诊时有所改善，23.8% (36/151) 的患者出现改善（II级）或很大改善（I级）。
研究表明，hUC-MSC的应用通常会增强功能表现，但个体反应各不相同。该疗法也使残疾程度较高的儿童受益，但效果不如最初残疾程度较低的儿童。虽然年龄较小的患者对治疗反应更好，但年龄较大的儿童也可以受益。
2025年脐带血治疗脑瘫患儿数据荟萃分析
2025年4月11日，澳大利亚脑瘫联盟研究所在国际期刊《PEDIATRICS》上发表了一篇关于《脑瘫儿童脐带血治疗：个体参与者数据荟萃分析》的研究成果。
本次研究共纳入了11项研究共获取498份受试者数据记录。分别对170名接受脐血治疗的受试者和171名对照受试者的主要分析。临床研究显示以下关键结论：
脐血治疗脑瘫（CP）在6个月和12个月随访中显著改善粗大运动功能（GMFM-66评分），但短期（1-3个月）效果不明显，敏感性分析显示结果稳定。疗效受剂量影响：总核细胞（TNC）≥50×10⁶/kg时效果更显著；轻度患者在3、6、12个月均获益明显，而重度患者无显著反应；年龄越小（基线年龄）疗效越强。
安全性方面，仅1例严重不良事件（冷冻保护剂反应），其他不良事件轻微且非直接相关，验证了脐血治疗的长期有效性与安全性。
三、干细胞治疗脑瘫临床进展总结
综上所述，现有国内外临床研究普遍证实，干细胞治疗脑瘫是可能的并且具有显著疗效与安全性。多项研究表明，不同种类的干细胞都可通过改善运动功能、自理能力及语言表达等多维度实现康复，且疗效随治疗时间延长（6-12个月）更显著。
长期随访（最长8年）未发现严重不良反应，验证了其安全性与持续性。国际权威机构及多国研究均支持干细胞疗法作为脑瘫治疗的创新路径，但仍需标准化方案以优化个体化应用。
四、挑战与未来方向
虽然干细胞治疗脑瘫的发展趋势令人期待，但仍有几个现实问题需要解决：
治疗方案还不够统一：目前，各个研究团队在用的干细胞种类（比如神经干细胞、间充质干细胞）、给药途径（静脉、鞘内、脑内）以及剂量上差别很大。这让疗效比较和临床推广都缺乏统一的“参考标准”；
长期安全性仍需更多数据：虽然已有随访结果显示没有明显的严重不良反应，但样本数量有限，还需要更大规模、时间更长的临床观察，才能真正放心。
个体差异是个大问题：脑瘫的成因很复杂，可能与缺血、缺氧、感染等多种因素有关。不同患儿的病情差异大，这意味着治疗方案需要个性化设计。但眼下，如何精准筛选最适合干细胞治疗的患儿，仍缺乏可靠指标。
结语
从曾经被认为不可能到如今看到可能的曙光，干细胞治疗脑瘫的探索之路，恰恰印证了医学不断进步的本质。现在这种疗法虽然还没普及开来，但临床研究里那些让人动容的变化，孩子们从没法站立到能自己走路，从沉默寡言到能流畅说话，已经给无数深陷困境的家庭点亮了希望。
对脑瘫患者来说，干细胞治疗或许不是什么凭空出现的“奇迹”，而是基于科学研究的可能。而这种可能，正在全球科研人员的不懈努力下，一步步变成能真正改变命运的“可行”。
相关阅读：
参考资料：
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