美国FDA批准的细胞和基因治疗产品列表

如今，研究人员和临床医生面临着巨大的压力，需要开发能够逆转或显著影响疾病进展的疗法。近年来，细胞和基因治疗行业的出现为各种危及生命的疾病以及伤害、退行性疾病、遗传性疾病和癌症提供了变革性、持久性和潜在治愈性结果的可能性。

细胞疗法是利用活细胞治疗或治愈疾病。它既可以涉及天然（未经改造）细胞，也可以涉及工程化或基因编辑细胞。它还包括活细胞分泌的外泌体和细胞外囊泡。

基因治疗是将功能性基因插入细胞以替代有缺陷的基因，以治疗遗传疾病。通常，病毒经过基因改造以携带治疗基因并将其递送到患者体内的细胞中。当治疗成功时，载体递送的新基因会产生功能性蛋白质。进行基因治疗有多种技术，包括基因增强疗法、基因抑制疗法和自杀基因插入以及其他方法。

当然，CAR-T细胞疗法是基因编辑细胞疗法，因此它们属于这两类。

FDA批准的细胞和基因疗法

以下是美国FDA下属组织和先进疗法办公室 (OTAT) 批准的所有已知细胞和基因治疗产品列表。目前，美国已批准43种细胞和基因疗法。迄今为止，尚无任何外泌体疗法获得FDA批准，尽管临床试验管道看起来很有希望。

目前，这些产品中最大的部分是脐带血衍生物。这些产品占目前批准的43个细胞和基因治疗批准中的9个（20.1%）。目前，FDA批准的所有脐带血疗法都是细胞疗法。

CAR-T细胞疗法是第二大细分市场，占43个获批药物中的7个（16.3%）。美国获批的CAR-T细胞疗法包括：Abcema、Aucatzyl、Breyanzi、Carvykti、Kymriah、Tecartus和Yescarta（按字母顺序排列）。

除了这两类之外，还有15种非CAR-T细胞疗法的基因疗法和12种非脐带血衍生疗法的细胞疗法。

美国FDA批准的细胞和基因疗法（按类别）

对于每种产品，以下列表列出了其品牌名称、临床名称、开发公司以及重要的批准年份。此列表中最近批准的产品是Mesoblast, Inc.的RYONCIL (remestemcel-L)和Humacyte Global, Inc.的SYMVESS。

Ryoncil于2024年12月18日获得FDA批准，用于治疗患有类固醇难治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGVHD) 的2个月及以上的儿科患者。而SYMVESS于2024年12月19日获得FDA批准，用于在成人肢体动脉损伤且需要紧急血运重建以避免即将发生的肢体损失且自体静脉移植不可行时用作血管导管。

1、脐带血衍生物

• ALLOCORD（HPC、脐带血）–SSM Cardinal Glennon儿童医疗中心–2011年
• CLEVECORD（HPC 脐带血）–克利夫兰脐带血中心–2016年
• Ducord（HPC 脐带血）– 杜克大学医学院–2008年
• HEMACORD（HPC，脐带血）– 纽约血液中心–2012年
• HPC，脐带血 -Clinimmune 实验室，科罗拉多大学脐带血库-2007年
• HPC，脐带血 -MD Anderson 脐带血库-2008年
• HPC，脐带血 –LifeSouth 社区血液中心，Inc.–2008年
• HPC，脐带血 –Bloodworks–2010
• REGENECYTE（HPC、脐带血）– StemCyte, Inc.–2008年

2、CAR-T

• ABECMA（idecabtagene vicleucel）– Celgene Corporation（百时美施贵宝旗下公司）–2021年
• AUCATZYL（obecabtagene autoleucel）– Autolus Limited–2024 年
• BREYANZI（lisocabtagene maraleucel）– Juno Therapeutics, Inc.（百时美施贵宝旗下公司）–2021年
• CARVYKTI（ciltacabtagene autoleucel）– Janssen Biotech, Inc. –2022年
• KYMRIAH (tisagenlecleucel) – 诺华制药公司–2017年
• TECARTUS (brexucabtagene autoleucel) – Kite Pharma–2020
• YESCARTA（axicabtagene ciloleucel）– Kite Pharma–2017年

3、其他基因疗法

1. ADSTILADRIN(nadofaragenefiradenovec-vcng)–Ferring Pharmaceuticals A/S – 2022
2. BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec-dzkt）——辉瑞——2023年
3. CASGEVY（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）–Vertex Pharmaceuticals–2023年
4. ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）–Sarapeta Therapeutics – 2023年
5. HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec-drlb) –CSL Behring– 2022
6. IMLYGIC（talimogene laherparepvec）——BioVex, Inc.，安进公司子公司——2015年
7. KEBILIDI (eladocagene exuparvovec-tneq) –PTC Therapeutics–2023
8. LENMELDY（atidarsagene autotemcel）–Orchard Therapeutics（欧洲）有限公司–2022年
9. LUXTURNA（voretigene neparvovec-rzyl）–Spark Therapeutics – 2017
10. LYFGENIA（lovotibeglogene autotemcel [lovo-cel]）–bluebird bio – 2023年
11. ROCTAVIAN(valoctocogene roxaparvovec-rvox)–BioMarin Pharmaceutical–2022
12. SKYSONA（elivaldogene autotemcel）– bluebird bio – 2022
13. VYJUVEK (beremagene geperpavec) – Krystal Biotech–2023
14. ZYNTEGLO（betibeglogene autotemcel） – bluebird bio–2022
15. ZOLGENSMA（onasemnogene abeparvovec-xioi） –诺华基因疗法–2019年

4、其他细胞疗法

• AMTAGVI (lifileucel) – Iovance Biotherapeutics–2023
• GINTUIT（牛胶原蛋白中的同种异体培养角质形成细胞和成纤维细胞） – 器官发生–2012
• LANTIDRA (donislecel) – CellTrans–2023
• LAVIV (Azficel-T) – Fibrocell Technologies–2011
• MACI（猪胶原膜上的自体培养软骨细胞）– Vericel Corp–2016年
• OMISIRGE (omidubicel-onlv) – Gamida Cell–2023
• PROVENGE (sipuleucel-T) – Dendreon–2010
• RETHYMIC（同种异体处理胸腺组织-agdc）– Enzyvant Therapeutics GmbH –2021
• RYONCIL (remestemcel-L-rknd) –Mesoblast–2024
• STRATAGRAFT（小鼠胶原蛋白-dsat 中的同种异体培养角质形成细胞和真皮成纤维细胞）– Stratatech Corporation–2021
• SYMVESS（脱细胞组织工程血管类型）——Humacyte Global, Inc.——2024年
• TECELRA（afamitrisgene autoleucel）——Adaptimmune—— 2024年

细胞和基因治疗获批情况（按年份）

接下来，让我们按年份统计一下这些批准。具体情况如下：

• 2007 : 1 (HPC, 脐带血 – Clinimmune实验室)
• 2008年：4（Ducord、HPC、脐带血–MD Anderson、HPC、脐带血– LifeSouth、Regenecyte）
• 2010 年：2 (HPC、脐带血-西北血库、普罗文奇)
• 2011：2（Allocord、Laviv）
• 2012：2 (Hemacord、Gintuit)
• 2015：1（Imlygic）
• 2016：2 （Clevecord, Maci）
• 2017：3（Kymriah、Yescarta、Luxturna）
• 2019：1（Zolgensma）
• 2020：2（Tecartus，Ryoncil）
• 2021：4（Abecma、Breyanzi、Strataraft、Rethymic）
• 2022：6 （Carvykti、Adstiladrin、Hemgenix、Lenmeldy、Roctavian、Skysona）
• 2023年：6（Casgevy、Elevidys、Lyfgenia、Vyjuvek、Lantidra、Omisirge）
• 2024年：7（Amtagvi, Aucatzyl, Beqvez, Kebilidi, Ryoncil, Symvess, Tecelra）

有趣的是，从2022年开始，这些批准开始增加到每年大约六个。在过去三年中，这一数字保持相对稳定，2022年、2023年和2024年每年批准的分别为6个、6个和7个。

总结：随着医学科技的飞速发展，美国FDA批准的细胞和基因治疗产品正不断拓展着人类对抗疾病的边界。从罕见病的突破到癌症治疗领域的曙光初现，这些创新疗法为无数患者带来了新的希望。

展望未来，我们有理由相信，在科研人员的不懈努力与监管机构的严格把控下，细胞和基因治疗领域将继续蓬勃发展，开发出更多安全有效的疗法，攻克更多疑难杂症，为全球患者的健康福祉谱写更加辉煌的篇章。

内容来源：BIO,美国FDA网站

https://www.fda.gov

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