近年来，医学界探索脐带血细胞治疗自闭症谱系障碍（ASD）取得了令人鼓舞的进展，多项临床研究显示了其在改善核心症状方面的潜力。

脐带血细胞治疗自闭症：经典案例分析与疗效解读

近年来，脐带血细胞（UCBC）治疗自闭症谱系障碍（ASD）的临床研究不断涌现，为这种复杂的神经发育障碍提供了新的治疗视角。Smirnov等人在《Journal of Neurology and Psychiatry》发表的一项临床试验表明，脐带血细胞治疗后，患儿的认知能力和自闭症核心症状得到显著改善。

01 研究设计与方法

该研究共纳入25名自闭症患者，分为试验组（n=15，13名男孩和2名女孩，平均年龄7.0±0.5岁）和对照组（n=10，9名男孩和1名女孩，平均年龄6.0±1.3岁），主要目的是评估UCBC治疗自闭症的安全性和有效性。

为防止发生过敏反应，在输注前5分钟，试验组患者预先静脉注射抗过敏药物。随后将处理好的20 ml异体UCBC悬浮液（含2500-20000万个细胞）通过外周静脉输注至患者体内。共治疗四次，每次间隔14±3天；对照组采用常规康复治疗。

02 治疗效果显著

②韦克斯勒量表(WISC)：使用WISC中的4项指标评估，术后6个月，观察到试验组的4个指标平均分数均有提升，对照组的4个指标平均分数略有下降(表3)，表明UCBC移植能改善自闭症患者的认知能力。

③Skvortsov量表：使用Skvortsov评估患者当前的精神运动发展水平，术后6个月，发现患者的运动能力、记忆力和表达能力、情绪发展、游戏活动、创造能力和智力都有统计学意义上的显著改善（表5）。

④自闭症谱系障碍检查表(CASD)：治疗后3个月和6个月，观察到试验组患者的运动、感觉、情绪以及总分(从22.1分降至14.6分)有明显变化，表明自闭症症状得到缓解。

⑤自闭症治疗评估检查表(ATEC)：治疗后6个月，试验组患者的社交（从20.3降至11.5分）、感觉/认知能力（从13.8降至11分）、健康/身体发育/行为（从21.1降至14分）等指标以及总分（从70.7降至48.3分）表现出了改善。

⑥精神病理学评估：治疗6个月后，发现试验组患者的注意力水平提高、运动协调性改善、言语功能得到提高、词汇量增加、学习过程变得更加容易。此外，试验组患者还表现出情绪控制能力的改善，攻击性（自攻击性）行为和兴奋性的严重程度降低。

03 多维度改善症状

精神病理学评估发现，治疗6个月后，试验组患者的注意力水平提高、运动协调性改善、言语功能得到提高、词汇量增加、学习过程变得更加容易。

此外，试验组患者还表现出情绪控制能力的改善，攻击性（自攻击性）行为和兴奋性的严重程度降低。

这些改善不仅体现在量表评分上，也体现在患儿的日常生活中。90%的家长报告称孩子在语言表达、主动性、社交互动和理解方面有明显进步。

04 安全性表现良好

在安全性方面，术后试验组中未观察到中度或重度不良事件（观察6个月）。其中1名患者在治疗后第3天出现低烧，1名患者在治疗后48小时内出现轻度恶心和低烧，这些现象均在24小时内自行消失。

其他研究也支持了这些发现。一项涉及56名自闭症患者的研究发现，输注脐带血后没有出现重大不良反应。少数患儿出现的轻微反应（如呕吐、面部潮红）均能自行缓解或经简单处理后迅速恢复。

05 年龄因素影响疗效

研究发现，患者年龄对治疗效果有显著影响。3-7岁患儿输注脐带血后，ASD症状得到了明显改善；而对于8岁以上且体重超过35kg的患儿，改善的发生率和改善幅度明显减少。

这可能与年幼患儿神经系统的可塑性更强有关。研究表明，年龄较小的儿童在梭状皮质和颞上皮层、丘脑和海马体等脑区的白质连接性增加更为显著，这与行为改善呈正相关。

06 潜在作用机制

脐带血细胞治疗自闭症的潜在机制多样。脐带血中富含的干细胞可能通过促进大脑中神经细胞新突触的生长来发挥作用。

这些细胞通过血液进入大脑，可能促进了神经网络的重塑和修复。治疗一到两年后，通过脑部成像可以在患者大脑中发现更多的突触，使大脑沟通更有效率。

研究还发现，自体脐带血干细胞输注后，ASD患儿的社交沟通技巧改善与边缘系统、额叶、颞叶和基底神经节神经网络的神经元连接性增加有关。

07 干细胞治疗自闭症的前景可期

随着研究不断深入，脐带血细胞治疗自闭症的前景令人期待。近年来，各国研究人员在这一领域取得了多项进展。

2025年8月，日本厚生劳动省正式批准了韩国Biostar公司与日本大阪Trinity Clinic合作的自闭症干细胞疗法，这是亚洲首个获得药监部门批准的标准化自闭症干细胞疗法。

在我国，2025年3月，国家药监局药品审评中心（CDE）公示，九芝堂旗下子公司九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司的人骨髓间充质干细胞（hBMMSC）注射液获临床默示许可，拟定适应症为孤独症谱系障碍。

总 结：上述研究结果表明，UCBC治疗自闭症的耐受性良好，并且没有明显的副作用，经过治疗后，试验组患者的认知能力和自闭症症状的严重程度均得到改善。

参考资料：

Smirnov VN, Neznanov NG, Morozova YaV, Makarov IV, Emelina DA, Gasanov RF, Bazanovich SA. Allogeneic umbilical cord blood cell therapy for children with autism: safety and efficacy of the method. https://doi.org/10.17116/jnevro20211211 1231.

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