肝硬化是常见慢性病，传统治疗手段有限，主要依赖药物和肝移植，但肝源稀缺、费用高昂且存在排斥风险。随着再生医学发展，干细胞疗法正成为肝硬化治疗的新方向。

然而，国内外在技术路线、研究深度和临床应用上存在明显差异。那么，哪边干细胞治疗肝硬化的技术更成熟？效果更好？接下来我们就从双方的最新的临床研究进展和突破，来看看各方的现状和潜力。

国内外干细胞治疗肝硬化进展对比：哪项技术更成熟、效果更好？

一、干细胞修复肝脏的科学基础

干细胞治疗肝硬化的核心机制并非简单地“替代”受损肝细胞，而是通过多靶点、系统性的调节方式促进肝脏自我修复。

干细胞修复肝脏的机制类似 “三维重建”：

1. 促进肝细胞再生：通过旁分泌 HGF、EGF 等生长因子，激活内源性肝细胞增殖；
2. 抗炎与抗纤维化：间充质干细胞（MSCs）分泌 IL-10 等因子，抑制肝星状细胞活化，减少胶原纤维沉积；
3. 微环境重塑：分化为血管内皮细胞，改善肝脏缺血缺氧状态。

二、国际前沿：2025全球干细胞治疗肝硬化技术进展

2.1 沙特阿拉伯：肝移植后联合造血干细胞移植治疗的临床疗效

2025年8月15日，沙特阿拉伯利雅得费萨尔国王专科医院在《伦敦社区医学中心》杂志上发表了一篇名为《肝移植后单倍体干细胞移植治疗镰状细胞病及相关肝功能障碍：病例系列》的研究成果。^[1]

研究报道了一名合并肝硬化的镰状细胞病患者，先接受了活体肝移植，随后又进行了半相合造血干细胞移植。

治疗后的效果相当理想：肝功能逐渐恢复正常，铁过载问题明显改善。在长达两年的随访中，患者始终保持着稳定的供体细胞嵌合率（>95%），也没有出现严重的排斥反应或移植相关并发症。随访末期，各项肝功能指标（ALT、AST、胆红素、白蛋白等）都回到正常范围，凝血功能稳定，免疫系统也得到了良好恢复。

这一病例显示，肝移植联合干细胞移植不仅能改善严重肝硬化，还能在长期疗效和安全性上提供保证，为类似复杂病例带来了新的治疗选择。

2.2 越南：干细胞治疗在胆道闭锁术后肝硬化患者的队列对照研究

2025年9月2日，越南胡志明市干细胞与基因技术研究所牵头在《J Pediatr Surg》杂志上发表了一篇名为《异基因脐带间充质干细胞输注治疗胆道闭锁性肝硬化Kasai术后疗效观察》的研究成果。^[2]

本研究于2019年4月至2023年5月开展了一项病例对照研究，纳入32例因胆道闭锁接受Kasai门肠吻合术后出现肝硬化的患者，并对其中16例患者进行细胞治疗。

干细胞治疗后的疗效：

肝功能：随访12个月后，接受脐带间充质干细胞（UC-MSC）治疗的患者肝功能总体好于对照组。关键变化：治疗组总胆红素中位数9.8 μmol/L（对照30.4 μmol/L），白蛋白中位数4.0g/dL（对照3.6 g/dL），说明黄疸和合成功能有明显改善。凝血酶原时间（PT）和碱性磷酸酶（ALP）也改善得更明显；AST、ALT、GGT等指标虽有好转，但差异不显著。

PELD 评分：治疗后，PELD（病情严重度）下降更明显。细胞治疗组平均从2.31降到−3.56，对照组从2.69降到 1.64。细胞治疗组中11/16人的评分稳定或下降，对照组为8/16。总体上，细胞治疗组的改善更有说服力。

生存情况：随访结束时，干细胞组生存率 100%（16/16），平均随访约3.2年；对照组生存率 87.5%（14/16），平均随访约2.8年。对照组有两例因终末期肝衰竭去世。

研究结果证实，脐带间充质干细胞治疗可显著改善胆道闭锁术后肝硬化患者的肝功能、降低疾病严重度，并展现出提高长期生存率的潜力。

2.3 其他国家

2025年全球多国持续推进干细胞研究。虽未有最新的临床发表，但之前的研究也显示出积极的信号。

日本​​：主导iPSC（诱导多能干细胞）研究。京都大学2024年试验显示，iPSC分化的肝祖细胞使肝硬化患者肝硬度值下降​​20%​​。

​​美国​​：侧重基因编辑联合疗法。Mayo Clinic的II期试验中，骨髓MSCs治疗使患者MELD评分降低​​2.5分​​，1年生存率提高​​25%

​​韩国​​：探索脂肪MSCs联合外泌体疗法，临床数据显示肝胶原面积减少​​。

三、国内前沿：2025年国内干细胞治疗肝硬化技术进展

3.1 王福生院士团队：全球干细胞临床试验数据与干细胞疗效验证

2025年6月24日，王福生院士团队在《国际肝病学》杂志上发表了一篇名为《肝病干细胞治疗：当前实践和未来目标》的研究成果。^[3]

研究表示，截至2025年4月，全球已注册112项干细胞治疗慢性肝病的临床试验，其中80项针对肝硬化、34项针对肝衰竭。

在肝硬化方面，过去十多年里，临床试验大多集中在I期和II期，研究重点主要放在验证安全性和初步疗效上，尤其是对失代偿期肝硬化的探索，并尝试逐步建立更合适的治疗方案。值得一提的是，间充质干细胞（MSC）目前是应用最广泛的类型。

其中，脐带间充质干细胞（UC-MSC）的表现颇为亮眼。比如，Wang等人在一项研究中为7名原发性胆汁性肝硬化患者进行了UC-MSC静脉输注，经过48周随访，没有出现严重不良反应，同时肝功能指标明显改善。另一项涉及219名肝硬化患者的大型随机对照研究也显示，接受UC-MSC治疗的患者整体生存率显著高于对照组（HR=3.68），并且长期观察下来安全性依然良好。

骨髓来源的MSC（BM-MSC）同样展现了积极效果。在一项多中心II期临床试验中，44名酒精性肝硬化患者接受了肝动脉注射BM-MSC治疗，结果发现Child-Pugh评分改善、肝纤维化程度减轻，只有1例患者出现轻微发热。

从患者的角度看，接受干细胞治疗后往往能看到一些切实的变化，例如血清白蛋白水平升高、凝血功能改善、腹水减少，整体病情评分（Child-Pugh）也有明显下降。这些结果让干细胞治疗肝硬化的前景逐渐变得更加清晰和可期。

3.2 解放军总医院：干细胞剂量递增研究揭示肝硬化治疗的安全性和疗效

2025年7月29日，中国人民解放军总医院第五医学中心在国际期刊《signal transduction and targeted therapy》上发表了一篇名为《间充质基质细胞治疗失代偿性肝硬化的剂量递增研究：Ia/Ib期结果和免疫调节见解》的临床研究结果。^[4]

研究采用单组剂量递增设计进行了Ia/Ib期序贯临床试验，以评估MSC疗法在DLC患者中的安全性和耐受性，同时探索其免疫调节作用并收集初步治疗信号。

在Ia期临床试验中，四个剂量组分别接受单剂量MSC：5.0×10⁷、1.0×10⁸、1.5×10⁸ 和2.0×10⁸ 细胞。患者于第3、7、14和28天接受随访。

Ia期和Ib期临床研究显示，MSC治疗用于失代偿期肝硬化患者总体是安全的，28天随访内没有发现严重副作用或剂量相关的毒性反应。

研究还提示，较高剂量的MSC能更明显地调节免疫功能，特别是通过影响一种叫MX1⁺的单核细胞亚群，这种作用大约能持续一周左右。患者在治疗后，Child-Pugh评分、MELD评分、肝功能指标以及生活质量都有不同程度的改善，尤其是在高剂量或多次给药的情况下更为明显。

总体来说，这项研究不仅确认了MSC在DLC患者中的安全性，也初步揭示了剂量与疗效之间的关系，并为后续进一步探索最佳用药方案提供了依据。

四、技术成熟度与疗效对比

这是读者最关心的问题，但答案不是非黑即白：

技术/规范成熟度：若以“临床病例量、不同适应证的尝试”衡量——国外动作更快、数据点更多，这有利于快速探索哪些方案可能有效。

临床实际推进速度：如果把“成熟”定义为制备标准化、监管路径清晰、长期随访体系完善——国内整体更注重规范化，尤其是在产品质量和监管合规方面走得更稳。

疗效比较：两边短期疗效信号相似，主要体现在白蛋白提高、胆红素下降、MELD/PELD/Child-Pugh 改善以及感染/再住院率下降等；但长期获益、大样本RCT的结论尚未确定，因此不能笼统地说“哪一方效果更好”。

简言之：国外更“快”，国内更“稳”。两者互为补充，短期信号都令人鼓舞，但要下定论还得看未来的大样本、长期随机对照试验。

结语

对肝硬化患者而言，纠结国内外技术差距多大意义不大——重要的是全球科学家都在不断探索干细胞疗法的可能。无论美国还是欧美先一步商业化，还是国内团队实现突破，最终受益的都是那些期待改善症状、延缓病程、提高生活质量的肝硬化患者。每一次技术进步，都在将“改善肝硬化患者生存和生活”的梦想拉近现实一步。

参考资料：

[1]Alahmari, A.D., Alghamdi, S., Alasbali, R. et al. Haplo-stem cell transplant post liver transplantation to cure sickle cell disease with related liver dysfunction: a case series. Commun Med 5, 354 (2025). https://doi.org/10.1038/s43856-025-01040-0

[2]Outcomes of allogeneic umbilical cord mesenchymal stem cell infusion for liver cirrhosis due to biliary atresia after Kasai operationNguyen, Thanh Liem et al.Journal of Pediatric Surgery, Volume 0, Issue 0, 162624

[3]Xie, Y., Zhang, Z., Pan, Y. et al. Stem cells therapies for liver diseases: for current practice and future goals. Hepatol Int 19, 1051–1076 (2025). https://doi.org/10.1007/s12072-025-10835-1

[4]Shi, L., Zhang, Z., Mei, S. et al. Dose-escalation studies of mesenchymal stromal cell therapy for decompensated liver cirrhosis: phase Ia/Ib results and immune modulation insights. Sig Transduct Target Ther 10, 238 (2025). https://doi.org/10.1038/s41392-025-02318-4

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