干细胞治疗肝硬化现不现实？80项临床数据告诉你答案

对许多肝硬化患者而言，日常总是伴随着难以消退的乏力、持续减退的食欲，以及反复出现的腹水。更令人忧心的是，消化道出血的风险始终如影随形。现有药物虽能一定程度上缓解症状，却往往难以阻止病情在不知不觉中继续发展。

当医生提示“肝移植可能是最终出路”时，不少人在茫然与期盼中，将目光投向了另一种可能——干细胞治疗肝硬化，这究竟是一条新的生路，还是一个尚不现实的设想？

期待之下，藏着深深的困惑：它真的有效吗？安全吗？我现在适合尝试吗？本文将立足当前医学证据，梳理干细胞治疗肝硬化的真实进展、安全性等问题，为你厘清这条看似前沿却充满未知的路。

干细胞治疗肝硬化现不现实？80项临床数据告诉你答案

一、为什么肝硬化如此难治？

肝硬化的难点在于它不是简单的“肝细胞损伤”，而是肝脏整体结构的破坏。

正常肝脏由肝小叶、血管网络和胆管系统组成精密结构，而病变肝脏则被纤维组织包裹，形成无数假小叶，肝细胞团孤立无援，肝功能全面衰退。这种结构破坏导致肝内微循环紊乱，即便有少量健康肝细胞，也难以获得充足血供和营养。

传统药物治疗只能解决部分表面问题：利尿剂排出多余液体，抗病毒药控制病毒复制，但它们无法重塑肝脏的正常结构。这正是肝硬化治疗的核心难点——如何逆转纤维化，重建肝内正常结构？

二、干细胞治疗为何被寄予厚望？

干细胞治疗肝硬化的理念基于两个关键发现：首先肝脏是人体内再生能力最强的器官之一；第二干细胞具有独特的“归巢”特性，能够定向迁移至受损部位。

与传统药物不同，干细胞不是直接“杀死病原”或“补充缺失”，而是通过多种机制促进修复：

• 分化潜力：可分化为肝样细胞，替代部分受损肝细胞
• 免疫调节：分泌多种细胞因子，调节免疫反应，减轻肝脏炎症
• 抗纤维化：分泌基质金属蛋白酶等，降解过度沉积的细胞外基质
• 促进血管生成：改善肝内微循环，为组织修复创造有利环境

尤为重要的是，干细胞可能不是通过直接“变成肝细胞”发挥作用，而是通过改善肝脏微环境，为内源性肝细胞再生创造条件。这一特点使得它理论上更适合肝硬化这种复杂病变。

三、干细胞治疗肝硬化的临床进展

10年长期随访显示：干细胞疗法有助于改善患者生存率和肝功能

2024年1月，宁波市第二医院在期刊《Alternative medicine health》上发布了一篇《自体外周血干细胞移植治疗乙肝失代偿期肝硬化患者的远期疗效及安全性临床研究》的研究结果。^[1]

本次研究回顾性分析2011年1月至2012年12月确诊为失代偿期乙肝肝硬化患者的84例资料。根据治疗方法分为移植组（34例，在药物治疗基础上行自体外周血干细胞移植）和综合药物治疗（50例，单纯行CMT）组（50例）。

• 随访10年，移植组总生存率（OS）明显高于CMT组。
• 移植组在治疗早期4～12周时白蛋白（ALB）、凝血酶原时间（PT）、吲哚菁绿15分钟滞留时间（ICG R15）依次明显改善，治疗48周时声辐射力脉冲（ARFI）指数和脾脏长度明显缩短。
• 与CMT组相比，移植组在随后8年的随访中ALB和PT水平持续恢复并稳定在正常或低危水平。
• 移植组10年肝细胞癌（HCC）患病率明显低于CMT组。
• 此外，自体外周血干细胞移植显著减少了腹水，并且在自体外周血干细胞移植期间未发生任何重大不良事件。

根据临床证据，自体外周血干细胞移植是一种安全有效的失代偿性乙型肝炎肝硬化治疗方法，长期预后良好，无重大不良事件。

临床揭示：干细胞治疗有助于缓解难治性肝硬化患者腹水

2024年10月2日，黑龙江七台河市人民医院在期刊《Oncology Treatment Discovery》上发表了一篇名为《自体骨髓间充质干细胞移植治疗难治性肝硬化腹水的临床疗效》的临床研究案例。^[2]

研究选取了2022年5月至2024年4月间我院收治的肝硬化腹水（难治性）患者64例。

1.两组总有效率的比较：观察组总有效率明显高于对照组(P<0.05)，见表1。

2.两组治疗指标比较：治疗前，两组临床指标比较差异无统计学意义(P>0.05)，治疗3个月后观察组临床指标低于对照组(P<0.05)，见表2。

3.两组肝功能指标的比较：治疗前，两组肝功能指标比较差异无统计学意义(P>0.05)，治疗3个月后，观察组肝功能指标优于对照组(P<0.05)，见表3。

4.两组肾功能指标及尿量比较：治疗前，两组肾功能指标及24小时尿量比较差异无统计学意义，治疗3个(P>0.05)月后，观察组肾功能指标低于对照组，24小时尿量高于对照组(P<0.05)，见表4。

综上所述，观察组总有效率高于参照组。治疗后观察组腹水深度等指标优于参照组，肝肾功能指标优于参照组，24h尿量多于参照组。

结论表示，自体BMSC移植治疗肝硬化腹水(难治性)患者可提高临床疗效，加速腹水吸收，降低患者体质量及腹围值，保护肝肾功能，增加排尿量。

系统研究与多中心数据：干细胞治疗肝硬化的整体进展

2025年2月20日，解放军总医院牵头在期刊《中华肝病杂志》上发表了一篇关于《干细胞治疗失代偿期肝硬化及肝衰竭的临床研究进展》的研究成果。

研究表明截至2025年1月1日，全球在ClinicalTrials.gov注册的干细胞治疗肝硬化相关临床试验约80项，主要集中于Ⅰ期（31项）和Ⅱ期（Ⅰ/Ⅱ期16项、Ⅱ期14项）。间充质干细胞（MSC）是主流选择，其中脐带来源MSC（UC-MSC，32项）、骨髓MSC（BM-MSC，27项）及脂肪干细胞（13项）应用广泛。

尽管MSC在肝硬化治疗中展现出良好安全性和潜在疗效，但目前给药途径（如外周静脉、肝动脉或门静脉输注）、剂量及方案设计仍缺乏统一标准，限制了其临床推广。

在安全性方面，多项研究验证了MSC疗法的可靠性。例如：

1. 王福生院士团队对7例原发性胆汁性肝硬化患者进行3次UC-MSC静脉输注，48周内未出现明显不良反应；
2. 韩国一项多中心Ⅱ期试验显示，BM-MSC经肝动脉注射治疗酒精性肝硬化患者后，不良事件发生率与对照组无显著差异。
3. 长期疗效方面，王福生团队的75个月随访研究（219例患者）证实，UC-MSC治疗组总生存率显著高于对照组，且肝功能指标（如白蛋白、凝血酶原活动度）明显改善。

除MSC外，粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子动员的CD34+干细胞疗法也表现出初步疗效。一项干细胞治疗45例肝硬化患者研究显示，CD34+干细胞治疗4周后血清白蛋白显著升高，3个月终末期肝病模型评分（MELD）改善，且未出现严重不良事件。

这些研究共同表明，干细胞疗法在肝硬化治疗中具有显著的安全性、肝功能修复潜力和长期生存率提升效果。然而，标准化治疗方案、联合疗法探索及个体化治疗路径仍是未来需突破的关键方向。

相关阅读：从实验室到临床：2025年干细胞治疗肝硬化的最新临床进展（截至11月）

四、干细胞治疗肝硬化，现在到底现不现实？

如果放在十年前，这个问题更多停留在理论层面；但放在今天，答案已经发生了明显变化。

从现有证据来看，干细胞治疗肝硬化，已经不再是遥不可及的设想，而是一项正在逐步走向临床现实的治疗探索。多项研究显示，它在改善肝功能指标、缓解腹水、延长生存时间等方面，已经为部分患者带来了切实获益。

尤其值得关注的是，长期随访数据提示，干细胞治疗并非“短期刺激”，而可能对疾病进程产生持续影响。这一点，对于以慢性进展著称的肝硬化而言，具有重要意义。

当然，它目前仍不能被视为“根治手段”，也无法完全替代肝移植。但从现实角度看，它正在成为肝硬化综合治疗体系中的一块重要拼图——为那些暂时不适合移植、或希望延缓疾病进展的患者，提供新的选择空间。

五、干细胞治疗肝硬化有风险吗？安全性怎么样？

谈到新疗法，安全性永远是绕不开的话题。

从目前公开的临床研究结果来看，干细胞治疗肝硬化在安全性方面表现总体良好。无论是短期还是中期随访，多数研究未发现明显严重不良反应，也未观察到治疗相关的肿瘤风险升高或免疫失控问题。

更重要的是，随着临床研究数量的增加，干细胞治疗的安全边界正在被不断明确。规范的细胞制备流程、严格的质量控制，以及成熟的随访体系，使得这项治疗在合规医疗机构中具备了较高的可控性。

可以说，安全性已经不再是阻碍干细胞治疗肝硬化发展的主要障碍。未来随着技术标准进一步统一，其安全性认知还将持续被强化。

六、未来展望

从当前研究趋势来看，干细胞治疗肝硬化的未来，正在多个方向同步推进。

一方面，治疗方案正逐步走向规范化和标准化。不同研究之间的经验正在被整合，为建立更统一、更可复制的临床路径打下基础。

另一方面，联合治疗思路正在成为新的研究重点。干细胞并非单独“作战”，而是与抗病毒、抗纤维化、营养支持等治疗方式形成协同，有望进一步放大治疗效果。

同时，随着对疾病分期和患者差异理解的加深，更精准的患者筛选正在提高治疗成功率。未来，干细胞治疗有望更有针对性地应用于最可能获益的人群。

这些进展共同指向一个方向：干细胞治疗肝硬化，正从“是否可行”，走向“如何用得更好”。

结语

对于肝硬化患者来说，干细胞治疗带来的，并不是空洞的承诺，而是一个正在被不断验证的可能性。

它或许无法一夜之间改变疾病结局，却正在为越来越多患者争取时间、改善状态、拓宽选择。正是在这种一点一滴的进展中，医学不断向前。

可以期待的是，随着研究的深入和规范的完善，干细胞治疗肝硬化的角色将愈发清晰，也愈发重要。

而对患者而言，最理想的状态，是在专业医生的指导下，把这份希望放在科学的位置上——不盲目追逐，但也不轻易放弃。

参考资料：

[1]https://openurl.ebsco.com/EPDB%3Agcd%3A1%3A4439009/detailv2?sid=ebsco%3Aplink%3Ascholar&id=ebsco%3Agcd%3A175245205&crl=c&link_origin=scholar.google.com.hk

[2]https://ojs.bbwpublisher.com/index.php/OTD/article/view/8427

[3]Wang YH, Xie YB, Zhang ZY, Pan YF, Wang FS. [Clinical research progress of stem cell therapy for decompensated cirrhosis and liver failure]. Zhonghua Gan Zang Bing Za Zhi. 2025 Feb 20;33(2):103-107. Chinese. doi: 10.3760/cma.j.cn501113-20250210-00052. PMID: 40044426.

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