肝硬化，是一种常见且严重的慢性肝病，像潜伏的隐患一样慢慢损害患者的健康。据世界卫生组织估计，每年大约有200万人因肝硬化及其并发症死亡。现有治疗手段有明显局限：肝移植虽然有效，但供体短缺、费用高、术后管理复杂，很多患者无奈排队等候或失去机会。
近年干细胞治疗在肝病领域崭露头角，给这一难题带来新的想法和希望。干细胞有调节免疫、促进修复和减少纤维化的潜力，部分早期临床和实验研究也显示出积极信号。
本文结合全球最新研究动态，系统梳理2025年1月到12月干细胞治疗肝硬化核心技术突破以及临床进展，为患者呈现最前沿科学动态与临床突破。
2025年1-12月干细胞治疗干细胞临床进展汇总
2025年1月干细胞治疗肝硬化最新临床进展
1月6日，台湾台北国防医学中心三军总医院在行业期刊《干细胞研究与治疗》上发表了一篇名为《间充质干细胞疗法改变肝病治疗格局：当前临床试验回顾》的研究成果。[1]
本综述深入探讨了基于间充质干细胞（MSC）治疗慢性和终末期肝病治疗的最新进展（包括肝硬化），并重点介绍了当前的临床试验。
临床试验表明，间充质干细胞（MSC）已成为治疗肝硬化/终末期肝病的重要探索方向，目前约有30多项试验在开展。
已有发表结果显示出明确的积极信号：
在一项编号NCT01741090的小型研究（11例完成随访的酒精性肝硬化患者）中，54.5%的患者在组织学上纤维化得到了改善，90.9%的患者肝功能有明显好转，相关纤维化标志物显著下降且未见严重不良事件；
另一项随机对照试验（NCT01729221，40例HCV相关肝硬化）报道，接受自体骨髓MSC输注的患者中约54%肝酶接近正常，白蛋白、胆红素和凝血指标等合成功能指标也有显著改善。
总体来看，MSC治疗在改善肝合成功能与减轻纤维化方面显示出可观潜力且安全性良好，但样本量有限、随访时间短，仍需更大规模、长期随访的随机对照研究来确认疗效并优化给药方案。
2025年2月干细胞治疗肝硬化最新临床进展
2月5日，福建医科大学附属第一医院在期刊《肝博士》上发表了一篇关于《“多面手”干细胞真的能治疗肝硬化吗?》的文章。[2]
文章指出，MSC是目前唯一在失代偿期肝硬化治疗中获得可靠临床验证的干细胞类型，其优势主要体现在三方面：伦理合规性（无需胚胎或基因编辑）、安全性（长期随访显示无严重不良反应）及适应性（尤其适用于无法接受肝移植的患者）。以王福生院士团队的75个月随访研究为例，脐血MSC移植可显著提高失代偿期肝硬化患者的总体生存率（OS）与无肝癌生存率（DFS），且患者耐受性良好，为干细胞疗法在终末期肝病治疗中的应用提供了高质量循证依据。
因此MSC通过分泌肝细胞生长因子（HGF）、血管内皮生长因子（VEGF）等活性因子，重塑肝脏微环境，促进肝细胞再生并抑制纤维化进程。尽管仍需进一步探索其长期机制及个体化治疗策略，但现有证据已充分证实MSC在失代偿期肝硬化治疗中的显著疗效和临床应用潜力。
2月20日，解放军总医院牵头在期刊《中华肝病杂志》上发表了一篇关于《干细胞治疗失代偿期肝硬化及肝衰竭的临床研究进展》的研究成果。[3]
研究表明截至2025年1月1日，全球在ClinicalTrials.gov注册的干细胞治疗肝硬化相关临床试验约80项，主要集中于Ⅰ期（31项）和Ⅱ期（Ⅰ/Ⅱ期16项、Ⅱ期14项）。间充质干细胞（MSC）是主流选择，其中脐带来源MSC（UC-MSC，32项）、骨髓MSC（BM-MSC，27项）及脂肪干细胞（13项）应用广泛。
尽管MSC在肝硬化治疗中展现出良好安全性和潜在疗效，但目前给药途径（如外周静脉、肝动脉或门静脉输注）、剂量及方案设计仍缺乏统一标准，限制了其临床推广。
在安全性方面，多项研究验证了MSC疗法的可靠性。例如，王福生院士团队对7例原发性胆汁性肝硬化患者进行3次UC-MSC静脉输注，48周内未出现明显不良反应；韩国一项多中心Ⅱ期试验显示，BM-MSC经肝动脉注射治疗酒精性肝硬化患者后，不良事件发生率与对照组无显著差异。长期疗效方面，王福生团队的75个月随访研究（219例患者）证实，UC-MSC治疗组总生存率显著高于对照组，且肝功能指标（如白蛋白、凝血酶原活动度）明显改善。
除MSC外，粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子动员的CD34+干细胞疗法也表现出初步疗效。一项干细胞治疗45例肝硬化患者研究显示，CD34+干细胞治疗4周后血清白蛋白显著升高，3个月终末期肝病模型评分（MELD）改善，且未出现严重不良事件。
这些研究共同表明，干细胞疗法（尤其是UC-MSC）在肝硬化治疗中具有显著的安全性、肝功能修复潜力和长期生存率提升效果。然而，标准化治疗方案、联合疗法探索及个体化治疗路径仍是未来需突破的关键方向。
2025年5月干细胞治疗肝硬化最新临床进展
2025年5月16日，武汉大学中南医院肝胆胰外科宣布一项重要消息：他们正式启动了“人脐带间充质干细胞（UC-MSC）注射液治疗失代偿期乙肝肝硬化”的I–II期临床试验。
本研究现拟招募46-76例失代偿期乙型肝炎肝硬化受试者主要目的在于评价人脐带间充质干细胞注射液治疗失代偿期乙型肝炎肝硬化患者中的安全性、耐受性及初步有效性。
失代偿期乙肝肝硬化是肝病进展的终末阶段，传统治疗手段（如抗病毒药物、肝移植）存在疗效有限、供体短缺等瓶颈。UC-MSC作为具有免疫调节、抗炎及促进组织修复潜力的干细胞类型，其分泌的神经营养因子（如HGF、VEGF）可抑制肝细胞凋亡并激活内源性再生机制。本研究通过标准化制备流程（GMP级细胞产品）和多中心协作模式，有望为干细胞治疗肝硬化提供高质量循证依据。
若试验结果验证UC-MSC的安全性和有效性，将为乙肝肝硬化患者提供非侵入性、可重复治疗的创新方案，并推动干细胞疗法从“实验阶段”向“临床规范应用”跨越。
2025年6月干细胞治疗肝硬化最新临床进展
6月24日，王福生院士团队在《国际肝病学》杂志上发表了一篇名为《肝病干细胞治疗：当前实践和未来目标》的研究成果。[4]
研究表示，截至2025年4月，全球已注册112项干细胞治疗慢性肝病的临床试验，其中80项针对肝硬化、34项针对肝衰竭。
在肝硬化方面，过去十多年里，临床试验大多集中在I期和II期，研究重点主要放在验证安全性和初步疗效上，尤其是对失代偿期肝硬化的探索，并尝试逐步建立更合适的治疗方案。值得一提的是，间充质干细胞（MSC）目前是应用最广泛的类型。
其中，脐带间充质干细胞（UC-MSC）的表现颇为亮眼。比如，Wang等人在一项研究中为7名原发性胆汁性肝硬化患者进行了UC-MSC静脉输注，经过48周随访，没有出现严重不良反应，同时肝功能指标明显改善。另一项涉及219名肝硬化患者的大型随机对照研究也显示，接受UC-MSC治疗的患者整体生存率显著高于对照组（HR=3.68），并且长期观察下来安全性依然良好。
骨髓来源的MSC（BM-MSC）同样展现了积极效果。在一项多中心II期临床试验中，44名酒精性肝硬化患者接受了肝动脉注射BM-MSC治疗，结果发现Child-Pugh评分改善、肝纤维化程度减轻，只有1例患者出现轻微发热。
从患者的角度看，接受干细胞治疗后往往能看到一些切实的变化，例如血清白蛋白水平升高、凝血功能改善、腹水减少，整体病情评分（Child-Pugh）也有明显下降。这些结果让干细胞治疗肝硬化的前景逐渐变得更加清晰和可期。
2025年7月干细胞治疗肝硬化最新临床进展
7月29日，中国人民解放军总医院第五医学中心在国际期刊《signal transduction and targeted therapy》上发表了一篇名为《间充质基质细胞治疗失代偿性肝硬化的剂量递增研究：Ia/Ib期结果和免疫调节见解》的临床研究结果。[5]
研究采用单组剂量递增设计进行了Ia/Ib期序贯临床试验，以评估MSC疗法在DLC患者中的安全性和耐受性，同时探索其免疫调节作用并收集初步治疗信号。
在Ia期临床试验中，四个剂量组分别接受单剂量MSC：5.0×10⁷、1.0×10⁸、1.5×10⁸ 和2.0×10⁸ 细胞。患者于第3、7、14和28天接受随访。
Ia期和Ib期临床研究显示，MSC治疗用于失代偿期肝硬化患者总体是安全的，28天随访内没有发现严重副作用或剂量相关的毒性反应。
研究还提示，较高剂量的MSC能更明显地调节免疫功能，特别是通过影响一种叫MX1⁺的单核细胞亚群，这种作用大约能持续一周左右。患者在治疗后，Child-Pugh评分、MELD评分、肝功能指标以及生活质量都有不同程度的改善，尤其是在高剂量或多次给药的情况下更为明显。
总体来说，这项研究不仅确认了MSC在DLC患者中的安全性，也初步揭示了剂量与疗效之间的关系，并为后续进一步探索最佳用药方案提供了依据。
2025年8月干细胞治疗肝硬化最新临床进展
8月15日，沙特阿拉伯利雅得费萨尔国王专科医院在《伦敦社区医学中心》杂志上发表了一篇名为《肝移植后单倍体干细胞移植治疗镰状细胞病及相关肝功能障碍：病例系列》的研究成果。[6]
研究报道了一名合并肝硬化的镰状细胞病患者，先接受了活体肝移植，随后又进行了半相合造血干细胞移植。
治疗后的效果相当理想：肝功能逐渐恢复正常，铁过载问题明显改善。在长达两年的随访中，患者始终保持着稳定的供体细胞嵌合率（>95%），也没有出现严重的排斥反应或移植相关并发症。随访末期，各项肝功能指标（ALT、AST、胆红素、白蛋白等）都回到正常范围，凝血功能稳定，免疫系统也得到了良好恢复。
这一病例显示，肝移植联合干细胞移植不仅能改善严重肝硬化，还能在长期疗效和安全性上提供保证，为类似复杂病例带来了新的治疗选择。
2025年9月干细胞治疗肝硬化最新临床进展
9月2日，越南胡志明市第二儿童医院牵头在《儿科外科杂志》上发表了一篇名为《异体脐带间充质干细胞输注治疗葛西手术后胆道闭锁所致肝硬化的疗效》的研究成果。[7]
葛西手术虽然能挽救胆道闭锁患儿的生命，但不少患者仍发展为肝硬化。为此，研究人员开展了一项配对病例对照研究，评估异体脐带间充质干细胞（UC-MSC）输注在这类患者中的应用效果。
研究共纳入32例术后肝硬化患儿，16例在接受标准治疗基础上额外输注一次UC-MSC，另16例仅接受常规治疗。两组在年龄、手术条件及病情严重程度上高度匹配。
结果显示，干细胞组整体耐受性良好，无严重不良反应。治疗12个月后，干细胞组肝功能指标显著优于对照组，包括血清白蛋白更高、总胆红素更低、碱性磷酸酶改善更明显，且疾病严重程度（PELD评分）明显下降。
这些发现提示，脐带间充质干细胞有望成为改善葛西术后肝硬化预后的安全有效策略，值得进一步临床研究。
2025年11月干细胞治疗肝硬化最新临床进展
11月5日，上海仁济医院牵头在国际知名期刊《nature》上发表了一篇名为《利用肝细胞来源的肝祖细胞样细胞治疗肝硬化：一项前瞻性、开放标签、单臂安全性试验》的研究成果。[8]
研究团队开发了一种由人原代肝细胞转化而来的“肝祖细胞样细胞”（HepLPCs），这类细胞不仅能大量扩增，还能分泌抗纤维化因子和肝修复因子。在大鼠肝硬化模型中，这些细胞有效减少肝纤维化并促进肝组织再生，表现出明显的治疗潜力。
基于动物试验结果，研究团队开展了首个人体临床试验，共纳入9名肝硬化患者，经肝动脉输注HepLPCs，未使用免疫抑制剂。结果显示治疗安全性良好，无严重不良反应，多项肝功能指标在随访中有所改善，提示该疗法具备临床应用潜力。
总体来看，HepLPC基于“旁分泌效应”的干细胞治疗策略为肝硬化提供了一种新的治疗思路，未来有望进一步验证其对晚期肝硬化和慢性肝衰竭患者的疗效。
11月28日，全球多家医院联合在《Cochrane Database Syst Rev》上发表了一篇名为《成人失代偿性肝硬化的人类干细胞治疗》的研究成果。[9]
该分析纳入12项临床研究，共823名患者，将干细胞治疗与安慰剂、常规治疗或支持治疗进行比较。
结果显示，在不同随访时间内，干细胞治疗在降低死亡率、减少严重不良事件以及改善整体健康状况方面呈现出一定积极趋势，但由于研究设计和样本规模存在差异，目前尚不足以形成统一结论。
值得注意的是，多数研究并未发现明显安全性隐患，干细胞治疗整体耐受性良好。同时，研究者指出，目前仍有多项相关临床试验正在推进，未来随着更大样本、更规范设计的研究结果公布，干细胞治疗在失代偿期肝硬化中的真实价值有望进一步明确。
2025年12月干细胞治疗肝硬化最新临床进展
12月初，在2025第十一届北京感染病学术会议上，传染病防治领域权威专家、解放军总医院第五医学中心王福生院士带来了一份关于未来医学的前瞻报告。[10]
报告中，王福生院士重点介绍了团队在干细胞治疗方面的持续探索，尤其是在新冠感染、肝病以及艾滋病等重大传染性疾病中的研究进展与应用前景。
在肝硬化治疗领域，该团队的临床研究已取得较为明确的阶段性成果。相关研究成果发表于国际权威期刊，数据显示，干细胞治疗在一定条件下有助于降低肝硬化患者的病死率，并改善整体预后，为这一长期缺乏有效逆转手段的疾病提供了新的治疗思路。
更重要的是，研究团队不仅验证了该疗法在肝衰竭及失代偿期肝硬化患者中的安全性和可行性，还在此基础上逐步建立了相对完整、可复制的治疗流程，并引入预测模型，用于更精准地筛选潜在获益人群、明确适应证。这些扎实而系统的前期工作，为后续开展更大规模、更高等级的Ⅲ期临床研究 奠定了坚实基础。
此外，王福生院士还介绍了团队在更前沿细胞治疗方向的探索进展。例如，在乙肝相关肝癌的研究中，团队开展的免疫细胞治疗初步结果显示出良好的安全性和较高的靶向精准度，提示细胞治疗在复杂肝病及其并发肿瘤中的应用潜力正在逐步显现。
2025年干细胞治疗肝硬化临床进展总结
综上所述，2025年，干细胞治疗肝硬化的临床研究持续推进，全球注册的相关试验已超过110项，主要集中在间充质干细胞（MSC）的Ⅰ期和Ⅱ期研究。脐带MSC（UC-MSC）和骨髓MSC（BM-MSC）仍为主流选择，其安全性和潜在疗效在多项研究中得到验证。长期随访数据显示，MSC治疗可改善肝功能指标、减轻纤维化程度，并提高失代偿期肝硬化患者的生存率，同时未见严重不良事件。
总体来看，中短期数据积极向好：研究表明MSC治疗安全耐受性良好，患者白蛋白、凝血功能及Child-Pugh / MELD评分均有不同程度改善，部分失代偿期患者生存率显著提高，严重不良反应少见。干细胞通过免疫调节、抗炎及促进肝组织修复等多重机制，为终末期肝病提供了非侵入性、可重复的治疗方案，尤其适合无法接受肝移植的患者。
结语
肝硬化作为威胁全球健康的“沉默杀手”，其治疗困境在干细胞技术的突破中迎来了转机。2025年的研究进展表明，间充质干细胞通过修复肝脏微环境、抑制纤维化等机制，为终末期肝病患者提供了安全、有效的创新疗法。尽管标准化治疗方案和长期机制仍需探索，但临床试验的加速推进已为这一领域注入强大信心。未来，随着技术规范化和联合疗法的优化，干细胞有望成为肝硬化治疗的常规选择，为无数患者点亮生命的希望之光。
参考资料：
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[2]游佳,朱月永.“多面手”干细胞真的能治疗肝硬化吗?[J].肝博士,2025,(01):14-15.
[3]Wang YH, Xie YB, Zhang ZY, Pan YF, Wang FS. [Clinical research progress of stem cell therapy for decompensated cirrhosis and liver failure]. Zhonghua Gan Zang Bing Za Zhi. 2025 Feb 20;33(2):103-107. Chinese. doi: 10.3760/cma.j.cn501113-20250210-00052. PMID: 40044426.
[4]Xie, Y., Zhang, Z., Pan, Y. et al. Stem cells therapies for liver diseases: for current practice and future goals. Hepatol Int (2025). https://doi.org/10.1007/s12072-025-10835-1
[5]Shi L, Zhang Z, Mei S, Wang Z, Xu Z, Yao W, Liu L, Yuan M, Pan Y, Zhu K, Liu K, Meng F, Sun J, Liu W, Xie X, Dong T, Huang L, Meng F, Fu JL, Li Y, Zhang C, Fan X, Shi M, Zhang Y, Li Y, Xie WF, Zhang P, Wang FS. Dose-escalation studies of mesenchymal stromal cell therapy for decompensated liver cirrhosis: phase Ia/Ib results and immune modulation insights. Signal Transduct Target Ther. 2025 Jul 29;10(1):238. doi: 10.1038/s41392-025-02318-4. PMID: 40721581; PMCID: PMC12304480.
[6]Alahmari, A.D., Alghamdi, S., Alasbali, R. et al. Haplo-stem cell transplant post liver transplantation to cure sickle cell disease with related liver dysfunction: a case series. Commun Med 5, 354 (2025). https://doi.org/10.1038/s43856-025-01040-0
[7]Outcomes of allogeneic umbilical cord mesenchymal stem cell infusion for liver cirrhosis due to biliary atresia after Kasai operationNguyen, Thanh Liem et al.Journal of Pediatric Surgery, Volume 0, Issue 0, 162624
[8]He, K., Zhu, XJ., Shi, YP. et al. Treatment of liver cirrhosis using hepatocyte-derived liver progenitor-like cells: a prospective, open-label, single-arm, safety trial. Cell Discov 11, 88 (2025). https://doi.org/10.1038/s41421-025-00831-y
[9]Aung HH, Naing C, Ni H, Aye SN, Htet NH, Kew ST, Pavlov CS. Human stem cells for decompensated cirrhosis in adults. Cochrane Database Syst Rev. 2025 Nov 28;11(11):CD015173. doi: 10.1002/14651858.CD015173.pub2. PMID: 41312789; PMCID: PMC12661637.
[10]https://www.iidf.com.cn/html/2025-12-11/20251211061441.html?utm_source=chatgpt.com
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