肝硬化作为慢性肝病进展的终末阶段，长期以来面临纤维化逆转难、并发症管理复杂等治疗困境。而近年来，从中药国际化到靶向新药问世，从干细胞再生医学到AI精准诊断，肝硬化治疗领域正迎来多维度突破。

本文系统梳理截至2025年10月肝硬化治疗的6大前沿治疗技术突破，涵盖：抗纤维化药物、干细胞疗法、姑息性治疗技术、人工智能与影像技术、限时喂养以及新型生物制剂6大前沿领域。揭示医学科技如何以精准化、智能化、系统化的方式重塑肝病管理范式。

2025年肝硬化6大最新治疗方法：从抗纤维化到AI诊断的突破创新

一、抗纤维化药物的精准突破

肝硬化的本质是肝脏长期受到损伤后，纤维组织逐渐替代正常肝细胞的过程。抗纤维化药物的目标在于减缓或阻止这一纤维化进程。

1.1 黄海制药扶正化瘀片

2025年3月，上海黄海制药自主研发的现代化中药“扶正化瘀片”正式获得国外生部天然与非处方健康产品管理局(NNHPD)认证，成为首个在发达国家获批的抗肝纤维化中成药。^[1]

这不仅是中国中药国际化进程的里程碑，更标志着肝病治疗领域将迎来“中国方案”！

肝纤维化作为慢性肝病向肝硬化发展的必经阶段，黄海制药历经数十年科研攻关与临床实践，于2003年以片剂形式问世。作为国内首个明确具有抗肝纤维化疗效的中成药，扶正化瘀片以“多靶点保护肝脏”为核心优势，开创了肝病“抗病毒+抗纤维化”双抗治疗新时代。其通过深化药理机制研究，持续积累循证医学证据，成为肝病领域首个完成美国II期临床试验的中成药，并斩获“国家科技进步二等奖”“中国优秀专利奖”等重磅荣誉。

20余年来，该产品已惠及数百万国内及东南亚肝病患者，被纳入中国《慢性乙型肝炎防治指南》等权威诊疗共识，成为逆转肝纤维化的标杆性药物。

1.2 Resmetirom（瑞美替罗）

Resmetirom（瑞美替罗）是美国Madrigal公司研制的一款针对甲状腺激素受体-β（THR-β）选择性激动剂的原研新药，该药物可被肝细胞特异性摄取，通过THR-β调控多个肝脏代谢通路，从而减少脂肪堆积、促进脂肪酸代谢、减少肝脏炎症和调节胆固醇代谢。^[2]

2023年4月18日，Resmetirom获得美国食品药品监督管理局（FDA）认定；2023年9月，FDA正式受理其新药上市申请。2024年3月14日，Madrigal 公司宣布，FDA批准Rezdiffra（Resmetirom）联合饮食和运动，用于治疗患有中重度肝纤维化（F2～F3期）的非肝硬化MASH成人患者。

Resmetirom的临床试验显示其在治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）方面具有显著潜力：

Ⅰ期试验（健康志愿者）：单次及多剂量给药均安全耐受，80mg剂量显著降低LDL-C（30%）、甘油三酯（60%）等脂质指标。

Ⅱ期试验（NASH 患者）：每日80mg治疗36周，肝脏脂肪含量下降37.3%（安慰剂组8.9%），同时显著改善血脂、肝酶及纤维化指标，主要副作用为轻中度腹泻（33%）和恶心（14%）。

Ⅲ期试验：

• MAESTRO-NASH（核心试验）：52周时，80mg和100mg组分别有25.9%和29.9%患者实现NASH缓解，且24.2%和25.9% 患者肝纤维化改善，LDL-C降幅达13.6%-16.3%，安全性与前期一致。
• 长期研究：MAESTRO-NAFLD-OLE（2年安全性）和 MAESTRO-NASH-OUTCOMES（肝硬化患者临床结局）仍在进行中，预计2026-2027年完成。

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二、干细胞疗法的临床转化突破

2.1人脐带源间充质干细胞治疗

2025年3月，第34届亚太肝病学会年会（APASL 2025）在北京国家会议中心召开。武汉大学人民医院感染科江应安教授团队受邀参会，并在大会上分享了其最新临床研究成果——《脐带间充质干细胞治疗乙肝代偿期肝硬化的探索性试验：一项随机双盲组织病理学研究》。^[3]

该研究是中国医药生物技术协会2019年备案的国家干细胞临床研究项目，为单中心、随机双盲、平行对照设计，以安慰剂为对照，共入组20例患者（间充质干细胞组10例、安慰剂组10例），观察周期24周。

结果显示，常规治疗联合干细胞治疗与单纯常规治疗均具有良好安全性；从肝纤维化评分看，试验组治疗后与基线持平，对照组较基线增加2.8分，尤其在男性受试者中，试验组9例中有5例评分降低。结合肝脏硬度值、肝纤维化指标及细胞免疫变化，提示间充质干细胞组在延缓疾病进展方面可能优于安慰剂组。

2.2 全球干细胞治疗肝硬化的当前研究进展

2025年6月，中国人民解放军总医院王福生院士团队在国际期刊《Hepatology International》在线发表题为肝病干细胞治疗：当前实践和未来目标的文章。^[4]

研究表明，截至2025年3月31日，已有超过110项针对慢性肝病的干细胞疗法临床试验注册，其中约80项针对肝硬化；

近十年研究多为I/II期，聚焦评估干细胞（尤其针对失代偿期肝硬化）的安全性、有效性及优化临床方案。

间充质干细胞（MSCs）是研究核心：源于脐带、骨髓、脂肪等的MSCs，不仅可分化为肝细胞，还能分泌TGF-β3、HGF等细胞因子，通过调节免疫、抑制纤维化、促进肝细胞再生发挥作用，且安全性已获验证。临床数据显示，脐带 MSCs 治疗原发性胆汁性肝硬化（PBC）48周无明显副作用；骨髓 MSCs 治疗酒精性肝硬化可减少胶原沉积、改善 Child-Pugh 评分；长期随访显示，MSCs治疗组肝硬化患者总生存率显著高于对照组。

G-CSF动员的CD34+干细胞也具潜力：其可被动员至外周血并归巢至肝损伤部位，促进肝脏祖细胞增殖修复，患者耐受性良好，临床试验显示能改善 MELD 评分、提升血清白蛋白水平。

目前，MSCs、肝细胞样细胞等干细胞已展现肝脏再生潜力（如胎儿胆管树干细胞移植改善晚期肝硬化患者白蛋白水平），但多数疗法仍处临床前或I/II期。未来需进一步验证安全性、制定标准化方案，才能推动其成为肝硬化标准治疗。

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三、姑息性治疗技术的突破升级

伽玛刀立体定向放疗（Gamma Master System®）

2025年7月15日，北京大学第三医院联合赤峰市肿瘤医院的研究团队创新性采用伽玛刀立体定向放疗系统，对2014-2024年间96例肝硬化合并肝癌患者进行回顾性研究。^[5]

研究结果表明：

疾病控制率：83.3% 患者病情得到控制（8.3%完全缓解、65.6% 部分缓解、9.4% 稳定）；典型病例显示12cm病灶经放疗后完全消失。

生存分析：中位无进展生存期(PFS)为6个月，1年PFS率26.9%；中位总生存期(OS)达14个月，1年OS率61.8%。多因素分析证实BCLC分期是影响预后的独立因素。

症状改善：61例疼痛患者中59例VAS评分下降≥2分或麻醉药物减量，AFP水平从1070.5±364.4ng/mL降至688.6±301.5ng/mL。Child-Pugh分级保持稳定，仅2例发生级别转换。

安全性：仅1例出现4级血小板减少需输血处理，28例联合免疫/靶向治疗患者中2例发生免疫性皮炎。与传统TACE相比，该技术未观察到放射性肝病或消化道穿孔等严重并发症。

研究表明，该疗法肿瘤缓解率高，可有效缓解疼痛，或成为肝硬化合并肝癌患者的安全有效选择，值得进一步研究。

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四、人工智能与影像技术的临床应用

4.1 MRI-AI诊断模型

2025年6月18日，《Radiology: Imaging Cancer》在线发表了中山大学附属第三医院吴斌教授团队题为交互式可解释深度学习模型在钆塞酸增强磁共振成像中用于肝细胞癌诊断：一项回顾性、多中心、诊断研究研究论著(ORIGINAL RESEARCH)。^[6]

团队开发了基于肝细胞特异性对比剂增强扫描MRI图像的AI诊断模型，显著提升了临床对肝硬化结节癌变的诊断效率，大大降低了人诊断的误差。

在独立的外部测试集上，该AI模型表现出优异的诊断性能，对癌结节识别的AUC高达0.97，灵敏度为91.6%，远高于LI-RADS v2018标准的74.8%，其特异性高达90.7%。

在AI辅助下，两位放射科医生对肝结节癌变的诊断敏感性分别从72.3%、74.0%提升至85.7%、89.1%，而诊断特异性稳定保持在93%以上，验证了AI在实际临床工作流程中的显著增益效果。

在同期特邀述评中，国际著名人工智能专家、肝病专家及医学影像专家共同进行述评指出：本研究将深度学习从“难以解释的黑箱模型”推进为“具备特征可验证性”的实用系统，在提升影像诊断准确性与可解释性方面展现出重要潜力，为肝癌早期诊断提供了切实可行的AI辅助下的临床诊断路径。

4.2 瞬时弹性成像（TE）联合AI

2025年4月，美国肝病研究学会（AASLD）最新指南与Baveno VI共识共同聚焦肝硬化门静脉高压（PH）的早期干预与非侵入性管理：推荐用非选择性β受体阻滞剂（如卡维地洛）预防失代偿，通过肝脏硬度测量（LSM）联合血小板计数诊断临床显著门静脉高压（CSPH）；Baveno VI纳入脾脏硬度测量（SSM）以减少诊断 “灰色区域”，AASLD因技术限制对SSM应用更谨慎。^[7]

此外，指南建议对高危静脉曲张出血患者行预防性TIPS，强调优化感染防控及个体化治疗，指出多学科协作与SSM等技术改进是提升PH管理的关键。

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五、非药物干预：限时喂养（TRF）

2025年7月16日，我国科研人员在国际期刊《Life Sciences》上发表了一项关于限时喂养对胆汁性肝硬化影响的研究成果。^[8]

本研究针对肝硬化患者常见的代谢紊乱、肌肉萎缩和肝性脑病等并发症，探索了限时喂养(TRF)对胆管结扎(BDL)诱导的肝硬化大鼠模型的影响。

研究采用胆管结扎(BDL)诱导的肝硬化大鼠模型，从术后第15天开始进行为期14天的TRF干预(每日限时2小时进食)。通过综合运用血流动力学监测、组织病理学分析、生化检测和运动耐力测试等方法，全面评估了TRF对肝硬化多个关键病理环节的影响。

“血流动力学参数”部分揭示，TRF显著降低了BDL大鼠的心脏指数和门静脉血流，同时改善了全身血管阻力。值得注意的是，在假手术组中，TRF使每日摄食量减少约60%，体重下降20-25%；而在BDL组中，虽然体重显著降低，但腓肠肌周径却得以保持。

“关键发现”部分进一步展示，TRF干预减轻了肝脏炎症反应，降低了胰岛素抵抗和氧化低密度脂蛋白水平，同时减少了肝内脂肪堆积。特别令人振奋的是，尽管体重下降，TRF处理组大鼠的运动耐力明显增强。不过研究也发现，14天的TRF干预未能改善肝纤维化程度和运动活动能力，对门体分流严重程度也无显著影响。

这项研究的重要意义在于首次系统评估了TRF对肝硬化多系统并发症的综合影响。虽然短期干预未能改变肝纤维化进程，但其在改善代谢参数和肌肉功能方面的积极作用，为肝硬化患者的营养支持策略开辟了新途径。

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六、新型生物制剂

植物源重组人血清白蛋白（HY1001）

2025年7月18日，国家药品监督管理局官网显示，禾元生物申报的植物源重组人血清白蛋白（HY1001）获批上市，用于肝硬化低白蛋白血症的治疗。^[9]

HY1001是禾元生物首个研发的重磅产品，利用水稻胚乳细胞表达，经提取、纯化的重组人血清白蛋白产品，成功解决了重组人血清白蛋白的纯度、规模化和成本问题，更实现了从源头上杜绝病毒传播的风险，确保了血液制品的安全性。此次HY1001的获批，标志着禾元生物在全球首创的植物重组蛋白质药物领域取得了显著进展，有望解决我国人血清白蛋白长期依赖进口的局面。

2025年6月，禾元生物一项关于HY1001的临床研究在《Gut》上发表。这是一项多中心、随机双盲、阳性对照（基立福的Albutein）的Ⅱ期研究，按照中国CDE和美国FDA共同认可的临床方案进行，对220例肝硬化腹水患者进行静脉注射给药，每日剂量高达20g，连续注射最长14天。

研究结果显示，HY1001能显著提升白蛋白水平，14天内血清白蛋白浓度达到35g/L的受试者比例非劣效于阳性对照组，且升高胶体渗透压、达标中位时间、血清白蛋白变化值、体重腹围改善等与阳性对照无统计学差异；未发生药物相关严重不良反应，安全性良好；没有产生有临床意义的抗药抗体和抗HCP抗体，宿主蛋白免疫原性低。

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结语

从扶正化瘀片成为首个登陆发达国家的抗肝纤维化中药，到 Resmetirom 为 NASH 患者带来靶向治疗希望；从干细胞疗法在肝硬化修复中展现的再生潜力，到 AI 影像技术实现早期癌变的精准识别 —— 这些突破共同构建了肝硬化治疗的 “多兵种协同” 新格局。无论是药物、技术还是非药物干预，均指向 “早诊早治、多靶点协同” 的核心逻辑。

随着更多成果从实验室走向临床，肝硬化治疗正逐步从“难治”向“可控”转变，为全球患者带来延长生存期、提升生活质量的切实希望。

参考资料：

[1]https://finance.sina.com.cn/jjxw/2025-03-14/doc-ineprcmk9757795.shtml

[2]https://www.medsci.cn/article/show_article.do?id=a97585955858

[3]https://www.rmhospital.com/article/id/13922.html

[4]Xie, Y., Zhang, Z., Pan, Y. et al. Stem cells therapies for liver diseases: for current practice and future goals. Hepatol Int (2025). https://doi.org/10.1007/s12072-025-10835-1

[5]Qiu, B., Fang, F., Zhen, P. et al. Stereotactic radiotherapy with Gamma Master System^® for palliation of hepatocellular carcinoma in patients with liver cirrhosis. Radiat Oncol 20, 110 (2025). https://doi.org/10.1186/s13014-025-02683-y

[6]https://www.zssy.com.cn/article/28338

[7]https://drugs.dxy.cn/pc/clinicalGuidelines/GKfiMXwc0wprbDGhjQdvhg==

[8]Hui-Chun Huang, Chien-Lin Chang, Shao-Jung Hsu, Ching-Chih Chang, Chiao-Lin Chuang, Jiing-Chyuan Luo, Ming-Chih Hou, Fa-Yauh Lee,Time-restricted feeding attenuates hepatic inflammation and enhances muscular endurance of biliary cirrhotic rats,Life Sciences,Volume 379,2025,123856,ISSN 0024-3205,https://doi.org/10.1016/j.lfs.2025.123856.

[9]https://news.hbtv.com.cn/p/4537495.html

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