7项新技术完成备案，第15批生物医学新技术临床研究备案名单公布

作者：杭吉干细胞科技 医学编辑团队

• 内容声明：本文基于中国生物技术发展中心《生物医学新技术临床研究备案完成项目清单（第15批）》（2026年11月4日公布）及公开备案信息撰写，仅供科普参考，不构成任何临床诊疗或入组建议
• 利益相关声明：杭吉干细胞科技与甘肃省妇幼保健院、海口市人民医院、赣南医科大学第一附属医院及本文提及的任何机构无商业合作或利益关联
• 证据性质说明：本批7项均为“完成备案”的临床研究项目，不是获批上市的产品，也没有任何疗效或安全性数据公布。备案清单仅披露项目名称、发起机构与研究机构，未披露细胞剂量、给药途径、样本量、主要终点。文中不对任何项目的疗效作推断，“完成备案”不等于“安全有效”。

7项新技术完成备案，第15批生物医学新技术临床研究备案名单公布

核心速读：11月4日，中国生物技术发展中心公布第15批生物医学新技术临床研究备案清单，10月27日至11月4日共有7项完成备案^[1]。这批项目覆盖面比前几批更宽：神经调控、外泌体雾化、CAR-T、神经干细胞、胰岛再生、间充质干细胞都有。但真正值得从再生医学角度看的，是3项干细胞研究——甘肃省妇幼保健院的人神经干细胞治疗新生儿中重度缺氧缺血性脑病（HIE），海口市人民医院的自体嗅黏膜间充质干细胞治疗缺血性脑卒中，以及赣南医科大学第一附属医院的骨髓间充质干细胞治疗乙肝相关慢加急性肝衰竭（ACLF）。

这三项的共同点是：瞄准的都是现有治疗手段有限、损伤又难以逆转的疾病。HIE的治疗性亚低温只能保护部分患儿；脑卒中即使溶栓取栓，已发生的脑损伤仍难逆转；ACLF短期死亡风险高，肝移植又受供肝限制。干细胞被引入这些领域，逻辑是希望通过旁分泌、免疫调节、促进内源修复来改善微环境，而不是简单“替代”死亡细胞。

但备案清单能告诉我们的很有限。它只说明这些项目进入了规范化临床研究管理框架，不说明细胞能存活、能分化、能改善功能，更不说明有效。要回答“安不安全、有没有临床意义、哪些患者获益、效果能否持续”，只能等这些研究按方案实施并公开结果。

一、第15批7项临床研究备案项目一览

本次公布的7项临床研究项目及其发起机构、临床研究机构如下：

从技术类型来看，本批项目并不局限于干细胞治疗，还涉及神经工程、细胞免疫治疗、外泌体以及胰岛再生等方向。

其中，第1项研究将脊髓电刺激（SCS）与无创脑控混合动力外骨骼训练相结合，探索慢性脑卒中患者下肢运动功能康复的新方法；第2项研究采用外泌体雾化给药方式，探索其在急性呼吸窘迫综合征（ARDS）中的应用；第3项则聚焦CAR-T细胞治疗复发或难治性血液系统恶性肿瘤。

此外，自体再生胰岛移植研究也值得关注。该项目由复旦大学附属儿科医院发起并实施，针对单基因自身免疫性糖尿病，探索通过胰岛再生与移植恢复胰岛功能的可能性。

不过，从再生医学和细胞治疗的角度来看，本批最值得关注的仍然是以下三项干细胞临床研究。

二、神经干细胞治疗新生儿中重度HIE：探索受损脑组织修复的新路径

备案项目：人神经干细胞治疗新生儿中重度HIE的安全性和有效性临床研究

备案机构：甘肃省妇幼保健院（甘肃省中心医院）

新生儿缺氧缺血性脑病（HIE）是围产期窒息导致脑组织缺氧、缺血后发生的一种严重脑损伤，也是新生儿神经系统损伤的重要原因之一。

目前，治疗性亚低温是部分符合条件的中重度HIE足月或近足月新生儿的重要治疗手段，但其神经保护效果仍存在局限，部分患儿仍然面临脑损伤及远期神经发育障碍的风险。

这也使得神经干细胞成为研究人员探索脑损伤修复的重要方向。

神经干细胞为什么受到关注？

神经干细胞（NSCs）是一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞，在适宜的生物学环境下，可以分化为神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞等神经系统细胞。

从理论上看，神经干细胞治疗HIE可能涉及多个方面：

• 一是细胞替代：移植的神经干细胞在适宜的微环境中存活、迁移，并向神经元或胶质细胞分化，为受损神经组织的细胞补充提供可能。
• 二是旁分泌作用：神经干细胞能够释放多种神经营养因子和生物活性分子，调节局部炎症反应，改善受损组织微环境，并为残存神经细胞提供保护。
• 三是促进神经网络修复：神经干细胞及其分泌的生物活性物质可能参与突触可塑性、神经网络重塑以及神经功能恢复过程。

需要注意的是，这些机制目前主要来自基础研究和部分临床前研究，细胞能否在新生儿受损脑组织中稳定存活、正确分化并与原有神经网络建立有效连接，仍然需要进一步验证。

此次备案的意义

此次甘肃省妇幼保健院完成的人神经干细胞治疗新生儿中重度HIE临床研究备案，意味着这一技术进入了规范化临床研究管理框架。

与成人脑卒中、脊髓损伤等疾病相比，新生儿脑损伤具有不同的病理特点。新生儿脑组织仍处于快速发育阶段，神经回路和脑功能具有一定可塑性，但同时也意味着细胞移植的安全性、分化方向以及远期影响需要更加严格的评估。

因此，这项研究不仅需要关注短期安全性，还应重视患儿长期神经发育、运动功能、认知能力以及潜在不良反应。

三、自体嗅黏膜间充质干细胞治疗缺血性脑卒中：一种值得关注的细胞来源

备案项目：自体嗅黏膜间充质干细胞治疗缺血性脑卒中的安全性和有效性临床研究

发起机构：海南苏生生物科技有限公司

临床研究机构：海口市人民医院

缺血性脑卒中是由脑部血管阻塞导致局部脑组织血液供应不足，进而引发脑组织缺血、缺氧和神经细胞损伤的一类疾病。

即使患者经过溶栓、血管内取栓等急性期治疗，部分已经发生的脑组织损伤仍然难以完全逆转。对于遗留运动障碍、语言障碍和认知功能障碍的患者而言，如何促进受损神经组织修复、改善长期功能结局，仍是临床研究的重要方向。

近年来，间充质干细胞因具有免疫调节、抗炎、促进血管生成和组织修复等生物学特性，在缺血性脑卒中领域受到持续关注。

此次备案项目的一个特点，是采用了自体嗅黏膜间充质干细胞，而不是临床研究中较为常见的脐带、骨髓或脂肪来源间充质干细胞。

为什么选择嗅黏膜作为细胞来源？

嗅黏膜位于鼻腔顶部区域，是人体嗅觉系统的重要组成部分。与其他组织相比，嗅黏膜具有一定的神经再生能力，其中存在多种具有增殖和分化潜能的细胞群体。

嗅黏膜来源的间充质干细胞具有一定的自我更新能力，并能够分泌多种生物活性因子，在组织修复和免疫调节方面具有研究价值。

从理论上看，这类细胞可能通过以下机制参与脑卒中后的组织修复：

• 调节神经炎症：通过释放免疫调节因子，影响小胶质细胞及其他免疫细胞的活化状态，改善脑损伤后的炎症微环境。
• 发挥神经保护作用：通过旁分泌途径释放神经营养因子，帮助改善受损区域残存神经细胞的生存环境。
• 促进血管修复：通过分泌血管生成相关因子，改善局部微循环，为受损脑组织恢复提供支持。
• 促进神经功能重塑：通过调节细胞间信号传递和神经网络微环境，为神经可塑性及功能恢复创造条件。

需要强调的是，间充质干细胞的作用并不等同于直接替代死亡的神经元。现阶段，旁分泌效应和免疫调节通常被认为是其参与脑卒中修复的重要机制，能否形成稳定、持久的临床获益仍有待研究。

四、骨髓间充质干细胞治疗乙肝相关ACLF：探索重症肝病的再生医学干预

备案项目：骨髓间充质干细胞治疗乙肝相关慢加急性肝衰竭（ACLF）的安全性和有效性临床研究

发起机构及临床研究机构：赣南医科大学第一附属医院

慢加急性肝衰竭（ACLF）是一种发生在慢性肝病基础上的急性严重肝功能失代偿状态，通常伴随全身炎症反应、免疫功能紊乱以及不同程度的肝外器官功能障碍。

这一疾病进展迅速，病情复杂，短期死亡风险较高。对于部分患者而言，肝移植是重要的挽救性治疗手段，但受到供肝资源、手术条件和患者身体状况等因素限制，并非所有患者都能够及时接受肝移植。

因此，如何改善肝脏损伤、调节异常炎症反应并促进肝功能恢复，一直是重症肝病研究的重要方向。

间充质干细胞为什么能够用于肝衰竭研究？

骨髓间充质干细胞（BM-MSCs）是研究较为广泛的一类间充质干细胞，具有免疫调节、抗炎、促进组织修复和旁分泌等生物学特性。

在肝脏损伤研究中，BM-MSCs的潜在作用主要体现在以下几个方面：

1.调节炎症反应，改善肝脏微环境：ACLF的重要病理特征之一是全身炎症反应失衡。过度炎症可能进一步加重肝细胞损伤，并影响其他器官功能。

间充质干细胞能够通过分泌多种免疫调节因子，影响巨噬细胞及其他免疫细胞的功能状态，从而调节炎症反应，为肝组织修复创造相对有利的微环境。

2.发挥旁分泌作用，保护残存肝细胞：间充质干细胞能够分泌肝细胞生长因子（HGF）、血管内皮生长因子（VEGF）等多种生物活性分子。

这些因子可能参与细胞存活、组织修复和血管生成等过程，帮助减轻肝细胞损伤，并为残存肝细胞的功能恢复提供支持。

3.促进肝组织修复与再生：肝脏本身具有较强的再生能力，但在严重肝损伤和持续炎症状态下，正常的组织修复过程可能受到干扰。

间充质干细胞可能通过调节肝脏局部微环境、促进内源性修复反应以及影响细胞外基质重塑等途径，参与肝组织修复。

需要说明的是，虽然部分临床前研究提示间充质干细胞可能具有向肝样细胞分化的潜能，但目前并不能将其简单理解为移植后直接替代受损肝细胞。其治疗作用更多涉及复杂的旁分泌和免疫调节机制。

五、从7项备案能看出什么趋势？又不能看出什么？

能看出的三个趋势

第一，细胞治疗正在向更多疾病领域拓展：本批3项干细胞研究分别覆盖新生儿脑损伤、脑卒中和重症肝病，涉及神经系统和肝脏两个器官系统，细胞来源包括神经干细胞、自体嗅黏膜MSC和骨髓MSC。这说明干细胞研究正从较为集中的领域，向不同组织损伤和器官功能障碍延伸。

第二，外泌体等新型生物治疗技术也在加快探索：浙大二院的IMRC源外泌体雾化剂治疗ARDS，采用雾化给药方式。外泌体携带蛋白质、脂质及核酸，参与细胞间信息传递；与完整细胞相比，它不具备细胞增殖能力，但其来源、制备工艺、成分一致性、体内分布和药效评价仍是临床转化需要解决的问题。

第三，临床研究更重视技术路径规范化和风险管理：2026年5月1日起施行的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，要求开展临床研究前完成非临床研究、学术审查、伦理审查并依法备案；研究过程中须按备案方案实施、保障受试者权益、做好风险监测、不良事件报告和数据管理。这意味着新技术的发展不再只关注“创新性”，还需要建立从基础研究、临床研究到临床转化应用的完整证据链。

不能看出的东西

备案清单不能回答疗效问题：根据《条例》，临床研究的主要目的是评价新技术的安全性和有效性，明确适用范围、操作流程及技术要点。临床研究结束后，拟转化应用于临床，还需向国家卫生健康主管部门提出申请，经技术评估、伦理评估和审批后，方可在获准范围内开展。

尤其对神经干细胞和MSC而言，未来仍需通过规范临床研究回答几个关键问题：

• 细胞治疗是否安全？
• 能否带来具有临床意义的功能改善？
• 哪些患者可能获益？
• 治疗效果能否持续？
• 不同细胞来源、制备工艺和给药方式是否影响最终结果？

这些问题都不能仅凭项目备案信息得出结论。

六、结论

第一，第15批的增量信息是“疾病领域拓宽”，不是“疗效进展”：3项干细胞研究分别瞄准新生儿HIE、缺血性脑卒中和乙肝相关ACLF，都是现有治疗手段有限、损伤难以逆转的疾病。这反映的是研究方向的延伸，不是治疗效果的证明。

第二，三项研究的共同逻辑是“改善微环境”，不是“替代死亡细胞”：神经干细胞理论上涉及细胞替代、旁分泌和网络修复，但机制主要来自基础与临床前研究；嗅黏膜MSC和骨髓MSC的作用更明确地依赖旁分泌与免疫调节，而非直接替代神经元或肝细胞。将这类疗法表述为“修复受损脑组织”或“再生肝细胞”，容易让读者误以为替代机制已经成立。

第三，新生儿HIE的评估要求高于成人适应症：新生儿脑组织处于快速发育阶段，细胞移植的安全性、分化方向及远期影响需要更严格评估。这项研究不仅要看短期安全性，还应重视长期神经发育、运动功能、认知能力及潜在不良反应。

第四，备案是合规节点，不是疗效节点：完成备案只说明项目进入规范化管理框架；临床研究结束后还需经过技术评估、伦理评估和审批，才能在获准范围内应用。将“完成备案”表述为“获批临床使用”或“治疗有望”，跨越了监管与证据两个层级。

对患者和公众的务实建议：上述项目均处于临床研究阶段，尚无任何疗效或安全性数据公布。有意参与者应通过国家药监局药物临床试验登记与信息公示平台或中国临床试验注册中心查询后续注册信息，正规临床试验不向受试者收取试验药物费用。对以“干细胞治疗新生儿脑损伤”“干细胞逆转肝衰竭”为名收取高额费用的商业推广，应保持高度警惕。

七、常见问题解答（FAQ）

参考资料：[1]:https://www.cncbd.org.cn/TColumn/Detail/14598

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床研究方案设计、注册申报或入组建议。本批7项均为完成备案的临床研究项目，不是获批上市产品，也无任何疗效或安全性结果公布。完成备案不等于上市批准，不等于疗效已获证实。各项目的具体适应症、入组条件、研究地点及招募信息，请以研究机构或项目组正式发布的信息为准。如有版权等疑问，请随时联系我们。

版权说明：本文来自杭吉干细胞科技内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台，转载授权请在网站后台下方留言获取。