近年来，干细胞疗法已成为生物医学领域最具颠覆性的研究方向之一。这类疗法通过激活干细胞的多向分化潜能与免疫调节功能，为传统药物难以攻克的疾病（如遗传缺陷、退行性疾病及癌症）提供了全新的治疗思路。

据统计，全球已有超过29款干细胞产品获得监管机构批准，针对血液系统疾病、免疫紊乱及组织损伤等适应症，而目前正在开展的临床试验更逾800项，其中造血干细胞（HSC）与间充质干细胞（MSC）因其独特的生物学特性占据主导地位。

然而，尽管临床前景广阔，干细胞疗法的转化之路仍布满荆棘。从细胞来源的标准化、体外扩增的效率瓶颈，到移植后存活率低、功能异质性等科学挑战，再到监管框架与伦理争议的全球性分歧，每一环节均需突破性创新。

干细胞疗法为何难落地？-从29款获批产品到800项试验背后的挑战与突破

近期，美国马萨诸塞州哈佛大学约翰·保尔森工程与应用科学学院在期刊杂志《生物功能与转换医学主页》上发表了一篇”Stem cell therapies in the clinic“的文献综述。

该综述旨在系统梳理干细胞疗法的临床进展，通过分析已获批产品与前沿临床试验数据，揭示造血干细胞与间充质干细胞的治疗潜力与局限性，并重点探讨加速其临床转化所需的多学科协作路径。

科学奇迹还是现实曙光？干细胞疗法的百年征程与未来猜想

细胞疗法是一种通过移植活细胞材料来治疗疾病的前沿医学手段，其核心优势在于细胞能动态响应生物信号、穿透生物屏障并可能通过单次治疗实现长期疗效。该疗法起源于19世纪，现主要分为两大方向：

T细胞疗法：以1986年首次癌症过继转移治疗为起点，历经30年发展已革新癌症免疫治疗。FDA已批准多种血液肿瘤疗法，并扩展至实体瘤领域（如晚期黑色素瘤）。

干细胞疗法：自1959年首例白血病骨髓移植起，逐步发展出造血干细胞移植（HSCT）和1976年发现的间充质干细胞（MSC）技术。全球监管机构已建立相关标准，批准产品涉及多种疾病，但约80%疗法仍处于早期临床试验阶段，需解决制造工艺、安全性验证及适应症扩展等挑战。

我们首先回顾了几十年来指导干细胞疗法发展的历史努力。接下来，我们确定了29种已获准在各个国家用于临床的干细胞疗法产品和800项利用干细胞作为治疗方式的活跃临床试验。

我们的分析仅限于以干细胞为主要治疗成分的治疗干预，不包括主要关注干细胞以外方式的试验和产品。

在我们的分析中，我们发现两种不同类型的干细胞——造血干细胞 (HSC) 和间充质干细胞 (MSC)——占获批干细胞疗法产品和临床试验的大多数（图1）。几种专门的干细胞和未纯化的干细胞浓缩物仅占少数疗法。

图1：已获批准或临床研究的干细胞疗法中使用的常见干细胞类型。HSC和MSC在干细胞疗法的临床领域中占主导地位。

因此，我们根据干细胞类型组织讨论。我们简要概述了历史发展，全面调查了获批产品，对活跃的临床试验进行了批判性分析，并详细分析了干细胞疗法目前面临的挑战。这篇综述是对我们过去对细胞疗法的分析的更新，仅关注干细胞疗法。

干细胞的背景-生物学及历史发展

干细胞存在于胚胎和成年组织中，依发育潜能分为全能、多能、多能干细胞、寡能和单能细胞。

全能和胚胎多能干细胞因伦理受限。研究致力于将患者终末分化细胞转化为诱导多能干细胞并用于治疗，但诱导多能干细胞临床研究尚处起步，占比小。当前临床试验主体是造血干细胞和间充质干细胞等多能干细胞，本文综述以此为主，也会涉及其他不常见干细胞类型。

什么是造血干细胞（HSCs）：

功能与应用：HSCs是能分化为血细胞的多能细胞，可通过重建血细胞或重编程免疫系统治疗多种血液疾病。移植程序包括采集、纯化和移植，部分情况会在体外修饰扩增。
发展历程：始于20世纪50年代，早期因HLA不匹配患者死亡，70年代供体短缺，后通过自体外周血和异基因脐带血方案解决。80年代可让癌症患者接受更高剂量放化疗，但存在产品纯度问题，为此开发了预处理和移植后调节方案，分MAC和RIC两种类型，同时不断优化方案以平衡毒性和免疫消融。
临床进展：多样化干细胞来源、灵活的HLA匹配、温和的调节方案、高纯度制剂和改进的患者管理扩大了其适用范围。自体用于减少GvHD并发症，异基因用于免疫治疗。美国相关法案要求报告异基因移植数据，CIBMTR管理并分析数据，为进一步发展提供基准。

什么是间充质干细胞（MSCs）：

功能与应用：是能分化为中胚层细胞并调节免疫系统的多能细胞，可用于再生和免疫调节，1995年首次用于患者。可从骨髓、脂肪、脐带组织和胎盘等分离，能在体外培养扩增并分化为多种间充质组织。
体内应用挑战与益处：体内应用存在再生性能和植入率问题，但因分泌生物活性分子，通过抗凋亡和营养机制促进再生。
免疫调节机制：经炎性因子刺激可分泌抗炎因子，用于免疫过度激活疾病，但免疫调节活性需特定预处理激活。
机械转导作用：过去20年发现底物弹性和细胞微环境粘弹性可调节 MSCs命运。尽管疗效不一，但安全性佳，是治疗多种疾病的多功能工具。

应用现状

典型临床剂量为1-1.5亿细胞，需特定预处理激活免疫调节功能。
尽管多数试验处于早期阶段，MSCs在组织修复和免疫疾病中的潜力持续推动临床研究。

全球批准的细胞治疗产品

虽然干细胞已在临床上应用了50多年，但定义明确、经机构批准的细胞产品直到2010年代才首次面世。首个经机构批准的干细胞疗法是Queencell® (Anterogen)，这是一种用于治疗皮下组织缺损的MSC产品，于2010年获得韩国食品药品安全部 (SK MFDS) 的批准。在接下来的十年中，干细胞疗法的临床应用显著扩大，获得了世界各地监管机构的多项批准（图2）。

根据我们对文献和政府数据库的搜索，全球共有27种干细胞产品获得29次批准，其中包括16种HSC产品、12种MSC产品和1种角膜缘干细胞 (LSC) 产品（图3a）。干细胞类型、来源和批准适应症的变化似乎与区域趋势相关（图3b）。

更正：目前应该是29款干细胞产品。

28：间充质干细胞新药时代来临！美国首款间充质干细胞（MSC）产品获FDA批准！
29：2025年1月2日，CCTV13新闻报道了一则振奋人心的重磅消息——我国首款干细胞治疗药品正式获批上市！

（a）按干细胞类型对已批准产品进行分类。（b）按地区对干细胞批准进行分类。

已批准的造血干细胞产品

截至2024年11月，美国（FDA）和欧洲（EMA）共批准16种HSC疗法产品，其中：1种获FDA和EMA双重批准，14种仅获FDA批准，1种仅获EMA批准。值得注意的是，尽管全球每年开展数万例造血干细胞移植（HSCT），但仅有FDA和EMA对HSC产品进行正式监管审批。

全球造血干细胞移植的应用趋势

规模：1957至2019年全球累计完成150万例HSCT，且异移植比例持续上升。
区域分布：美欧年移植量超7万例（美国2万+/欧洲近5万），仍为最大市场。非洲、东地中海等资源有限地区HSCT增速最快，尤其在急性髓系白血病治疗中表现显著。

监管标准与豁免条件

根据FDA规定，符合以下条件的HSC疗法无需审批：

最小化处理：未涉及细胞工程或制造工艺改变（如常规骨髓移植）。
同源用途：用于重建原有功能（如造血系统再生）。

反之，经工程改造或复杂工艺的HSC产品需接受严格质控与安全审查。

创新造血干细胞产品案例

功能增强型

Omisirge®（Gamida Cell，2023年获批）：烟酰胺体外扩增HSC，缩短中性粒细胞恢复时间并降低感染风险。

基因改造型

Zynteglo® & Lyfgenia®（Bluebird Bio）：慢病毒载体修复β-珠蛋白基因，治疗血红蛋白病。
SKYSONA®（Bluebird Bio，2022年）：治疗儿童脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）。
Lenmedly™（Orchard Therapeutics，2024年）：治疗异染性脑白质营养不良（MLD）。
REGENECYTE（StemCyte Inc.，2024年11月获批）：脐带血HSC疗法，用于造血与免疫系统重建。

已批准的间充质干细胞与角膜缘产品

间充质干细胞（MSC）产品

目前全球已有12项间充质干细胞产品获得13次批准

美国FDA（1项）：2024年12月18日，美国食品药品管理局（FDA）正式批准了首个间充质基质细胞（MSC）疗法——Ryoncil（remestemcel-L-rknd），用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。

其他国家：共批准12种MSC产品，主要分布于：
亚洲（占90%）：韩国（5）、日本（3）、中国（1）、印度（1）
欧美：欧洲（1）、加拿大（1）

间充质干细胞新药适应症分类

获批MSC产品覆盖四大治疗领域：

软组织再生（如Queencell®、Cupistem®）
骨关节炎（如Cartistem®、Stempeucel®）
中枢神经系统疾病（如NeuroNata-R®治疗渐冻症、Stemirac治疗脊髓损伤）
移植物抗宿主病（GvHD）（如Prochymal®、TEMCELL®）

间充质干细胞新药来源分析

骨髓来源（8/12）：自体（Cellgram®）与异体（Prochymal®）均有，适应症覆盖全部四类。
脂肪来源（3/12）：仅用于软组织再生（如Queencell®）。
脐带血来源（1/12）：Cartistem®用于骨关节炎软骨修复。

角膜缘干细胞（LSC）产品：里程碑突破

Holoclar®（2015年EMA批准）：全球首个获批的干细胞疗法，用于治疗角膜缘干细胞缺陷症（如化学烧伤致盲）。

技术核心：取自患者健康角膜缘的1-2mm²活检样本，经人纤维蛋白支架体外扩增后移植，重建透明无血管角膜。

临床价值：为角膜再生提供精准解决方案，标志着眼科再生医学的实质性进展。

现状与展望：LSC疗法仍处于早期阶段，Holoclar®是唯一获批产品，但其成功为其他眼科适应症（如干眼症、角膜溃疡）奠定技术基础。

未来需解决规模化生产、长期安全性验证及成本可及性问题。

总结对比

干细胞类型	获批产品数	核心适应症	技术成熟度
HSC	16（美欧）	血液疾病、免疫重建	高度成熟
MSC	12（日韩中美）	软组织修复、GvHD等	中低成熟
LSC	1（欧洲）	角膜再生	新兴领域

正在进行的造血干细胞、间充质干细胞的临床试验

研究人员通过系统检索“ClinicalTrials.gov”数据库，以“干细胞”“HSC”“MSC”为关键词，筛选出状态为 “尚未招募”“正在招募”“正在进行但不招募”“邀请招募” 的干预性研究，经人工筛选确定了800项将干细胞作为主要治疗成分的临床试验。

随后从干细胞类型（图4a）、试验阶段（图4b）、试验状态（图4c）、细胞来源（图4d）、给药方式和适应症等方面对这些试验进行详细分析。为避免重复计数，对于跨多个疾病类别的适应症只归入一个类别，但承认这种分类在数据分析中存在不一致性。

对800项干细胞临床试验进行了分析，并根据以下标准进行分类：(a) 细胞类型；(b) 试验阶段；(c) 试验状态；(d) 细胞来源。不适用 (NA)。

临床试验分为不同阶段，每个阶段的目的不同：

第1阶段-在小群体（20-80人）中研究治疗的安全性和副作用；
第2阶段-在大群体（100-300人）中确定治疗的有效性；
第3阶段-确认有效性、监测副作用，并将治疗与既定标准进行比较；
第4阶段-在药物批准后跟踪安全性并寻求有关该药物的更多信息。

在分析的800项活跃试验中，HSC（n =338，42.25%）和MSC（n=346，43.25%）的试验数量几乎相等。就细胞来源而言，53.50%为同种异体，而34.38%为自体。

造血干细胞（HSC）临床试验的新兴趋势

在分析的临床试验中，42.3%（n=338）涉及造血干细胞（HSC）的应用。其中，44%处于临床Ⅰ期，34%处于临床Ⅱ期，仅10%进入临床Ⅲ期（图5a）。尽管HSC已广泛用于治疗多种疾病，但早期阶段试验的主导地位表明学界对推进HSC向下一代疗法发展的强烈兴趣。这些早期试验包括探索新型药物与HSC移植协同作用的可能性。

对338项HSC临床试验进行了分析，并根据以下方面进行了分类：(a) 试验阶段；(b) 细胞来源；(c) 基因改造；(d) 给药方法，进一步分为全身和局部途径；(e) 适应症类型。不适用 (NA)。

预移植联合方案旨在优化靶向清除特定免疫细胞（如T细胞、B细胞）的药物选择，而移植后联合方案则利用现有免疫调节剂控制基础疾病并支持移植后急性期的植活。涉及的药物/技术包括：

预处理期免疫耗竭抗体（如抗CD3抗体NCT00319657、抗CD45抗体NCT03670966）
体外T/B细胞去除装置（如NCT03653338、NCT02061800）
移植后免疫调节剂（如PD-1抑制剂NCT05137886、抗CD38抗体NCT04268498等）
免疫细胞疗法（如T细胞NCT05239676、NK细胞NCT05654038）
树突状细胞疫苗（如NCT03334305）

这一研究热潮源于近期发现：通过选择性清除供体HSC和受体患者体内的适应性免疫细胞（如B/T细胞），可预防急性和慢性移植物抗宿主病（GvHD），从而减少移植后免疫抑制的需求，并允许采用更温和甚至无毒的预处理方案，显著改善患者生活质量。

造血干细胞创新应用探索

部分早期试验正拓展HSC的传统适应症范围，包括：

精神疾病：如酒精相关抑郁症（NCT03265808）
器官移植耐受：肺（NCT03500731）、肾移植（NCT00319657）
肿瘤靶向治疗：通过基因修饰HSC靶向实体瘤标志物（如NY-ESO-1；NCT03240861）、抵抗HIV感染（NCT02797470）、化疗耐药（P140K MGMT；NCT05052957）
精准递送：肿瘤特异性细胞因子递送（NCT03866109）
再生医学：修复缺血性或退化性视网膜病变（NCT03981549）

造血干细胞的临床Ⅲ期试验特点

仅有10%的HSC试验进入临床Ⅲ期，其中：

82%聚焦于血液系统疾病（如白血病、代谢紊乱、遗传性血液病），部分疗法已获批；
18%探索非传统适应症，包括眼癌（NCT00554788）、脑癌（NCT00085202）、乳腺癌（NCT01646034）及肾移植排斥（NCT03363945）。

疗效终点因疾病类型和试验设计差异显著，主要包括：

毒性指标：GvHD严重程度、剂量限制性毒性、治疗中断率；
有效性指标：移植物排斥率、植活率、微小残留病阴性率、复发率、无进展生存期等。

目前，HSC临床试验的终点设定复杂多样，跨阶段、跨疾病的系统性趋势分析面临挑战。

HSC临床试验呈现两大方向：

优化现有疗法：通过新型免疫调节策略减少GvHD风险，提升患者生存质量；
拓展适应症：探索其在肿瘤免疫治疗、器官移植耐受及再生医学中的潜力。

临床Ⅲ期研究仍集中在血液系统疾病，但实体瘤和器官排斥领域的突破性应用值得关注。

造血干细胞疗法的来源

在分析的临床试验中，异体HSCT（53.3%，n=338）略多于自体HSCT（41.7%，图5b），这与当前临床实践（自体HSCT更常用）形成鲜明对比。然而，随着无关供体注册数量的增加，异体HSCT可能在临床中逐渐超越自体HSCT。

供体类型的选择不仅涉及物流问题，还直接影响治疗效果：

异体HSCT可通过移植物抗宿主反应（GvHD）靶向受体体内的恶性细胞（如白血病细胞），对癌症患者产生免疫治疗效应，或对自身免疫病患者产生免疫抑制效应。
自体HSCT因耐受性好，主要用于从放化疗毒性中恢复患者，或纠正血液系统疾病（如遗传性或获得性障碍）。

值得注意的是：

90.6%的体外基因编辑HSCT试验使用自体细胞，因其常用于修复患者自身HSC的遗传缺陷。
87.5%的实体瘤治疗HSCT试验也采用自体细胞，这可能与20世纪早期异体HSCT的肿瘤靶向效果有限有关，导致其使用率下降。

目前，HSCT在实体瘤治疗中的主要目标是减轻放化疗的毒性作用。

造血干细胞的组织来源

临床中造血干细胞的三大来源为：

骨髓干细胞（髂骨穿刺采集）；
动员外周血干细胞（通过粒细胞集落刺激因子G-CSF联合白细胞分离术获取）；
脐带血干细胞（分娩时采集）。

临床偏好与挑战：

外周血干细胞因避免骨髓穿刺疼痛且移植后更快植活，成为成人首选，但其较高的适应性免疫细胞含量可能增加GvHD风险。
骨髓干细胞虽在儿童中使用更普遍（因G-CSF在儿童中应用受限且慢性GvHD风险更低），但在成人中占比已降至少数。
脐带血干细胞因HSC产量低、重建速度慢，临床应用最有限，通常需多个单位联合移植。

造血干细胞治疗疾病适应症分布

HSCT的临床试验覆盖广泛疾病类型（图5e），具体特点如下：

血液相关疾病（82.5%）

血液癌症（53%）：以异体HSCT为主（86.3%），探索新型预处理方案（如CRISPR-Cas9敲除CD33基因抵抗化疗）。3.4%的试验采用基因编辑HSCT（如抗HIV基因导入）。

遗传性红细胞疾病（33%）：自体基因编辑HSCT占37%（如镰刀型细胞病），通过单次干预实现终身治愈；其余多用异体HSCT以避免免疫并发症。

免疫系统疾病（14%）：80%采用自体HSCT（通过高剂量清髓实现免疫重置），20%尝试异体HSCT联合低强度预处理以建立混合嵌合体。

非血液相关疾病（17.5%）

实体肿瘤（37.5%）：以自体HSCT为主（87.5%），目标为修复放化疗损伤的骨髓/免疫系统。30%的脑癌试验进入III期，探索HSCT归巢肿瘤的机制（如静脉注射后定向迁移）。
器官移植耐受（22%）：92%为肾脏移植试验，通过供体来源的HSCT重建受体免疫系统，减少终身免疫抑制剂需求。
代谢性疾病（20.3%）：75%采用自体基因编辑HSCT（如溶酶体储存病），主要使用慢病毒载体，CRISPR技术或成主流。

间充质干细胞（MSC）临床试验概况

在分析的346项临床试验中，MSC作为治疗实体占比最大，但试验阶段分布呈现明显早期主导特征：

Ⅰ期（34.10%）、Ⅰ/Ⅱ期（27.46%）和Ⅱ期（21.10%）合计占82.66%，仅5.20%进入Ⅲ期（图6a）。

Ⅲ期试验聚焦多领域：包括COVID-19（NCT05689008等）、骨关节炎（NCT05086939等）和心肌梗死（NCT01652209等）。此外，5项Ⅳ期试验正在评估已上市产品（如Stempeucel®治疗肢体缺血、Darvadstrocel治疗肛周瘘）的长期效果。

对346项MSC临床试验进行了分析，并根据以下标准进行了分类：(a) 试验阶段；(b) 细胞来源；(c) 给药方法，进一步分为全身和局部途径；(d) 适应症类型。不适用 (NA)。

间充质干细胞来源

异体MSC占主导（60.96%），主要因其“免疫特权”假设（低免疫原性）和可即用性优势；但近年研究发现其可能引发免疫排斥，挑战了这一传统认知。

自体与异体对比试验（如NCT05086939、NCT05789719）将为临床选择提供依据。

间充质干细胞递送方法

MSC递送方式因疾病而异，局部与全身递送各占约43%和49%：

1、全身递送（静脉/动脉注射）：

常用于COVID-19、自身免疫病、神经系统及肝病，以抗炎和免疫调节为主。
静脉注射安全性高，但存在非特异性分布问题。

2、局部递送：

关节内注射（23.33%）：针对骨关节炎，因软骨低血管化需直接靶向。
鞘内注射（8.67%）：治疗ALS、脑瘫及脊髓损伤。
心肌内/冠状动脉注射（8.67%）：修复心脏损伤，后者创伤更小但需专用设备。
肌肉注射（6%）：通过缓释作用延长细胞滞留，并通过分泌组产生系统性效应。

3、生物材料技术（13.33%局部试验）：

如透明质酸水凝胶（Cartistem®）联合脐带MSC修复软骨、胶原支架（NeuroRegen®）促进脊髓损伤功能恢复，显著提升疗效。

间充质干细胞治疗疾病适应症分布

MSC的免疫调节与再生特性推动其广泛应用于多领域（图6d）：

内分泌/代谢/骨骼疾病（18.21%）：

糖尿病：静脉输注MSC可调节炎症因子，减少胰岛素依赖（Ⅰ型）或降糖（Ⅱ型）。

骨关节炎：关节内注射MSC促进软骨再生，改善关节功能。

自身免疫/炎症疾病（12.72%）：

COVID-19 ARDS：8项试验显示MSC通过抑制过度免疫反应降低死亡率。
GvHD：利用MSC免疫调节特性辅助HSCT治疗。

心血管疾病（9.54%）：

心肌梗死患者经MSC治疗可提高左心室射血分数。

呼吸系统疾病（13.01%）：涵盖COPD、肺纤维化等。

其他新兴领域：

生殖功能障碍、干眼症、遗传性疾病（如亨廷顿病）等均开展探索。

关于间充质干细胞的核心结论

阶段分布特征：MSC临床试验高度集中于早期阶段，成熟疗法有限，需加速Ⅲ期验证。
来源争议：异体MSC虽占主流，但自体与异体的优劣需通过头对头试验明确。
递送优化：局部递送结合生物材料技术可提升靶向性，全身递送则需解决非特异性分布问题。
适应症扩展：从传统血液/免疫疾病拓展至代谢、神经退行性疾病及肿瘤辅助治疗，展现广泛应用潜力。
基因编辑滞后：当前仅1项试验探索基因工程MSC（TRAIL ligand修饰治疗肺癌），技术成熟度不足。

未来需通过技术创新（如CRISPR编辑、智能递送系统）和大规模临床验证，推动MSC向精准治疗转化。

其他干细胞临床试验

在分析的临床试验中，113项（14.13%）涉及非HSC或MSC的其他干细胞类型，包括未纯化的骨髓浓缩物、脂肪组织细胞、脐带血，以及特定谱系的干细胞（如神经干细胞、视网膜干细胞、角膜缘干细胞、心脏干细胞和诱导多能干细胞[iPSC]衍生细胞）（图7）。

其中仅47项为特异性干细胞试验，主要原因如下：

分化潜力与功能多样性有限（相较于HSC和MSC）；
来源与规模化制备难度较高（需达到治疗剂量）。

主要研究方向与案例

眼科疾病（因易于操作、免疫特权环境和所需细胞量少成为重点）：

角膜缘干细胞（4项）：用于治疗角膜缘干细胞缺乏症（如NCT03957954）；

视网膜干细胞（4项）：探索黄斑变性治疗（如NCT05187104）。

中枢神经系统修复（12项）：

神经干细胞通过旁分泌和再生机制修复损伤（如NCT03684122）。

心脏疾病（3项）：

心脏干细胞或iPSC衍生心肌细胞通过旁分泌和再生机制治疗心脏病（如NCT03406884）。
内皮祖细胞（5项）：因强效的血管生成能力被用于心肌梗死（如NCT00936819）和肝硬化（如NCT03109236）治疗。

其他领域：

局部递送（约65%）为主流，例如心脏（冠状动脉/心肌内注射）和脑部（颅内注射）；
系统性递送多用于未纯化的粗提物（如骨髓浓缩物、脂肪组织）。

试验阶段与典型案例

多数试验处于早期阶段（Ⅰ/Ⅱ期），少数进入Ⅲ期（如NCT02781922：冠状动脉注射心脏干细胞治疗左心发育不全）。

创新案例：角膜缘干细胞通过局部移植修复角膜（NCT03957954）；iPSC衍生细胞用于心肌再生（NCT03406884）。

干细胞治疗临床转化的五大挑战

尽管在临床前和临床领域都取得了重大进展，但在干细胞疗法全面应用于临床之前，仍有几个重大挑战需要解决。一些关键考虑因素包括：

确定可行的干细胞来源，
解决安全性和免疫原性问题，
管理功能异质性，
确保移植后的生物活性和活力，以及
优化靶向递送和迁移能力（图8）。

对于MSC、HSC和iPSC细胞类型，已识别并根据以下方面对各种挑战进行了分类：(a) 来源多变性；(b) 安全性；(c) 功能异质性；(d) 活力和活性；以及 (e) 靶向能力。

本节主要讨论这些挑战，因为它们与广泛使用的干细胞（如MSC和HSC）有关，同时也研究了与iPSC相关的具体问题，iPSC正成为一种有前途的新型干细胞疗法。

干细胞疗法尽管挑战存在，未来仍充满希望

干细胞作为生命系统中具内在自我更新与多向分化潜能的细胞群体，其治疗价值已突破传统医学范式。全球范围内，基于干细胞的创新疗法已在血液系统疾病、遗传缺陷修复及退行性疾病领域取得突破性进展，数十项产品获得监管机构批准，临床疗效显著。

随着对干细胞功能机制的深入解析，研究者正着力拓展其应用边界至肿瘤免疫治疗、器官再生及代谢疾病干预等新兴领域，充分体现这一领域的多元化发展趋势。

尽管前路荆棘，干细胞疗法在临床实践中的持续突破——如CAR-T细胞治疗血液肿瘤的革命性成功、iPSC衍生视网膜组织修复黄斑病变的突破性进展——已充分印证其作为下一代医学核心工具的巨大潜力。随着生物技术与工程技术的深度融合，这一领域有望在未来十年迎来爆发式增长，重塑人类疾病治疗范式。

参考资料：Ekrani ST, Mahmoudi M, Haghmorad D, et al. Manipulated mesenchymal stem cell therapy in the treatment of Parkinson’s disease. Stem Cell Research & Therapy. 2024 Dec;15(1):476. DOI: 10.1186/s13287-024-04073-9. PMID: 39696636; PMCID: PMC11657756.

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