帕金森病(PD)是全球第二大神经退行性疾病,以中脑黑质多巴胺能神经元进行性退变、纹状体多巴胺含量显著减少为主要病理特征,致使患者出现震颤、僵直、运动迟缓等典型运动症状,同时常伴随认知障碍、抑郁等非运动症状,极大地降低了患者的生活自理能力与生活质量。
当前,传统药物治疗如左旋多巴制剂虽能在一定阶段缓解运动症状,但随着病程进展,疗效逐渐减退且副作用增多;深部脑刺激术等手术治疗也存在适应证局限、有创性等问题。
在此背景下,神经干细胞移植作为一种新兴治疗策略应运而生,可通过补充受损神经元、重建神经环路,从根本上改善帕金森病症状。任何新疗法走向临床应用都需迈过安全性这一关键门槛,本文通过三项临床案例的研究过来分析,神经干细胞移植治疗帕金森病的安全性。
神经干细胞移植治疗的安全性:守护帕金森病的希望之光
临床案例一:个性化 iPSC 衍生的多巴胺祖细胞用于治疗帕金森病
2020年5月13日,麻省总医院神经外科在国际期刊《 The New England Journal of Medicine》上发布了一篇《个性化 iPSC 衍生的多巴胺祖细胞用于治疗帕金森病》的研究结果。
安全性评估:在植入细胞的剂量下,经过 18 至 24 个月的随访,我们未观察到运动障碍或其他不良神经系统影响。MRI、PET 和临床改善均与右侧(第二次)手术的相关性比左侧手术更显著,未出现严重不良事件。
临床案例二:诱导神经干细胞来源的多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病
2023年11月10,首都医科大学宣武医院开展了全球首例诱导神经干细胞来源的多巴胺能神经前体细胞(iNSC-DAP)治疗帕金森病的临床研究。
自体诱导神经干细胞(iNSC)疗法的核心在于将患者自身的外周血单核细胞(PBMC)转化为神经干细胞,再通过定向诱导,使这些干细胞分化为多巴胺能神经前体细胞,移植入患者的大脑。
安全性评估:术后一年内,患者未出现任何严重不良反应,影像学分析证实移植的多巴胺能神经细胞在患者体内成功存活并释放神经递质。
临床案例三:神经干细胞鼻腔内移植治疗帕金森病的安全性及初步疗效的1期研究
2024年5月10日,北京协和医院神经外科教授团队在国际期刊《Journal of Neurology, Neurosurgery& Psychiatry》上发布了一篇《人类神经干细胞鼻腔内移植治疗帕金森病的安全性及初步疗效的1期研究(ANGE-S003)》的研究结果。
18名中晚期帕金森病患者被分为三个剂量组,分别接受每次150万、500万和1500万人源神经干细胞治疗,每位受试者每周通过经鼻粘膜途径接受一次干细胞移植,共计四次
安全性评估:没有与 ANGE-S003 相关的严重不良事件。安全性测试表明没有安全性问题。脑部 MRI 显示没有肿块形成。
总结
综上所述,多项临床研究表明,神经干细胞移植治疗帕金森病在安全性方面表现出良好的耐受性,未发现与治疗相关的严重不良事件。这些研究为帕金森病的治疗提供了新的希望,未来需要更多大规模、长期的临床试验来进一步验证其安全性和有效性。随着技术的不断进步和临床研究的深入,神经干细胞移植有望成为帕金森病的有效治疗手段。
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