帕金森病是全球增长速度最快的神经退行性疾病之一，仅在中国，患者数量已超过350万，并以每年近10万新增病例的速度上升。长期以来，传统药物如左旋多巴只能暂时缓解症状，无法阻止神经元继续死亡；脑深部电刺激（DBS）虽能改善运动功能，但适用人群有限，也无法从根本上扭转病程。

正是在这样的背景下，被寄予厚望的干细胞疗法作为可能实现神经元替代与修复的新路径，正在成为改变治疗格局的重要力量。

2025年马上要结束了，干细胞治疗帕金森病这项技术目前到底发展到了什么程度？是停滞不前，还是已经进入加速突破阶段？本文将带您系统了解该疗法的最新进展与未来方向。

干细胞治疗帕金森病目前进展如何？是停滞不前，还是正在加速突破？

一、先看结论：并非停滞不前，而是进入 “临床转化加速期”

纵观2025年的发展，答案非常明确：该领域已告别早期的缓慢探索，正处在从实验室研究向大规模临床应用转化的加速突破期。​

多项关键性临床研究数据的公布，以及生物技术的迭代，共同构成了强大的“加速”信号。我们不再只是谈论“理论可能”，而是在见证“临床可行”的证据积累。

二、理论基础与希望：为什么干细胞治疗能够治愈帕金森病？

干细胞疗法的巨大希望，根植于帕金森病本身清晰而单一的病理核心：大脑黑质区域分泌多巴胺的神经元进行性、不可逆地死亡，导致运动控制功能丧失。

传统的药物和手术，都像是在一条逐渐干涸的河流下游拼命抽水或修水渠，无法解决源头“神经元”枯竭的根本问题。而干细胞疗法则旨在 “替换”与“修复” ，其治愈逻辑直指病灶：

1.替代丢失的神经元：科学家可以在体外将干细胞定向诱导分化为高纯度的多巴胺能神经前体细胞。这些细胞被精准移植到患者大脑的特定区域（如壳核）后，有望像“种子”一样，成熟为功能性的多巴胺神经元，直接补充大脑中缺失的细胞。

2.重建神经环路：移植的细胞不仅存活，还能长出神经纤维（轴突），与宿主大脑建立新的突触连接，从而重建被疾病破坏的神经信号传导通路，实现长期、稳定、生理性的多巴胺释放。

3.超越对症治疗：这一策略从理论上提供了逆转疾病进程、实现一次性长期治疗的可能性，而非仅仅控制症状，这是当前所有疗法都无法企及的目标。

三、当前进展：多项临床试验证实可行，加速突破信号明显

2025年，全球多项重磅临床研究结果的公布，标志着干细胞疗法从一个有潜力的想法，变成了一个经临床验证的可行方案。

1.异体胚胎干细胞（hESC）路径：BlueRock引领行业，率先进入III期确证阶段

BlueRock的干细胞疗法bemdaneprocel，是一种来自人胚胎干细胞 (hESC) 的多巴胺神经元前体细胞产品。

根据该公司2025年1月13日，公布的信息，其已获得美国 FDA 的“再生医学先进疗法 (RMAT)”认证，并正式将治疗性项目推进到注册性III期临床试验阶段 (exPDite‑2) 。

此前，BlueRock在I期 (exPDite) 中对12名帕金森病患者进行了移植治疗。2024年3月，这家公司在葡萄牙里斯本召开的帕金森／阿尔茨海默病国际会议上公布18个月随访数据：结果显示移植耐受性良好、没有重大安全性问题；F‑DOPA PET显示移植细胞存活并产生多巴胺；高剂量组患者运动功能改善明显。

2025年9月22日，Bayer对外宣布首例患者已于 III 期试验 exPDite‑2 中接受给药。该试验预计招募约 102 名患者，采用双盲、假手术对照设计，将评估疗效与安全性。

2025年10月6日，BlueRock 在国际帕金森病大会（International Congress of Parkinson’s Disease and Movements Disorders）上公布其I期36个月 (3 年) 随访数据，继续显示安全性良好，且运动功能改善趋势保持稳定。^[2]

这意味着，bemdaneprocel 成为全球首个进入注册性III期、针对帕金森病的异体多能干细胞疗法，产业化与商业化道路迈出实质性一步。

2.诱导多能干细胞（iPSC）路径：中美引领的“现货型”与“个性化”双轨探索

iPSC技术因其来源灵活、可避免伦理争议而备受关注，并衍生出两大方向：

2.1 通用型（“现货型”）路径——以中国士泽生物为代表：

1月底，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了士泽生物医药（苏州）有限公司的通用型iPS衍生多巴胺能神经前体细胞注射液的研究性新药申请（IND），用于治疗帕金森病（全球第二大神经退行性疾病）的注册临床试验.

并且，美国FDA同步正式批准授予了士泽生物帕金森病新药特殊豁免权（Exemption），用于支持士泽生物开展通用细胞治疗帕金森病的注册临床试验，并且已同步获得我国国家药品监督管理局（NMPA）的正式受理。^[3]

这标志着我国在再生医学领域首次实现”中美双认证”。

在已完成的临床试验中，接受治疗的中重度帕金森病最长随访期已超过12个月，长期临床随访结果显示无细胞疗法相关不良事件出现，且多例受试患者开关期时间及MDS-UPDRS评分量表等关键疗效指标及多项非运动指标均获得显著性改善。

并且今年4月，正式宣布自主开发的异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（士泽生物“XS411注射液”）的新药注册临床试验I期及II期申请，已正式获我国国家药品监督管理局（NMPA）一次性无发补完全批准，用于治疗早发性帕金森病。

2.2 自体型（个性化）路径——以美国Aspen Neuroscience为代表：

Aspen公司使用的ANPD001干细胞疗法使用患者自身的细胞制备，理论上可完全避免免疫排斥。2025年5月7日，该公司公布的I/IIa期试验6个月数据显示，治疗安全且耐受性良好，未出现与细胞相关的严重不良反应，且患者无需长期服用免疫抑制剂。^[4]

同时，初步报告了患者运动功能和生活质量的改善。该结果首次在临床层面有力验证了自体iPSC治疗帕金森病的可行性，尽管其成本高昂、制备周期长，但为特定患者提供了重要选择。

3.日本同种异体iPSC路径：为标准化生产提供早期临床依据

以日本京都大学为核心的团队，正在推进使用健康供者iPSC制备的“同种异体”细胞疗法。其早期临床试验旨在评估标准化细胞产品的安全性与耐受性。

2025年4月17日，在《Nature》报道的初步结果显示，移植后患者情况稳定，未发生严重免疫排斥或安全问题。这项研究为建立一条可大规模生产、质量统一的异体iPSC治疗路径积累了宝贵的早期人体数据，是全球化布局中不可或缺的一环。^[5]

详情请浏览：2025干细胞疗法治疗帕金森病最新临床指南（截至10月）

总结：

综上所述，当前进展并非单一技术的线性推进，而呈现出一个网络化、多路径协同突破的繁荣生态。

BlueRock的III期试验代表了胚胎干细胞路径的成熟度领先；士泽生物的“中美双批”展现了iPSC通用型路径的商业化潜力与全球竞争力；Aspen的数据验证了自体路径在免疫兼容性上的独特优势；日本的研究则为异体iPSC的标准化生产奠定了基础。

这种“多条腿走路、互补验证”的格局，显著加速了领域内共性技术难题的攻克，并为未来满足不同临床需求的患者提供了多样化的治疗选择前景。

四、面临的挑战与“瓶颈”：为何尚未普及？

尽管曙光已现，但要真正让干细胞疗法惠及全球数百万患者，仍须跨越几大核心挑战：

1.疗效的个体化差异与可预测性：近期一项严格的临床前研究发现，即使是来自不同帕金森患者的干细胞，在分化为神经元后，其治疗效果也存在显著差异。^[6]这意味着“一刀切”的疗法可能不适用于所有人，未来可能需要建立个性化的疗效预测模型。

2.复杂的生产工艺与高昂成本：制备临床级干细胞产品是一个极其复杂的过程。从干细胞的培养、定向分化、纯度质检到保存运输，每一步都需在严格的无菌、标准化条件下进行，这导致了高昂的生产成本。“自体”疗法虽无排斥，但周期长、价格极其昂贵；“异体通用型”（现货型）疗法虽能降低成本，但又需解决免疫排斥问题，患者通常需服用一段时间的免疫抑制剂。

3.手术植入的精准性与标准化：将细胞精准移植到大脑毫米级的靶点区域，是一项高难度神经外科手术。如何确保每次移植的位置、细胞分布都达到最优，并最终实现标准化，是影响疗效一致性的关键

五、突破方向与未来展望：黎明前的曙光

针对上述挑战，科学界和产业界的探索方向已经明确：

1.细胞产品的优化与标准化：致力于生产纯度更高、功能更特异、更接近天然A9型多巴胺神经元的细胞产品。同时，开发严格的质量释放标准，确保每一批细胞药都安全有效。

2.通用型“现货”疗法成为主流趋势：以士泽生物、BlueRock为代表的企业，正大力开发基于健康供者细胞的通用型产品。这种“现货”模式能使细胞像普通药物一样随时取用，大幅降低成本和等待时间，是未来普及的关键。

3.结合基因工程与调控技术：未来的细胞可能被赋予更多功能，例如通过基因编辑提高其存活率、抵抗炎症环境的能力，或像前文所述引入“远程调控开关”，实现疗效的精准管理。

4.探索原位转分化等新路径：除了移植外来的干细胞，一种更具颠覆性的思路是：直接利用病毒载体或药物，将患者脑内固有的胶质细胞“原位转分化”为多巴胺神经元。这项技术已在动物模型中取得成功，它绕过了细胞移植的所有复杂环节，前景广阔。

结语：突破正在发生，而不是停滞不前

综合来看，干细胞治疗帕金森病的主线，已从“能否实现”的疑问，切换至“如何优化并推向临床”的攻坚。2025年，监管的绿灯、III期试验的启动、权威期刊的背书、跨国研究的捷报，所有这些信号都共同指向一个结论：我们正处在一个加速突破的历史节点上。

当然，科学需要严谨与耐心。从III期试验完成到最终获批上市，仍需数年时间和更多确凿数据的支持。但对于全球千万帕金森病患者及其家庭而言，希望已不再渺茫。一种能够从根源上修复大脑、可能改变疾病进程的疗法，其轮廓已愈发清晰。突破正在发生，黎明前的曙光，已然照亮了前方的道路。

参考资料：

[1]https://www.bayer.com/media/en-us/bluerock-therapeutics-advances-investigational-cell-therapy-bemdaneprocel-for-treating-parkinsons-disease-to-registrational-phase-iii-clinical-trial/?utm_source=chatgpt.com

[2]https://www.pharmadj.com/ssr/article/1976191883438845953?utm_source=chatgpt.com

[3]https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/9ab597f8912b10b4986a3dac625392e9

[4]https://aspenneuroscience.com/aspen-neuroscience-announces-6-month-aspiro-phase-1-2a-clinical-trial-results-of-personalized-cell-therapy-for-parkinsons-disease/?utm_source=chatgpt.com

[5]Sawamoto N, Doi D, Nakanishi E, Sawamura M, Kikuchi T, Yamakado H, Taruno Y, Shima A, Fushimi Y, Okada T, Kikuchi T, Morizane A, Hiramatsu S, Anazawa T, Shindo T, Ueno K, Morita S, Arakawa Y, Nakamoto Y, Miyamoto S, Takahashi R, Takahashi J. Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease. Nature. 2025 May;641(8064):971-977. doi: 10.1038/s41586-025-08700-0. Epub 2025 Apr 16. PMID: 40240591; PMCID: PMC12095070.

[6]Jeon J, Cha Y, Hong YJ, Lee IH, Jang H, Ko S, Naumenko S, Kim M, Ryu HL, Shrestha Z, Lee N, Park TY, Park H, Kim SH, Yoon KJ, Song B, Schweitzer J, Herrington TM, Kong SW, Carter B, Leblanc P, Kim KS. Pre-clinical safety and efficacy of human induced pluripotent stem cell-derived products for autologous cell therapy in Parkinson’s disease. Cell Stem Cell. 2025 Mar 6;32(3):343-360.e7. doi: 10.1016/j.stem.2025.01.006. Epub 2025 Feb 13. PMID: 39952239; PMCID: PMC11980241.

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