脑瘫，作为一种因脑部损伤或发育异常导致的神经发育障碍性疾病，严重影响患者的运动功能，给患者及其家庭带来了沉重的负担。脑瘫患者的运动功能障碍表现形式多样，常见的包括肌肉痉挛、肢体运动不协调、运动发育迟缓等。这些运动功能障碍不仅限制了患者的日常生活自理能力，还阻碍了他们参与社会活动，对患者的心理健康和社交发展产生了负面影响。

目前统治疗手段在改善脑瘫患者运动功能方面存在一定局限性，而干细胞疗法作为一种新兴的治疗途径，近年来在医学研究领域备受关注，为提升脑瘫患者运动功能带来了新的希望。

本文聚焦于干细胞疗法在改善脑瘫患者运动功能方面的临床成果，探讨干细胞其如何为这些患者带来新的希望。

干细胞移植案例分享：脑瘫儿童重拾运动希望

01.干细胞对脑瘫患者肌肉力量的提升

2018年，印度科研人员在其出版的期刊《DISORDERS NEUROLOGICAL A HANDBOOK FOR FAMILY PHYSICIANS》上介绍了一项涉及干细胞治疗267名脑瘫患者的研究。

研究显示，91%的患者在肌肉张力、躯干活动、上下肢力量及行走能力等方面出现改善。客观评分系统（如GMFCS）和PET-CT扫描均证实了脑区代谢的增强。

并且其中另一个案例提到脑瘫患者接受干细胞移植后，10人肌张力恢复正常，部分患者上肢和下肢肌力增强。

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02.干细胞改善脑瘫患者肢体无力状况

在干细胞治疗脑瘫领域，我国始终走在国际前沿，早在2005年，全球首例用神经干细胞脑移植的方法治疗缺血缺氧性小儿脑性瘫痪的手术，在北京海军总医院取得巨大成功。这名出生90多天的小儿脑性瘫痪女婴治疗后智力发育追赶上了同龄小儿，肢体无力状况也得到了极大的改善。

当时，一名仅90多天大的脑瘫女婴接受了神经干细胞移植手术。

• 经过观察和测评，这个患儿的智力发育追赶上了同龄的健康婴儿，智力和运动能力评估从入院时还不到1个月龄时，基本达到了3个月龄。
• 并且患者可以张嘴“说话”了，原本无法抬起手臂的患儿，还会挥动着自己的小手，肢体无力状态得到改善。

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03.干细胞对增强脑瘫患者肌肉控制能力程度的效果

2012年，国外研究团队在期刊《Case Reports in Transplantation》上发表了一篇关于《自体干细胞移植治疗脑瘫的潜力》的临床研究成果。

治疗后观察到：

• 在干预后的六个月内，我们注意到患者能够独立行走，尽管存在轻微的外翻畸形。随着时间推移，患者的运动功能持续进步，现在她已经能够握住具有抓握力的物品，如蜡笔或铅笔，并开始尝试绘制水平和垂直线条以及简单的图形。这一进展表明她的肌肉控制能力程度有了显著提升。
• 起初，患者需要他人帮助进食，而现在她已经能够自主地将食物送入口中。根据GMFCS-E&R分级标准，她的运动能力从III级提升到了I级

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04.干细胞对脑瘫患者平衡能力的改善效果

2018年，土耳其伊斯坦布尔伊斯坦尼耶大学在国际期刊《国际干细胞杂志》上发表了一篇关于《脐带间充质干细胞移植治疗脑瘫患者疗效观察：病例报告》的临床研究成果。

本次研究是一名6岁男性肌张力障碍性痉挛性脑性瘫痪患者，接受4次1×10⁶/kg脐带间充质干细胞（UC-MSCs）鞘内及静脉注射治疗。

躯干控制和坐姿平衡结果评估：

坐姿平衡和坐姿功能独立性通过躯干控制测量量表（TCMS）测试进行评估。干细胞治疗后：

• 静态坐姿平衡从2/20变成10/20：这表明患者在维持无外部支持的情况下保持稳定坐姿的能力有了显著提升。初始评分为2分可能意味着患者几乎无法独立维持坐姿，而提高到10分则显示了他们在这一方面取得了明显的改善。
• 选择性运动控制从2/28提高到17/28：这部分评估的是患者在不引起不必要的身体其他部位运动的情况下，能够精确地移动躯干部位的能力。从2分提高到17分是一个巨大的进步，说明患者的精细运动控制能力得到了极大的增强。
• 平衡反应从1/10提高到4/10：平衡反应指的是当身体受到外界干扰时，为了防止跌倒所做出的自动调整反应。虽然得分仍然较低，但这个分数的增加显示出患者在应对动态环境中维持平衡的能力有所改善。
• 总成绩从5/58提高到31/58：这是对上述所有子项目以及其他未提及项目的综合评价。总成绩的大幅提升（从5分到31分）不仅体现了患者在各个具体领域内的进步，也标志着整体躯干控制能力和平衡功能的整体改善。

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05.干细胞对脑瘫患者运动功能和精细动作能力的改善效果

2019年，中国人民解放军总医院第三医学中心功能神经外科在期刊《Stem Cells International》上发表了一篇关于《接受双疗程人类沃顿氏胶干细胞移植的脑瘫儿童的协同改善》的临床研究成果。

本研究招募接受一或两疗程（四次或八次腰椎穿刺，4或8×10⁷ 个hWJSC）细胞治疗的脑瘫患儿。根据粗大运动功能测量 (GMFM) 和精细运动功能测量 (FMFM) 量表进行运动功能评估。

完成随访的57例脑瘫患儿（其中男性35例，女性22例）结果显示，细胞治疗后，粗大和精细运动功能均得到改善。

接受一疗程细胞治疗的脑瘫患者运动功能的变化

• 患者招募与基本信息：研究招募了30名脑瘫（CP）患者（组A）接受一疗程细胞治疗，其中男性19名、女性11名。采用GMFM和FMFM量表对这些CP患儿的运动功能进行评估。
• 治疗方案：组A的CP患者接受的细胞治疗方案为一个疗程内进行四次腰椎穿刺，每次注入4×10⁷个hWJSC细胞。
• GMFM量表评估结果
  • 治疗前：GMFM 量表的 A、B、C、D和E维度得分分别为36.27±16.78、33.63±23.68、17.33±17.45、13.50±15.30 和 19.30±24.64，基线综合得分为 119.37±90.18。
  • 治疗后：GMFM 量表的A、B、C、D和E维度得分提升至37.47±15.94、35.47±22.79、17.40±17.45、14.00±15.57和19.57±24.84，总分达到123.20±89.01，显著高于治疗前的综合评分。
• FMFM量表评估结果
  • 治疗前：FMFM量表的 A、B、C、D和E维度得分分别为16.03±6.69、14.13±9.83、13.70±10.84、15.10±12.99和16.80±15.40，综合得分为75.77±52.31。
  • 治疗后：FMFM量表的 A、B、C、D和E维度得分变为16.37±6.20、14.77±9.41、13.77±10.82、15.23±12.93和16.83±15.43，总分提升至76.97±51.32，明显高于治疗前的总评分。（见图1）

接受双疗程细胞治疗的脑瘫患者运动功能的变化

• 患者基本信息：共纳入27名脑瘫（CP）患儿进入B组，接受两个疗程的细胞治疗，其中男性16名，女性11名。
• 治疗方案：B组患儿接受双疗程细胞治疗，具体为进行8次腰椎穿刺，每次注入8×10⁷个hWJSCs细胞。
• 治疗效果
• 一疗程后6个月：患儿的GMFM和FMFM总评分均显著升高。
• 两疗程后：另一个疗程的细胞移植促使CP患儿运动功能进一步改善，GMFM和FMFM评分自基线至移植后6个月、再到移植后12个月呈线性上升趋势，且移植后12个月的GMFM和FMFM评分均显著高于基线及移植后6个月的评分。（见图2和图3）
• 结论：该结果表明两个疗程的细胞治疗对CP患儿的运动功能产生了叠加效应。

此外，值得注意的是，男性和女性患者在FMFM的B和C维度上存在显著差异。这些结果揭示了干细胞治疗的性别敏感性，尤其是上肢关节运动能力和抓握能力。同样，在≤3岁的组中，GMFM的A维度（躺卧和翻滚）的改善几乎是指数的，并呈二次趋势。 FMFM的结果与GMFM的结果相似。此外，运动功能的改善与年龄无关。

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小结

2024年国际脑瘫联盟（ICP）已将干细胞疗法纳入《脑瘫创新治疗白皮书》优先推荐方案。随着细胞制备技术标准化（ISO 21379:2024）和精准递送系统的发展，干细胞治疗有望在未来5-10年内使60%以上的中重度脑瘫患者实现生活自理能力突破。但需警惕商业机构的过度宣传，建议在具备GCP资质的医疗机构开展规范化临床治疗。

参考资料：

https://www.neurogenbsi.com/assets/frontend/pdf/books/19-Neurological-Disorders-2nd-Edition.pdf

Purandare, Chaitanya, Shitole, D. G., Belle, Vaijayantee, Kedari, Aarti, Bora, Neeta, Joshi, Meghnad, Therapeutic Potential of Autologous Stem Cell Transplantation for Cerebral Palsy, Case Reports in Transplantation, 2012, 825289, 6 pages, 2012. https://doi.org/10.1155/2012/825289

Fu, Xiaojun, Hua, Rongrong, Wang, Xiaodong, Wang, Peishen, Yi, Long, Yu, Aixue, Yang, Jing, Li, Yan, An, Yihua, Synergistic Improvement in Children with Cerebral Palsy Who Underwent Double-Course Human Wharton’s Jelly Stem Cell Transplantation, Stem Cells International, 2019, 7481069, 11 pages, 2019. https://doi.org/10.1155/2019/7481069

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