小儿脑性瘫痪（Cerebral Palsy），简称脑瘫。是一种小儿时期中枢神经障碍疾病，病变的部位在头部，累及四肢功能。同时还会伴有智力缺陷、癫痫、行为异常，精神障碍以及视觉、听觉、语言障碍等病症，是目前常见的儿童主要疾病之一。

要治愈脑瘫，就要清楚其病理机制。 脑瘫主要是因为大脑受损，进而导致神经元（即神经细胞）逐渐丧失，在神经元中断的状态下，运动能力发育受到严重影响，部分患儿还存在语言、智力发育不全或者癫痫、听力、视力障碍等症状。
治疗脑瘫的关键是探寻切实可行的修复神经元的方法。然而，神经系统的损伤修复一直是医学界一大难题，神经细胞甚至一度被认为是不可再生的细胞。

在医学及社会各界的不懈努力下，对脑瘫患儿的治疗和减轻其残障程度的有关研究取得重大突破。多项研究表明，干细胞对于脑瘫、脊髓损伤、共济失调、脑胶质瘤以及脑卒中等疾病的治疗可以起到明显的改善作用，为治疗脑瘫带来新的希望。

然而，年龄是否是影响疗效的核心因素，这一问题在临床实践中引发了广泛讨论。本文将基于现有研究，从机制、临床证据及年龄相关的神经修复差异角度展开分析年龄对干细胞治疗脑瘫疗效的影响。

为何儿童更受益？解析年龄对干细胞治疗脑瘫的核心影响

一、年龄对疗效的核心影响

1.神经可塑性窗口期

婴幼儿期（0-3岁）大脑处于高速发育阶段，神经可塑性极强，干细胞更容易整合到新生神经网络中，促进运动及认知功能重建。例如，北京海军总医院的全球首例神经干细胞（NSC）移植患儿（90天大），其智力与运动功能在3个月内提升至同龄水平，远超传统康复效果。相比之下，儿童期（4-6岁）及青少年期（>6岁）患者因神经损伤逐渐稳定，修复难度增加，疗效随年龄增长呈下降趋势。

2.黄金治疗期与重症患者的局限

1-6岁被认为是干细胞治疗的“黄金时期”，此阶段患儿神经代偿能力较强，轻症患者可通过干细胞分化补充神经元，显著改善运动、语言及认知功能。但对于重症或大龄患儿（如>6岁），因脑损伤区域形成稳定瘢痕，干细胞精准定位难度增加，疗效提升幅度受限。例如，间充质干细胞（MSC）对>6岁患儿的疗效通常低于神经干细胞（NSC），但仍可通过旁分泌效应改善微环境。

3.成年患者的疗效挑战

现有研究极少直接涉及成年脑瘫患者，但可推测其疗效可能更受限。成年人脑组织可塑性远低于儿童，且损伤后长期形成的病理结构（如胶质瘢痕）可能阻碍干细胞整合。尽管间充质干细胞可通过抗炎和营养支持缓解症状，但其修复运动功能的效果可能弱于儿童患者。

二、临床证据：儿童、青少年与成年患者的疗效分层解析

1. 儿童脑瘫患者

2019年，波兰干细胞研究团队在行业期刊《Stem Cells International》上发表了一篇关于《沃顿果冻间充质干细胞治疗可改善脑瘫儿童的生活质量和自给自足能力：一项回顾性研究的结果》的临床研究成果，回顾性分析了日常临床实践中招募的109名脑瘫儿童患者的记录。

本研究纳入了107名年龄平均年龄5.1岁的儿童患者，分析其基线特征及治疗数据，其中31名（28.4%）患者同时患有癫痫。

在54名参与分析的脑瘫患者中，88.9%（48名）的健康状况和生活质量均有改善。整体人群中，治疗后的生活质量平均改善为1.0，随访期间的平均改善为1.5。在生活自理方面，38.9%（21名）的患者能力有所提升，其中亚组的中位数增幅为0.8。患者17个方面均有所改善。（见图1）

安全性方面，治疗过程中或输注后，没有出现任何严重的即时副作用。

此外高剂量（单次输注更多干细胞）的治疗效果更好，但频繁输注可能反而影响自理能力的恢复。

综上所述，本研究证实干细胞治疗在儿童脑瘫患者中具有显著临床价值，尤其对合并癫痫的复杂病例亦有效。数据显示，88.9%的患者健康状况和生活质量改善，生活质量评分随访期间平均提升1.5，且17个评估维度均获优化，其中生活自理能力提升率达38.9%，同时未观察到严重副作用，验证了治疗的安全性。

2.青少年脑瘫患者

2021年，伊朗德黑兰研究人员在行业期刊《干细胞研究与治疗》上发表了一篇关于《脑瘫患者脐带组织间充质干细胞鞘内注射后的临床和影像学结果：一项随机双盲假对照临床试验》的临床研究成果。

试验共纳入72名患有痉挛性CP患者，按照1:1随机分为治疗组(n=36)和对照组(n=36)，治疗组中，女性15名，男性21名，平均年龄10岁以上，对照组中，女性17名，男性19名。

从基线到干预后6个月，治疗组患者粗大运动功能测量(GMFM)-66评分均显著增加，12个月时略有下降但仍明显高于治疗前水平；与基线相比，对照组则不显著（图2A）。其它量表评估显示，从基线到UC-MSCs注射后12个月，平均改良阿什沃思量表(MAS)评分显著下降（图2B），与对照组相比，治疗组评分改善明显更高。

儿科残疾量表评估（PEDI）数据分析显示，与基线相比，治疗组的自我护理和活动能力维度以及PEDI总分均显著增加（图2C），并且也显著高于对照组。关于CP生活质量（CP-QoL），包括朋友和家人、活动参与、沟通和总分在内的领域平均变化同样也显著高于对照组，但组内无差异，说明变化无临床意义(图2D)。

次要结果：弥散张量成像(DTI)分析显示，干预12个月后，治疗组的平均各向异性分数（FA）均显著增加，并且在统计学上高于效应量较大的对照组（图3）。

此外鞘内注射细胞12个月后，治疗组的平均扩散率（MD）显著下降，并且在统计学上低于对照组。

安全性结果：治疗组部分患者在鞘内注射UC-MSCs后24小时内出现发热（38~38.7℃）、头痛、腰痛、恶心等轻微不良事件，未经处理均自行恢复，随访期间未报告严重不良事件。

综上所述，该随机双盲假对照临床试验证实，脐带间充质干细胞鞘内注射对青少年痉挛性脑瘫患者具有显著疗效和安全性。研究显示，治疗组患者在粗大运动功能、肌张力、日常生活能力及生活质量均显著改善，且影像学（DTI）提示神经结构修复，而对照组无显著变化。

尽管部分生活质量指标改善未达临床意义，但研究首次通过严格设计验证了UC-MSCs在青少年脑瘫中的神经修复潜力，且仅出现轻微一过性不良反应（如发热、头痛），为该疗法在青少年痉挛性脑瘫中的临床应用提供了关键证据。

3.成年脑瘫患者

目前针对成年脑瘫患者的临床研究较少，部分研究指出：成人患者的肌张力改善和步态稳定性提升较缓慢，通常需要更多疗程（4-8次）才能达到儿童单次治疗的效果。例如，广东省医院进行过一项同种异体脐带血干细胞治疗重度脑瘫患者的安全性的临床研究，该研究纳入了47例脑瘫患者，其中最大的脑瘫患者是29岁，该患者经8次脐带血干细胞输注后，仅实现从卧床到辅助坐立的转变。

此外在赣州市医院的病历档案中，25岁患者小刘在2025年接受间充质干细胞回输后，仅脑瘫语言功能得到改善。

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4.年龄疗效对比总结

临床证据表明，干细胞治疗在儿童、青少年与成年脑瘫患者中的疗效呈现显著年龄分层差异。

• 儿童患者对治疗响应最为积极，88.9%的患儿在生活质量、运动功能（如自理能力提升38.9%）及多维度评估中均显著改善，且高剂量单次输注效果更优，安全性良好；
• 青少年患者（如伊朗研究）疗效介于儿童与成人之间，干细胞注射可显著提升粗大运动功能、降低肌张力，并伴随神经影像学指标的结构性修复，但需注意部分生活质量改善未达临床意义；
• 而成年患者疗效受限，需多次输注（如8次）才能实现有限功能改善（如从卧床到辅助坐立），且核心运动障碍的修复速度与持久性均弱于儿童，研究数据匮乏进一步凸显其治疗挑战。

整体而言，儿童因神经可塑性强、修复窗口期宽成为主要受益群体，青少年需优化治疗方案以突破疗效瓶颈，而成人治疗则面临损伤固化、共病复杂等障碍。

三、影响年龄相关疗效的其他因素

1.干细胞类型差异

神经干细胞（NSCs）与间充质干细胞（MSCs）在治疗机制、适用人群及给药方式上存在显著差异，需根据患者年龄、病情分型及损伤程度进行个体化选择。

• 神经干细胞（NSCs）因直接分化为神经元的能力，在婴幼儿脑瘫治疗中更具修复潜力，多采用鞘内或经鼻给药；
• 而间充质干细胞（MSCs）因安全性高，更适合大龄患儿（＞4岁），常通过静脉或鞘内注射辅助治疗。

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2.联合治疗的必要性

年龄较大的患儿需结合物理治疗、语言训练等康复手段。例如，一项案例中，6岁患儿通过干细胞联合康复训练，功能独立评分（FIM）从56提升至76。

3.疾病分型与严重程度

痉挛型、混合型脑瘫对干细胞治疗反应较好，而共济失调型效果较弱。此外，轻症患儿（GMFCS I-III级）的改善潜力显著高于重症（IV-V级）。

未来研究方向

儿童治疗：推广“早期干预”（3岁前），探索NPC联合康复训练的最佳方案；

青少年治疗：设计针对过渡期患者的临床试验，优化MSC剂量与给药途径（如鞘内+静脉联合）；

成人治疗：开发“干细胞+”联合疗法（如MSC联合基因编辑增强神经营养因子分泌），或尝试定向分化技术突破纤维化屏障。

结语

年龄是影响干细胞治疗脑瘫疗效的核心因素，其差异源于神经可塑性、损伤微环境及干细胞响应能力的动态变化。儿童患者因神经修复潜力大而疗效显著，青少年需探索过渡期策略，而成年患者则需通过多系统联合疗法突破瓶颈。未来研究需针对不同年龄段制定个体化方案，以最大化干细胞治疗的临床价值。

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参考资料：

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Feng, Mei, Lu, Aili, Gao, Hongxia, Qian, Caiwen, Zhang, Jun, Lin, Tongxiang, Zhao, Yuanqi, Safety of Allogeneic Umbilical Cord Blood Stem Cells Therapy in Patients with Severe Cerebral Palsy: A Retrospective Study, Stem Cells International, 2015, 325652, 7 pages, 2015. https://doi.org/10.1155/2015/325652

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