脑性瘫痪（Cerebral Palsy, CP）是一种由胎儿或婴幼儿期脑损伤引起的运动和姿势障碍疾病，目前尚无根治方法。传统疗法（如药物、康复训练、手术）虽能改善症状，但无法修复受损神经。传统康复手段（如物理治疗、药物干预）虽能部分缓解症状，但对神经损伤的修复作用有限，约40%患儿成年后仍面临重度残疾。

近年来，干细胞技术凭借其神经再生与免疫调节的双重潜力，成为脑瘫治疗的新焦点。然而，单一干细胞疗法的疗效波动性暴露了其局限性。在此背景下，学界提出“联合治疗”策略——将干细胞与传统康复方法结合，通过生物学修复与功能代偿的协同作用，突破单一疗法的“天花板效应”。

本文结合全球多项临床研究，深入探讨干细胞与传统方法联合这一策略能否真正提高脑瘫治疗的疗效，并为优化治疗方案提供循证依据。

脑瘫治疗新路径：干细胞与传统方法的协同疗效如何？

一、协同机制的科学基础

干细胞疗法与传统康复方法（如物理训练、电刺激、高压氧治疗）的联合应用，展现了显著的协同效应。其核心机制在于：

传统疗法的作用机制

• 康复训练：通过重复性运动训练增强未受损肌肉功能，改善关节活动度，但无法修复神经损伤。
• 药物治疗：如巴氯芬抑制痉挛，但仅能短期缓解症状，且停药后易复发。
• 手术干预：如肌腱松解术可矫正畸形，但属结构性调整，不涉及神经再生。

干细胞疗法的神经修复潜力

• 神经再生：干细胞通过分泌神经营养因子（如BDNF、NGF）促进神经元存活与轴突再生。
• 微环境改善：减少炎症反应，促进血管生成，为神经修复创造有利条件。
• 细胞替代：部分干细胞可分化为神经元或胶质细胞，直接补充受损神经元。

联合治疗的协同效应

• 干细胞创造修复基础：通过神经再生为运动功能恢复提供“硬件支持”。
• 传统疗法强化功能重建：康复训练可“激活”新生神经通路，实现“软件优化”。

二、临床证据：联合治疗的疗效优势

案例1：神经干细胞联合康复训练治疗脑瘫患儿疗效

2012年，中国北京海军总医院在行业期刊《细胞移植》上发表了一篇关于《神经干细胞移植治疗重度脑瘫患者疗效观察》的临床研究成果。本次研究对45例重度CP患者实施了NPC移植手术，将来自流产胎儿组织的NPC注射到侧脑室。治疗组接受细胞移植联合康复训练，对照组仅接受康复训练。

本次研究采用粗大运动功能测量（GMFM）、皮博迪发育运动量表-精细运动（PDMS-FM）测试和专为CP儿童设计的统一调查问卷对患者的神经功能进行评估。临床发现：

临床表现改善：

• 早期反应：1例患者术后3天即出现改善，表现为睡眠质量提升（入睡时间缩短、整夜睡眠）、易激惹状态缓解，异常姿势（扭转痉挛、角弓反张）部分纠正。
• 普遍改善：大部分患者在术后1个月出现功能提升，包括头部控制能力增强、思维亢进和异常姿势改善、肢体功能恢复。智力低下患者认知能力提高（语言理解、交流能力及对指令/表情的识别能力提升）。
• 延迟效应与波动：部分患者治疗初期无明显效果，但术后2-3个月开始改善，3-6个月时进步率虽有所下降，但仍高于基线水平，未出现功能逆转。

运动功能评估：

• 评分显著提升：术后GMFM（粗大运动功能量表）和PDMS-FM（精细运动功能量表）总评分持续提高。与术前相比，术后1个月内GMFM进步率从0.31±0.52升至5.35±2.67，PDMS-FM进步率稳定在2.17±3.27，提示细胞移植加速了运动功能发育。（见图1）
• 长期趋势：术后3-6个月，进步率回落至术前水平，表明疗效存在时间依赖性，可能需要多次注射。

与对照组对比：干细胞联合康复训练治疗组一年后的心理运动功能发展水平显著优于单个康复训练的对照组，表明干细胞移植对脑瘫患儿的发育具有独特促进作用。

安全性与副作用：并发症轻微且可逆，未影响长期疗效，研究支持干细胞治疗脑瘫是安全的。

综上所述，本研究通过神经干细胞移植联合康复训练的创新疗法，验证了其在改善重度脑瘫患儿运动功能、认知能力及生活质量中的显著优势。治疗组在早期即表现出睡眠质量、异常姿势及认知功能的改善，运动功能量表评分的大幅提升进一步证实了干细胞对神经修复的促进作用。尽管疗效存在时间依赖性，但长期随访显示其心理运动功能仍显著优于对照组，表明联合治疗能突破传统康复的局限性，为患儿提供关键的“窗口期”修复机会。

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案例2：间充质干细胞移植联合药物和康复疗法治疗脑瘫

2018年，在《International Journal of Stem Cells》期刊报道了一项脐带间充质干细胞针对脑瘫的案例。

在这则案例中，一名6岁男性儿童，患有肌张力障碍性脑瘫。出生时头围28cm，身高41cm，在保温箱中养育两周后，行头颅MRI检查后诊断为脑性瘫痪（CP），此后一直就诊及随访，也接受了多种药物治疗，如巴氯芬和康复治疗，据报道有部分疗效。后来接受了间充质干细胞的应用，共接受4次脐带间充质干细胞应用后，随访18个月没有观察到全身不良反应。

在干细胞移植后的第3天起，除了服药，在家人的参与下，开始进行强化物理治疗和锻炼计划。每次治疗都包括热身运动、颈躯干稳定性训练和姿势控制训练。每周3天在泳池中进行锻炼；尤其针对痉挛时间较长的肢体进行拉伸练习。此外，还制定了发展精细运动技能的练习。

结果显示，患者经首次干细胞干预后六个月，多项评估指标呈现显著改善：（见图2）

• 功能独立能力：功能独立测量（FIM）分数从发病时的56/126提升至76/126，独立活动能力增强。
• 运动功能：
  • 粗大运动功能分类系统88（GMFCS）中，运动能力级别改善（从依赖轮椅运送，进步到借助助行器行走）；
  • 上肢手动能力分类量表（MACS）从3级（握物困难）提升至2级（可处理多数物体，仅质量/速度略降）。
• 躯干控制与平衡：静态坐姿平衡（2/20→10/20）、动态坐位平衡、选择性运动控制（2/28→17/28）、动态达到（平衡反应，1/10→4/10）等单项评分均显著提高，总成绩从5/58跃升至31/58。
• 沟通能力：通信功能分类系统（CFSS）虽级别微调，但交流流畅度提升，从仅与熟悉伙伴有效互动，发展为与熟悉及陌生伙伴交流更顺畅。

整体来看，相比于应用前，首次脐带间充质干细胞的应用后6个月后该名儿童的多项功能出现改善，其中，患儿粗大运动功能得到了一定的提高，可以摆脱轮椅，采用助行器行走；上肢可以进行一些简单的操作，虽然速度还有待提高；坐姿平衡及运动控制得到较大程度的改善。

综上所述，该案例系统验证了脐带间充质干细胞联合药物疗法以及个性化康复疗法对难治性脑瘫的突破性修复潜力，其疗效显著超越传统药物和康复治疗的局限，为神经功能修复开辟了全新路径。该研究不仅证明了其对难治性脑瘫的疗效，还通过18个月随访证实了长期安全性（无严重不良反应）。

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案例3：干细胞联合Bobath疗法以及引导式教育疗法治疗脑瘫患儿疗效

2020年，我国科研人员在行业期刊《干细胞研究与治疗》上发表了一篇关于《脐带间充质干细胞移植治疗脑瘫的治疗证据：一项随机对照试验》的临床研究成果。本试验为一项平行随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估hUC-MSC移植联合康复治疗对脑瘫患者的疗效和安全性。

Bobath疗法是一种针对中枢神经系统损伤（如脑瘫、脑卒中、脑外伤等）引起的运动功能障碍的康复治疗方法。其核心理念是通过抑制异常姿势和运动模式，促进正常运动功能的恢复，是神经发育疗法（NDT）的重要组成部分。

试验共纳入40例患者，所有受试者均接受标准化基础康复治疗，包括每日2次、每周6天的Bobath疗法及引导式教育，持续至干预结束。在此基础上，患者通过随机分组，分别接受hUC-MSC移植或安慰剂治疗，形成两组平行对照。

临床结果发现：

• 基线时，两组之间的ADL、CFA和GMFM-88评分没有显著差异。
• 虽然在每个时间点进行了进一步的比较，但hUC-MSC组在最后一次给药后3、6和12个月的ADL评分改善更明显。
• 同样，hUC-MSC组在3和6个月的CFA评分改善更明显。此外hUC-MSC移植后6个月才观察到GMFM评分的更大改善。（见图3）

脑部代谢的变化

• 作为可选评估，对照组8例患者和hUC-MSC组5例患者均完成了该项检查。
• 在最后一次就诊时测量了脑区平均SUV，并与个体基线水平进行了比较。结果发现，3例患者（图4中的患者编号11、12、13)在移植hUC-MSC后，所有脑区的SUV均增加了50%以上。

不良反应：为了评估治疗的安全性，分析了AE的发生率，发现各组之间没有显著差异。未观察到严重不良事件 (SAE)。

综上所述，该试验表明，干细胞联合Bobath疗法及引导式教育对脑瘫患儿具有显著疗效。在治疗后3、6、12个月的日常生活能力（ADL）评分持续改善，并在3、6个月时综合功能评估（CFA）及6个月时粗大运动功能（GMFM-88）评分提升更明显；部分患者脑代谢（SUV）提升超50%，提示神经修复潜力。临床结果证实，干细胞与康复治疗的协同策略突破了传统疗法的局限性，为脑瘫患儿提供了兼具短期功能改善与长期修复潜力的创新治疗方案，具有显著的临床应用价值。

挑战与优化方向

标准化流程的缺失目前联合疗法的剂量、时机和组合模式尚未统一。例如，干细胞输注次数（单次 vs 多次）与康复训练强度缺乏标准化指导。

安全性争议：部分患者可能出现免疫排斥或发烧发热风险。研

成本与可及性：干细胞治疗费用普遍偏高，联合疗法需长期投入，经济负担较重。

结语

干细胞与传统方法的联合治疗为脑瘫患者带来了前所未有的希望。通过干细胞修复神经损伤、传统康复强化功能重建的协同作用，已有多项临床试验验证了其在运动能力、生活质量及长期疗效上的显著优势。未来，随着精准医疗与再生医学的融合，联合治疗有望成为脑瘫康复的核心策略，为数百万家庭带来实质性希望。

相关阅读：干细胞治疗脑瘫：干细胞剂量与次数如何决定疗效？

参考资料：

Luan Z, Liu W, Qu S, et al. Effects of Neural Progenitor Cell Transplantation in Children with Severe Cerebral Palsy. Cell Transplantation. 2012;21(1_suppl):91-98. doi:10.3727/096368912X633806

https ://doi.org/10.15283/ijsc17077

Gu, J., Huang, L., Zhang, C. et al. Therapeutic evidence of umbilical cord-derived mesenchymal stem cell transplantation for cerebral palsy: a randomized, controlled trial. Stem Cell Res Ther 11, 43 (2020). https://doi.org/10.1186/s13287-019-1545-x

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