脑性瘫痪（Cerebral Palsy, CP）是儿童期最常见的运动功能障碍性疾病，全球发病率约为2%-3%，主要由围产期脑损伤引发。尽管传统康复治疗和神经营养药物可部分改善症状，但无法逆转神经元损伤或促进神经再生。近年来，干细胞疗法因其潜在的神经修复能力成为研究热点。然而，干细胞输注方式的选择直接影响治疗效果与安全性。

接下来本文将结合全球多项临床案例与研究进展，详细分析干细胞静脉、鞘内、局部以及鼻内等不同输注方式治疗脑瘫患者的安全性特点。

干细胞治疗脑瘫：静脉、鞘内、局部与鼻腔给药的安全性对比

一、主要输注方式及其特点

1. 静脉输注：通过血液循环将干细胞扩散至全身，操作简便、创伤小，适用于全身性治疗或需多器官协同修复的病例。

2. 鞘内输注（脊椎注射）：将干细胞直接注入蛛网膜下腔，使其更易穿透血脑屏障，靶向中枢神经系统。该方式常用于脊髓损伤或脑瘫等神经系统疾病，能提高局部干细胞浓度

3. 局部注射（如脑内靶向输注）：通过立体定向技术将干细胞精准植入脑损伤区域，直接促进神经元再生。

4.鼻腔给药：鼻内输注通过嗅神经通路绕过血脑屏障，使药物或细胞直接经鼻腔黏膜吸收后进入中枢神经系统，具有操作简便、快速起效、精准靶向及患者依从性高等优势。

二、不同输注方式的安全性比较

2.1 静脉输注

2018年，我国两家三甲医院联合在行业期刊《细胞移植》上发表了一篇关于《一项针对脑瘫儿童的随机、安慰剂对照的脐带血间充质干细胞输注试验》的临床研究成果。

本次研究纳入了54例脑瘫患者。输注组27例患者接受4次hUCB-MSC输注（静脉输注，固定剂量5×10
⁷）和基础康复治疗，而对照组27例患者接受0.9%生理盐水和基础康复治疗。

安全性结果：整个研究期间未观察到严重不良事件（SAE）。在所有观察到的非SAE中，上呼吸道感染和腹泻是最常见的报告症状。所有观察到的AE均未对研究产生显著影响。此外，未检测到发热或白细胞减少等免疫排斥事件。MRI结果显示在整个研究过程中未见脑肿瘤征兆。此外，在一般实验室检查结果和体格检查中未观察到其他AE。（见图1）

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2.2 鞘内输注（脊椎注射）

武警总医院曾在国际期刊《转化医学杂志》上发表了一篇关于《自体骨髓间充质干细胞来源的神经干细胞样细胞用于治疗脑瘫患者》的临床研究结果。

本次研究在鞘内注射（腰椎穿刺）前患者禁食禁水。采集骨髓前根据剂量和用法给患者注射苯巴比妥钠、阿托品和氯胺酮。待患者睡着后，将局麻药浸润皮下，将脊椎穿刺针插入腰椎L3/L4或L4/L5之间，推进直至穿刺针穿过硬脑膜和薄蛛网膜进入蛛网膜下腔。

安全性：本研究中的所有患者在治疗后均接受了超过6个月的观察。60名患者均未出现与实验操作相关的发烧、头痛、异常性疼痛、呕吐或其他严重不良事件。后续MRI评估未显示任何可能提示不良事件的显著解剖或结构变化。未发现任何新的缺血性、出血性或肿瘤性病变的证据。

然而，一名患者报告哭闹频率增加，但在治疗后2天自行缓解，无需任何干预。对照组和移植组还评估了其他可能的不良反应或并发症，但两组间新发疾病的发生率无差异。

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2.3 局部注射（脑内靶向输注）

江苏省连云港市妇幼保健院曾在《中国妇幼保健》上发表过一篇《人神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床安全性研究》的临床研究成果。

本次研究神经干细胞采用立体定向技术移植入脑瘫患儿颅脑内：根据患儿病情及需要选取额叶、内囊前肢或脑室旁作为移植靶点，应用CT扫描定位，采用机器人辅助无框架脑立体定向手术法在全麻状态下，颅骨钻孔，插入穿刺针，应用微量泵先往靶点注入地塞术松0.5mg/0.1ml，再将事先制备的NSCs(2.0×10⁷/0. 2ml)缓慢注入靶点。

安全性结果：在整个治疗过程中，3例患儿出现发热，但体温＜38.5℃，经对症处理均可缓解。所有患儿无癫痫出现或表现出既有癫痫加重的情况，1例患儿术后出现轻度颅内出血，二次手术时发现该出血系由患儿手术部位存在血管畸形所致。

研究表明，从上述各项临床常规安全性指标来看，在术后短期内，神经干细胞的临床应用是安全可行的。

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2.4 鼻腔给药

2023年，我国科研人员在行业期刊《干细胞研究与治疗》上发表了一篇关于《经鼻给予神经干细胞治疗脑瘫的安全性和有效性结果：一项随机1/2期对照试验》的临床研究成果。

本研究评估了经鼻给药NSC对脑瘫 (CP) 儿童的安全性和有效性，将25例3～12岁的脑性瘫痪（CP）患者随机分为治疗组（n=15）和对照组（n=10）。治疗组接受经鼻注入负载神经干细胞的鼻贴剂并进行康复治疗。

在25例接受神经干细胞（NSCs）联合康复治疗或单纯康复治疗的患者中，鼻腔给药治疗及NSCs移植后24个月内未观察到与治疗相关的严重不良事件（AE）。所有AE均为I级或II级事件，或表现为短暂性症状（持续时间：移植后数小时至3天）。治疗组在24个月随访期内共报告4例AE：

1. 低热（体温<38℃）：2例患者出现，未经药物干预自行缓解；
2. 鼻黏膜出血：1例患者给药后发生（出血量<0.1 mL），经压迫止血后恢复；
3. 癫痫发作模式变化：1例既往有复杂性部分性癫痫（CPS）病史的患者，在NSCs治疗3个月后CPS类型及频率发生改变，通过调整丙戊酸钠剂量并加用卡马西平后控制。（见图2）

上述结果表明，NSCs联合鼻腔给药治疗在24个月长期随访期内具有良好的安全性，且不良反应可控、无长期残留效应。

三、不同输注方式的安全性总结

综上所述，不同干细胞输注方式在脑瘫治疗中均表现出良好的安全性，但具体风险与适用性存在差异。

静脉输注（如脐带血间充质干细胞）安全性最高，未观察到严重不良事件（SAE），仅偶见上呼吸道感染和腹泻，且无免疫排斥或肿瘤风险，但细胞利用率较低；

鞘内输注（如自体骨髓干细胞）通过腰椎穿刺操作，虽未出现严重并发症（如发热、头痛），但需严格无菌操作以避免感染风险，且部分患者可能出现短暂哭闹；

局部脑内注射（如神经干细胞立体定向移植）因侵入性较高，可能出现发热或颅内出血（但多为术前血管畸形导致），需精准定位以降低风险；

鼻腔给药（如神经干细胞鼻贴剂）则以无创方式实现靶向输送，仅出现低热、鼻出血等轻微AE，且可控性佳，尤其适合儿童患者。

这些研究为临床选择输注方式提供了重要依据：静脉输注和鼻腔给药因创伤小、安全性高，更适用于广泛推广；而局部或鞘内注射需严格筛选患者并优化技术，以平衡疗效与风险。

结语

干细胞治疗为脑瘫患儿提供了从“控制症状”到“修复神经”的革命性可能。不同输注方式均表现出良好的安全性，但其选择需结合患者年龄、病情严重程度及医疗条件综合考量。未来，随着靶向递送技术的突破及长期疗效数据的积累，干细胞治疗有望进一步提升安全性与疗效，成为脑瘫治疗的“精准修复”新标准。临床实践中，需加强多中心、大样本的III期试验，以验证不同方案的长期获益与风险平衡，最终为患儿带来更优的治疗选择。

相关阅读：干细胞治疗脑瘫：脐带血、间充质干细胞与神经干细胞哪个更安全？

参考资料：

Huang L, Zhang C, Gu J, et al. A Randomized, Placebo-Controlled Trial of Human Umbilical Cord Blood Mesenchymal Stem Cell Infusion for Children With Cerebral Palsy. Cell Transplantation. 2018;27(2):325-334. doi:10.1177/0963689717729379

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闫冬梅,汪洪流,周培杰,等.人神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床安全性研究[J].中国妇幼保健,2014,29(22):3595-3597.

Lv, Z., Li, Y., Wang, Y. et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther 14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y

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