脑性瘫痪（Cerebral Palsy, CP）是儿童期最常见的运动功能障碍性疾病，主要由发育中的脑组织损伤引发，目前尚无根治性疗法。传统康复治疗虽能部分改善症状，但对神经修复的局限性促使研究者将目光转向再生医学领域。

干细胞疗法因其潜在的神经再生、抗炎及血管生成能力，成为脑瘫治疗的新希望。然而，干细胞的异质性（如来源、分化潜能及免疫特性）导致不同细胞类型在临床应用中的安全性差异显著。

本文基于近些年的临床研究数据，系统对比间充质干细胞（MSCs）、神经干细胞（NSCs）、脐带血干细胞（UCB） 等主流细胞类型在脑瘫患者治疗中的安全性差异，旨在为临床选择提供循证依据，并探讨未来优化方向。

干细胞治疗脑瘫：脐带血、间充质干细胞与神经干细胞哪个更安全？

一、间充质干细胞治疗脑瘫患者

间充质干细胞（MSCs）是目前脑瘫治疗中研究最广泛、安全性数据最充分的干细胞类型，主要包括骨髓、脂肪和脐带间充质干细胞。

1.1 脐带间充质干细胞治疗脑瘫的安全性

脐带间充质干细胞（UC-MSCs）来源广泛、免疫调节能力强，其安全性表现突出：

2021年，伊朗德黑兰医科大学在行业期刊《干细胞研究与治疗》上发表了一篇关于《脐带组织间充质干细胞鞘内注射治疗脑瘫的临床及影像学结果：一项随机双盲假手术对照临床试验》的临床结果。

该研究纳入了72名脑瘫参与者进行分析。从基线到干预后12个月，在参与者中发现了5起不良事件。UCT-MSC组中有2 例（2/36或5.5%）在鞘内细胞注射后24小时内出现发烧（38至38.7^o C），但自行缓解，且未诊断出感染（例如脑膜炎）。其他术后24小时内报告的不良事件包括：

• 轻度至中度烦躁：对照组3例（8.3%），UCT-MSC组6例（16.7%）；
• 头痛：对照组1例（2.8%），UCT-MSC组5例（13.9%）；

所有症状均未发展为严重不良事件（SAE），且通过对症处理后完全缓解。随访期间未发现与治疗相关的长期并发症。

---

1.2 脂肪间充质干细胞治疗脑瘫的安全性

2012年，东京干细胞研究所在期刊《Journal of Medical Research》上发表了一篇关于《自体人脂肪组织衍生的间充质干细胞治疗脑瘫:病例报告》的临床研究成果。

患者在自体脂肪间充质干细胞静脉输注期间在静脉输注过程中及24小时内未出现发热、过敏反应或其他急性不良事件，此外后续随访期内（随访时长未明确）未报告与干细胞输注相关的慢性毒性、免疫排斥或神经系统并发症。

局限性：作为单例病例报告，样本量过小，无法通过统计学方法验证安全性，患者需谨慎考虑。

---

1.3 骨髓间充质干细胞治疗脑瘫的安全性

 2016年，国际干细胞杂志上发表了一篇关于《干细胞治疗脑瘫17例报告》的临床研究结果。该研究对17名患有脑性瘫痪 (CP) 的患者进行了骨髓间充质干细胞的治疗。

研究报告的不良事件（图1）仅限于轻度头痛（2例，占12%）、短暂性发热（1例，占6%）或呕吐（2例，占12%），或未报告任何不良事件（12例，占70%）。所有副作用均在几天内消退。未发现癫痫发作、躁动、脑膜炎、注射部位疼痛或其他严重事件的报告。

二、神经干细胞移植治疗脑瘫患者

神经干细胞（NSCs）因具备定向分化为神经细胞的潜力，成为脑瘫治疗的重要研究方向。

2.1 鼻内给药革新降低风险

我国科研人员首创的NSCs鼻腔贴片技术有效突破了血脑屏障的限制，为非侵入性干细胞治疗中枢神经系统疾病提供了新的途径，减少侵入性操作风险，为脑瘫治疗带来了新的希望。其临床结果在2024年发表在国际知名期刊《frontiers》上。

安全性：本次研究22例脑瘫患儿住院及随访期间，患儿均未出现免疫排斥相关不良反应，但1例患儿镇静后出现头晕、恶心、呕吐等症状。3例患儿出现少量鼻黏膜出血，2例患儿在移植后24 h内及2 d内体温升高（≤38.5 ℃）。所有患儿均未出现畏寒及全身感染。1例患儿有复杂部分性癫痫（CPS）病史，其类型及发作频率在接受NSC治疗3个月后发生改变。（见图2）

研究表明，所有患儿未出现免疫排斥或严重不良事件（SAE），仅少数出现鼻黏膜出血、镇静后短暂不适及低热，且均通过对症处理缓解，表明该技术具备良好的耐受性。

---

2.2 鞘内注射的潜在风险

2013年，武警总医院在国际期刊《转化医学杂志》上发表了一篇关于《自体骨髓间充质干细胞来源的神经干细胞样细胞用于治疗脑瘫患者》的临床研究结果。

本次研究在鞘内注射（腰椎穿刺）前患者禁食禁水。采集骨髓前根据剂量和用法给患者注射苯巴比妥钠、阿托品和氯胺酮。待患者睡着后，将局麻药浸润皮下，将脊椎穿刺针插入腰椎L3/L4或L4/L5之间，推进直至穿刺针穿过硬脑膜和薄蛛网膜进入蛛网膜下腔。

安全性：本研究中的所有患者在治疗后均接受了超过6个月的观察。60名患者均未出现与实验操作相关的发烧、头痛、异常性疼痛、呕吐或其他严重不良事件。后续MRI评估未显示任何可能提示不良事件的显著解剖或结构变化。未发现任何新的缺血性、出血性或肿瘤性病变的证据。

然而，一名患者报告哭闹频率增加，但在治疗后2天自行缓解，无需任何干预。对照组和移植组还评估了其他可能的不良反应或并发症，但两组间新发疾病的发生率无差异。

---

2.3 两种技术的安全性对比

综上所述，神经干细胞（NSCs）治疗脑瘫的两种给药途径各具特点：

1. 鼻腔贴片技术通过非侵入性方式突破血脑屏障，显著降低传统侵入性操作风险，安全性良好。在22例患儿中，仅出现轻微不良反应（如鼻黏膜出血、短暂不适及低热），未发生免疫排斥或严重并发症，且与康复治疗结合可改善神经功能。
2. 而鞘内注射（腰椎穿刺）虽需侵入性操作，但通过精准给药实现了局部高浓度细胞分布，60例患者未出现严重不良事件，MRI评估显示安全性可靠，但依赖专业操作且可能引发短暂不适（如哭闹增多）。

两种技术均验证了NSCs治疗脑瘫的安全性，鼻腔途径以低风险、易操作为优势，适合儿童及需多次治疗的患者；鞘内注射则以精准性为特点，适用于复杂病例。未来需进一步优化技术（如鼻腔贴片的靶向性、鞘内注射的镇静方案），并探索长期疗效及联合治疗策略，以推动脑瘫治疗的个体化发展。

三、脐带血干细胞治疗脑瘫患者

脐带血干细胞（UCBSCs）富含多能祖细胞，临床应用中分为自体移植和异体移植两种方式。其中，自体脐带血干细胞移植因来源与受体基因完全一致，可避免免疫排斥反应，安全性较高，而异体输注则需警惕免疫相关风险：

2015年，广东省中医院在国际期刊《Stem Cells International》上发表了一篇关于《异基因脐带血干细胞治疗重度脑瘫患者的安全性：一项回顾性研究》的临床研究成果。

安全性：异基因UCBSCs输注后不良事件发生频率的分析表明存在一些非致命性不良事件。在最初的静脉输注中没有不良事件。所有不良事件均发生在鞘内注射的休息期间。47名患者中有26名(55.3%)报告了不良事件，但未发生人员伤亡。发热和呕吐是最常见的不良事件，发生率分别为42.6%和21.2%。

此外在出院后的第一个月、第二个月和第六个月通过电话或电子邮件对每位患者进行随访。随访6个月，47例患者共发生15例不良事件，包括上呼吸道感染7例、腹泻4例、发热3例、癫痫发作1例，但没有证据表明这些常见疾病与细胞移植治疗。所有患者均未出现严重不良事件。（见图3）

四、安全性对比总结

目前用于脑瘫治疗的干细胞疗法中，间充质干细胞（MSCs）和神经干细胞（NSCs）均展现出良好的安全性。

• 脐带间充质干细胞通过鞘内注射治疗的临床试验显示，不良事件以轻度发热、烦躁、头痛为主，均未发展为严重事件；
• 脂肪间充质干细胞的单例研究未报告不良反应，但需更大样本验证；
• 骨髓间充质干细胞治疗仅出现短暂头痛、发热等轻微症状。
• 神经干细胞的鼻腔贴片技术（22例）以零侵入性操作实现低风险，仅鼻黏膜出血、低热等局部反应，而鞘内注射仅1例短暂哭闹，MRI未见结构异常。
• 异体脐带血干细胞输注虽55.3%患者出现发热、呕吐等AE，但均为非致命性且无免疫排斥。

总体而言，所有疗法未引发严重并发症，不良事件可控且可通过对症处理缓解。不同干细胞类型及给药途径各有特点：脐带/脂肪来源MSCs安全性高且来源广泛，鼻腔NSCs贴片以低侵入性优势适合儿童，鞘内注射需权衡精准性与操作风险，异体UCBSCs需警惕免疫风险但未观察到严重事件。这些进展为脑瘫患者提供了个性化治疗选择，但需结合患者年龄、病情及医疗条件优化方案，并通过标准化流程推动临床转化。

结语

干细胞治疗为脑瘫患儿带来了修复神经损伤的希望，但其安全性与疗效的实现需基于细胞类型、给药方式及个体差异的精准匹配。目前，脐带间充质干细胞的非侵入性给药、鼻内神经干细胞移植的低风险技术已成为临床主流选择，而异体UCBSCs及鞘内NSCs需通过个体化评估与规范操作规避风险。

未来，随着技术优化与长期数据的积累，干细胞治疗有望为脑瘫患者提供更安全、持久的神经修复方案。患者及家属应理性看待技术潜力，在专业团队指导下权衡利弊，避免盲目追求“一劳永逸”的疗效，而是通过科学、渐进的治疗路径为患儿争取最佳康复机会。

相关阅读：自体vs异体：不同来源的干细胞治疗脑瘫患者的安全性有区别吗？

参考资料：

Amanat, M., Majmaa, A., Zarrabi, M. et al. Clinical and imaging outcomes after intrathecal injection of umbilical cord tissue mesenchymal stem cells in cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial. Stem Cell Res Ther 12, 439 (2021). https://doi.org/10.1186/s13287-021-02513-4

Please Cite this Article at: Jeong Chan Ra, Journal of Medical Research, 1 (1), Nov- Dec 2012, 01-09

DOI：https ://doi.org/10.15283/ijsc.2016.9.1.90

Li Xiaoyan , Li Mengyao , Qin Xixian , Li Ying , Wang Yachen , Han Chao , Ni Shiwei , Sun Xuna , Dong Peipei , Liu JingProviding holistic care to children with cerebral palsy treated with transnasal neural stem cell transplantationFrontiers in PediatricsVolume 11 – 20232024https://www.frontiersin.org/journals/pediatrics/articles/10.3389/fped.2023.1297563

Chen, G., Wang, Y., Xu, Z. et al. Neural stem cell-like cells derived from autologous bone mesenchymal stem cells for the treatment of patients with cerebral palsy. J Transl Med 11, 21 (2013). https://doi.org/10.1186/1479-5876-11-21

Feng, Mei, Lu, Aili, Gao, Hongxia, Qian, Caiwen, Zhang, Jun, Lin, Tongxiang, Zhao, Yuanqi, Safety of Allogeneic Umbilical Cord Blood Stem Cells Therapy in Patients with Severe Cerebral Palsy: A Retrospective Study, Stem Cells International, 2015, 325652, 7 pages, 2015. https://doi.org/10.1155/2015/325652

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系我。