脑瘫是指出生前到出生后一个月内发育时期非进行性脑损伤所致的综合症，是小儿时期常见的中枢神经障碍综合征，当今儿童致残的主要疾病之一。目前治疗脑瘫的方法有很多，如物理治疗、作业治疗、假肢矫形、药物干预、高压氧治疗、外科手术等，但上述治疗措施均存在见效慢，且干预停止后可能出现倒退的缺陷。

近年来，间充质干细胞（Mesenchymal Stem Cells, MSCs） 因其多向分化潜能、免疫调节能力和旁分泌效应，成为脑瘫治疗的前沿方向。目前，MSCs的主要来源包括骨髓、脐带、脐血、脂肪组织及胎盘组织等，不同来源的MSCs在疗效、安全性、移植途径及临床应用潜力上存在差异。

本文系统比较不同来源间充质干细胞治疗脑瘫患者的特点，为临床选择提供科学依据。

脐带、脂肪、骨髓和胎盘：哪种来源的间充质干细胞更适合治疗脑瘫？

一、脐带间充质干细胞治疗脑瘫

优势：其来源于新生儿脐带组织，采集无创且来源丰富；此外细胞本身免疫原性低，可降低排斥反应风险，适合异体移植。

2024年6月15日，波兰卢布林医科大学儿童神经病学系在行业期刊《干细胞评论和报告》上发表了一篇关于《脐带间充质干细胞对脑瘫儿童运动功能的影响：真实世界、同情使用研究的结果》的临床研究成果。

研究招募了152名脑瘫儿童，他们接受了最多两个疗程、每个疗程五次的人脐带间充质干细胞（hUC-MSCs）注射。

儿童的运动功能通过粗大运动功能测量 (GMFM)、6分钟步行测试 (6-MWT)、计时起立行走测试 (Up&Go 测试) 和洛维特测试进行评估，智力通过临床总体印象 (CGI) 量表进行评估。

四次hUC-MSCs注射后，所有评估参数均得到改善。

1. GMFM评分的变化中位数为1.9分（IQR：0.0–8.0），与年龄相关。所有GFMCS组均观察到了这种变化，并且在所有评估的GMFM区域中均有发现。
2. 6-MWT上观察到中位数增加75米，并且这与GMFM评分变化相关。
3. Up&Go测试的时间中位数减少了2秒，并且变化与年龄、基线GMFM评分以及6-MWT上观察到的差异相关。
4. Lovett测试的结果表明肌肉强度有轻微变化。
5. 根据CGI，75.5％（96/151）的儿童在第一次就诊时病情严重（VI级）或严重病情（V级），63.6％（96/151）的患者在第五次就诊时有所改善，23.8％（36/151）的患者出现改善（II级）或很大改善（I级）。

综上所述，人脐带间充质干细胞的应用通常会增强功能表现，但个体反应各不相同。该疗法也使残疾程度较高的儿童受益，但效果不如最初残疾程度较低的儿童。

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二、脐带血间充质干细胞治疗脑瘫

优势：其免疫排斥风险低，无需HLA配型即可使用，安全性高；可高效分泌BDNF、VEGF等因子，促进神经再生和血管生成；兼具抗炎、抗氧化及调节微环境的能力，为神经修复创造有利条件。

2018年，我国两家三甲医院联合在行业期刊《细胞移植》上发表了一篇关于《一项针对脑瘫儿童的随机、安慰剂对照的脐带血间充质干细胞输注试验》的临床研究成果。

本次研究纳入了54例脑瘫患者。输注组27例患者接受4次hUCB-MSC输注（静脉输注，固定剂量5×10
⁷）和基础康复治疗，而对照组27例患者接受0.9%生理盐水和基础康复治疗。

功能评估对比

两组患者基线期GMFM-88总分占比（hUCB-MSC组84.99±0.85 vs 对照组85.03±0.76）及CFA总分（hUCB-MSC组66.04±1.48 vs 对照组65.70±1.37）均无统计学差异，表明基线状态均衡可比。

GMFM-88评分动态变化

• 短期效果（3-6个月）：hUCB-MSC组在治疗后3个月即展现显著改善，5个功能领域（坐位、爬行、跪位等）评分均呈上升趋势；而对照组仅在治疗后24个月出现轻微改善。
• 中长期效果（12-24个月）：hUCB-MSC组在12个月时达到临床有效标准，24个月时疗效进一步巩固，而对照组始终未达有效阈值。
• 统计学差异：hUCB-MSC组在治疗后3、6、12、24个月的GMFM-88总分占比变化均显著优于对照组，且各功能领域评分提升幅度持续扩大。(见图1）

CFA评分动态变化

• 关键时间节点：hUCB-MSC组在治疗后6个月首次达临床有效，12个月维持有效，24个月进入显著有效阶段；对照组需至24个月才勉强达到有效下限。
• 功能领域改善：hUCB-MSC组各功能区CFA评分变化量均显著高于对照组，尤其在运动协调、平衡能力等复杂动作领域优势明显。（见图2）

综上所述，本研究证实人脐带血间充质干细胞（hUCB-MSC）治疗脑瘫患儿具有显著疗效，在12-24个月内持续改善运动功能（GMFM-88）和精细动作能力（CFA），且效果优于常规治疗。高细胞剂量与早期干预进一步放大疗效，提示其通过调节神经电活动促进功能修复。

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三、脂肪间充质干细胞治疗脑瘫

优势：其来源于脂肪组织，取材便捷且创伤小，尤其适用于儿童患者；自体移植无需配型，免疫排斥风险极低，安全性高。

2023年，国外报告了一名14岁体重过轻的男童的病例报告，该儿童被诊断患有痉挛性脑瘫并伴有严重的脊柱侧凸表现。患者的低体重构成了巨大的挑战，因为这使他无法进行择期脊柱侧凸手术。

采用多剂量自体脂肪来源的间充质干细胞 (HB-adMSCs) 进行治疗，目的是改善患者的体重，使他能够接受脊柱侧凸手术并最终改善他的生活质量。在近3年的过程中进行了三十二 (32) 次反复静脉输注（每次约50 ×10⁶个细胞）。

患者是一名患有痉挛性四肢瘫痪CP的14岁无语言男性儿童，生活质量受到严重影响，用尽了所有传统治疗方案，但他的病情没有任何改善。为此患者开始接受自体HB-adMSCs输注。

输液#	给药日期（日月年）	细胞总数（百万）	细胞活力 （％）	CD73 (%)	CD29 (%)	CD45 (%)	CD31(%)
1	07/17/2019	57.1	95.12	97.7	100.0	0.06	0.02
2	08/02/2019	57.1	97.10	97.0	100.0	0.06	0.18
3	08/16/2019	57.1	94.44	99.8	100.0	0.04	0.10
4	08/30/2019	57.1	92.99	99.4	99.9	0.33	0.86
5	2019/09/12	57.1	97.63	98.3	100.0	0.17	0.35
6	2019/09/26	42.9	96.67	97.4	100.0	0.07	0.23
7	10/11/2019	57.1	96.60	98.7	100.0	0.04	0.08
8	10/23/2019	57.1	96.49	99.8	100.0	0.09	0.22
9	2020-01-29	57.1	96.59	98.5	100.0	0.01	0.10
10	02/05/2020	57.1	93.90	98.4	99.9	0.06	0.22
11	03/04/2020	57.1	97.10	99.5	100.0	0.00	0.14
12	2020-04-03	57.1	93.62	100.0	100.0	0.00	0.11
13	2020-04-30	28.7 *	97.10	98.1	99.8	0.24	0.75
14	05/27/2020	57.1	95.16	98.9	100.0	0.17	0.39
15	06/25/2020	57.1	97.58	93.9	99.5	0.02	2.18
16	2020-07-23	57.1	97.87	87.7	99.7	0.03	0.09
17	08/21/2020	57.1	95.69	97.8	99.6	0.08	0.00
18	2020-09-16	57.1	98.04	78.8	99.8	0.00	0.03
19	10/14/2020	57.1	95.61	96.9	99.9	0.03	0.03
20	11/11/2020	57.1	98.65	98.2	95.3	0.07	0.07
21	12/02/2020	57.1	93.06	99.0	99.8	0.00	0.00
22	01/06/2021	57.1	97.96	97.3	99.9	0.03	0.00
23	02/03/2021	57.1	94.77	80.9	99.8	0.12	0.02
24	03/04/2021	57.1	97.01	77.1	99.9	0.02	0.04
25	04/01/2021	57.1	96.76	93.3	96.2	0.22	1.65
26	2021年4月28日	57.1	94.23	98.5	99.9	0.11	0.03
27	05/26/2021	57.2	95.59	97.7	100.0	0.16	0.00
28	06/23/2021	57.1	90.27	98.5	99.8	0.18	0.00
29	07/23/2021	57.1	96.88	99.3	100.0	0.12	0.00
30	08/29/2021	57.1	100.00	97.7	100.0	0.18	0.00
31	2021年9月19日	57.2	94.83	96.9	99.9	0.06	0.03
32	10/15/2021	57.1	91.84	89.4	99.9	0.14	0.00

在最初的几次干预之后，他的体重明显改善，最终在32次输注后研究结束时显着增加（图4）。患者能够达到至少80磅的所需目标。接受脊柱侧弯手术，体重84.2磅。在2020年6月24日第15次输液后，在2020年12月16日（输液后22）接受手术之前，他的体重约为100.8磅。手术成功，矫正了他的脊柱侧弯。值得注意的是，他总共增加了60.4磅。

（在30个月的过程中总共进行了32次输注）。黑色虚线表示简单线性回归分析，显示患者体重变化与输液次数之间存在统计学显着正相关。

此外整个治疗过程中未报告与治疗相关的不良事件或严重不良事件（SAE）。值得注意的是，他的血清瘦素水平在试验过程中显着增加，与基线 (0.5ng/ml) 相比，在研究访问结束时增加了28倍 (14ng/ml)。

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四、骨髓间充质干细胞治疗脑瘫

优势：其高度自我更新能力和多向分化潜能可定向修复受损神经组织，通过分泌BDNF、VEGF等因子促进神经再生和血管生成；并且自体来源无需HLA配型，安全性高；此外兼具免疫调节功能，能抑制炎症反应并改善微环境。

2016年，国际干细胞杂志上发表了一篇关于《干细胞治疗脑瘫17例报告》的临床研究结果。该研究对17名患有脑性瘫痪 (CP) 的患者进行了骨髓间充质干细胞的治疗。

本研究对15例接受干细胞治疗的脑瘫患者进行疗效评估（表3），结果显示：

总体疗效显著：11名患者（73%）出现明显改善，GMFCS评分平均提升1.3分（范围0-3分），且无患者功能退化；6人（40%）痉挛程度减轻，常为最早改善指标，同时肠道/膀胱控制及运动独立性均有所提升。

认知功能进步：6名患者（40%）认知能力显著改善，评估由护理人员与主治医生联合完成。

生活质量提升：15人中有4人（27%）功能恢复至具备一定独立生活能力。

安全性良好：仅观察到轻度头痛（12%）、短暂发热（6%）或呕吐（12%）等短期不良反应，全部在数日内自行消退；无癫痫、躁动、脑膜炎等严重事件发生，12例（70%）未报告任何不良反应。

研究表明，尽管样本量有限，但数据表明骨髓间充质干细胞治疗对脑瘫患者具有普遍有效性，且安全性高，尤其在运动功能、痉挛控制及生活质量提升方面表现突出，为临床干预提供了有力支持。

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五、胎盘间充质干细胞

优势：其来源于新生儿胎盘组织，采集无创且来源丰富，对母婴均无损伤；细胞本身具有极低的免疫原性，可降低排斥风险，适合异体移植。

但胎盘细胞分离成本高，工业化制备难度大，临床数据有限，目前仅限实验性应用。

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六、不同来源间充质干细胞治疗脑瘫对比总结

综上所述，不同来源的间充质干细胞（MSCs）在脑瘫治疗中各有特点：

脐带/脐带血MSCs因来源无创、免疫原性低且分泌神经营养因子能力强，成为主流选择，多项临床试验均证实其显著改善运动功能（GMFM评分）、痉挛控制及生活质量；

骨髓MSCs虽具备强修复潜能和自体移植安全性优势，但需骨髓穿刺取材，限制了普及；

脂肪MSCs操作便捷（吸脂术获取），个案显示可辅助体重管理及手术干预；

胎盘MSCs与脐带类似，但分离成本高且工业化难度大，尚处于实验阶段。

总体而言，脐带/脐带血MSCs因疗效明确、安全性高，当前应用最广，未来需结合精准剂量及联合疗法进一步优化方案。

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七、间充质干细胞治疗脑瘫的局限性

疗效不稳定：效果因人而异，部分患者运动功能改善明显，但对认知、语言等非运动症状作用有限。

机制不明确：最佳治疗剂量、时间和方式缺乏统一标准。

需要重复输注：部分患者可能出现疗效减退，需重复治疗。

标准化困难：不同来源的细胞制备流程差异大，临床研究样本量小。

成本与伦理问题：治疗费用高昂，部分来源（如胎盘）存在伦理争议。

结语

脐带/脐血间充质干细胞因其安全性、易获取性和明确疗效，成为当前间充质干细胞治疗脑瘫治疗的首选；骨髓来源MSCs则适用于轴突修复需求较高的脑瘫患者；脂肪来源的MSCs在抗炎和肌肉再生方面具潜力。未来需通过技术创新（如基因编辑、靶向递送）和个体化治疗方案设计，进一步释放不同来源MSCs的治疗潜力。

相关阅读：间充质干细胞治疗脑瘫患者的5大核心作用机制揭秘

参考资料：

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Vij R、Kim H、Park H、Cheng T、Lotfi D 等。(2023) 多剂量希望生物科学-脂肪来源的间充质干细胞 (HB-adMSC) 治疗脑瘫患者：病例报告。Int J Stem Cell Res Ther 9:078。doi.org/10.23937/2469-570X/1410078

DOI：https ://doi.org/10.15283/ijsc.2016.9.1.90

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