近年来，间充质干细胞（Mesenchymal Stem Cells, MSCs）因其多向分化潜能和免疫调节特性，成为脑瘫治疗领域的重要研究方向。尽管疗效研究已取得显著进展，但安全性始终是临床应用的核心关注点。

本文将基于多项临床研究数据，系统分析间充质干细胞治疗脑瘫的安全性证据、潜在风险及未来优化方向，为医学界和脑瘫患者家庭提供科学参考。

间充质干细胞治疗脑瘫安全吗？22例患者5年随访揭示长期安全性

案例1：间充质干细胞治疗脑瘫患者5年长期安全性

2015年，湖北三甲医院在国际期刊《全球儿科健康》上发表过一篇关于《人脐血间充质干细胞移植联合基础康复治疗治疗脑瘫一例》的临床研究成果，并进行了长达5年的长期随访记录。

本报告介绍了一例人脐带间充质干细胞(hUCB-MSCs)移植联合基本康复治疗脑瘫儿童的病例，早在6个月大时就开始进行，随访时间长达5年。

安全性结果：在治疗期间及5年随访期间未观察到不良反应或并发症。体格检查和生命体征正常。此外，所有实验室检查结果均在正常范围内。移植后5年内，MRI检查未发现脑肿瘤征兆。

---

案例2：间充质干细胞鞘内注射治疗脑瘫患者的安全性

2021年，伊朗德黑兰科研人员在行业期刊《干细胞研究与治疗》上发表了一篇关于《脐带组织间充质干细胞鞘内注射治疗脑瘫的临床及影像学结果：一项随机双盲假手术对照临床试验》的研究成果。本研究评估了脐带组织间充质干细胞(UCT-MSC)鞘内注射治疗患有痉挛性脑性瘫痪的安全性和有效性。

总体情况：共记录5例不良事件，均发生于鞘内细胞注射后24小时内，且全部自行缓解，未引发严重不良反应（SAE）。

UCT-MSC组中有2例（2/36或5.5%）在鞘内细胞注射后24小时内出现发烧（38至38.7^oC），但自行缓解，且未诊断出感染（例如脑膜炎）。轻度至中度烦躁、头痛；腰痛；呕吐是术后24小时内报告的其他不良事件，干细胞治疗组和对照组均有发生。

结论：所有症状均为轻度且无需干预，随访期间未见持续性或严重不良事件，表明鞘内注射脐带间充质干细胞具有良好的安全性。

---

案例3：多次注射间充质干细胞治疗脑瘫的安全性

2025年，伊朗德黑兰科研人员在国际期刊《神经修复学杂志》上发表了一篇关于《反复鞘内注射自体骨髓间充质干细胞治疗痉挛性脑瘫：单组安全性和初步疗效临床试验》的临床研究结果。

本研究对16名2至12岁痉挛型脑性瘫痪（CP）患儿进行了一项前瞻性、单组、开放标签的I期临床试验。患者接受4次鞘内MSC注射，每次间隔一个月。安全性结果发现：

总体情况：16例患者中记录5例轻度不良事件（I级或II级），均未直接归因于干细胞治疗。（见图）

具体事件：

• 胃肠道问题：3例（18.75%）报告恶心（I-II级）。
• 全身症状：3例（18.75%）出现疲劳（2例）、发热（1例）（I级）。
• 神经系统症状：2例（12.5%）头痛（I级）。

结论：所有不良事件均为轻度且与治疗无关，表明鞘内重复注射自体骨髓间充质干细胞（hMSC）在痉挛性脑瘫患者中具有良好的安全性。

---

间充质干细胞治疗脑瘫的安全性总结

综上所述，间充质干细胞（MSCs）治疗脑瘫在不同给药途径（如静脉输注、鞘内注射）和细胞来源（如脐带、骨髓）中均表现出良好的安全性。短期不良事件多为轻度，如发热、头痛、恶心或短暂不适，且无需干预即可自行缓解；长期随访（最长5年）未发现肿瘤形成或其他严重并发症。无论是单次治疗还是多次重复注射，治疗过程中均未观察到与干细胞移植直接相关的严重不良反应，进一步支持其作为脑瘫潜在治疗方案的安全性基础，为临床应用提供了可靠的证据支持。

挑战与未来方向

标准化制备流程缺失​​：当前MSCs培养条件、传代次数（第4-8代安全性最佳）缺乏统一标准，可能影响批次间一致性。

​长期数据仍需完善​​：多数研究随访期≤5年，需进一步追踪青春期及成年后的神经发育与免疫状态。

联合治疗的安全性评估​​：MSCs与康复训练、抗痉挛药物联用可能产生协同效应，但需验证联合方案是否增加不良反应风险

结语

现有临床证据表明，间充质干细胞治疗脑瘫具有较高的安全性，不良事件以轻微、短暂为主，且无长期肿瘤或功能倒退风险。但是长期安全性仍需大规模随访验证，个体化治疗方案和技术创新是未来突破的关键。随着政策支持和技术进步，MSCs有望成为脑瘫治疗的标准化手段，为全球数百万患儿提供更安全的康复选择。

相关阅读：间充质干细胞治疗脑瘫疗效如何？249例患者告诉你答案

参考资料：

Zhang C, Huang L, Gu J, Zhou X. Therapy for Cerebral Palsy by Human Umbilical Cord Blood Mesenchymal Stem Cells Transplantation Combined With Basic Rehabilitation Treatment: A Case Report. Global Pediatric Health. 2015;2. doi:10.1177/2333794X15574091

Amanat, M., Majmaa, A., Zarrabi, M. et al. Clinical and imaging outcomes after intrathecal injection of umbilical cord tissue mesenchymal stem cells in cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial. Stem Cell Res Ther 12, 439 (2021). https://doi.org/10.1186/s13287-021-02513-4

Mohammadhosein Akhlaghpasand, Maede Hosseinpoor, Bardia Hajikarimloo, Atieh Hajarizadeh, Maryam Golmohammadi, Roozbeh Tavanaei, Ida Mohammadi, Nastaran Ansari Noghlebari, Niloofar MohammadEbrahim, Alireza Zali, Saeed Oraee-Yazdani,Repeated Intrathecal Injections of Autologous Bone Marrow-Derived Mesenchymal Stem Cells for Spastic Cerebral Palsy: Single-Arm Safety and Preliminary Efficacy Clinical Trial,Journal of Neurorestoratology,2025,100207,ISSN 2324-2426,https://doi.org/10.1016/j.jnrt.2025.100207.

免责说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议！杭吉干细胞所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系我。