当人们谈论干细胞治疗中风时，“脑干细胞”常被视为最有可能改变现状的关键力量。近年来，随着再生医学和神经科学的突破，这种来自大脑内部的原生修复细胞正吸引着越来越多研究者和患者的关注。

那么什么是脑干细胞？它与我们熟知的骨髓干细胞或脐带干细胞有什么不同？为什么许多科学家认为它可能成为中风后神经修复的重要突破口？更关键的是——它真的能帮助中风患者恢复功能吗？

带着这些问题，让我们从基础概念出发，深入了解脑干细胞及其在中风治疗中的潜力。

脑干细胞是什么？定义、功能及其在中风治疗中的临床可行性分析

一、脑干细胞是什么？

脑干细胞，在医学上通常称为神经干细胞，特指存在于成年哺乳动物（包括人类）大脑中、具有自我更新能力并能分化为神经元和各类神经胶质细胞的原始细胞。您可以将其理解为潜伏在我们大脑中的“原生修复种子”或“预备役细胞”。

与需要从骨髓、脂肪等身体其他部位获取的间充质干细胞不同，神经干细胞就居住在大脑的本土环境中。它们主要藏匿于两个特定的“神经发生巢穴”中：

• 脑室下区：位于侧脑室壁。
• 海马齿状回：与学习和记忆密切相关的大脑区域。

在正常情况下，这些处于相对静止状态的“预备役”细胞会缓慢地被激活、分化，产生新的神经元，参与大脑的微调与可塑性维持。一旦大脑受到如中风这样的重大损伤，它们会被部分唤醒并试图迁移至损伤区域进行修复——尽管这种内源性的自发修复能力非常有限，对于严重的结构性损伤来说远远不够。

二、脑干细胞和其他干细胞治疗的区别，修复方式各异

谈到脑修复时，常被提及的除了脑干细胞（神经干细胞），还有间充质干细胞和诱导多能干细胞。它们虽然目标一致，但来源和主要作用方式各有不同。

为了方便您理解，下表概括了这三类与“脑修复”相关的干细胞核心区别：

干细胞类型	主要来源	在大脑修复中的核心作用	技术成熟度
神经干细胞	大脑特定区域（海马体、侧脑室下区）	直接替代：分化为神经元和神经胶质细胞，直接补充受损的神经细胞。	临床研究中，获取和体外扩增较难
间充质干细胞	骨髓、脂肪、脐带等成体组织	环境改良：通过抗炎、分泌营养因子等，保护现有神经元、改善脑内“土壤”。	相对成熟，临床应用研究广泛
诱导多能干细胞	由皮肤或血液细胞重编程而来	精准定制：可定向诱导分化为特定类型神经细胞，用于精准替代。	前沿，潜力巨大但技术复杂

这三类细胞为大脑修复提供了从直接补充细胞、改善生长环境到按需定制细胞的不同解决方案，共同构成了再生医学的“工具箱”。

三、脑干细胞能用来治疗中风吗？

答案是：能，而且在神经系统疾病修复方面表现尤为突出。

中风后的脑组织损伤往往伴随神经元大面积丧失，而成年大脑自身的修复能力极其有限。因此，脑干细胞治疗的核心思路是——从外部补充力量，增强大脑自我修复能力。目前主要的研究策略包括：

1）直接进行细胞移植：将实验室中扩增培养的神经干细胞，或由诱导多能干细胞（iPSC）定向分化得到的神经前体细胞，通过精准定位的方式移植到脑损伤区域，以补充受损神经元并促进回路重建。

2）激活内源性修复：通过某些药物刺激（如粒细胞集落刺激因子 G-CSF），动员患者脑内原有的神经干细胞，提升其增殖、迁移及分化能力，帮助其主动参与修复过程。

3）基因工程化改造：对移植细胞进行基因修饰，使其持续释放神经营养因子（如 BDNF、GDNF、VEGF），不仅能替代丢失细胞，还能改善受损区域的微环境、降低炎症、保护现存神经元并促进血管再生，为功能恢复创造更好的条件。

四、脑干细胞移植治疗中风的效果怎么样？

从实验室到临床：神经干细胞为慢性中风后遗症修复提供早期证据

2017年7月1日，英国科研人员在行业期刊《Stem Cells Dev》上发表了一篇名为《人类神经干细胞疗法治疗慢性缺血性中风：从实验室到患者的进展》的研究成果。^[1]

研究表明，神经干细胞在缺血性中风后的治疗中展现出显著潜力。相比全身给药的间充质干细胞，NSCs可直接植入大脑损伤区域，具备较强的神经分化能力，适用于中风后存在长期功能障碍的患者。

关键疗效亮点：

1.治疗时间窗优势：与主要针对急性期的传统疗法（如溶栓）不同，神经干细胞疗法的重点是为慢性期患者（中风后6个月以上，病情稳定但留有后遗症）提供新的恢复可能。

2.多维度功能改善：

• 动物模型（MCAo大鼠）：多项研究显示，脑内移植神经干细胞后，大鼠的感觉运动功能（如双侧不对称测试、旋转测试）和运动协调能力（足部错位测试）得到显著且长期的改善。
• 临床研究信号：针对慢性中风患者的早期临床试验（PISCES研究）报告，患者在接受神经干细胞（CTX细胞）移植后，美国国立卫生研究院卒中量表评分有显著改善，部分患者改良Rankin量表评分提高，生活质量评分提升。这表明即使在传统认为康复平台期的慢性阶段，干预仍可能有效。

3.安全性：在动物模型和临床试验中，神经干细胞（尤其是文中详述的CTX细胞系）脑内移植表现出良好的耐受性，未报告与细胞相关的严重不良事件或致瘤性。

总而言之，神经干细胞为缺血性中风，特别是慢性期的功能恢复，提供了一种作用机制新颖且安全的策略。它通过综合改善大脑内部环境来促进修复，代表了再生医学领域一个有重大潜力的方向。

前沿突破：神经干细胞移植为中风患者带来持续12个月的功能改善与影像学印证

2025年2月17日，举行的国际卒中大会（ISC 2025）上，一项题为《首次使用胚胎源性神经干细胞 (NR1) 进行脑内移植治疗慢性缺血性中风的人体1/2a期研究 (NCT04631406)：12个月结果》的临床研究报告引起了广泛关注。^[2]

该研究揭示了通过神经干细胞移植技术，能够显著改善患有超过12个月慢性缺血性中风成年患者的神经功能和运动能力。

首次人体临床试验为期12个月，纳入了18名缺血性皮层下大脑中动脉中风后6至60个月的成年人，他们的改良Rankin量表评分为3或4。研究发现：

12个月内观察到显著神经功能改善：17名随访≥3个月的患者中，所有受试者Fugl-Meyer运动功能量表（FMMS）总分均提升，其中11人达到临床意义的恢复；12个月时，总FMMS平均增加12.1分，上肢和下肢功能分别提升7.4分和4.7分，日常生活能力（BI）提高7.7分，美国国立卫生研究院卒中量表（NIHSS）改善1.77分，步行速度亦显著增强。

影像学显示，14名患者在第7天出现运动前皮质瞬态FLAIR信号（2个月内消退），静息态fMRI提示感觉运动网络功能连接增强，FDG PET证实同侧运动皮质及对侧小脑代谢活性提升。

安全性方面，仅出现头痛、短暂性失语症恶化及无症状硬膜下积液等轻微不良事件，均自行缓解。

详情请浏览：全球首例胚胎神经干细胞治疗中风人体试验成功：患者运动功能显著恢复

五、脑干细胞治疗适合哪些类型的中风患者？

根据公开研究，可能更适合：

• 中风恢复期或后遗症期患者
• 保留一定神经功能但恢复缓慢者
• 已常规康复但效果有限者
• 能长期坚持康复训练者

核心原则：最终是否适合，必须由神经内科、康复科等多学科专家组成的团队，结合患者的具体中风类型、损伤部位、功能缺损程度、全身状况及最新临床研究方案进行综合判断。

六、未来展望

脑干细胞治疗中风的研究，正从证明“是否安全可行”的I/II期试验，迈向验证“是否确实有效”的大规模III期关键试验阶段。未来方向将集中在：

• 优化治疗方案：通过更精密的研究，确定针对不同中风类型、时期和损伤部位的最佳细胞产品、递送方式和治疗时间窗。
• 开发联合策略：将干细胞治疗与康复训练、神经调控（如经颅磁刺激）、药物等手段结合，寻求协同增效。
• 突破技术瓶颈：致力于降低像诱导多能干细胞这类个性化治疗的成本，并解决细胞在体内存活、定向分化和功能整合的效率问题。

结语

脑干细胞是大脑内部天然存在的神经修复来源，在中风后神经再生与功能重建中具有重要潜力。尽管目前仍处于临床研究阶段，但其科学价值和临床前景已受到全球高度关注。对于患者及家庭而言，科学理性、选择正规渠道、避免商业陷阱始终是最重要的原则。

参考资料：

[1]Sinden JD, Hicks C, Stroemer P, Vishnubhatla I, Corteling R. Human Neural Stem Cell Therapy for Chronic Ischemic Stroke: Charting Progress from Laboratory to Patients. Stem Cells Dev. 2017 Jul 1;26(13):933-947. doi: 10.1089/scd.2017.0009. Epub 2017 May 18. PMID: 28446071; PMCID: PMC5510676.

[2]https://www.healio.com/news/neurology/20250217/neural-stem-cell-transplant-improves-outcomes-for-chronic-ischemic-stroke-at-12-months

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