2025年3月干细胞研究和再生医学领域的行业动态

根据2025年3月公开的信息和非学术机构的新闻稿汇编而成的干细胞研究和再生医学领域的最新发展。

1. 业务发展

1.1. 合作协议：Cellino 和 Matricelf

Cellino（美国马萨诸塞州；https://cellinobio.com）和Matricelf（以色列；https://matricelf.com）宣布合作，利用 Cellino 的 Nebula™ 技术结合 Matricelf 的再生方法，加速个性化脊髓损伤治疗的全球生物制造。

Nebula 是 Cellino 专有的封闭式生物制造系统，旨在大规模生产高质量、一致性和无菌性的诱导性多能干细胞 (iPSC)。作为一项重要里程碑，Cellino 已成功生产并交付了来自四位捐赠者的自体 iPSC 系，并将其交付给 Matricelf，Matricelf 是一家开发脊髓损伤再生疗法的生物技术公司。Matricelf 的方法整合了一种源自患者自身网膜的细胞外基质水凝胶，可促进精准的细胞分化和组织形成，同时无需免疫抑制。

1.2. 合作协议：Nosis 和第一三共

Nosis Biosciences（美国加利福尼亚州；www.nosisbio.com）是一家人工智能驱动的生物技术公司，专门从事针对挑战性细胞类型的 RNA 疗法，该公司已与第一三共（日本；www.daiichisankyo.com）签订了研究合作和期权协议。此次合作将利用 Nosis 的 Connexa™ 平台，这是一种先进的人工智能药物设计和输送系统，使受慢性疾病影响的多个重要器官的肝外细胞类型能够得到治疗。

1.3. 合作协议：Nosis 和 J&J

Nosis Biosciences（美国加利福尼亚州；www.nosisbio.com）是一家人工智能驱动的生物技术公司，专门从事针对挑战性细胞类型的 RNA 疗法，已与强生公司（美国新泽西州；www.jnj.com）达成战略合作。此次合作将强生公司的药物发现和临床开发专业知识与 Nosis 的 Connexa™ 平台（一个由人工智能驱动的药物设计和输送平台）相结合，从而能够对与慢性疾病有关的多种具有挑战性的细胞类型进行肝外治疗。

1.4. 合作协议：Trestle Bio 和 Humacyte

Trestle Biotherapeutics（美国加利福尼亚州；https://trestlebio.com）宣布与 Humacyte（美国北卡罗来纳州；https://humacyte.com）开展研究合作，后者是一家商业阶段的生物技术平台公司，致力于商业规模开发通用可植入的生物工程人体组织。Trestle Bio是一家处于临床前阶段的公司，致力于为终末期肾病 (ESRD) 患者开发生物工程肾脏组织。此次合作将探索生物工程血管化器官移植的技术协同效应。

此次合作为两个团队提供了扩展各自研发项目的机会，同时探索 Trestle Bio 的生物制造人体肾脏组织与 Humacyte 的无细胞组织工程血管类型 (ATEV™) 的相互作用，目标是生成具有血管灌注的人体生物工程肾脏。

Humacyte 最近获得了美国 FDA 的批准，ATEV 可用于成人肢体动脉损伤的血管导管，当需要紧急血管重建以避免即将发生的肢体损失，并且自体静脉移植不可行时。

1.5. 合资企业：安斯泰来与安川

安斯泰来制药（日本；www.astellas.com）与安川电机株式会社（日本；www.yaskawa-global.com）签署了最终协议，成立合资企业，利用双臂机器人Maholo开发细胞治疗产品制造平台。此外，该合资公司将为初创企业和学术机构提供平台，促进细胞治疗领域的合作与创新。安斯泰来和安川制药分别向该合资公司投资3100万美元（约合45亿日元），持股比例分别为60%和40%。

2. 成就、发布……

2.1. ABEC

ABEC（美国宾夕法尼亚州；www.abec.com）是一家专注于为生物技术制造提供工程解决方案和服务的公司，该公司推出了其先进治疗生物反应器 (ATB™)——一个有望改变先进治疗药物 (ATMP) 细胞扩增的平台。ATB旨在克服当前可用系统的局限性，提供前所未有的过程控制和从实验室到商业规模的可扩展性。

ATB™ 通过模拟人体循环系统重新定义细胞培养。其专有的中空纤维膜网络能够实现局部营养输送和废物清除，确保每个细胞都能获得最佳生长条件。与依赖气泡和机械搅拌的传统系统不同，ATB基于振荡的混合以及基于扩散的气体和营养/废物转移，为敏感细胞系维持最佳的细胞生长环境。生物反应器和工艺流程均为一次性使用，系统采用封闭式全自动化操作。

ATB™ 专为无缝放大设计，在所有规模（0.2 升至 10 升）内都能保持中空纤维表面积与生物反应器体积的恒定比例，从而从早期开发到临床及商业化生产，始终保持一致的细胞培养条件。在广泛的测试中，ATB™ 已证明其对原代 T 细胞、CD34+ 干细胞以及 HEK293 和 CHO 细胞系均具有较高的细胞密度和活力。

2.2. 皮质实验室

Cortical Labs（澳大利亚；https://corticallabs.com）推出了CL1，这是世界上第一台将人类脑细胞与硅硬件融合以形成流体神经网络的“生物计算机”。在硅“芯片”上形成的人类细胞神经网络本质上是一台不断进化的有机计算机。真正的神经元直接在定制的芯片上生长，创造出能够直觉学习的智能。CL1单元无需外部计算机即可运行。

2.3. 利穆拉

Limula（瑞士；www.limula.ch）推出了 LimONE，这是一种颠覆性的细胞疗法制造解决方案，可将复杂且分散的流程自动化为无缝的工作流程。通过将多个单元操作整合到一个封闭的耗材中，LimONE 实现了这些高度个性化治疗的端到端生产，从而降低了劳动力、设备和基础设施成本，同时确保了流程的标准化和可扩展性。LimONE专为医院和生物制药公司设计，提供了一种多功能工具，支持多种细胞疗法的生产，包括CAR-T和基因编辑造血干细胞。

2.4. Limula 和日内瓦大学

Limula（瑞士；www.limula.ch）是一家专注于自动化细胞和基因治疗制造解决方案的生命科学工具公司，该公司宣布发表一篇同行评审的文章，描述了一种非病毒基因转移创新方法的开发。这是Limula与日内瓦大学（瑞士； www.unige.ch/en/ ）长期合作的成果。

Limula 及其合作者提出的创新方法基于光穿孔技术，即利用高强度激光触发细胞膜的瞬时通透性。由此产生的微小孔洞允许分子载荷（例如 mRNA 或 CRISPR 蛋白）进入细胞。此前已证明，添加光敏剂可以增强这种效果，因为光敏剂可以有效吸收光并将能量转化为在细胞膜上产生孔洞的不同现象。

利用光进行细胞内货物运输并非全新概念。尽管过去利用金纳米粒子的光穿孔技术已展现出巨大潜力，但这篇科学论文首次证明，该过程可被细胞疗法生产中常用的磁性粒子有效催化。

2.5. 中胚层

Mesoblast（澳大利亚；www.mesoblast.com）已与美国卫生与公众服务部医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）就 Ryoncil®（remestemcel-L）达成医疗补助国家药品回扣协议（NDRA），Ryoncil® 是美国 FDA 批准的首个用于任何适应症的间充质基质细胞（MSC）疗法。NDRA与Mesoblast达成的协议意味着，美国政府现在将为约40%受医疗补助(Medicaid)覆盖的患有类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGvHD)的美国儿童提供Ryoncil®的住院和门诊疗程，其余儿童则由私人保险承保。美国各州可以选择立即覆盖Ryoncil®，并从2025年7月1日起强制覆盖。

根据协议，首批三名患有SR-aGvHD的儿童接受了Ryoncil®疗程的治疗。Ryoncil是一种同种异体MSC疗法，用于治疗2个月及以上患有SR-aGvHD的儿科患者，包括青少年。SR-aGvHD是一种死亡率很高的疾病。Ryoncil®治疗儿童SR-aGvHD的推荐疗程为每次静脉输注2×10⁶个MSC/kg体重，每周两次，连续4周。每次静脉输注的批发采购成本为19.4万美元，因此每次治疗的价格为150万美元。

Ryoncil® 的定价信息现已在美国四大药品定价汇编中提供。这些定价药典提供了订购产品所需的所有信息的官方来源，包括产品制造细节、用于购买试剂盒的国家药品代码 (NDC) 以及试剂盒定价。这四套药典包括 Merative Micromedex® RED BOOK®、First Databank FDB MedKnowledge® Drug Pricing、Elsevier Gold Standard Drug Database 和 Wolters Kluwer Medi-Span® Price Rx®。

2.6. 纳米显微镜

Nanoscope Therapeutics（美国德克萨斯州；https://nanostherapeutics.com）是一家致力于通过开发和商业化针对视网膜退行性疾病的新型基因疗法在现实环境中恢复盲人视力的生物技术公司，该公司宣布发表一篇论文，描述了针对患有遗传性视网膜疾病的患者的突变独立的光遗传学单一疗法的临床数据。

遗传性视网膜退行性疾病 (IRD) 是全球劳动年龄成年人失明的主要原因，在晚期阶段，细胞丢失使得基因编辑或替换失效。光遗传学通过对剩余的视网膜神经元进行光敏化，为恢复视力提供了治疗机会。然而，目前的视蛋白动力学缓慢，在环境光下部分激活，对不同光色无反应，并且靶向低分辨率的视网膜细胞回路。为了克服这些局限性，Nanoscope 团队设计了一种由三种选择性突变的非哺乳动物蛋白组成的合成视蛋白，以实现宽带多特性视蛋白 (MCO)。

工程化的合成视蛋白被包装到优化的AAV2基因治疗载体中，该载体靶向人类视网膜双极细胞。在一项由研究者发起的开放标签研究中，四名携带ABCA4基因变异的失明视网膜色素变性患者接受了单次玻璃体内基因治疗注射。无创成像通过荧光报告蛋白证实了视网膜基因的表达。在52周的研究期间，患者的视力、形状辨别能力和活动能力均有所改善。尽管这可能是迄今为止在人体中表达的最合成的非哺乳动物蛋白质之一，但并未出现显著的安全性问题。这是首次报道利用光遗传学技术平台，以不依赖突变的方式恢复失明患者视力的基因单一疗法。

3.临床试验

3.1. Beam 治疗公司

Beam Therapeutics（美国马萨诸塞州；https://beamtx.com）是一家通过碱基编辑开发精准基因药物的生物技术公司，该公司公布了 BEAM-302 1/2 期试验的初步安全性和有效性数据，为α-1抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的潜在治疗方法和体内碱基编辑建立了临床概念验证。前三个单次递增剂量组的初步结果表明，BEAM-302耐受性良好，单剂量BEAM-302 可导致致病突变的持久剂量依赖性纠正。

AATD 是一种遗传性疾病，会影响肺部和/或肝脏，导致早发性肺气肿和肝病，目前尚无获批的治愈方法。BEAM-302 是一种靶向肝脏的脂质纳米颗粒 (LNP) 制剂，由引导 RNA 和编码碱基编辑器的 mRNA 组成，旨在纠正致病的 PiZ 突变。该突变（称为 PiZZ 基因型）纯合子患者的功能性 α-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 蛋白循环水平非常低，所有 AAT 蛋白均为突变形式，称为 Z-AAT，该突变形式会在体内积聚并导致肝毒性。通过在 DNA 水平上纠正 PiZ 突变，BEAM-302 有可能成为一种一次性疗法，同时减少循环中的 Z-AAT 量，产生治疗水平的校正蛋白质 (M-AAT)，并将循环中的总 AAT 和功能性 AAT 增加到 11 µM 保护阈值以上，从而解决肝脏和肺部疾病的潜在病理生理学。

在后续新闻稿中，该公司宣布美国 FDA 已批准 BEAM-302 用于治疗 AATD 的临床试验 (IND) 申请。

3.2. Luxa Biotechnology

Luxa Biotechnology（美国新泽西州；www.luxabiotech.com）公布了其1/2a期临床试验的临床数据，该试验评估了 RPESC-RPE-4W，这是一种专有的视网膜色素上皮 (RPE) 细胞疗法，用于治疗干性年龄相关性黄斑变性 (dry AMD) 患者。

本次研究公布了正在进行的首次人体试验中首批低剂量组六名患者的研究结果。每位患者均在黄斑下植入了5万个RPESC-RPE-4W细胞悬液。对视力较差的I组患者进行了12个月的植入后临床疗效评估，对视力较好的II组患者进行了3个月的植入后临床疗效评估。未观察到与研究疗法相关的严重不良事件(SAE)。

最佳矫正视力 (BCVA) 改善显著，第一组在 12 个月时平均提高了 +21.67 个 ETDRS 字母，第二组在 3 个月时提高了 +3.3 个字母。这些改善意义非凡，因为即使 5 到 10 个字母的改善也能转化为患者在实际生活中的功能改善，例如阅读能力的提高、人脸识别能力的提升以及活动能力的增强。

3.3. Secretome疗法

Secretome Therapeutics（美国德克萨斯州；https://secretometherapeutics.com）宣布，其 1 期临床试验中对首位患者进行给药，该试验评估了该公司的新生儿心脏祖细胞 (nCPC) 疗法 STM-01 作为射血分数保留的心力衰竭 (HFpEF) 的治疗效果，而几天前，美国 FDA 授予了快速通道资格。

STM-01 是一款在研的同种异体新生儿心脏祖细胞 (nCPC) 疗法，旨在改善心力衰竭 (HFpEF) 患者和其他炎症性心血管疾病患者的心脏功能。临床前研究表明，STM-01 具有减轻炎症、抑制纤维化和支持心脏组织修复的潜力。

参与 I 期开放标签、多次递增剂量研究以评估 STM-01 的安全性和耐受性的 HFpEF 患者将在一小时内接受 1 亿或 2 亿 nCPC 静脉输注。

4. 法规、审批、收购……

4.1. 收购

4.1.1. 2seventy bio 和百时美施贵宝

2seventy bio（美国马萨诸塞州；www.2seventybio.com）宣布了一项最终合并协议，根据该协议，百时美施贵宝（美国纽约州；www.bms.com）将以每股 5.00 美元的价格以全现金交易收购 2seventy bio 的所有流通股，总股权价值约为 2.86 亿美元，扣除估计现金后为 1.02 亿美元。该交易较2025年3月7日2.66美元的收盘价溢价88%。

根据协议条款，BMS 将立即启动要约收购，以每股 5.00 美元的价格通过全现金交易收购 2seventy bio 的所有流通股。2seventy bio 董事会一致建议 2seventy bio 股东在要约收购中出售其股份。

预计交易将于2025年第二季度完成，并需满足惯例成交条件，包括投标2seventy bio大部分流通在外的普通股，以及1976年《哈特-斯科特-罗迪诺反垄断改进法案》规定的等待期到期或终止。投标要约成功完成后，BMS将通过第二步合并，以与投标要约相同的价格（每股5.00美元）收购2seventy bio所有剩余的未在投标要约中投标的普通股股份。

本次交易完成后，2seventy bio的普通股将不再在纳斯达克上市交易。

4.1.2. 爱尔康和Aurion

爱尔康（瑞士；www.alcon.com ）已收购 Aurion Biotech（美国马萨诸塞州； http://aurionbiotech.com ）的多数股权，Aurion Biotech 是一家临床阶段公司，致力于开发用于治疗眼部疾病的先进细胞疗法[引文26 ]。

Aurion 将作为一家独立公司运营，并在爱尔康的全力支持下，推进其临床阶段同种异体细胞疗法 AURN001 进入 III 期临床试验，用于治疗继发于角膜内皮疾病的角膜水肿。Aurion 已完成 AURN001 的前瞻性、多中心、随机、双盲、平行组剂量范围 I/II 期临床研究（CLARA 试验）的入组和给药。97例因角膜内皮功能障碍而导致角膜水肿的受试者被随机分配到美国和加拿大的五个给药组。该研究结果支持AURN001进入III期临床研究。

AURN001是一种联合细胞治疗候选产品，包含同种异体人角膜内皮细胞（neltependocel）和rho激酶抑制剂（Y-27632）。该研究产品尚未获得FDA批准。

5. 绿灯

5.1. 百恒

百恒生物（中国；www.bioheng.com）是一家致力于开发创新通用型CAR-T细胞疗法的临床阶段生物技术公司，该公司宣布，美国FDA已批准其针对CD7靶向通用型CAR-T（UCAR-T）细胞疗法CTD402的IND申请，用于治疗儿童和成人复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL）患者。FDA批准的这项研究是一项单臂、开放标签的Ib/II期试验，采用简化的剂量探索设计，旨在优化剂量并加速临床开发。

5.2. 百时美施贵宝

百时美施贵宝公司（美国新泽西州；www.bms.com）宣布，欧盟委员会（EC）已批准 Breyanzi®（lisocabtagene maraleucel；liso-cel），一种针对 CD19 的嵌合抗原受体（CAR）T 细胞疗法，用于治疗已接受两线或两线以上全身治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成年患者。

该决定基于全球第 2 阶段 TRANSCEND FL 研究的结果，该研究是迄今为止规模最大的临床试验，旨在评估 CAR-T 细胞疗法对复发或难治性惰性非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 患者（包括 FL）的疗效。在接受三线及以上方案治疗的患者中，Breyanzi 显示出较高的总体缓解率 (ORR)，为 97.1%（95% CI: 91.7–99.4），完全缓解 (CR) 率为 94.2%（95% CI: 87.8–97.8），这两项数据分别是该研究的主要终点和关键次要终点。缓解迅速、持久，并显示出持续的疗效，首次缓解的中位时间为 0.95 个月（范围：0.6 至 3.3 个月），75.7%（95% CI: 66.0–83.0）的患者在 18 个月时仍有缓解。

安全性结果与Breyanzi在临床试验和已获批适应症中观察到的既定安全性一致，在FL中未观察到新的安全性信号。在TRANSCEND FL研究（二线及以上）中接受治疗的所有患者中，58%的患者出现了不同级别的细胞因子释放综合征(CRS)，其中仅0.8%的患者出现3级CRS。中位发病时间为6天（范围：1-17天）。16%的患者出现了不同级别的神经系统毒性，其中3%的患者为3级。首次事件发生中位时间为8天（范围：4-16天）。

此次扩大批准适用于所有欧盟成员国以及欧洲经济区国家冰岛、挪威和列支敦士登。Breyanzi 还在欧盟获批用于治疗复发或难治性弥漫大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL)、高级别 B 细胞淋巴瘤 (HGBCL)、原发性纵隔大 B 细胞淋巴瘤 (PMBCL) 和 FL 3B 级 (FL3B) 成年患者，这些患者在完成一线化学免疫疗法后 12 个月内复发或对一线化学免疫疗法有耐药性，以及用于治疗复发或难治性 DLBCL、PMBCL 和 FL3B 成年患者，这些患者已接受两线或两线以上全身治疗。

5.3. 基因辅助

GenAssist（中国；https ://genassisttx.com ）是一家专注于基因组药物的基因编辑生物技术公司，其针对杜氏肌营养不良症的一流碱基编辑药物 GEN6050X 的 IND 申请已获得美国FDA批准。GenAssist计划在全球范围内开展GEN6050X的临床研究。

5.4. Maat制药

MaaT Pharma（法国；www.maatpharma.com）是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发微生物生态系统疗法^TM（MET），旨在通过免疫调节提高癌症患者的生存率，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）儿科委员会（PDCO）已批准 MaaT013 的儿科研究计划（PIP），用于治疗急性移植物抗宿主病（aGvHD）。EMA PDCO 批准了该临床计划，以评估 MaaT013 对 6 岁至 18 岁以下患者的安全性和有效性，并于 2026 年启动对 18 名 aGvHD 患者的三线治疗单臂试验，这符合公司的现金预测。

基于此积极评价，如果获得欧洲药品管理局 (EMA) 的上市许可，MaaT013 将有资格在欧洲获得最多两年的市场独占权，此外，该药物还享有作为孤儿药的10年欧洲市场独占权。这也进一步证明了公司有能力覆盖所有患者群体。

该公司还宣布，独立数据安全和监测委员会 (DSMB) 证实了 MaaT013 对于在三线治疗中对胃肠道受累、对类固醇耐药和对芦可替尼耐药或不耐受的 aGvHD 患者具有显著的疗效结果和积极的获益/风险特征。

5.5. 神经科技制药

Neurotech Pharmaceuticals（美国罗德岛州；www.neurotechpharmaceuticals.com）是一家专注于开发慢性眼病转化疗法的私营生物科技公司，该公司宣布，美国 FDA 已批准 ENCELTO ^™（revakinagene taroretcel-lwey）用于治疗 2 型黄斑毛细血管扩张症 (MacTel) 。

MacTel 是一种成人视网膜神经退行性疾病，会导致进行性且不可逆的视力丧失，严重影响患者的生活质量。ENCELTO 采用一种封装细胞治疗技术，旨在持续向视网膜输送治疗剂量的睫状神经营养因子 (CNTF)，以帮助减缓疾病进展。ENCELTO 是首个也是唯一一个获得 FDA 批准的 MacTel 治疗方法。该批准基于两项 3 期临床试验的结果，这些结果表明，在植入 ENCELTO 后，24 个月内，患者黄斑光感受器的损失显著减缓。ENCELTO预计将于2025年6月开始在美国供患者使用。

5.6. SineuGene

SineuGene Therapeutics（中国；www.sineugene.com）是一家临床阶段的生物技术公司，致力于神经系统疾病的创新疗法，该公司宣布，美国 FDA 已批准其针对 SNUG01 的 IND 申请，SNUG01 是针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的首创TRIM72靶向基因治疗候选药物。该许可授权进行一项全球 I/IIa 期临床试验，旨在通过剂量递增和扩展研究评估 SNUG01 对 ALS 成人患者的安全性、耐受性和初步疗效。

5.7. Verve Therapeutics

Verve Therapeutics（美国马萨诸塞州；www.vervetx.com）是一家开发用于治疗心血管疾病的新型基因药物的临床阶段公司，该公司宣布，美国 FDA 已批准其VERVE-102的 IND 申请，用于治疗患有杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH) 和/或早发冠状动脉疾病 (CAD) 的患者。VERVE-102是一种新型的、在研的体内碱基编辑药物，旨在作为单疗程治疗，灭活肝脏中的 PCSK9 基因，从而持久降低血液中的低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C)。

作为 IND 提交的一部分，Verve向FDA提供了正在进行的 Heart-2 1b 期临床试验的剂量递增部分的中期临床数据，用于 VERVE-102。Heart-2 临床试验正在评估 VERVE-102 对 HeFH 和/或早发性 CAD 患者的安全性和耐受性，并进一步分析药代动力学以及血液 PCSK9 蛋白和 LDL-C 水平的变化，目前正在美国以外的地点进行。提交给 FDA 的数据截止日期为 2025 年 1 月 10 日，包括前三个剂量组（0.3 mg/kg、0.45 mg/kg 和 0.6 mg/kg）的参与者。截至数据截止日期，VERVE-102 耐受性良好，未观察到治疗相关的严重不良事件，也未观察到临床显著的实验室异常。

6. 资本市场与金融

6.1. Bluebird bio 和 Ayrmid

bluebird bio（美国马萨诸塞州；www.bluebirdbio.com）确认已收到 Ayrmid Ltd（英国；网站未公布）主动提出的非约束性书面提议，提议以每股 4.50 美元的预付现金和每股6.84美元的一次性或有价值权收购 bluebird，该或有价值权将在实现净销售额里程碑后支付。

正如之前于 2025 年 2 月 21 日宣布的那样，bluebird 与全球投资公司 Carlyle 和 SK Capital Partners, LP 管理的基金达成最终协议，将以每股 3.00 美元的现金和每股 6.84 美元的一次性或有价值权被收购和私有化，该权利在实现净销售额里程碑时支付，但须遵守某些要约条件。bluebird 此前曾与 Ayrmid 进行讨论，作为其全面审查战略替代方案的一部分。

在此过程中，Ayrmid 并未向 bluebird 提交任何提案。Ayrmid 提案受某些条件和双方进一步谈判的约束，包括确认性尽职调查。bluebird 董事会正在与其法律和财务顾问协商，仔细审查 Ayrmid 提案。bluebird 仍受合并协议条款的约束，董事会未改变其支持合并的建议。董事会将在适当时向股东提供进一步的最新情况。

6.2. Epicrispr

Epicrispr Biotechnologies（美国加州；https://epicrispr.com）是一家专注于开发治愈性疗法的生物技术公司，其B轮融资首轮已完成6800万美元。本轮融资将支持EPI-321的临床开发。EPI-321是一种用于治疗遗传性神经肌肉疾病——面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的首创疾病修饰疗法。

Epicrispr 还宣布已获得新西兰 Medsafe 的临床试验申请批准，将启动 EPI-321 的首次人体试验，这是首个进入临床治疗神经肌肉疾病的表观遗传疗法。

EPI-321 是一款在研的一次性基因调控疗法，旨在抑制DUX4基因的异常表达。DUX4 基因在面肩胛下肌营养不良症 (FSHD) 中被错误激活，导致进行性肌肉退化。EPI-321 通过经临床验证的 AAV 载体系统性递送，已在临床前模型中显示出对DUX4表达的强效抑制和对肌肉组织的保护作用。EPI-321 已获得 FDA 快速通道、儿科罕见病和孤儿药资格认定。

6.3. Humacyte

Humacyte（北卡罗来纳州，美国；https://humacyte.com）是一家商业阶段的生物技术平台公司，致力于在商业规模上开发可普遍植入的生物工程人体组织，该公司宣布以每股 2.00 美元的公开发行价承销 25,000,000 股普通股。

本次发行预计募集资金总额为5000万美元，此金额未扣除承销折扣、佣金以及Humacyte应付的其他发行费用。此外，Humacyte已授予承销商一项为期30天的选择权，允许其以公开发行价（扣除承销折扣和佣金）额外认购最多3,750,000股Humacyte普通股。所有普通股均由Humacyte出售。

Humacyte 打算将此次发行所得净收益用于资助 SYMVESS™ 在血管创伤适应症中的商业化、Humacyte 产品线中候选产品的开发以及营运资金和一般公司用途。

6.4. RegCell

RegCell（美国加利福尼亚州；https://regcellbio.com）是一家生物技术公司，利用其表观遗传重编程平台利用调节性 T 细胞（Tregs）的自然生物学特性开发自身免疫性疾病和移植疗法，该公司宣布完成超额认购的种子轮融资，并转型为一家美国公司。这笔资金包括850万美元的种子融资和来自日本医疗研究发展机构（AMED）的最高3730万美元的非稀释性投资，彰显了日本对突破性疗法的承诺。这笔资金将推动RegCell一流的表观遗传调控T细胞重编程平台在2025年进行首次人体临床试验。

参考资料：Ilic, D., & Liovic, M. (2025). 2025年3月干细胞研究与再生医学领域的行业动态。
《再生医学》，1-9页。https://doi.org/10.1080/17460751.2025.2493446

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