国内首款上市干细胞关键临床数据公布：超五成危重患者实现完全缓解

12月6-9日，被誉为“血液学奥斯卡”的第67届美国血液学会（ASH）年会如期举行。作为全球血液学领域具有高度影响力的学术盛会，本届年会预计将汇聚来自120个国家的3万余名专家学者，共同探索血液疾病诊疗的新未来。

在这场全球顶尖的学术舞台上，一个来自中国的成果引发了广泛关注。国生物科技企业铂生卓越，公布了其自主研发的我国首款上市干细胞产品——艾米迈托赛注射液的关键临床研究数据。

这项针对危重患者的研究结果，不仅展现了显著的疗效，也标志着中国在高端细胞治疗领域取得了实质性的突破，获得了国际同行的瞩目。

一、关键临床数据公布：重症患者迎来“转折点”

本次公布的研究是一项针对“胃肠道受累的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）”的前瞻性、多中心临床项目。

该病是白血病等患者在异基因造血干细胞移植后可能发生的一种致命性并发症，表现为供者免疫细胞剧烈攻击受者胃肠道，导致严重腹泻、腹痛及营养不良，传统治疗手段效果有限，患者预后极差。

研究纳入了54名病情危重（Ⅱ-Ⅳ级）的患者，其中37人病变集中于胃肠道。公布的临床数据展现了该疗法显著的疗效与安全性：

1.客观缓解率（ORR）显著：治疗第28天，患者的客观缓解率达到63.0%，其中55.6%的患者达到了完全缓解（CR），症状基本消失。这一数据显著优于传统二线治疗方案（历史缓解率约46%）。

2.长期生存率大幅改善：患者治疗后第100天的总生存（OS）率为79.6%，第360天（近一年）的生存率仍保持在65.8%。相比以往该类患者群体“两年生存率不足36%”的困境，这是一个里程碑式的进步。

3.安全性良好：研究中未出现与细胞输注直接相关的毒性反应，主要不良事件与疾病本身或合并治疗相关，表明该疗法对于本就脆弱的患者群体耐受性良好。

二、治疗范式革新：从“免疫抑制”到“免疫调节与修复”

要理解这一突破的价值，需首先认识其所对抗的疾病。传统上，对于一线激素治疗失败的SR-aGVHD，后续方案多为更强效的免疫抑制剂。然而，这类药物在全面抑制异常免疫攻击的同时，也会损害正常的免疫防御，导致感染与复发风险增高，且对难治性患者疗效有限。

艾米迈托赛注射液所代表的间充质干细胞疗法，提供了一种“精准调节”与“主动修复”并重的新范式：

对比维度	传统二线治疗（免疫抑制剂）	干细胞疗法 （艾米迈托赛注射液）
核心机制	普遍性、强力抑制整个免疫系统。	智能调节：精准抑制异常免疫攻击，同时保护正常免疫功能；主动修复：促进受损的肠黏膜组织再生。
疗效特点	对难治患者效果有限，完全缓解率低。	针对最难治的患者群体，实现了55.6% 的完全缓解率。
治疗目标	主要着眼于短期控制症状。	旨在从根源上调控免疫失衡，并修复组织损伤，为长期生存和治愈奠定基础。

三、作用机制解析：为何干细胞能实现传统药物无法达到的效果？

艾米迈托赛注射液属于间充质干细胞（MSC）产品。其卓越疗效根植于MSC与生俱来的独特生物学功能：

智能免疫调节：MSC能够感知炎症环境，并通过分泌一系列细胞因子，将过度活化的免疫细胞“驯化”，促使免疫系统恢复平衡，而非简单粗暴地全面压制。

主动组织修复：除了调节免疫，MSC还能通过直接分化或旁分泌作用，促进血管生成和细胞增殖，直接修复被免疫攻击摧毁的胃肠道黏膜屏障，这是任何传统小分子或生物制剂都无法直接实现的功能。

根源性干预：该疗法致力于“教育”紊乱的免疫系统并“重建”受损组织，实现了对疾病核心病理环节的多靶点干预。

四、普惠性与可及性：让前沿科技触手可及

一项突破性疗法能否真正惠及患者，疗效之外的价格与可及性至关重要。艾米迈托赛注射液在此方面展现了突出的“中国优势”：

极致的价格可及性：国际上同类细胞治疗产品单次费用常高达数十万美元。该产品国内单剂定价为1.98万元人民币，完整疗程（通常为8剂）总费用约15.8万元，并通过纳入多地城市定制型商业医疗保险（惠民保）进一步减轻负担，使前沿治疗从“天价”变为可及。

快速广泛的可及性：自2025年获批上市以来，产品已迅速覆盖全国20余个省份，入驻超过20家顶尖移植中心，临床获益患者数量已快速超越美国同期上市的同类产品，确保全国多数重症患者无需远赴海外即可获得治疗。

五、这项研究报告对患者意味着什么？

这项在国际顶级舞台上发布的中国研究，向广大患者和医疗界传递了明确而有力的信号：

生存希望的实质性提升：数据证明，即使是对传统治疗无反应的危重患者，仍有超过一半的机会通过新疗法实现病情完全缓解，生存期得以数倍延长。这是从“无计可施”到“有力武器”的根本性转变。

高端治疗的可负担时代：“用得起”是“用得上”的前提。中国自主研发将细胞治疗的成本降至国际价格的极小比例，打破了“创新药即天价药”的固有印象，让尖端科技回归普惠生命的本质。

中国医疗创新的全球贡献：该研究获得国际顶级学会认可，说明中国不仅在跟进前沿科技，更已开始产出具有全球影响力的原创性成果，正在为解决世界性医学难题提供有效的“中国方案”。

结语

从实验室的潜心研发，到ASH国际舞台的瞩目发布，再到全国范围内的临床普及，艾米迈托赛注射液的历程是中国生物医药创新力量崛起的生动注脚。它不仅仅代表了一款新药的上市，更象征着一种治疗范式的进步——从对抗疾病症状转向修复生命本身。

对于无数在移植后并发症中艰难求生的患者而言，这项突破犹如暗夜中的明灯，用坚实的科学数据与可及的承诺，照亮了重获新生的道路。让最前沿的医学进步温暖且真正惠及每一位需要的生命，正是所有医疗创新的终极使命。

信息来源：67届美国血液学会（ASH）

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