12.9-12.15干细胞治疗周报：临床突破、FDA批准、国产CAR‑T上市等5大热点速览

本周重要成果（速览）：

1.国内首款上市干细胞药物关键期临床数据公布

2.美国FDA两天连续批准两款细胞/基因治疗产品，用于治疗重症患者

3.湖北开出首张干细胞药品“艾米迈托赛注射液”处方

4.首款20万国产CAR‑T药物递交上市申请

5.武汉大学中南医院细胞（生物）治疗门诊正式揭牌开诊

接下来，我们将系统梳理2025年12月9日至15日这一周内干细胞治疗领域的重点动态，从政策动向到临床进展，再到科研突破，带您快速掌握本周最值得关注的核心变化。

01.国内首款上市干细胞药物关键期临床数据公布

12月6–9日，第67届美国血液学会（ASH）年会召开。在这一全球血液学领域的重要学术舞台上，中国企业铂生卓越公布了我国首款上市干细胞产品——艾米迈托赛注射液的关键临床研究数据，引起国际关注。^[1]

本次公布的研究是一项针对“胃肠道受累的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）”的前瞻性、多中心临床项目。

研究纳入了54名病情危重（Ⅱ-Ⅳ级）的患者，其中37人病变集中于胃肠道。公布的临床数据展现了该疗法显著的疗效与安全性：

疗效与生存显著改善：在纳入的54名Ⅱ–Ⅳ级重症患者中，治疗后第28天客观缓解率达63.0%，其中55.6% 实现完全缓解，明显优于既往二线治疗水平。同时，患者100天和近1年的生存率均显著提升，显示出稳定而持久的临床获益。

安全性良好，国际意义突出：研究未观察到与细胞输注直接相关的严重不良反应，整体安全性可控。该成果不仅为 SR-aGVHD 患者提供了新的治疗选择，也标志着中国干细胞疗法在国际高端临床舞台上取得了实质性突破。

总体来看，该研究以扎实的临床数据证明了干细胞疗法在危重移植并发症中的真实价值，也为中国原创细胞治疗走向国际标准、参与全球竞争提供了有力注脚。

详情请浏览：国内首款上市干细胞关键临床数据公布：超五成危重患者实现完全缓解

02.FDA连批两项里程碑疗法：细胞与基因治疗进入加速临床化阶段

12月8-9日，FDA批准了首个用于Wiskott-Aldrich综合征的细胞基因疗法Waskyra，以及首个用于严重再生障碍性贫血的造血干细胞疗法Omisirge。

这一密集审批释放出明确信号：细胞与基因治疗正加速从探索阶段迈入规范化临床应用。

首个严重再生障碍性贫血（SAA）细胞疗法 — Omisirge

12月8日，FDA批准了omidubicel-onlv（商品名：Omisirge），成为首个获批用于治疗严重再生障碍性贫血（SAA）的造血干细胞移植疗法。

Omisirge是一种来源于捐赠脐带血的同种异体造血干细胞疗法，用于6岁及以上无法找到合适供体的SAA患者，帮助恢复血细胞生成并改善免疫功能。这一批准标志着SAA细胞治疗进入规范临床应用阶段，为这一危及生命的骨髓衰竭性疾病带来了新的治疗选项。

首个Wiskott-Aldrich综合征细胞基因疗法 — Waskyra

12月9日，FDA正式批准了etuvetidigene autotemcel（商品名：Waskyra），这也是全球首个获批用于 Wiskott-Aldrich综合征（WAS）的细胞基因疗法。该疗法适用于6个月及以上的儿童和成人WAS患者，这类患者通常因 WAS 基因突变导致免疫系统功能严重缺陷。^[3]

经临床数据显示，治疗后患者重度感染显著减少（约93%），中度至重度出血事件显著下降（约60%），为没有合适供体的WAS患者提供了全新的有效治疗选择。

03.湖北开出首张干细胞药品“艾米迈托赛注射液”处方

12月12日，据中国财经网报道，中华医学会血液学分会主任委员胡豫教授团队在湖北成功开出干细胞药品艾米迈托赛注射液处方，标志着我国首款且目前唯一获批的间充质干细胞药品正式进入湖北临床应用，为当地血液病患者带来新的治疗希望。^[4]

此次接受治疗的患者为造血干细胞移植后发生肠道型急性移植物抗宿主病（aGVHD），在激素及多种二线治疗失败后仍长期腹泻。输注艾米迈托赛注射液后，患者腹泻明显改善并停止，显示出良好的临床获益。

艾米迈托赛注射液主要用于14岁以上、以消化道受累为主、激素治疗失败的aGVHD患者。该疾病是造血干细胞移植后最凶险的并发症之一，传统治疗手段有限，患者长期生存率较低，临床亟需有效、安全的新方案。

胡豫教授表示，该药物的处方落地不仅是一次成功的个体治疗，更是干细胞作为“药品”规范进入临床的重要实践。与市场上非规范的干细胞技术不同，艾米迈托赛严格按照药品标准审批、生产和监管，具备可追溯、可评估的安全性和疗效基础。

在可及性方面，该药单剂价格约1.98万元，显著低于国外同类产品，并通过商业保险和惠民保障等方式降低患者负担，推动干细胞创新药真正做到“用得上、付得起”。

总体来看，艾米迈托赛注射液在湖北的成功应用，标志着我国干细胞药物正从科研成果走向真实临床，为高危aGVHD患者提供了规范、可及的新治疗路径。

04.首款20万国产CAR‑T药物递交上市申请

12月12日，我国华道（上海）生物医药有限公司向国家药监局药品审评中心（CDE）递交了首款自主研发的 CAR‑T 细胞药物上市申请，该药物主要用于难治复发性非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）。这款产品完全自主创新，从核心原料到生产设备均实现国产化，打破了对进口依赖。^[5]

该药物定价约为20余万元人民币，远低于国际均价40万美元和国内同类产品120万元，大幅降低了患者治疗负担，有望让 CAR‑T 疗法真正走向可及性。其全自动、全封闭生产系统可大幅提升产能，同时保证安全性和疗效。

05.武汉大学中南医院细胞（生物）治疗门诊正式揭牌开诊

12月12日，武汉大学中南医院正式揭牌开诊细胞（生物）治疗门诊，实现“诊疗一体化”升级。这一举措响应“健康中国”战略，将国际前沿的精准治疗技术带到患者身边，为疑难疾病患者提供新的生命希望。

据悉，武汉大学中南医院此次新开细胞（生物）门诊，是汇聚了中南医院肾病内科、血液内科、风湿免疫科、耳鼻咽喉头颈外科、肝胆胰外科、移植医学中心等多个优势学科的核心专家力量，构建起强大的多学科协作诊疗模式。

门诊将为患者提供“精准评估-个性方案-长期随访”的一站式诊疗服务，从患者初诊评估到治疗方案定制，再到术后康复随访，实现全流程标准化、规范化管理。

中南医院相关负表人表示:“细胞治疗作为前沿的生物治疗技术，是攻克疑难疾病的重要突破口”，门诊的成立将进一步加速临床研究与新技术成果的转化，通过建立完善的细胞治疗全流程管理体系，让更多疑难病患者，能够及时享受到与国际同步的精准治疗服务，也让前沿生物治疗新技术真正惠及更多患者。

结语

本周干细胞与细胞基因治疗领域呈现出多项里程碑式进展：从国内首款上市干细胞药物关键临床数据公布，到FDA连续批准两款重症治疗产品；从湖北首张艾米迈托赛处方落地，到国产20万元CAR‑T药物递交上市申请，再到武汉大学中南医院细胞治疗门诊正式开诊，这些事件共同展示了细胞治疗从科研探索向临床应用的快速推进。

这些突破不仅提升了高危患者的生存与生活质量，也标志着我国细胞治疗技术正逐步实现国际标准化、规范化与可及化，为未来更多疾病提供精准、可负担的治疗方案，进一步推动生物医疗创新向前发展。

参考资料：

[1]67届美国血液学会（ASH）

[2]https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/268906/gamida-cell-wins-cell-therapy-first-in-severe-aplastic-anaemia-from-fda/

[3]https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treatment-wiskott-aldrich-syndrome?utm_source=chatgpt.com

[4]https://finance.china.com.cn/industry/medicine/20251212/6283336.shtml

[5]https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/10c810e62344ae5559cd29642eb9a942?utm_source=chatgpt.com

[6]https://news.qq.com/rain/a/20251213A03FDZ00

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