国家药监局：细胞与基因疗法荣膺“先进治疗药品”新身份，上市进程全面提速！

中国细胞与基因治疗（CGT）领域迎来精准监管里程碑！国家药监局药品审评中心（CDE）首次为“先进治疗药品”（ATMP）正名，并划定清晰跑道，行业加速发展窗口正式开启。

6月10日，国家药监局药品审评中心（CDE）发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》。这是我国首次在官方层面对细胞治疗药品（CTMPs）、基因治疗药品（GTMPs）等先进治疗药品（ATMP）进行明确定义、科学归类和系统阐释。此举标志着我国对CGT领域的监管正式迈入精准化、规范化的新时代，为产业爆发性增长扫清关键障碍。

一、 破局：精准监管呼之欲出

近年来，干细胞疗法、基因治疗、CAR-T细胞疗法等革命性技术突飞猛进，在攻克癌症、罕见遗传病等顽疾上展现出巨大潜力，国内相关产品研发与国际日渐“并跑”。然而，监管标准的模糊性长期困扰行业：审批路径不明、注册类别不清，企业在安全性、有效性及质量控制方面面临诸多不确定性，患者翘首以盼的新疗法也受阻于上市瓶颈。

为此，CDE牵头起草该征求意见稿，旨在实现多重突破：

厘清边界：严格定义ATMP范围，消除监管灰色地带；

精准施策：实施分级分类监管，提升审评效率与科学性；

国际接轨：对标EMA（欧）、FDA（美）等国际先进体系，便利国际合作；

提速惠民：加速创新药物上市，满足患者迫切的临床需求。

二、 立规：三大类别确立“新身份”

新政首次在官方文件中将先进治疗药品（ATMP）明确划分为三大核心类别：

细胞治疗药品（CTMPs）：涵盖干细胞、NK细胞、TIL细胞等，无论是否经过体外基因修饰（如CAR-T、CAR-NK）。核心在于利用细胞本身，通过再生修复、替代或免疫调节发挥作用。

基因治疗药品（GTMPs）：利用病毒（如rAAV）、非病毒载体或核酸分子（如mRNA、CRISPR基因编辑工具）在体内调节基因序列或表达。

其他先进治疗药品：为未来创新预留空间，包括组织工程产品、人造组织、外泌体药物等。

值得瞩目的科学决策：政策将CAR-T细胞疗法明确归类为“体外基因修饰的细胞治疗药品”，而非部分国际做法中的基因治疗药品类别。这充分体现了我国监管机构基于科学认知的独立判断和灵活性。

三、 赋能：多方共享政策红利

新政落地，将为产业链条上的各方带来实质性利好：

患者福音：审批有望提速，药品质量与安全更有保障，获取前沿治疗的通路将更顺畅。

企业减负：注册路径与类别高度清晰化，大幅降低研发的合规成本与不确定性，显著激发创新活力。

监管提效：分级分类标准明确，助力审评资源优化配置，提升监管效能与科学性。

资本导航：清晰的政策导向为投资决策提供强有力依据，引导资金更精准地流向真正有前景的创新项目。

四、 展望：开启产业跃升新纪元

该新政的深远影响，将推动中国CGT产业迈入高质量发展新阶段：

加速全球接轨：分类体系与EMA的ATMP、FDA的CGT框架高度协同，极大便利国内产品参与国际多中心临床试验，助推中国创新药走向全球。

打通配套链条：为后续出台更细致的技术指南、伦理规范、生物安全细则，以及关键的医保/商保支付、患者援助计划等奠定坚实基础，全面提升药物可及性。

激发源头创新：“其他类”的设置明确鼓励新型递送技术、外泌体、组织工程等前沿探索，为企业开辟了更广阔的创新赛道。

结语：精准监管铺就“快车道”，CGT未来可期

此次《征求意见稿》的发布，绝非一份普通文件。它标志着中国细胞与基因治疗领域正式告别“摸着石头过河”，驶入了由国家顶层设计护航的发展快车道。

清晰的身份认定、科学的分类标准、高效的监管路径——这不仅是中国CGT监管史上的里程碑事件，更是万千患者的希望之光、创新企业的强劲引擎、资本市场的明确航标。干细胞、基因编辑、外泌体等尖端疗法，将在更规范、更高效、更安全的环境中加速惠及中国患者。

期待业界同仁积极参与意见反馈，共同完善这一划时代的政策框架，助力中国细胞与基因治疗产业驶向更加辉煌壮阔的未来！

信息来源： 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）

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