作者：杭吉干细胞科技 医学编辑团队
- 内容声明：本文基于中国生物技术发展中心官方公告及公开行业信息撰写，仅供科普参考，不构成任何临床或注册申报建议
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核心速读：2026年9月10日，中国生物技术发展中心正式公布 《生物医学新技术临床研究备案完成项目清单（第7批）》 。2026年8月1日至8月15日期间，共有3项临床研究项目完成备案[1]。至此，自2026年5月1日国务院第818号令正式施行以来，七批累计备案项目已达96项。第7批3个项目分别为：①北京同仁医院——自体诱导多能干细胞来源视网膜色素上皮细胞治疗黄斑变性（存量平移）；②浙江大学医学院附属第二医院/博源润生——嵌合抗原受体T细胞注射液（BP102）颅内注射治疗复发/难治胶质母细胞瘤（存量平移）；③北京大学人民医院/恩凯细胞——自然杀伤细胞输注治疗急性髓系白血病。第7批备案数量较前几批明显回落，标志着备案工作从“存量集中转轨”阶段正式进入常态化、精细化运行阶段。
一、备案背景与制度依据
《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》 （国务院第818号令）已经2025年9月12日国务院第68次常务会议通过，自2026年5月1日起正式施行。根据《条例》第十五条规定，临床研究机构应当自生物医学新技术临床研究通过学术审查、伦理审查之日起5个工作日内向国务院卫生健康部门备案。
中国生物技术发展中心作为直属国家卫生健康委员会的事业单位，承担生物医学新技术临床研究备案的具体管理工作。2026年3月底，国家卫健委发布 《生物医学新技术临床研究备案指导清单（第一版）》 ，系统性划分了基因治疗、细胞治疗、脑机接口等五大领域的技术路径。
二、七批备案完成项目总览
自2026年5月1日《条例》施行以来，中国生物技术发展中心已先后公布七批备案完成项目清单：
| 批次 | 时间窗口 | 完成备案项目数 | 累计 |
|---|---|---|---|
| 第1批 | 5月1日—5月22日 | 3项 | 3项 |
| 第2批 | 5月23日—5月31日 | 10项 | 13项 |
| 第3批 | 6月1日—6月15日 | 34项 | 47项 |
| 第4批 | 6月16日—6月30日 | 12项 | 59项 |
| 第5批 | 7月1日—7月15日 | 21项 | 80项 |
| 第6批 | 7月16日—7月31日 | 13项 | 93项 |
| 第7批 | 8月1日—8月15日 | 3项 | 96项 |
截至2026年9月10日，七批备案清单累计96项。
往期备案完成项目清单
- 第1批生物医学新技术临床研究备案完成项目清单（发布日期：2026-06-08）。
- 第2批生物医学新技术临床研究备案完成项目清单（发布日期：2026-06-16）。
- 第3批生物医学新技术临床研究备案完成项目清单（发布日期：2026-06-25）。
- 第4批生物医学新技术临床研究备案完成项目清单（发布日期：2026-07-16）。
- 第5批生物医学新技术临床研究备案完成项目清单（发布日期：2026-08-05）。
- 第6批生物医学新技术临床研究备案完成项目清单（发布日期：2026-08-11）。
三、第7批三项备案项目详情
项目一：自体iPSC来源视网膜色素上皮细胞治疗黄斑变性
| 项目 | 详情 |
|---|---|
| 适应症 | 黄斑变性 |
| 细胞类型 | 自体诱导多能干细胞（iPSC）来源视网膜色素上皮细胞 |
| 临床研究机构 | 北京同仁医院 |
| 备案类型 | 存量平移 |
视网膜色素上皮（RPE）细胞是维持视网膜感光功能的关键细胞。在黄斑变性中，RPE细胞进行性退化导致感光细胞丧失，最终造成中心视力不可逆损害。该项目采用自体iPSC来源RPE细胞，通过患者自身细胞重编程获得移植材料，可有效规避免疫排斥风险。北京同仁医院在眼科再生医学领域拥有深厚积累，该项目的备案标志着iPSC衍生细胞治疗眼科疾病进入规范化临床研究轨道。
项目二：BP102 CAR-T颅内注射治疗复发/难治胶质母细胞瘤
| 项目 | 详情 |
|---|---|
| 适应症 | 复发/难治胶质母细胞瘤 |
| 细胞类型 | 嵌合抗原受体T细胞注射液（BP102） |
| 临床研究机构 | 浙江大学医学院附属第二医院 |
| 发起机构 | 博源润生医药（杭州）有限公司 |
| 备案类型 | 存量平移 |
胶质母细胞瘤（GBM）是成人中最常见且最具侵袭性的原发性脑肿瘤，复发/难治患者中位生存期仅6-9个月，现有治疗手段极为有限。该项目采用CAR-T颅内重复注射的给药策略，直接绕过血脑屏障将CAR-T细胞递送至肿瘤部位，是国内首个针对复发/难治胶质母细胞瘤的CAR-T颅内重复注射临床研究，标志着CAR-T疗法从血液肿瘤向实体瘤特别是中枢神经系统肿瘤的拓展迈出了重要一步。
项目三：自然杀伤细胞输注治疗急性髓系白血病
| 项目 | 详情 |
|---|---|
| 适应症 | 急性髓系白血病（AML） |
| 细胞类型 | 自然杀伤（NK）细胞 |
| 临床研究机构 | 北京大学人民医院 |
| 发起机构 | 恩凯细胞 |
| 备案类型 | 新增 |
急性髓系白血病是成人最常见的急性白血病类型，部分患者对化疗耐药或复发后预后极差。NK细胞是先天免疫系统中具有抗肿瘤活性的关键效应细胞，无需抗原呈递即可直接杀伤肿瘤细胞。北京大学人民医院在血液病领域具有深厚的临床与研究积累，恩凯细胞在NK细胞治疗领域拥有技术平台。该项目为NK细胞治疗血液系统恶性肿瘤的临床转化提供了新的探索方向。
四、备案完成≠审批通过：核心概念澄清
根据818号令配套形成的管理路径是 “非临床研究→临床研究备案→临床转化应用审批” 三步走：
- 临床研究备案：项目通过学术审查、伦理审查后，向国家卫健委备案，属于 “研究阶段”的合规准入
- 临床转化应用审批：研究完成、证明安全有效后，才能申请 “转化应用” ，获批后才可在限定条件下向患者收费
备案阶段的核实确认侧重于材料的完整性、合规性，属于形式审查范畴。备案完成不代表技术本身已被验证安全有效。根据《条例》规定，备案完成后，专业机构仍会开展事后的动态评估与持续监管。
五、行业观察：96项备案的深层信号
第一，双轨制框架平稳落地。818号令构建起“技术转化轨+药品注册轨”双轨协同监管框架，为CAR-T、CAR-NK、TIL、基因编辑、干细胞等前沿疗法划定了清晰的合规路径。
第二，技术路线日益多元。备案中涌现出一批具有里程碑意义的开创性项目：中国首个CAR-M临床研究（靶向C-MET治疗胰腺癌）、全球首个CAR-DC治疗肺纤维化项目、中国首个CAR-NK双靶点治疗系统性红斑狼疮项目、中国首个针对SCID-X1“气泡男孩病”的基因治疗临床研究，以及全球首创自体毛囊间充质干细胞治疗严重骨质疏松项目等。
第三，中枢神经系统肿瘤成为新焦点。博源润生BP102项目的备案，标志着CAR-T疗法向胶质母细胞瘤这一极具挑战性的适应症拓展，为实体瘤CAR-T治疗开辟了新方向。
第四，“产学研医”分工模式成熟。医院主导临床研究、企业作为发起机构提供技术和资金支持的协同模式已基本成型。行业竞争逻辑正深刻重塑，同质化管线加速出清，具备明确临床价值、坚实技术壁垒与合规先发优势的差异化创新，已成为企业立足赛道的核心准入门槛。
对于行业而言，这意味着生物医学新技术的临床转化之路正在从 “野蛮生长”走向“有标可依” 。对于患者而言，这意味着未来将有更多经过规范备案与严格验证的创新疗法走向临床。
六、常见问题解答（FAQ）
七、参考资料
[1]:https://www.cncbd.org.cn/TColumn/Detail/14583
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