核心速读：2026年7月15日，中国生物技术发展中心正式印发 《生物医学新技术确证性临床研究技术指导原则（第1版）》 。这是继国务院第818号令 《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》 于2026年5月1日施行以来，又一份落地的核心技术配套文件。
该《指导原则》共10部分内容及多份附录文件，为细胞治疗、基因治疗、外泌体等生物医学新技术的确证性临床研究提供了系统化的设计、实施与评价规范。文件明确随机对照试验（RCT）优先但不“一刀切” ，对罕见病等特殊情况允许替代设计；强调受试者权益保护为首要前提；要求数据真实、完整、可追溯为不可逾越的底线。
《生物医学新技术确证性临床研究技术指导原则（第1版）》解读
一、制定背景：818号令之后，确证性临床研究有了“操作手册”
2026年5月1日，国务院第818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式施行。该条例搭建了生物医学新技术“临床研究备案+临床转化应用审批”的双轨制框架。然而，条例作为上位法，主要确立了原则性要求，具体的技术细节和操作规范仍需配套文件予以明确。
在此背景下，国家卫生健康委指导中国生物技术发展中心，依据《条例》、《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（试行）》及相关技术规范，研究制定了本《指导原则》。
2026年6月9日，征求意见稿面向社会公开征求意见；仅月余之后的7月15日，正式第1版即印发执行[1]。这一节奏反映出行业对“确证性临床研究标尺”的迫切期待。
《指导原则》坚持以受试者权益保护为前提，以临床价值和医疗健康需求为导向，围绕确证性临床研究的设计、实施与评价，提出原则性、技术性与操作性要求，兼顾科学严谨性与政策包容性。
二、主要内容：10部分+4份附录，覆盖确证性临床研究全流程
- 确证性临床研究方案核心要素清单
- 外部对照适用性评价要点
- 源数据治理与研究文件核查要点
- 临床转化应用证据包目录建议
三、重点问题解读：四个关键信号值得关注
（一）确证性临床研究≠药品Ⅲ期，也≠扩大样本的观察性研究
《指导原则》开篇即明确了确证性临床研究的定位——它既不是药品Ⅲ期临床试验的简单翻版，也不等同于扩大样本的观察性研究。
确证性临床研究是指：在已有科学依据、技术质量控制资料和必要的非临床证据、探索性临床研究等前期研究的基础上，系统评价生物医学新技术的安全性、有效性、适用范围、操作规范、技术可重复性、质量可控性和受益风险比的临床研究。
其目标是为临床转化应用审批提供证据，走的是卫健委体系的“技术路径” ，与药监体系的“药品/医疗器械注册路径”并行、不替代。
（二）前期研究基础：不设统一分期，罕见病可“跳级”
“前期研究基础”旨在说明开展确证性临床研究前应具备与技术风险和研究目的相适应的科学证据和安全性基础，但并不意味着对所有生物医学新技术设置统一研发分期，也不硬性要求每项技术确证性临床研究前必须完成探索性临床研究。
- 一般情况下：对风险较高、机制复杂、长期影响尚不明确的技术，应有更充分的非临床和探索性研究证据。
- 例外情况：对于患病率极低、严重危及生命且缺乏有效手段的罕见病，或病因及作用机制明确、非临床证据充分的其他特殊情况，可不要求必须完成探索性临床研究，直接进入确证性研究。
（三）研究设计：RCT优先，但“不一刀切”
随机、对照、盲法（或评价者盲法） 设计通常是评价安全性和有效性的优先选择，有利于降低偏倚和混杂因素，提高结论可解释性。
但同时，《指导原则》充分考虑生物医学新技术临床应用场景复杂、疾病类型多样、样本量差异大等现实情况，明确：
- 对于罕见病等样本量极其有限的情况
- 或者确实无法实施盲法的情形
可以采用替代设计（如单臂+外部对照、自然史对照、真实世界外部对照等）。但使用替代设计时，必须预先说明无法采用随机和/或盲法对照的充分理由，方案须科学合理、严谨可行、注重偏倚控制。
（四）三大底线：受试者保护、风险控制与数据质量
1. 受试者保护是首要前提。生物医学新技术作用于人体细胞、分子水平，部分技术具有长期、复杂、不可逆或难以预测的风险。文件要求：
- 充分开展知情同意
- 对儿童、认知障碍患者、终末期患者、孕产妇、罕见病患者等特殊或弱势人群设置额外保护措施
- 明确损害救治、补偿、赔偿和保险安排
- 落实个人信息、遗传信息、生物样本和影像数据保护要求，强调“最小必要+去标识化”
2. 风险管理应贯穿研究全生命周期。要求研究设计确保预期受益与潜在风险相称，建立与风险等级相适应的入排标准、剂量或操作递进策略、安全监测、暂停/中止标准及长期随访计划。对细胞治疗、基因治疗等，长期随访、迟发毒性、载体毒性、插入突变、致瘤性、生殖风险是必答题。文件明确：不必在申报转化前完成全部长期随访，但须提交现有数据+持续随访方案。
3. 数据质量是研究结论可信度的根基。要求建立覆盖研究全过程的文件记录和质量管理体系，确保源数据真实、完整、可追溯。电子病历、检验系统、影像系统等不同来源的数据须经标准化治理和核查。数据造假、篡改、选择性报告不仅是学术不端，更直接危及受试者安全，相关个人和机构将受到严厉处罚。
四、对干细胞、外泌体等领域的特别影响
对于细胞治疗、基因治疗、外泌体等走在技术前沿的创新疗法而言，这份文件回答了一个非常现实的问题：探索性临床之后，怎么证明一项新技术“真的可以用在临床上”？
值得关注的关键点包括：
| 领域 | 《指导原则》的针对性安排 |
|---|---|
| 细胞治疗/基因治疗 | 明确要求关注长期随访、迟发毒性、致瘤性、生殖风险等 |
| 罕见病治疗 | 允许单中心完成研究；可用外部对照/自然史对照替代RCT；可不要求必须完成探索性临床研究 |
| 小样本研究 | 允许替代设计，但须充分论证科学性与偏倚控制 |
| 所有新技术 | 数据可追溯是不可逾越的底线 |
此外，《指导原则》明确：多中心实施的目的不仅是扩大样本量，更是验证“换一家医院、换一组人，能不能做出一致结果”。但对患病人数极少的罕见病，经与专业机构沟通，可在单中心完成确证性临床。
五、行业意义：从“野蛮生长”到“有标可依”
《指导原则》的发布，标志着我国生物医学新技术临床转化应用的政策框架进一步走向精细化与实操化。
从时间线来看：
监管框架与实操技术规范的双向落地，清晰传递了一个关键信号：818号令并非一纸空文，正以落地细则持续推动细胞产业规范化发展。
对于行业而言，这份文件提供了从探索性研究到确证性研究、再到临床转化应用的完整证据链构建指南。对于患者而言，这意味着未来将有更多经过严格科学验证的生物医学新技术走向临床。
常见问题解答（FAQ）
参考资料
[1] 中国生物技术发展中心.《生物医学新技术确证性临床研究技术指导原则（第1版）》解读. 2026-07-15.
[2] 中国生物技术发展中心.关于公开征求《生物医学新技术确证性临床研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知. 2026-06-09.
[3] 国务院.《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（第818号令）. 2025-09-28.
[4] 行业资讯丨《生物医学新技术确证性临床研究技术指导原则（第1版）》发布，行业规范化再进一步. 搜狐网. 2026-07-20.
[5] 《生物医学新技术确证性临床研究技术指导原则》正式发布 | 附解读. 网易/新浪财经. 2026-07-16.
[6] 中国生物技术发展中心发布《生物医学新技术确证性临床研究技术指导原则（第1版）》解读. 医药魔方ByDrug. 2026-07-17.
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